Új gyógyszer hemofília ellen? Ismerjük meg a Qfitliát (fitusiran)!

Ha hemofíliája van, valószínűleg tudja, milyen frusztráló és ijesztő lehet folyamatosan vérezni, néha ok nélkül, és nehezen tudja elállítani a vérzést még a legkisebb vágásokból is. Lehet, hogy már szed gyógyszert a vérzés kezelésére, vagy olyanokat, amelyek megakadályozzák azt. Az orvostudomány fejlődésével azonban ma már számos hatékony, új kezelési mód létezik erre az állapotra. Tehát ma egy új, más gyógyszerről beszéljünk. Qfitliának (fitusiran) hívják.

Először is, nézzük meg, miért nem áll el a vérzés hemofíliában?

Egyszerűen fogalmazva, vannak speciális fehérjék, amelyek segítik a véralvadást. Ezeket " véralvadási faktoroknak " nevezzük. Ahogyan a habarcsra szükség van a téglák összetartásához falépítéskor, ezek a véralvadási faktorok elengedhetetlenek a vérzés elállításához. Egy hemofíliában szenvedő személynél hiány van ezen véralvadási faktorok egyikéből.

• Az A típusú hemofíliában szenvedők szervezetében hiányzik egy VIII-as faktor nevű anyag.
• A hemofília B - ben szenvedők szervezetében hiányzik egy IX-es faktor nevű anyag.

Amikor ezek a faktorok csökkennek, a véralvadási folyamat egy másik fontos lépésének, a trombinnak a termelése is csökken. A trombin az a fő faktor, amely végül vérrögöt képez és elállítja a vérzést. Tehát amikor a trombinszint csökken, nehézzé válik a vérzés elállítása, amikor már kialakul. Érti? Általában a kezelés során már régóta mesterségesen állítjuk elő a szervezetben hiányzó véralvadási faktort (8-as vagy 9-es faktor), és vénás injekció formájában adjuk be. De a ma említett Qfitlia gyógyszer teljesen másképp működik.

Szóval, mi is ez az új gyógyszer, a Qfitlia (fitusiran)?

Ez egy gyógyszer, ami nagyon furcsa módon működik. Korábban beszéltünk arról, hogy a vérnek szüksége van egy trombin nevű anyagra az alvadáshoz. A saját testünkben van egy másik fehérje, amely ennek a trombinnak a termelődését szabályozza, vagyis megakadályozza a további trombin termelődését. Ezt antitrombinnak nevezik.Gondolj bele így. Van a szervezetedben egy véralvadási faktor (trombin), amely segíti a véralvadást. De van egy másik faktor (antitrombin), amely szabályozza és megakadályozza a működését. Hemofília esetén a segítő faktor (trombin) termelése kezdetben alacsony. Tehát, amikor a megelőző faktor (antitrombin) normálisan működik, a véralvadás még jobban csökken. A Qfitlia csökkenti az azt gátló antitrombin mennyiségét. Ezután a szervezet által természetesen termelt trombin mennyisége megfelelően működhet anélkül, hogy akadályoznák. Ez azt jelenti, hogy a szervezet saját rendszerét használja a véralvadás serkentésére, ahelyett, hogy az elvesztett véralvadási faktort adná át. Ez az első antitrombinszintet csökkentő gyógyszer, amelyet hemofília kezelésében alkalmaznak.

Magyarázzuk el részletesebben a két kezelési módszer közötti különbséget.

Ezt a különbséget könnyen megértheti az alábbi táblázatból.

Alkalmas ez a gyógyszer számomra, és hogyan kell használni?

