Երբևէ նկատե՞լ եք, որ առավոտյան ձեր մեզը մի փոքր մուգ է, գուցե նույնիսկ արյունոտ։ Մշտապես հոգնածություն եք զգում, գունատություն եք զգում։ Սրանք կարող են լինել հազվագյուտ արյան խանգարման ախտանիշներ, որի մասին շատերը չեն լսել՝ ՊՆՀ կամ պարոքսիզմալ գիշերային հեմոգլոբինուրիա։ Մի՛ վախեցեք, երբ լսեք այս անունը։ Եկեք ամեն ինչի մասին խոսենք պարզ և հստակ։
Ի՞նչ է իրականում PNH-ը։
Պարզ ասած՝ ՊՆՀ-ն այն է, երբ մեր սեփական իմունային համակարգը սխալմամբ հարձակվում և ոչնչացնում է մեր սեփական առողջ կարմիր արյան բջիջները: Պատկերացրեք, այստեղ տեղի է ունենում նման մի բան, որը, ինչպես ենթադրվում է, պաշտպանում է երկիրը, հարձակվում է այդ երկրի ժողովրդի վրա:
Սա պայմանավորված է նրանով, որ մեր ոսկրածուծի որոշ բջիջներում կա գենետիկ մուտացիա։ Արդյունքում, այդ ոսկրածուծի կողմից արտադրվող կարմիր արյան բջիջները մի փոքր ավելի թույլ են։ Այս թույլ բջիջները կարող են հեշտությամբ ճանաչվել և ոչնչացվել մեր իմունային համակարգի կողմից։
- Կարմիր արյան բջիջների քայքայումը. Բժշկական տերմինաբանությամբ կարմիր արյան բջիջների այս քայքայումը կոչվում է հեմոլիզ :
- Մեզի գույնի փոփոխություններ. Հեմոգլոբինը կարմիր արյան բջիջներում պարունակվող սպիտակուց է, որը թթվածին է տեղափոխում: Երբ բջիջները քայքայվում են, այս հեմոգլոբինը արտազատվում է արյան մեջ, զտվում երիկամների կողմից և արտազատվում մեզի հետ: Սա կոչվում է հեմոգլոբինուրիա : Ահա թե ինչու մեզը մուգ, շագանակագույն կամ արյան գույնի է թվում: Սա հաճախ առավել ակնհայտ է առավոտյան մեզի մեջ:
Սակայն հիշեք, որ ՊՆՀ-ի ախտանիշները բոլորի մոտ նույնը չեն։ Որոշ մարդիկ կարող են ընդհանրապես չնկատել մեզի գույնի որևէ փոփոխություն։
Այս հիվանդության մեկ այլ լուրջ բարդություն է արյան մակարդուկների առաջացման ռիսկի բարձրացումը : Այս մակարդուկներից մի քանիսը կարող են կյանքին սպառնացող լինել: Բացի այդ, այս հիվանդությունը կարող է ազդել ոչ միայն կարմիր արյան բջիջների, այլև վարակի դեմ պայքարող սպիտակ արյան բջիջների և արյունահոսությունը դադարեցնող թրոմբոցիտների վրա:
Որո՞նք են ՊՆՀ հիվանդության բուժման մեթոդները:
ՊՆՀ-ի բուժումը կախված է ձեր ախտանիշներից և վիճակի ծանրությունից: Ձեր բժիշկը կքննարկի ձեզ հետ, թե որ բուժումն է ձեզ համար լավագույնը: Ստորև բերված աղյուսակում ներկայացված են ներկայումս հասանելի հիմնական բուժումներից մի քանիսը:
| Բուժման մեթոդ | Պարզ ասած՝ ի՞նչ է պատահում։ |
|---|---|
| Անդրոգենային թերապիա | Սրանք արական հորմոնների տեսակ են։ Դրանք խթանում են ոսկրածուծը և մեծացնում կարմիր արյան բջիջների արտադրությունը։ Դրանք օգնում են նվազեցնել անեմիան։ |
| Հակակոագուլյանտներ | Դրանք կանխում են արյան մակարդուկների առաջացումը արյան անոթներում: Դրանք հասանելի են ներարկումների կամ դեղահաբերի տեսքով: |
