ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के लिए नई उम्मीद: आइए दवा डुविज़ैट के बारे में जानें?

मैं समझ सकती हूँ कि जब डॉक्टर आपको बताता है कि आपके बच्चे को ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) है, तो यह कितना दुखद और डरावना होता है। यह एक आनुवंशिक बीमारी है जो मुख्य रूप से लड़कों को प्रभावित करती है और धीरे-धीरे उनकी मांसपेशियों को कमजोर कर देती है। इसके लक्षण आमतौर पर बचपन में ही दिखाई देने लगते हैं। डीएमडी का अभी तक कोई पूर्ण इलाज नहीं है। लेकिन चिंता न करें। चिकित्सा विज्ञान दिन-प्रतिदिन प्रगति कर रहा है। इस प्रगति के साथ, डुविज़ैट नामक इस नई दवा से एक नई उम्मीद जगी है। आइए इसके बारे में सरल शब्दों में बात करते हैं।

डुविज़ैट क्या है? यह कैसे काम करता है?

सरल शब्दों में कहें तो, हमारी मांसपेशियों को मजबूत रहने के लिए लगातार देखभाल की आवश्यकता होती है। हमारे शरीर की मांसपेशियों को ईंट की दीवार की तरह समझें। इस दीवार को मजबूत और आपस में जुड़ा रखने के लिए सीमेंट की एक अच्छी परत की आवश्यकता होती है। ठीक उसी तरह, हमारी मांसपेशियों की कोशिकाओं को मजबूत रखने के लिए डिस्ट्रोफिन नामक एक विशेष प्रोटीन, जो सीमेंट की तरह काम करता है, आवश्यक है।

ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) एक आनुवंशिक स्थिति है जो तब होती है जब शरीर डिस्ट्रोफिन प्रोटीन का पर्याप्त उत्पादन नहीं करता है। जब यह 'जोड़ने वाला तत्व' नष्ट हो जाता है, तो मांसपेशियों की दीवार कमजोर हो जाती है, टूट जाती है और उसकी मरम्मत नहीं हो पाती। यही कारण है कि मांसपेशियां समय के साथ कमजोर होती जाती हैं।

इस समस्या के अलावा, डीएमडी से पीड़ित बच्चों में हिस्टोन डीएसेटाइलेज़ (एचडीएसी) नामक एंजाइम अतिसक्रिय होते हैं। इससे मांसपेशियों में दीर्घकालिक सूजन उत्पन्न होती है। इसके परिणामस्वरूप मांसपेशियों की मरम्मत की प्रक्रिया और धीमी हो जाती है, और मांसपेशियों की जगह वसा और निशान ऊतक ले लेते हैं।

अब तक डॉक्टर DMD के इलाज के लिए स्टेरॉयड, फिजियोथेरेपी और व्हीलचेयर जैसे सहायक उपकरणों का इस्तेमाल करते रहे हैं। लेकिन डुविज़ैट पहली नॉन-स्टेरॉयडल दवा है। यह अतिसक्रिय HDAC एंजाइम को नियंत्रित करके काम करती है। इससे मांसपेशियों में सूजन कम होती है और वे टूटने लगती हैं। इसका मतलब है कि मांसपेशियों के कमजोर होने की गति धीमी हो जाती है।

मुझे इस दवा का उपयोग कैसे करना चाहिए?

डुविज़ैट एक तरल दवा है जिसे मुंह से लिया जाता है। इसे दिन में दो बार, सुबह और रात को, भोजन के साथ लेना चाहिए।

• दवा को प्रतिदिन एक ही समय पर लेना बहुत जरूरी है।
• दवा की बोतल का इस्तेमाल करने से पहले, इसे कम से कम 30 सेकंड तक अच्छी तरह से हिलाएं ।
• दवा को मापने के लिए, इसके साथ आने वाली विशेष सिरिंज का उपयोग करें ।
• सबसे महत्वपूर्ण बात: इस दवा को पानी या किसी अन्य तरल पदार्थ के साथ न मिलाएं।

आपका डॉक्टर यह दवा अकेले भी दे सकता है, या फिर इसे स्टेरॉयड के साथ भी दे सकता है। यह बच्चे की स्थिति के आधार पर तय किया जाएगा।

इस औषधि के गुणों का अध्ययन किस प्रकार किया गया है?

