Բժշկության նորագույն հույսը. Եկեք պարզ ձևով սովորենք գենային թերապիայի մասին

Կան որոշ հիվանդություններ, որոնք գալիս են ձեր մորից և հորից, այնպես չէ՞։ Կամ կան որոշ հիվանդություններ, որոնք շատ դժվար է լիովին բուժել նույնիսկ դեղորայքով կամ վիրահատությամբ։ Պատկերացրեք, ի՞նչ կլիներ, եթե լիներ միջոց մեր սեփական մարմնի գեները փոխելու և հիվանդությունը արմատից բուժելու համար։ Գենային թերապիան ապագայի մեծ հույսերից մեկն է։ Չնայած սա դեռևս շատ նոր է, այն համարվում է մի բան, որը կարող է մեծ տարբերություն ստեղծել բժշկական գիտության մեջ։

Ի՞նչ է գենային թերապիան պարզապես։

Պարզ ասած՝ գենային թերապիան բժշկական տեխնիկա է, որն օգտագործում է մեր սեփական գենետիկական նյութը՝ հիվանդությունները կանխելու և բուժելու համար: Ավանդաբար, մենք օգտագործում էինք այնպիսի բաներ, ինչպիսիք են դեղամիջոցները, դեղահաբերը, օշարակները , ներարկումները կամ վիրահատությունները: Սակայն այս տեխնիկայի միջոցով բժիշկները կարող են ազդել ձեր սեփական գենետիկական կազմի վրա և շտկել հիվանդության հիմքում ընկած պատճառը:

Պատկերացրեք մեր մարմինը որպես մեծ շենք։ Այդ շենքը կառուցելու համար օգտագործվող նախագիծը մեր գեներն են։ Երբեմն այս նախագիծում կարող է լինել փոքր սխալ կամ թերություն։ Այդ սխալն է որոշ հիվանդությունների պատճառը։ Այսպիսով, գենային թերապիան վերաբերում է այդ սխալ նախագիծը շտկելուն։ Դա նշանակում է.

• Հիվանդություն առաջացնող սպիտակուցների նվազեցում. Երբ որոշակի գեների գործունեությունը խափանվում է, դրանք արտադրում են մարմնի համար վնասակար սպիտակուցներ: Այս մեթոդը կարող է նվազեցնել դրանց արտադրությունը:
• Լավ սպիտակուցների արտադրության ավելացում. Երբեմն մարմինը չի արտադրում բավարար քանակությամբ անհրաժեշտ սպիտակուցներ: Այդ դեպքում այս մեթոդը կարող է հրահանգել գեներին ճիշտ արտադրել այդ սպիտակուցները:
• Նոր կամ մոդիֆիկացված սպիտակուցների արտադրություն. Այս մեթոդը կարող է նաև մարմնում ստեղծել նոր տեսակի սպիտակուց, որը կարող է պայքարել հիվանդության դեմ:

Ինչպե՞ս է սա գործում մեր մարմնում։

Սա հասկանալու համար նախ մի փոքր սովորենք գեների մասին: Մեր մարմնի յուրաքանչյուր բջիջ ունի կորիզ: Այդ կորիզի ներսում կան քրոմոսոմներ կոչվող բաներ: Այս քրոմոսոմները կազմված են ԴՆԹ- ից: Այս ԴՆԹ-ն պարունակում է այն տեղեկատվությունը, որը որոշում է ամեն ինչ՝ սկսած ձեր մազերի գույնից, աչքերի գույնից և հասակից:

ԴՆԹ-ի այս կոնկրետ մասերը մենք անվանում ենք գեներ ։ Դա նման է մեծ խոհարարական գրքի (ԴՆԹ) բաղադրատոմսի։ Այս գեները հրահանգներ են տալիս, թե ինչպես պատրաստել մեր մարմնի գործունեության համար անհրաժեշտ սպիտակուցները։ Այդ բաղադրատոմսը մեզ ասում է, թե ինչպես պատրաստել տորթը։

Երբեմն, տարիքի հետ, շրջակա միջավայրի տոքսիններըԵրբ ենթարկվում են քիմիական նյութերի կամ ժառանգվում ծնողներից, այդ գեներում տեղի են ունենում փոքր փոփոխություններ (գեների տարբերակներ/մուտացիաներ): Այնպես է, կարծես այդ բաղադրատոմսի որևէ տառ կամ բառ սխալ է: Այդ դեպքում պատրաստված սպիտակուցը (տորթը) նույնպես սխալ է: Սա է բազմաթիվ հիվանդությունների արմատը:

