Eteplirsen stungulyf: Sérstök meðferð fyrir börn með Duchenne vöðvarýrnun

Hefur barnið þitt fengið greiningu á Duchenne vöðvarýrnunarsjúkdómi (DMD)? Og hefur þér verið sagt frá lyfinu Eteplirsen sem sérstakri meðferð við því? Það er eðlilegt að vera svolítið hræddur, áhyggjufullur og hikandi þegar þú heyrir nafn eins og þetta, sérstaklega þegar það varðar barnið þitt. En ekki vera hrædd/ur. Þekking er okkar mesti styrkur. Í dag skulum við ræða á mjög einfaldan og vingjarnlegan hátt hvað Eteplirsen er, hvað það gerir og hvað þú þarft að vita um það sem foreldri.

Hvers konar lyf er Eteplirsen í raun og veru?

Einfaldlega sagt er Eteplirsen sérstakt lyf sem notað er til að meðhöndla sjúkdóm sem kallast Duchenne vöðvarýrnun (DMD) . Það er þó ekki gefið öllum börnum með DMD. Það er aðeins gefið börnum sem hafa ákveðna genastökkbreytingu .

Hugsaðu um það, vöðvarnir í líkama okkar eru eins og veggir í byggingu. Þessir veggir þurfa sement til að halda sér sterkum. Á sama hátt þurfum við sérstakt prótein sem kallast dystrophín til að halda vöðvunum okkar sterkum og heilbrigðum. Börn með DMD hafa galla í framleiðslu þessa dystrophínpróteins.

Lyfið Eteplirsen hjálpar dystrofínpróteininu, sem erfðagalla hefur gert óvirkt, að virka aftur, að einhverju leyti. Það er að segja, lyfið hjálpar vöðvunum að framleiða hluta af því dystrofínpróteini sem þeir þurfa.

Það sem þú þarft að segja lækninum þínum áður en meðferð hefst

Áður en barnið þitt byrjar á þessari meðferð er mikilvægt að þú útskýrir þessar staðreyndir skýrt fyrir lækninum . Ekki fela neitt, þar sem allar þessar upplýsingar eru mikilvægar fyrir öryggi barnsins.

• Ofnæmi: Vertu viss um að láta barnið vita ef það er með ofnæmi fyrir Eteplirsen eða öðrum lyfjum, matvælum, litarefnum eða rotvarnarefnum.
• Meðganga eða tilraun til að verða þunguð: Þetta á hugsanlega ekki við um börn, þar sem þetta lyf er venjulega gefið börnum. Hins vegar, ef ung manneskja er í meðferð af einhverjum ástæðum, ætti að láta lækninn vita ef hún er þunguð eða er að reyna að verða þunguð.
• Brjóstagjöf: Ef sú sem fær meðferð er móðir með barn á brjósti, skal einnig láta lækninn vita.

Hvernig gefur maður barni þetta lyf?

Þetta er ekki heimilisúrræði. Eteplirsen er sprauta í bláæð. Þessi meðferð er gefin á sjúkrahúsi eða læknastofu, undir fullu eftirliti læknis eða þjálfaðs hjúkrunarfræðings. Það er því engin ástæða til að hafa áhyggjur af öryggi barnsins.

Þessi bólusetning er venjulega gefin einu sinni í viku. Það er mjög mikilvægt að fylgja nákvæmlega meðferðardögum og -tímum.

Hvað ef ég sleppi degi til að taka lyfin mín?

Til að fá sem mest út úr þessari meðferð er nauðsynlegt að fá bólusetningarnar á réttum tíma. Ef þú getur af einhverjum ástæðum ekki farið með barnið þitt á sjúkrahúsið á tilsettum degi skaltu hringja strax í lækninn þinn eða læknastofuna og láta þá vita. Þeir munu ráðleggja þér hvað þú átt að gera næst.

Hvað ef ég tek of mikið lyf?

Þetta er gefið á sjúkrahúsi, þannig að líkurnar á því að þetta gerist eru nánast engar. Hins vegar, í neyðartilvikum, ef grunur leikur á ofskömmtun, hringdu strax í eitrunarmiðstöðina á Landspítalanum . Eða farðu með barnið á næstu bráðamóttöku sjúkrahúss.

Atriði sem þarf að hafa í huga meðan á meðferð stendur

Engar þekktar milliverkanir eru við þetta lyf eins og er. Hins vegar, til að vera á öruggri hlið, gefðu lækninum þínum fullan lista yfir öll önnur lyf (þar á meðal vítamín, Panadol), hefðbundin lyf, náttúrulyf eða fæðubótarefni sem barnið þitt tekur.

Læknirinn mun fylgjast mjög náið með ástandi barnsins allan tímann sem meðferð stendur yfir. Þetta þýðir að hann mun reglulega fylgjast með vöðvastyrk barnsins, hreyfingum og almennri heilsu.

Hvaða aukaverkanir eru mögulegar?

Eins og með öll lyf getur Eteplirsen valdið aukaverkunum. Hins vegar fá ekki allir þær. Mikilvægt er að vera meðvitaður um þær. Við skulum flokka þessar aukaverkanir í tvo flokka.

Ef barnið þitt fær einhver önnur óvenjuleg einkenni sem ekki eru nefnd á þessum lista skaltu láta lækninn vita af þeim einnig. Ekki hunsa neitt.