| Արյան փոխներարկումներ | Երբ կարմիր արյան բջիջների կամ թրոմբոցիտների մակարդակը շատ ցածր է դառնում, անբավարարությունը փոխհատուցվում է արտաքին արյան փոխներարկմամբ։ |
| Ոսկրածուծի փոխպատվաստում | Սա ՊՆՀ-ն ամբողջությամբ բուժելու միակ միջոցն է։ Սակայն այն շատ ռիսկային է։ Հետևաբար, այն կիրառվում է միայն ամենածանր դեպքերում։ |
| Կոմպլեմենտի ինհիբիտորներ | Դրանք թիրախավորում են իմունային համակարգի այն մասը, որը ոչնչացնում է կարմիր արյան բջիջները և կանգնեցնում այդ գործընթացը: Սոլիրիսը և Ուլտոմիրիսը այս տեսակի դեղամիջոցներ են: |
| Աճի գործոններ | Այն օգնում է մեծացնել կարմիր կամ սպիտակ արյան բջիջների արտադրությունը՝ խթանելով ոսկրածուծը։ |
| Այլ դեղամիջոցներ | Բժիշկը նաև անհրաժեշտության դեպքում նշանակում է ֆոլաթթու, երկաթի հավելումներ, ստերոիդներ և իմունոսուպրեսիվ դեղամիջոցներ: |
Ուրեմն ի՞նչ է սա՝ Էմպավելի։
Էմպավելին նոր և բարձր արդյունավետությամբ կոմպլեմենտի ինհիբիտոր դեղամիջոց է, որն օգտագործվում է ՊՆՀ-ի բուժման համար։
Պատկերացրեք մեր իմունային համակարգը որպես փոխկապակցված սպիտակուցների շղթա: Այս շղթայի մի մասը կոչվում է «լրացուցիչ համակարգ»: PNH-ի դեպքում այս համակարգը դառնում է գերակտիվ և ոչնչացնում է կարմիր արյան բջիջները:
Ավելի հին դեղամիջոցները (օրինակ՝ էկուլիզումաբը) թիրախավորում էին այս շղթայի C5 կոչվող հատվածը։ Դրանք կանգնեցնում էին միայն արյան անոթների ներսում տեղի ունեցող քայքայումը (ներանոթային հեմոլիզ)։
Սակայն այս նոր դեղամիջոցը, որը կոչվում է Էմպավելի, թիրախավորում է նախկինում օգտագործվող C3 տեղը։ Դրա առավելությունն այն է, որ այն վերահսկում է արյան անոթների ներսում առաջացած վնասը, ինչպես նաև օրգանների, ինչպիսիք են լյարդը և փայծաղը, ներսում առաջացած վնասը (արտանոթային հեմոլիզ):
Հետևաբար, Էմպավելին կարող է հատկապես օգտակար լինել այն հիվանդների համար, ովքեր լիովին չեն ապաքինվել նախորդ դեղամիջոցներից և շարունակում են ունենալ անեմիա։
Ինչպե՞ս օգտագործել Էմպավելին։
Էմպավելին դեղամիջոց է, որը կարող եք օգտագործել տանը։
- Մեթոդ՝ Սա ենթամաշկային ներարկում է։
- Հաճախականությունը՝ սովորաբար տրվում է շաբաթական երկու անգամ ։
- Դեղաչափ. Ձեր բժիշկը կարող է ճշգրտել դեղաչափը՝ ստուգելով ձեր արյան մեջ «լակտատ դեհիդրոգենազ» (LDH) կոչվող ֆերմենտի մակարդակը: LDH մակարդակը չափում է, թե որքանով են էրիթրոցիտները քայքայվում:
- Օգտագործման եղանակը. Կան երկու եղանակ՝ օգտագործելու համար։ Մեկը փոքր պոմպի օգտագործումն է, որը դեղամիջոցը օրգանիզմ է մտցնում 30-60 րոպեի ընթացքում։ Մյուսը միանգամյա ներարկման համակարգ է, որը կիրառվում է որովայնին։
Մի անհանգստացեք, ձեր բժիշկը կամ որակավորված բուժքույրը նախ կսովորեցնի ձեզ, թե ինչպես օգտագործել սա։
Ինչ պետք է իմանալ այս դեղամիջոցի արդյունավետության և անվտանգության մասին
Էմփավելիի հաջողությունը հաստատվել է երկու խոշոր կլինիկական հետազոտություններում՝ PEGASUS-ում և PRINCE-ում։