Ի՞նչ հիվանդությունների դեպքում է ներկայումս կիրառվում գենային թերապիան։

Իրականում, գենային թերապիայի շատ բուժումներ դեռևս կլինիկական փորձարկումների փուլում են։ Սա նշանակում է, որ դրանք փորձարկվում են՝ մարդկանց տրամադրելուց առաջ անվտանգ և արդյունավետ լինելու համար։ Այս մեթոդի համար ներկայումս ընթացող հետազոտությունների հիմնական ոլորտներն են՝

• Քաղցկեղ
• Մակուլյար դեգեներացիա և աչքի այլ հիվանդություններ
• Որոշ ժառանգական գենետիկական վիճակներ
• ՄԻԱՎ /ՁԻԱՀ

Այնուամենայնիվ, այժմ կան մի քանի գենային թերապիայի մեթոդներ, որոնք հաստատված են ԱՄՆ Սննդի և դեղերի վարչության (FDA) կողմից, ինչը նշանակում է, որ սա այլևս պարզապես երազանք չէ: Օրինակ՝

• Luxturna®: Սա միանվագ բուժում է այն մարդկանց համար, ովքեր կորցրել են տեսողությունը որոշակի ժառանգական աչքի հիվանդությունների պատճառով:
• Zolgensma®. Սա հաստատված է ողնաշարի մկանային ատրոֆիայի բուժման համար, որը ծանր հիվանդություն է, որը ազդում է 2 տարեկանից փոքր երեխաների վրա:

Կա՞ն այս բուժման տարբեր տեսակներ։

Այո, կան գենային թերապիայի իրականացման երեք հիմնական եղանակներ։ Եկեք տեսնենք, թե որոնք են դրանք։

Ինչպե՞ս են գեները ներմուծվում օրգանիզմ։

Այս առողջ գեները անմիջապես մեր բջիջներ չեն մտնում։ Դրանք կարիք ունեն փոխադրամիջոցի։ Այդ փոխադրամիջոցը կոչվում է «վեկտոր» ։ Պատկերացրեք, որ դուք ուղարկում եք ծանրոց։ Սուրհանդակը (վեկտորը) այդ ծանրոցը (գենը) տանում է ճիշտ այնտեղ, որտեղ այն պետք է գնա (բջիջ)։

Շատ դեպքերում վիրուսներն օգտագործվում են որպես այդ «վեկտորները»։ Հիմա դուք կարող եք մտածել. «Չե՞ք հիվանդացնի, եթե վիրուսը մտցնեք ձեր մարմին»։ Գիտնականները այստեղ հեռացնում են վիրուսի բոլոր հիվանդություն առաջացնող մասերը՝ թողնելով միայն այն մասերը, որոնք կարող են մտնել բջիջներ։ Այնուհետև նրանք առողջ գենը տեղադրում են վիրուսի մեջ և ներմուծում այն ​​օրգանիզմ։

Դա անելու երկու հիմնական եղանակ կա.

1. In vivo (մարմնի ներսում). Այստեղ գեները պարունակող «վեկտորը» ներարկվում է անմիջապես մարմնի մեջ՝ որպես պատվաստանյութ։

2. Ex vivo (մարմնից դուրս). Սա ենթադրում է ձեր մարմնից որոշ բջիջներ վերցնելը (օրինակ՝ արյան բջիջներ), լաբորատոր պայմաններում այդ բջիջների մեջ գեների ներմուծումը, ապա այդ փոփոխված բջիջների վերադարձը ձեր մարմին:

Որո՞նք են գենային թերապիայի առավելություններն ու թերությունները։

Ինչպես ամեն ինչ, այս մեթոդն էլ ունի իր դրական և բացասական կողմերը։

Պե՞տք է խոսեմ բժշկիս հետ այս մասին։

Եթե ​​դուք կամ ձեր ընտանիքի անդամներից մեկը ունի ժառանգական հիվանդություն, քաղցկեղ կամ այստեղ նշված դժվար բուժվող վիճակ, շատ կարևոր է դրա մասին խոսել ձեր բժշկի հետ ։

Գենային թերապիան դեռևս տարածված բուժում չէ Շրի Լանկայում: Սակայն կարևոր է տեղյակ լինել աշխարհում տեղի ունեցող այս զարգացումներից: Հնարավոր է, որ ապագայում դրանք դառնան տարածված բուժումներ:

Այս տեխնոլոգիայի մշակման համար որոշ ժամանակ կպահանջվի, բայց այն ցույց է տալիս, որ բժշկական գիտությունը անընդհատ ձգտում է գտնել հիվանդության լուծում, անկախ նրանից, թե որքան լուրջ է այն։ Սա մեծ հույս է մեզ բոլորիս համար։