Esperanza pyahu Distrofia Muscular Duchenne (DMD) rehegua: Jaikuaami pe pohã Duvyzat rehegua?

Aikuaa porã mba’eichaitépa ipohýi ha oporomondýi oiméne nde pohanohára he’íramo ndéve ne memby oguerekoha distrofia muscular Duchenne (DMD). Kóva ha’e peteĩ mba’asy genética ohupytyvéva mitãkuimba’épe ha mbeguekatúpe omokangy imúsculo. Umi mba’asy ojehecha jepi imitãme. Ndaipóri gueteri pohã hekopete DMD-pe guarã. Péro ani rejepyʼapy. Pe ciencia médica oñemotenonde ohóvo ára ha ára. Upe avance rupive, peteî esperanza pyahu ha'e ko pohã pyahu hérava Duvyzat. Ñañeʼẽmína hese simplemente.

Mba’épa pe Duvyzat? Mba’éichapa omba’apo?

Ñamombeʼu porãsérõ g̃uarã, ñane múskulokuéra tekotevẽ ñamantene meme ikatu hag̃uáicha imbarete. Ñapensamína umi múskulo oĩvare ñande retépe haʼeteha peteĩ murálla de ladrillo. Ko muro imbarete ha ojoaju hagua oñondive, oikotevê peteî capa de mortero iporâva. Upéicha avei, imbarete hag̃ua ñande célula muscular, tekotevẽterei peteĩ proteína espesiál hérava distrofina , haʼetéva mortero.

Distrofia muscular Duchenne (DMD) ha'e peteĩ mba'asy genética ojehúva ñande rete ndojapóiramo suficiente pe proteína distrofina rehegua, ndojapói suficiente chugui térã ndoproducíri suficiente chugui. Okañývo ko ‘pegamento’, pe pared muscular ikangy, oñembyai ha ndaikatúi oñemyatyrõ. Upévare umi múskulo ikangy ohóvo ohasávo pe tiémpo.

Ko provléma ári, umi mitã orekóva DMD oreko enzima sobreactiva hérava histona desacetilasas (HDACs) . Péva omoheñói inflamación crónica umi músculo-pe. Péicha omboguejyve pe múskulo oñemyatyrõ, ha pe múskulo oñemyengovia ikyrakue ha umi tejido cicatriz rehe.

Koʼág̃a peve umi doktór oipuru umi esteroide, terapia físika ha umi aparáto oipytyvõva silla de rruédaicha oñepohano hag̃ua DMD. Ha katu Duvyzat ha’e peteĩha pohã no esteroideo. Omba’apo ocontrolávo pe enzima HDAC sobreactiva. Péicha oñemboguejy inflamación umi músculo-pe ha ikatu oñembyai. Péva he ise mbeguekatuha pe velocidad ikangyhápe umi múskulo.

Mba’éichapa aiporuva’erã ko pohã.

Duvyzat ha’e peteĩ pohã líquido re’úva juru rupive. Oje’uva’erã mokõi jey peteĩ árape, pyhareve ha pyhare, tembi’u ndive .

• Tuicha mba'e oje'u haguã pohã peteĩ jave ára ha ára .
• Reipuru mboyve pe pohã ryru, remboveve porã vaʼerã 30 segúndo jepe .
• Ñamedi pe pohã, jaipurúvo pe jeringa especial oúva hendive.
• Iñimportantevéva: Ani rembojehe’a ko pohã y térã ambue líquido ndive.

Ikatu nde pohanohára ome’ẽ ko pohã ha’eño, térã ome’ẽ esteroide ndive. Ojedesidíta oñemopyendáva mitã condición rehe.

Mba’éichapa oñehesa’ỹijo mba’épa oguereko ko pohã.

Peteî estudio tuicháva ojehecha haguã efectividad ha seguridad ko pohã, mitãkuimba'e orekóva DMD oñemboja'o mokõi atýpe.

