Una nuova speranza per chi soffre di atassia di Friedreich: scopriamo di più sul farmaco Skyclarys!

L'atassia di Friedreich è una rara malattia ereditaria che colpisce principalmente il sistema nervoso. Sebbene i sintomi possano manifestarsi in giovane età, sappiamo quanto sia difficile conviverci. È difficile esprimere a parole la tristezza e l'ansia che derivano dalla progressiva perdita di controllo del proprio corpo. Tuttavia, grazie ai progressi scientifici, si aprono nuove speranze per affrontare queste malattie. Ed è proprio di queste nuove speranze che parleremo oggi.

Innanzitutto, vediamo cos'è l'atassia di Friedreich.

In parole semplici, l'atassia di Friedreich (FA) è una malattia genetica che danneggia il nostro sistema nervoso. Ciò riduce gradualmente la capacità di controllare i muscoli. Con il progredire della malattia, i sintomi possono peggiorare.

Analizziamo quali sono i sintomi più comuni.

Cos'è questo nuovo farmaco chiamato Skyclarys?

Skyclarys sarà Friedrich nel 2023Il primo trattamento approvato per l'atassia (FA). Contiene il principio attivo omaveloxolone.

Gli studi hanno dimostrato che Skyclarys può migliorare la funzione nervosa e rallentare la progressione della malattia.

In che modo questo farmaco agisce sull'organismo?

Sebbene si tratti di una questione piuttosto scientifica, cerchiamo di comprenderla in modo semplice. Esiste una proteina chiamata Nrf2 che protegge le cellule del nostro corpo. Pensatela come un sistema di difesa. Nelle persone affette da anemia di Fanconi, questo sistema di difesa Nrf2 non funziona correttamente. Di conseguenza, si verificano stress e infiammazioni inutili all'interno delle cellule, che le danneggiano.

Skyclarys agisce riattivando il sistema di difesa indebolito `Nrf2`. In altre parole, lo "potenzia". Di conseguenza, i mitocondri, che sono come centrali elettriche che forniscono energia alle cellule, iniziano a funzionare normalmente. Ciò riduce il danno cellulare.

Come devo usare il medicinale?

Skyclarys è una capsula per uso orale. È importante tenere presente quanto segue quando la si utilizza.

• Bisogna assumere tre capsule da 50 milligrammi al giorno, tutte alla stessa ora.
• Questo prodotto va assunto a stomaco vuoto , ovvero almeno un'ora prima dei pasti.
• La capsula deve essere deglutita intera . Non deve essere frantumata né masticata.
• Se improvvisamente hai difficoltà a deglutire la capsula, puoi aprirla con cautela, aggiungere il medicinale in polvere al suo interno a due cucchiai di purea di mele, mescolare bene e deglutire tutto in una volta.
• Non mescolare mai questo medicinale con latte o succo d'arancia .
• Inoltre, non è possibile aprire la capsula e somministrare il medicinale a una persona che si alimenta tramite sondino enterale.
• Se si dimentica una dose, saltare quella dose e assumere la dose successiva all'orario previsto. Non assumere una dose doppia per compensare la dose dimenticata.

Effetti collaterali e come gestirli?

Come qualsiasi medicina, SkyclarysPossono verificarsi effetti collaterali. Gli effetti collaterali più comuni sono:

• Aumento degli enzimi epatici
• Mal di testa
• Nausea
• Dolore allo stomaco
• Fatica
• Diarrea

Tra questi, dovresti preoccuparti in particolare degli enzimi epatici elevati . Ciò significa che il tuo fegato potrebbe essere sottoposto a stress o aver subito danni. Per questo motivo, il medico spesso effettuerà degli esami del sangue per verificare questa condizione. Se riscontri uno qualsiasi dei sintomi elencati di seguito, informa immediatamente il tuo medico.

• Nausea o vomito
• Ingiallimento della pelle o degli occhi
• Dolore nella parte superiore destra dell'addome

Misure come queste possono aiutare a gestire altri effetti collaterali:

• Per il mal di testa: bevete molta acqua, mangiate cibi nutrienti e dormite a sufficienza. Quando vi viene il mal di testa, riposate in una stanza fresca e buia.
• Nausea, mal di stomaco e diarrea: consumate piccoli pasti anziché pasti abbondanti. Mangiate lentamente e masticate bene il cibo. Evitate caffeina, alcol e bevande gassate. In caso di diarrea, è importante rimanere idratati. Bevete acqua, zuppe e succo d'arancia. Consumate cibi leggeri come riso, patate, pane e banane. Se la diarrea è grave, consultate il medico per un trattamento adeguato.
• Affaticamento: Evitate di guidare o di svolgere qualsiasi attività che richieda attenzione finché non saprete esattamente come questo medicinale agisce su di voi.

Possono esserci problemi con altri farmaci?

Sì, questo è un punto molto importante. Skyclarys può interagire con altri farmaci.

• Altri farmaci: Alcuni farmaci interagiscono con un enzima presente nel nostro corpo chiamato CYP3A4. Se sta assumendo un farmaco di questo tipo, il medico potrebbe dover modificare la dose di Skyclarys o prescriverle un altro farmaco. Pertanto, informi il medico di tutti i farmaci che sta assumendo (compresi vitamine e prodotti erboristici).
• Pillola anticoncezionale: questo è molto importante. Le pillole anticoncezionali ormonali potrebbero essere meno efficaci se assunte insieme a Skyclarys. Ciò significa che esiste un rischio di gravidanza. Pertanto, è necessario utilizzare un metodo contraccettivo non ormonale, come il preservativo, durante l'assunzione di Skyclarys e per 28 giorni dopo l'interruzione della pillola.
• Pompelmo e succo di pompelmo: Evitate di bere pompelmo o succo di pompelmo durante il trattamento con Skyclarys. Questi alimenti possono potenziare gli effetti del farmaco e aumentare gli effetti collaterali.

In definitiva, spetta a te e al tuo neurologo decidere insieme se questo farmaco è adatto al tuo caso. Si tratta di un farmaco soggetto a prescrizione medica, disponibile solo presso farmacie specializzate. Il tuo medico si occuperà di predisporre tutto il necessario.