Պարզ ասած, երկու ուսումնասիրություններում էլ Էմպավելի ընդունող հիվանդների մոտ հեմոգլոբինի մակարդակը զգալիորեն ավելի բարձր էր, քան մյուս բուժումներն ընդունողների մոտ։ Նրանք նաև զգալիորեն ավելի քիչ արյան փոխներարկումներ են ունեցել։
Կողմնակի ազդեցություններ և անվտանգություն
Էմփավելիի դեպքում նկատվող հիմնական կողմնակի ազդեցություններն են՝
- Ցավ, կարմրություն կամ այտուցվածություն ներարկման տեղում. Սա նորմալ է: Դուք կարող եք թեթևացում գտնել՝ սառցե փաթեթ կամ տաք ջուր քսելով:
- Վարակների առաջացման ռիսկի բարձրացում. Քանի որ այս դեղամիջոցը ճնշում է իմունային համակարգի մի մասը, կա որոշակի բակտերիալ վարակների (հատկապես պարկուճավորված բակտերիաների) նկատմամբ զգայուն դառնալու ռիսկ:
Այս ռիսկը նվազեցնելու համար ձեր բժիշկը ձեզ կտրամադրի բոլոր անհրաժեշտ պատվաստումները, նախքան Էմպավելիի ընդունումը սկսելը: Դուք պետք է նաև ձեզ մոտ պահեք հիվանդի անվտանգության քարտը դեղամիջոցն ընդունելու ընթացքում և դրա ընդունումը դադարեցնելուց հետո 2 ամսվա ընթացքում: Սա կօգնի ձեզ բուժող մարդկանց իմանալ, որ դուք ընդունում եք այս դեղամիջոցը՝ արտակարգ իրավիճակում:
Ի՞նչ է Էմփավելի REMS ծրագիրը։
Սա մի փոքր բարդ բառ է, բայց պարզ ասած՝ այն նշանակում է հատուկ պաշտպանության ծրագիր ։ Էմփավելիի նման դեղամիջոցներով վարակվելու ռիսկի պատճառով նման ծրագրերն իրականացվում են պետական մարմինների կողմից։
Այս «REMS (Ռիսկերի գնահատման և մեղմացման ռազմավարություն)» ծրագրի շրջանակներում՝
1. Ձեր դեղորայքը նշանակող բժիշկը պետք է գրանցված լինի այս ծրագրում:
2. Դեղատունը , որը ձեզ տրամադրում է դեղը, նույնպես պետք է հավաստագրված լինի դրա համար:
3. Բժիշկ, դուք պետք է լավ տեղեկացված լինեք դեղորայքի ռիսկերի և վարակի ախտանիշների (ջերմություն, մարմնի ցավեր, ուժեղ գլխացավ) մասին:
Սա ապահովում է, որ դուք լիովին տեղյակ եք այս դեղամիջոցի օգուտների և ռիսկերի մասին և օգտագործում եք այն անվտանգ կերպով։
Տուն տանելու հաղորդագրություն
- ՊՆՀ-ն հազվագյուտ, բայց կառավարելի հիվանդություն է, որի դեպքում ձեր սեփական իմունային համակարգը ոչնչացնում է կարմիր արյան բջիջները:
- Էմպավելին ՊՆՀ-ի բարձր արդյունավետ, նոր բուժում է, որը կանխում է արյան բջիջների քայքայումը։
- Այս դեղամիջոցը կարող է վարակ առաջացնել, ուստի անպայման ստացեք ձեր բժշկի նշանակած ներարկումները: Ուշադիր եղեք վարակի ցանկացած նշանի նկատմամբ:
- Էմպավելին տրամադրվում է գործողության հատուկ մեխանիզմով (REMS): Միշտ ձեզ մոտ պահեք ստացված հիվանդի անվտանգության քարտը:
- Եթե ունեք որևէ հարց ձեր վիճակի կամ բուժման վերաբերյալ, խնդրում ենք առանց վարանելու դիմել ձեր բժշկին ։
💬 Comments (0)
Դեռևս ոչ մի մեկնաբանություն չի հրապարակվել: Ավելացրեք ձեր մեկնաբանությունն այստեղ առաջին անգամ:
Ավելացրեք ձեր մեկնաբանությունը