Ha Ön A vagy B típusú hemofíliában szenved, és 12 évesnél idősebb, orvosa mérlegelheti, hogy ez a gyógyszer megfelelő-e Önnek. A legfontosabb, hogy olyan személyeknél is alkalmazható, akiknél inhibitorok (rezisztencia) alakultak ki a korábbi faktorterápiával szemben. A kezelés megkezdése előtt azonban orvosa több vérvizsgálatot fog végezni. 1. Antitrombin szint: Ez a vérben lévő antitrombin mennyiségét méri. A Qfitlia adagját ezen érték alapján határozzák meg. 2. Májfunkció: A májműködést a kezelés előtt és alatt ellenőrizni fogják. Ezt a gyógyszert bőr alá (szubkután) adják be. Ez azt jelenti, hogy nem vénába adják be. Ön vagy egy gondozója otthon is beadhatja Önnek edzés után. A has, a comb vagy a felkar hátsó részének bőrébe adják be. Kerülje a zúzódásos vagy vágott területeket. Ha már szed más hemofília kezeléseket, a Qfitlia-kezelés megkezdése után szükség lehet ezeknek a kezeléseknek a leállítására vagy módosítására. Orvosa ezt világosan elmagyarázza Önnek. Soha ne hagyja abba a jelenlegi gyógyszereinek szedését, és ne hagyja abba a Qfitlia szedését orvosa tanácsa nélkül. Ez növelheti a vérzés kockázatát.

Tisztában kell lennünk a mellékhatásokkal is? Hogyan előzhetjük meg őket?

Mint minden gyógyszernek, a Qfitliának is lehetnek mellékhatásai. Fontos, hogy tisztában legyünk velük, és megtegyük a megelőzésükhöz szükséges lépéseket.

• • Vérrögök : Mivel ez a gyógyszer elősegíti a véralvadást, nagyon ritka, hogy nem kívánt vérrögök képződjenek a vénákban. Kezelőorvosa fogja meghatározni az Ön antitrombinszintjének megfelelő adagját a kockázat csökkentése érdekében.

Nagyon fontos a rendszeres vérvizsgálat, az orvos ajánlásainak megfelelően. Az antitrombin szintet általában a kezelés első, harmadik, ötödik és hatodik hónapjában ellenőrzik. Így lehet meghatározni az Ön számára megfelelő gyógyszeradagot, és hogyan csökkenthető ez a kockázat.

• Emelkedett májenzimszintek: Egyes embereknél emelkedett májenzimszintek lehetnek. Ezért az orvosok rendszeresen vérvizsgálatokkal ellenőrzik a máj állapotát.

• Epekövek és epehólyag-gyulladás: Ha hirtelen olyan tüneteket tapasztal, mint a súlyos gyomorfájdalom, hányinger és hányás , azonnal tájékoztassa orvosát.

• Fertőzések: Az injekció beadásának helyén kismértékű fertőzésveszély áll fenn. Ezért fontos, hogy mindig tisztán és az orvos utasításai szerint adjuk be az injekciót. A megfelelő higiéniai gyakorlatok, például a gyakori kézmosás is fontosak.

Tanulmányok kimutatták, hogy a hemofíliában szenvedőknél (mind az inhibitorokkal rendelkezőknél, mind az inhibitorok nélkülieknél), akik Qfitlia-t szedtek, szignifikánsan kevesebb vérzéses epizód fordult elő, mint azoknál, akik nem részesültek megelőző kezelésben. Az inhibitorokkal rendelkező embereknél is, akik más kezelésekről Qfitlia-ra váltottak, kevesebb vérzéses epizód fordult elő. De ne feledje, hogy ezek az eredmények személyenként eltérőek lehetnek.

Otthoni üzenet

• A Qfitlia (fitusiran) egy új kezelés az A és B hemofília kezelésére, amely másképp működik.
• Ez úgy működik, hogy csökkenti a véralvadást megakadályozó antitrombin mennyiségét, ahelyett, hogy külsőleg adná be a szervezet alacsony véralvadási faktorát.
• Ez a gyógyszer bőr alá, nem vénába adható be, és általában ritkán, például havonta egyszer vagy kéthavonta adják be.
• Kezelőorvosa több vérvizsgálat után fogja eldönteni, hogy ez a kezelés megfelelő-e az Ön számára.
• A mellékhatások elkerülése érdekében elengedhetetlen a vérvizsgálatok (különösen az antitrombin és a májfunkció) rendszeres időközönkénti elvégzése az orvos által előírt módon.
• Kerülje a Qfitlia-kezelés orvosi tanács nélküli abbahagyását bármilyen okból.

Hemofília, hemofília, Qfitlia, fitusiran, véralvadás, vérzés, véralvadási faktor, antitrombin, hemofília kezelés, új gyógyszer, mellékhatások