Kev cia siab tshiab tshaj plaws hauv kev kho mob: Cia peb kawm txog Gene Therapy hauv txoj kev yooj yim

Muaj tej yam kab mob uas los ntawm koj niam thiab koj txiv, puas yog? Los yog muaj tej yam kab mob uas nyuaj kho kom zoo txawm tias siv tshuaj los yog phais los xij. Xav txog seb, yuav ua li cas yog tias muaj ib txoj hauv kev los hloov cov noob caj noob ces hauv peb lub cev thiab kho ib yam kab mob ntawm nws cov hauv paus? Kev kho noob caj noob ces yog ib qho kev cia siab loj rau yav tom ntej. Txawm hais tias qhov no tseem tshiab heev, nws suav hais tias yog ib yam dab tsi uas tuaj yeem ua qhov sib txawv loj hauv kev kho mob.

Kev kho mob gene yog dab tsi yooj yim?

Hais yooj yim xwb, kev kho mob gene yog ib txoj kev kho mob uas siv peb cov khoom siv gene los tiv thaiv thiab kho cov kab mob. Ib txwm muaj, peb yuav siv cov khoom xws li tshuaj, tshuaj ntsiav, kua txiv hmab txiv ntoo , koob tshuaj, lossis phais. Tab sis nrog txoj kev no, cov kws kho mob tuaj yeem cuam tshuam rau koj tus kheej cov noob caj noob ces thiab kho qhov ua rau muaj kab mob.

Xav txog peb lub cev zoo li ib lub tsev loj. Daim phiaj siv los tsim lub tsev ntawd yog peb cov noob caj noob ces . Qee zaum yuav muaj qhov yuam kev me me lossis qhov tsis zoo hauv daim phiaj no. Qhov yuam kev ntawd yog qhov ua rau muaj qee yam kab mob. Yog li kev kho mob noob caj noob ces yog hais txog kev kho daim phiaj tsis raug ntawd. Qhov ntawd txhais tau tias:

• Txo cov protein ua rau muaj kab mob: Thaum qee cov noob caj noob ces ua haujlwm tsis zoo, lawv tsim cov protein uas ua rau lub cev puas tsuaj. Txoj kev no tuaj yeem txo lawv cov khoom tsim tawm.
• Ua kom cov protein zoo tsim ntau ntxiv: Qee zaum lub cev tsis tsim cov protein txaus uas nws xav tau. Yog li ntawd, txoj kev no tuaj yeem qhia cov noob caj noob ces kom ua cov protein ntawd kom raug.
• Tsim cov protein tshiab lossis hloov kho: Txoj kev no kuj tseem tuaj yeem tsim ib hom protein tshiab hauv lub cev uas tuaj yeem tawm tsam kab mob.

Qhov no ua haujlwm li cas hauv peb lub cev?

Yuav kom nkag siab qhov no, cia peb kawm me ntsis txog cov noob caj noob ces ua ntej. Txhua lub cell hauv peb lub cev muaj ib lub nucleus. Hauv lub nucleus ntawd yog cov khoom hu ua chromosomes . Cov chromosomes no yog ua los ntawm DNA . Cov DNA no muaj cov ntaub ntawv uas txiav txim siab txhua yam los ntawm koj cov xim plaub hau, xim qhov muag, thiab qhov siab.

Cov feem tshwj xeeb ntawm DNA no yog yam peb hu ua cov noob caj noob ces . Nws zoo li daim ntawv qhia ua zaub mov hauv phau ntawv ua noj loj (DNA). Cov noob caj noob ces no muab cov lus qhia txog yuav ua li cas thiaj ua tau cov protein uas tseem ceeb rau peb lub cev ua haujlwm. Daim ntawv qhia ua zaub mov ntawd qhia peb yuav ua li cas thiaj ua tau lub ncuav mog qab zib.

Qee zaum thaum peb laus zuj zus, cov tshuaj lom hauv ib puag ncigThaum raug tshuaj lom neeg, lossis tau txais los ntawm niam txiv, cov kev hloov me me (cov noob caj noob ces / kev hloov pauv) tshwm sim hauv cov noob caj noob ces no. Nws zoo li tsab ntawv lossis lo lus hauv daim ntawv qhia ua zaub mov ntawd tsis raug. Tom qab ntawd cov protein (ncuav mog qab zib) uas tau ua kuj tsis raug. Qhov ntawd yog lub hauv paus ntawm ntau yam kab mob.

Kev kho mob gene tam sim no siv rau cov kab mob twg?

