Jeste li ikada primijetili da vam je urin ujutro malo taman, možda čak i krvav? Mučite li se s stalnim osjećajem umora, blijedosti? To bi mogli biti simptomi rijetkog krvnog poremećaja za koji mnogi ljudi nisu čuli, a zove se PNH ili paroksizmalna noćna hemoglobinurija. Nemojte se uplašiti kada čujete ovo ime. Razgovarajmo o svemu jednostavno i jasno.
Što je točno PNH?
Jednostavno rečeno, PNH je kada naš vlastiti imunološki sustav pogrešno napada i uništava naša zdrava crvena krvna zrnca. Zamislite, što se ovdje događa je kao da vojska koja bi trebala štititi zemlju napada ljude te zemlje.
To je zato što postoji genetska mutacija u nekim stanicama naše koštane srži. Kao rezultat toga, crvene krvne stanice koje proizvodi ta koštana srž su nešto slabije. Naš imunološki sustav može lako prepoznati i uništiti te slabe stanice.
- Uništavanje crvenih krvnih zrnaca: U medicinskom smislu, ovo razgrađivanje crvenih krvnih zrnaca naziva se hemoliza .
- Promjene boje urina: Hemoglobin je protein koji se nalazi u crvenim krvnim stanicama i prenosi kisik. Kada se stanice razgrade, ovaj hemoglobin se oslobađa u krv, filtrira se bubrezima i izlučuje urinom. To se naziva hemoglobinurija . Zato urin izgleda tamno, smeđe ili boje krvi. To je često najočitije u jutarnjem urinu.
No imajte na umu da simptomi PNH-a nisu isti za sve. Neki ljudi možda uopće neće primijetiti promjenu boje urina.
Još jedna ozbiljna komplikacija ove bolesti je povećani rizik od krvnih ugrušaka . Neki od tih ugrušaka mogu biti opasni po život. Također, ova bolest može utjecati ne samo na crvene krvne stanice, već i na bijele krvne stanice koje se bore protiv infekcije i trombocite koji zaustavljaju krvarenje.
Koji su tretmani za PNH bolest?
Liječenje PNH ovisi o vašim simptomima i težini vašeg stanja. Vaš liječnik će s vama razgovarati o tome koji je tretman najbolji za vas. U donjoj tablici navedeni su neki od glavnih tretmana koji su trenutno dostupni.
| Metoda liječenja | Jednostavno rečeno, što se događa? |
|---|---|
| Terapija androgenima | To su vrsta muških hormona. Stimuliraju koštanu srž i povećavaju proizvodnju crvenih krvnih zrnaca. Pomažu u smanjenju anemije. |
| Antikoagulansi | Sprječavaju stvaranje krvnih ugrušaka u krvnim žilama. Dostupni su u obliku injekcija ili tableta. |
| Transfuzije krvi | Kada razina crvenih krvnih stanica ili trombocita postane vrlo niska, nedostatak se nadoknađuje vanjskim transfuzijama krvi. |
| Transplantacija koštane srži | Ovo je jedini način da se PNH potpuno izliječi . Ali je vrlo rizično. Stoga se koristi samo u najtežim slučajevima. |
| Inhibitori komplementa | Ciljaju dio imunološkog sustava koji uništava crvene krvne stanice i zaustavljaju taj proces. Soliris i Ultomiris su takve vrste lijekova. |
| Faktori rasta | Pomaže povećati proizvodnju crvenih ili bijelih krvnih zrnaca stimulirajući koštanu srž. |
| Drugi lijekovi | Liječnik također propisuje folnu kiselinu, dodatke željeza, steroide i imunosupresore po potrebi. |
Pa što je to Empaveli?
Empaveli je novi i vrlo učinkovit lijek inhibitor komplementa koji se koristi za liječenje PNH-a.
Zamislite naš imunološki sustav kao lanac međusobno povezanih proteina. Jedan dio ovog lanca naziva se "sustav komplementa". Kod PNH-a, ovaj sustav postaje preaktivan i uništava crvene krvne stanice.
Stariji lijekovi (npr. ekulizumab) ciljali su mjesto u ovom lancu zvano C5. Zaustavljali su samo uništavanje unutar krvnih žila (intravaskularnu hemolizu).
