Obat Amvuttra untuk penyakit saraf langka yang melemahkan (polineuropati hATTR)

Apakah Anda hanya merasakan mati rasa atau kesemutan di tangan dan kaki? Atau apakah Anda mengalami kelemahan otot dan kesulitan berjalan? Terkadang, gejala-gejala ini dapat disebabkan oleh kondisi langka yang belum pernah kita dengar sebelumnya. Hari ini, kita akan membahas salah satu kondisi tersebut dan pengobatan baru untuknya.

Apa itu hATTR? Bagaimana cara kerja Amvuttra?

Sederhananya, hATTR (Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloidosis) adalah penyakit keturunan. Penyakit ini termasuk dalam kelompok penyakit yang disebut amiloidosis. Pada penyakit ini, protein tertentu dalam tubuh kita mengubah bentuknya, menumpuk secara tidak normal, dan mengendap di berbagai organ.

Pada penyakit hATTR, protein yang disebut Transthyretin (TTR) diendapkan dengan cara ini. TTR sebenarnya adalah protein yang baik yang diproduksi di hati kita dan membantu mengangkut hormon tiroid dan vitamin A ke seluruh tubuh. Namun, seseorang dengan penyakit hATTR memiliki perubahan kecil pada gen TTR, yaitu mutasi. Akibatnya, protein TTR yang diproduksi memiliki bentuk yang salah. Protein yang cacat ini menumpuk dan diendapkan di tempat-tempat seperti saraf, jantung, dan sistem pencernaan sebagai endapan yang disebut amiloid .

Ketika endapan ini menumpuk di sekitar saraf, saraf tersebut menjadi rusak. Kita menyebutnya polineuropati . Saat itulah gejala-gejala yang disebutkan sebelumnya, seperti peradangan, mati rasa, nyeri, dan kesulitan berjalan, terjadi.

Obat Amvuttra bekerja dengan mengurangi jumlah protein TTR abnormal yang diproduksi oleh hati. Hal ini mengurangi penumpukan endapan amiloid dalam tubuh, membantu mengendalikan gejala dan mencegah atau menunda perkembangan penyakit.

Dokter Anda juga akan merekomendasikan perubahan pada pola makan dan rutinitas olahraga Anda, bersamaan dengan pengobatan gejala Anda. Hingga baru-baru ini, satu-satunya pilihan pengobatan untuk penyakit ini adalah pengendalian gejala dan, jika perlu, transplantasi hati atau jantung. Tetapi obat-obatan modern seperti Amvuttra sekarang memungkinkan Anda untuk mengendalikan penyakit ini dengan mengurangi protein TTR, yang merupakan penyebab mendasar dari penyakit tersebut.

Bagaimana cara menggunakan obat ini?

Amvuttra adalah suntikan yang diberikan di bawah kulit . Suntikan ini diberikan oleh tenaga kesehatan profesional, seperti dokter atau perawat terlatih. Biasanya diberikan empat kali setahun (setiap tiga bulan) . Anda dapat mengatur untuk menerima vaksin di kantor dokter Anda, di klinik, atau bahkan di rumah.

Bagaimana obat ini diteliti?

Seperti halnya obat baru lainnya, Amvuttra telah diuji dalam uji klinis untuk menentukan efektivitas dan keamanannya. Dalam uji klinis ini, sekelompok pasien yang menerima Amvuttra dibandingkan dengan sekelompok pasien yang menerima plasebo , yaitu pengobatan tiruan yang tidak mengandung bahan aktif. Dengan cara inilah kita dapat menentukan apakah obat tersebut benar-benar efektif.

Studi ini melibatkan pasien dengan penyakit hATTR dan polineuropati yang diakibatkannya. Kelemahan saraf, kekuatan otot, dan kemampuan mereka untuk melakukan aktivitas sehari-hari diukur menggunakan sistem penilaian khusus.

Menurut hasil penelitian, pasien yang menerima Amvuttra mengalami peningkatan fungsi neurologis dan kualitas hidup. Sementara skor neurologis mereka menurun dan gejala membaik, mereka yang menerima plasebo mengalami peningkatan gejala.

Kapan saya akan mulai merasakan efek obatnya?

Ini bukanlah solusi instan. Karena obat secara bertahap mulai bekerja di dalam tubuh Anda, Anda mungkin akan melihat pengurangan atau beberapa perbaikan pada gejala Anda dalam beberapa bulan . Tujuan jangka panjang dari pengobatan ini adalah untuk mengendalikan perkembangan penyakit. Oleh karena itu, sangat penting untuk terus memantau gejala Anda.

Beritahu dokter Anda untuk mewaspadai hal-hal berikut:

• Kemampuan untuk berjalan tanpa bantuan
• Mati rasa dan kesemutan di anggota tubuh
• Refleks tubuh
• Mengontrol tekanan darah saat berdiri

Meskipun Anda mungkin tidak langsung merasakan perubahan, jangan sampai melewatkan vaksinasi tepat waktu. Dokter Anda mungkin juga akan melakukan berbagai tes darah, pemindaian, atau pemeriksaan fisik untuk memantau kemajuan Anda.

Efek samping dan cara mengatasinya?

Efek samping yang paling umum terlihat pada Amvuttra adalah:

• Nyeri pada lengan atau kaki
• Nyeri sendi
• Kesulitan bernapas

Selain itu, Amvuttra dapat menurunkan kadar vitamin A Anda . Oleh karena itu, dokter Anda akan melakukan tes darah untuk memeriksa kadar vitamin A Anda sebelum dan selama pengobatan. Jika AndaA menyadari adanya perubahan pada penglihatan Anda, terutama masalah penglihatan malam , segera beri tahu dokter Anda.

Ini bukan satu-satunya kemungkinan efek samping. Jika Anda mengalami gejala baru yang membuat Anda merasa tidak nyaman, segera beri tahu dokter Anda.

Apakah mungkin ada masalah dengan obat lain?

Amvuttra tidak diketahui menyebabkan interaksi signifikan dengan makanan, minuman, atau obat-obatan lain. Namun, sebaiknya beritahukan kepada dokter Anda tentang semua obat-obatan, vitamin, produk herbal, dan suplemen yang Anda konsumsi.