1. Aty peteĩha: Oñeme’ẽ chupekuéra pohã Duvyzat.

2. Grupo 2: Oñeme’ẽ chupekuéra peteĩ mba’e ojoguáva pohãme, ha katu ndorekói ingrediente activo ipype. Pohãnohápe, kóva ja’e ‘placebo’ .

Péva ojejapo oñemedi haguã efecto añeteguáva pohã orekóva, mba'éichapa iñambue oîgui upépe añónte. Enterove umi opartisipáva ko estúdiope haʼe vaʼekue mitãkuimbaʼe. Haʼekuéra oreko vaʼekue 9 áño.

Oñeme'ê rire ko'ã tratamiento 72 arapokõindy pukukue, oñemedi umi cambio mitãnguéra habilidad-pe. Upevarã ojeporu heta ambue prueba.

• Puntuación Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA): Peteĩ método ojehecha hagua mba’éichapa ikatu peteĩ tapicha orekóva DMD ojapo haguã tembiapo ára ha ára.
• Prueba de caminata seis minutos: Ohecha moõ pevépa ikatu reguata 6 minutos-pe.
• Prueba RM: Omedi umi cambio depósito de grasa umi músculo área muslo-pe.

Mbaʼépa osẽ pe estúdio rupive?

Umi mbaʼe ojehupytýva añetehápe ñanemokyreʼỹ. DMD ha’e peteĩ mba’asy ivaivehápe umi síntoma ohasávo pe tiempo. Pe hesakãva ko estudio-pe ha’e pe tasa de deterioro umi mitã ho’úva Duvyzat-pe tuicha mbegueve umi mitã ndo’úivagui pe pohã (pe placebo) .

• Mbarete ha movilidad: Pe tiempo ojeipysóva ojejupi hagua irundy escalera ojupi 1,25 segundos añónte 72 semana rire umi mitã oipyhýva Duvyzat-pe. Péro ohasa 3 segúndorupi ipukuve umi mitã ndoʼúivape pe dróga. Upéva he'ise Duvyzat ombovevýi oguejy haguã capacidad ojupívo escalera-pe 40% rupi.
• Umi puntuación NSAA-pegua: Oñemohu’ãvo pe estudio, pe disminución umi puntuación NSAA-pegua tuicha sa’ive umi mitã ho’úva Duvyzat-pe umi ndo’úivagui pe pohã. Péva ohechauka avei oñemboguejy hague pe tasa de disminución de fuerza muscular.

Ko’ã resultado ikatu iñambue ne membýpe guarã, upévare reñe’ẽva’erã nde pohanohára ndive umi beneficio ha riesgo orekóva ko pohã redesidi mboyve.

Umi efecto secundario ha mba’éichapa ikatu ñamaneha?

Opaichagua pohãicha, Duvyzat ikatu oreko efecto secundario. Iñimportánte jaikuaa ko mbaʼe.

Ndaha’éi ko’ãva añónte umi síntoma. Oiméramo reñandu ambue mba’asy ndaha’éiva jepiguáicha, eñe’ẽ nde pohanohára ndive upévare.

¿Ikatúpa oĩ provléma umi ótro pohãre?

Heẽ, Duvyzat ikatu oñembojoaju ambue pohã ndive. Upévare, iñimportánte remombeʼu nde pohanohárape opaite pohã nde raʼy hoʼúva, umíva apytépe umi pohã ojeʼéva, umi pohã ojejoguáva (OTC), vitamina ha pohã ñana.

En particular, emombe’u nde pohanohárape re’úramo ko’ã pohã:

• Oĩ pohã omboguejýva colesterol (e.g. atorvastatina, simvastatina) .
• Pohã diabetes rehegua ha’eháicha metformina
• Pohãnguéra oityvyróva korasõ ritmo (e.g. amiodarona) .
• Oĩ antibiótico (techapyrã: azitromicina, ciprofloxacina) .
• Oĩ pohã ñana apytu’ũ rehegua
• Oĩ pohã alergia-pe g̃uarã

Ko lista noñemohu’ãi, upévare iporãvéta remombe’u nde pohanohárape opa mba’e ho’úva ne memby.