Ali ovaj novi lijek, nazvan Empaveli, cilja ranije mjesto, nazvano C3. Prednost ovoga je što kontrolira oštećenje unutar krvnih žila, kao i oštećenje unutar organa poput jetre i slezene (ekstravaskularna hemoliza).
Stoga Empaveli može biti posebno koristan za pacijente koji se nisu u potpunosti oporavili od prethodnih lijekova i koji i dalje imaju anemiju.
Kako koristiti Empaveli?
Empaveli je lijek koji možete koristiti kod kuće.
- Metoda: Ovo je subkutana injekcija .
- Učestalost: Obično se daje dva puta tjedno .
- Doziranje: Vaš liječnik može prilagoditi vašu dozu provjerom razine enzima koji se zove „laktat dehidrogenaza (LDH)“ u vašoj krvi. Razina LDH mjeri koliko se crvenih krvnih stanica razgrađuje.
- Način upotrebe: Postoje dva načina korištenja. Jedan je korištenje male pumpe koja ubrizgava lijek u tijelo tijekom 30-60 minuta. Drugi je sustav injektora za jednokratnu primjenu koji se primjenjuje na trbuh.
Ne brinite, vaš liječnik ili medicinska sestra će vas prvo naučiti kako se ovo koristi.
Što trebate znati o učinkovitosti i sigurnosti ovog lijeka
Uspjeh Empavelija potvrđen je u dvije velike kliničke studije, PEGASUS i PRINCE.
Jednostavno rečeno, u oba istraživanja, pacijenti koji su uzimali Empaveli imali su značajno više razine hemoglobina od onih koji su uzimali druge tretmane. Također su imali značajno manje transfuzija krvi.
Nuspojave i sigurnost
Glavne nuspojave uočene kod Empavelija su:
- Bol, crvenilo ili oteklina na mjestu injekcije: To je normalno. Olakšanje možete osjetiti primjenom ledenog obloga ili tople vode.
- Povećani rizik od infekcija: Budući da ovaj lijek potiskuje dio imunološkog sustava, postoji rizik od osjetljivosti na određene bakterijske infekcije (osobito inkapsulirane bakterije).
Kako bi se smanjio taj rizik, liječnik će vam dati sva potrebna cijepljenja prije nego što počnete uzimati Empaveli. Također biste trebali imati sa sobom Sigurnosnu karticu za pacijenta dok uzimate lijek i 2 mjeseca nakon prestanka uzimanja. To će pomoći ljudima koji vas liječe da znaju da uzimate ovaj lijek u slučaju nužde.
Što je Empaveli REMS program?
Ovo je pomalo komplicirana riječ, ali jednostavno rečeno, znači poseban program zaštite . Zbog rizika od zaraze lijekovima poput Empavelija, takve programe provode vladine agencije.
U okviru ovog programa „REMS (Strategija procjene i ublažavanja rizika)“:
1. Liječnik koji vam propisuje lijekove mora biti registriran u ovom programu.
2. Ljekarna koja vam daje lijek također mora biti certificirana za to.
3. Liječnike, morate biti dobro informirani o rizicima lijeka i simptomima infekcije (vrućica, bolovi u tijelu, jaka glavobolja).
To osigurava da ste u potpunosti svjesni koristi i rizika ovog lijeka te da ga koristite sigurno.
Poruka za ponijeti kući
- PNH je rijetka, ali podnošljiva bolest kod koje vlastiti imunološki sustav uništava crvene krvne stanice.
- Empaveli je vrlo učinkovit, novi tretman za PNH koji zaustavlja uništavanje krvnih stanica.
- Ovaj lijek može uzrokovati infekciju, stoga svakako primite injekcije koje vam daje liječnik. Budite svjesni svih znakova infekcije.
- Empaveli se primjenjuje prema posebnom mehanizmu djelovanja (REMS). Uvijek sa sobom nosite Karticu za sigurnost pacijenta koju ste primili.
- Ako imate bilo kakvih pitanja o svom stanju ili liječenju, obratite se svom liječniku bez oklijevanja.
💬 Comments (0)
Još nema objavljenih komentara. Dodajte svoj komentar ovdje po prvi put.
Dodajte svoj komentar