Zabrinuti ste zbog rasta vašeg djeteta zbog ahondroplazije? Upoznajmo se s lijekom Voxzogo (vosoritid)

Možda ste zabrinuti, možda čak i uplašeni, zbog rasta vašeg djeteta, posebno njegove visine. Normalno je da se tako osjećate kao roditelj koji živi s bolešću zvanom ahondroplazija. Ali niste sami. S napretkom medicinske znanosti, sada postoje novi tretmani koji mogu pomoći kod ovih stanja. Danas govorimo o lijeku pod nazivom Voxzogo, koji je donio novu nadu, posebno za djecu s ahondroplazijom.

Što je točno ahondroplazija?

Jednostavno rečeno, ahondroplazija je genetsko stanje koje uzrokuje patuljasti rast. Utječe na način rasta dječjih kostiju, posebno dugih kostiju (onih u rukama i nogama). To je vrlo rijetko stanje, javlja se kod otprilike jednog od 15 000 do 40 000 rođenih.

U većini slučajeva, ovo nije nešto što se nasljeđuje od roditelja, već nešto što se događa u djetetovom tijelu zbog nove genetske promjene (mutacije). Stoga se nemojte osjećati krivima zbog ovoga. Ovo stanje može uzrokovati dodatne zdravstvene probleme kako dijete odrasta, poput pretilosti, infekcija uha i problema sa živcima u kralježnici i mozgu.

Postoji nekoliko uobičajenih simptoma koji se mogu vidjeti kod djeteta s ahondroplazijom.

Kako Voxzogo funkcionira?

Da bismo to razumjeli, prvo moramo naučiti nešto o pločama rasta . Zamislite ove ploče rasta na krajevima naših dugih kostiju kao prostor gdje se stalno postavlja novi asfalt prilikom izgradnje ceste. Izrađene su od jakog, fleksibilnog tkiva koje se naziva hrskavica. Kako dijete raste, ta hrskavica se pretvara u kost, a kost se izdužuje. Kada dijete potpuno odraste, ove ploče rasta se zatvaraju i rast u visinu prestaje.

Kod djece s ahondroplazijom, mutacija u genima (DNK) remeti jedan od tjelesnih sustava za prijenos poruka. U našem tijelu postoje dva sustava poruka koja utječu na rast kostiju:

1. Sustav koji povećava rast kostiju.

2. Sustav koji smanjuje (zaustavlja) rast kostiju.

Kod ahondroplazije, genetska promjena uzrokuje preaktivnost signalnog sustava koji usporava rast kostiju.

Cilj ovog liječenja je koristiti ovaj lijek dok su djetetove ploče rasta otvorene, pomažući mu da postigne maksimalan rast. Kada se ploče rasta zatvore, što znači da dijete prestane rasti, lijek se prekida. To određuje vaš liječnik.

Kako koristite ovaj lijek?

Voxzogo je cjepivo koje se daje vašem djetetu pod kožu svaki dan, otprilike u isto vrijeme svakog dana . Osmišljeno je tako da ga možete dati kod kuće.

• Mjesta za injekciju: Ovo se ubrizgava pod kožu vašeg djeteta. Možete koristiti bedro, trbuh (oko pet centimetara od pupka), stražnjicu ili stražnji dio nadlaktice vašeg djeteta.
• Najvažnije: Nemojte stalno injicirati na isto mjesto. Ako danas injicirate na jedno mjesto, sutra injicirajte na drugo. To nazivamo "rotacijom mjesta injiciranja". To može smanjiti nelagodu poput crvenila i boli. Nemojte injicirati na područja s otečenom, modricom, crvenom ili tvrdom kožom.
• Obavezno: Sat vremena prije injekcije, nahranite dijete dobrim obrokom i dajte mu veliku čašu (oko 225-295 ml) vode, mlijeka ili voćnog soka. Ovaj lijek ponekad može uzrokovati nizak krvni tlak, što može uzrokovati umor ili vrtoglavicu. Davanje djetetu hrane i tekućine prije injekcije može uvelike smanjiti taj rizik.

Doza lijeka koja se daje djetetu određuje se prema djetetovoj težini. Trebali biste obavijestiti liječnika ako se djetetova težina promijeni. Vaš liječnik će vas obučiti kako točno ubrizgati lijek vašem djetetu. Nikada nemojte pokušavati to učiniti sami dok ne prođete tu obuku. Također pažljivo pročitajte uputu o lijeku koja dolazi s njim.

Koje su moguće nuspojave?

Kao i svaki lijek, Voxzogo može uzrokovati neke nuspojave. Važno je biti svjestan njih.

• Reakcije na mjestu injekcije: Ovo je najčešća nuspojava. Može se pojaviti crvenilo, oteklina, svrbež, modrice ili bol na mjestu injekcije. To se može liječiti primjenom hladnog obloga na to područje. Obavezno se posavjetujte sa svojim liječnikom prije uzimanja bilo kakvih lijekova protiv boli ili svrbeža.
• Nizak krvni tlak: Kao što smo već spomenuli, to je najbolje izbjeći davanjem hrane i pića prije injekcije. Ako se vaše dijete osjeća vrtoglavo ili umorno, recite mu da polako ustane, koristeći potporu ako je potrebno. Ako se osjeća vrtoglavo, recite mu da sjedne ili legne. Ako se ovo stanje nastavi ili pogorša, potražite liječnički savjet.
• Želučane tegobe i povraćanje: Neka djeca mogu imati želučane tegobe (gastroenteritis) ili povraćati. Tijekom tog vremena, dajte im puno tekućine za piće i male količine blage, lagane hrane (npr. krekere, tost, banane, laganu juhu). Ako se ovo nastavi, obavijestite svog liječnika.
• Bol u zglobovima: Neka djeca mogu osjetiti bol u zglobovima. Razgovarajte i o tome sa svojim liječnikom.
• Promjene u krvnim pretragama: Ovaj lijek može povisiti razinu alkalne fosfataze u krvi. To je mjera funkcije jetre ili kostiju. Stoga je vrlo važno nastaviti s krvnim pretragama prema uputama liječnika.

Još nekoliko važnih stvari koje treba znati

Koliko dugo traje djelovanje ovog lijeka?

Prema istraživanjima, potrebno je nekoliko mjeseci da se vidi povećanje stope rasta kod djece. Međutim, rezultati se mogu razlikovati od djeteta do djeteta. Stoga budite strpljivi i nastavite liječenje kako je rekao liječnik. Liječnik će stalno pratiti napredak djeteta.

Za koga ovaj lijek nije prikladan?

Ako vaše dijete ima bilo kakvih bolesti povezanih s bubrezima, obavezno obavijestite liječnika. Liječnik može odlučiti da ne propiše ovaj lijek djeci s nekim teškim bolestima bubrega.

Je li ovo neki poseban lijek?

Da. Voxzogo je specijalizirani lijek.To znači da ovo nije lijek koji možete nabaviti u redovnoj ljekarni. To su skupi lijekovi za rijetke ili složene bolesti. Postoji poseban postupak za njihovo dobivanje. Nakon što vam liječnik propiše ovaj lijek, specijalizirana ljekarna će vas kontaktirati i objasniti vam kako da vam lijek dostavi na kućnu adresu.