इस दवा की प्रभावशीलता और सुरक्षा की जांच करने के लिए किए गए एक बड़े अध्ययन में, डीएमडी से पीड़ित लड़कों को दो समूहों में विभाजित किया गया था।

1. पहला समूह: उन्हें डुविज़ैट नामक दवा दी गई।

2. समूह 2: उन्हें कुछ ऐसा दिया गया जो देखने में दवा जैसा लगता था, लेकिन उसमें कोई सक्रिय तत्व नहीं था। चिकित्सा में, हम इसे 'प्लेसीबो' कहते हैं।

यह दवा के वास्तविक प्रभाव को मापने के लिए किया जाता है, यानी यह जानने के लिए कि दवा का होना और उसका प्रभाव कितना अलग है। इस अध्ययन में शामिल सभी प्रतिभागी लड़के थे। उनकी औसत आयु 9 वर्ष थी।

इन उपचारों को 72 सप्ताह तक देने के बाद, बच्चों की क्षमताओं में आए परिवर्तनों का मापन किया गया। इसके लिए कई अन्य परीक्षणों का भी उपयोग किया गया।

• नॉर्थ स्टार एम्बुलेटरी असेसमेंट (एनएसएए) स्कोर: डीएमडी से पीड़ित व्यक्ति की दैनिक गतिविधियों को करने की क्षमता को मापने की एक विधि।
• छह मिनट का पैदल परीक्षण: यह देखता है कि आप 6 मिनट में कितनी दूर चल सकते हैं।
• एमआरआई परीक्षण: जांघ क्षेत्र की मांसपेशियों में वसा जमाव में होने वाले परिवर्तनों को मापता है।

अध्ययन के क्या परिणाम थे?

परिणाम वाकई उत्साहजनक हैं। डीएमडी एक ऐसी स्थिति है जिसमें लक्षण समय के साथ बिगड़ते जाते हैं। इस अध्ययन में यह स्पष्ट था कि जिन बच्चों ने डुविज़ैट दवा ली, उनमें स्थिति बिगड़ने की दर उन बच्चों की तुलना में काफी धीमी थी जिन्होंने यह दवा नहीं ली (प्लेसीबो)।

• ताकत और गतिशीलता: डुविज़ैट लेने वाले बच्चों में 72 हफ्तों के बाद चार सीढ़ियाँ चढ़ने में लगने वाला समय केवल 1.25 सेकंड बढ़ा। लेकिन दवा न लेने वाले बच्चों में यह समय लगभग 3 सेकंड अधिक लगा। इसका मतलब है कि डुविज़ैट ने सीढ़ियाँ चढ़ने की उनकी क्षमता में गिरावट को लगभग 40% तक धीमा कर दिया।
• एनएसएए स्कोर: अध्ययन के अंत में, डुविज़ैट लेने वाले बच्चों में एनएसएए स्कोर में गिरावट उन बच्चों की तुलना में काफी कम थी जिन्होंने यह दवा नहीं ली थी। इससे यह भी संकेत मिलता है कि मांसपेशियों की ताकत में गिरावट की दर कम हुई थी।

आपके बच्चे के लिए ये परिणाम अलग-अलग हो सकते हैं, इसलिए कोई भी निर्णय लेने से पहले आपको इस दवा के लाभ और जोखिमों के बारे में अपने डॉक्टर से चर्चा करनी चाहिए।

दुष्प्रभाव और उनसे निपटने के तरीके?

किसी भी दवा की तरह, डुविज़ैट के भी दुष्प्रभाव हो सकते हैं। इस बारे में जागरूक रहना महत्वपूर्ण है।

ये एकमात्र लक्षण नहीं हैं। यदि आपको कोई अन्य असामान्य लक्षण महसूस हों, तो अपने डॉक्टर से इस बारे में बात करें।

क्या अन्य दवाओं के साथ लेने पर कोई समस्या हो सकती है?

जी हां, डुविज़ैट कुछ अन्य दवाओं के साथ परस्पर क्रिया कर सकता है। इसलिए, यह महत्वपूर्ण है कि आप अपने डॉक्टर को अपने बच्चे द्वारा ली जा रही सभी दवाओं के बारे में बताएं, जिनमें डॉक्टर के पर्चे पर मिलने वाली दवाएं, बिना पर्चे के मिलने वाली दवाएं, विटामिन और हर्बल उत्पाद शामिल हैं।

विशेष रूप से, यदि आप निम्नलिखित दवाएं ले रहे हैं तो अपने डॉक्टर को सूचित करें:

• कुछ कोलेस्ट्रॉल कम करने वाली दवाएं (जैसे एटोरवास्टैटिन, सिमवास्टैटिन)
• मेटफॉर्मिन जैसी मधुमेह की दवाएं
• हृदय की लय को प्रभावित करने वाली दवाएं (जैसे कि एमियोडारोन)
• कुछ एंटीबायोटिक्स (जैसे एज़िथ्रोमाइसिन, सिप्रोफ्लोक्सासिन)
• मानसिक बीमारी के लिए कुछ दवाइयाँ
• एलर्जी की कुछ दवाइयाँ

यह सूची पूरी नहीं है, इसलिए बेहतर होगा कि आप अपने डॉक्टर को अपने बच्चे द्वारा ली जा रही सभी दवाओं के बारे में बताएं।