Qhov tseeb, ntau txoj kev kho mob gene tseem nyob rau theem sim tshuaj. Qhov no txhais tau tias lawv tab tom raug sim kom pom tias lawv puas muaj kev nyab xeeb thiab ua tau zoo ua ntej muab rau tib neeg. Cov ntsiab lus tseem ceeb ntawm kev tshawb fawb tam sim no rau txoj kev no yog:

• Mob qog noj ntshav
• Macular degeneration thiab lwm yam kab mob qhov muag
• Qee cov mob caj ces uas tau txais los ntawm noob caj ces
• Kab mob HIV / AIDS

Txawm li cas los xij, tam sim no muaj ntau txoj kev kho mob gene uas tau txais kev pom zoo los ntawm US Food and Drug Administration (FDA), uas txhais tau tias qhov no tsis yog ib qho kev npau suav xwb. Piv txwv li:

• Luxturna®: Qhov no yog kev kho mob ib zaug xwb rau cov neeg uas tsis pom kev vim muaj qee yam kab mob qhov muag uas tau txais los ntawm noob caj noob ces.
• Zolgensma®: Qhov no tau pom zoo los kho Spinal Muscular Atrophy, ib yam kab mob hnyav uas cuam tshuam rau cov menyuam yaus hnub nyoog qis dua 2 xyoos.

Puas muaj ntau hom kev kho mob no sib txawv?

Yog, muaj peb txoj hauv kev tseem ceeb uas kev kho mob gene tau ua. Cia peb saib seb lawv yog dab tsi.

Cov noob caj noob ces (genes) raug coj mus rau hauv lub cev li cas?

Cov noob caj noob ces noj qab nyob zoo no tsis mus ncaj qha rau hauv peb lub hlwb. Lawv xav tau ib lub tsheb. Lub tsheb ntawd hu ua 'vector' . Xav txog koj tab tom xa ib lub pob khoom. Ib tug neeg xa khoom (tus vector) coj lub pob khoom ntawd (tus gene) mus rau qhov chaw uas nws xav tau mus (lub hlwb).

Feem ntau, cov kab mob raug siv ua cov 'vectors' no. Tam sim no koj yuav xav tias, "Nws puas yuav ua rau koj mob yog tias koj muab tus kab mob tso rau hauv koj lub cev?" Yam uas cov kws tshawb fawb ua ntawm no yog tshem tawm tag nrho cov qhov ua rau muaj kab mob ntawm tus kab mob, tsuas yog tso cov qhov uas tuaj yeem nkag mus rau hauv cov hlwb. Tom qab ntawd, lawv ntxig cov noob caj noob ces noj qab haus huv rau hauv tus kab mob thiab coj nws mus rau hauv lub cev.

Muaj ob txoj hauv kev tseem ceeb los ua qhov no:

1. Hauv lub cev (hauv lub cev): Ntawm no, tus 'vector' uas muaj cov noob caj noob ces raug txhaj ncaj qha rau hauv lub cev ua tshuaj tiv thaiv kab mob.

2. Ex vivo (sab nraum lub cev): Qhov no suav nrog kev coj qee cov cell ntawm koj lub cev (piv txwv li cov cell ntshav), ntxig cov gene rau hauv cov cell ntawd hauv chav kuaj, thiab tom qab ntawd rov qab coj cov cell uas tau hloov kho ntawd rov qab rau hauv koj lub cev.

Cov txiaj ntsig thiab qhov tsis zoo ntawm kev kho mob gene yog dab tsi?

Zoo li txhua yam, txoj kev no muaj nws cov txiaj ntsig thiab qhov tsis zoo.

Kuv puas yuav tsum nrog kuv tus kws kho mob tham txog qhov no?

Yog tias koj lossis ib tug neeg hauv koj tsev neeg muaj kab mob uas los ntawm noob caj noob ces, mob qog noj ntshav, lossis ib yam mob uas nyuaj kho, xws li cov uas tau hais hauv no, nws yog ib qho tseem ceeb heev uas yuav tsum nrog koj tus kws kho mob tham txog qhov ntawd.

Kev kho mob noob caj noob ces tseem tsis tau yog ib txoj kev kho mob uas siv ntau hauv Sri Lanka. Tab sis nws yog ib qho tseem ceeb uas yuav tsum paub txog cov kev txhim kho no uas tshwm sim thoob plaws ntiaj teb. Tej zaum yav tom ntej, cov no yuav dhau los ua kev kho mob uas siv ntau.

Cov thev naus laus zis no yuav siv sijhawm me ntsis los tsim kho, tab sis nws qhia tau tias kev tshawb fawb kho mob yeej ib txwm siv zog nrhiav kev daws teeb meem rau ib yam kab mob, txawm tias nws loj npaum li cas los xij. Qhov ntawd yog ib qho kev cia siab loj rau peb txhua tus.