בואו נדבר על מחלת הדם הנדירה PNH (המוגלובינוריה התקפית לילית) ועל הטיפול באמפבלי.

האם שמתם לב פעם שהשתן שלכם קצת כהה, אולי אפילו דמי, בבוקר? האם אתם מתקשים להרגיש עייפים כל הזמן, חיוורון? אלה יכולים להיות תסמינים של הפרעת דם נדירה שאנשים רבים לא שמעו עליה, הנקראת PNH, או המוגלובינוריה התקפית לילית. אל תיבהלו כשאתם שומעים את השם הזה. בואו נדבר על הכל בפשטות ובבהירות.

מה זה בעצם PNH?

במילים פשוטות, PNH הוא כאשר מערכת החיסון שלנו תוקפת בטעות והורסת את תאי הדם האדומים הבריאים שלנו. דמיינו, מה שקורה כאן הוא כמו צבא שאמור להגן על מדינה, שתוקף את תושבי אותה מדינה.

הסיבה לכך היא שיש מוטציה גנטית בחלק מהתאים במח העצם שלנו. כתוצאה מכך, תאי הדם האדומים המיוצרים על ידי מח העצם הזה חלשים מעט יותר. תאים חלשים אלה ניתנים לזיהוי ולהשמדה בקלות על ידי מערכת החיסון שלנו.

• הרס תאי דם אדומים: במונחים רפואיים, פירוק זה של תאי דם אדומים נקרא המוליזה .
• שינויים בצבע השתן: המוגלובין הוא חלבון הנמצא בתאי דם אדומים הנושא חמצן. כאשר התאים מתפרקים, המוגלובין זה משתחרר לדם, מסונן על ידי הכליות ומופרש בשתן. מצב זה נקרא המוגלובינוריה . זו הסיבה ששתן נראה כהה, חום או בצבע דם. זה לרוב בולט ביותר בשתן הבוקר.

סיבוך חמור נוסף של מחלה זו הוא סיכון מוגבר לקרישי דם . חלק מהקרישים הללו עלולים להיות מסכני חיים. כמו כן, מחלה זו יכולה לפגוע לא רק בתאי דם אדומים, אלא גם בתאי דם לבנים הנלחמים בזיהום ובטסיות דם שעוצרות דימום.

מהם הטיפולים למחלת PNH?

הטיפול ב-PNH תלוי בתסמינים שלך ובחומרת המצב. הרופא שלך ידון איתך איזה טיפול הוא הטוב ביותר עבורך. הטבלה שלהלן מפרטת כמה מהטיפולים העיקריים הזמינים כיום.

אז מה זה האמפבלי הזה?

אמפבלי היא תרופה חדשה ויעילה ביותר המעכבת משלימה, המשמשת לטיפול ב-PNH.

חשבו על מערכת החיסון שלנו כשרשרת של חלבונים המחוברים זה לזה. חלק אחד בשרשרת זו נקרא "מערכת המשלימה". ב-PNH, מערכת זו הופכת לפעילה יתר על המידה והורסת תאי דם אדומים.

תרופות ישנות יותר (למשל אקוליזומאב) כוונו לאתר בשם C5 בשרשרת זו. הן רק עצרו את ההרס בתוך כלי הדם (המוליזה תוך-וסקולרית).

לכן, אמפבלי עשוי להיות מועיל במיוחד עבור חולים שלא החלימו לחלוטין מתרופות קודמות וממשיכים לסבול מאנמיה.

כיצד להשתמש באמפבלי?

אמפוולי היא תרופה שניתן להשתמש בה בבית.

• שיטה: זוהי זריקה תת עורית .
• תדירות: ניתן בדרך כלל פעמיים בשבוע .
• מינון: הרופא שלך עשוי להתאים את המינון שלך על ידי בדיקת רמת האנזים הנקרא 'לקטט דהידרוגנאז (LDH)' בדם שלך. רמות LDH מודדות כמה תאי דם אדומים מתפרקים.
• אופן השימוש: ישנן שתי דרכים להשתמש בתרופה זו. האחת היא שימוש במשאבה קטנה המספקת את התרופה לגוף במשך 30-60 דקות. השנייה היא מערכת הזרקה חד פעמית המופעלת על הבטן.

אל דאגה, הרופא שלך או אחות מוסמכת ילמדו אותך תחילה כיצד להשתמש בזה.

דברים שכדאי לדעת על יעילותה ובטיחותה של תרופה זו

הצלחתו של אמפבלי אושרה בשני מחקרים קליניים גדולים, פגאסוס ו-פרינס.

במילים פשוטות, בשני המחקרים, לחולים שנטלו אמפבלי היו רמות המוגלובין גבוהות משמעותית מאלה שקיבלו טיפולים אחרים. הם גם קיבלו פחות עירויי דם משמעותית.

תופעות לוואי ובטיחות

תופעות הלוואי העיקריות שנצפו עם אמפבלי הן:

• כאב, אדמומיות או נפיחות באתר ההזרקה: זה נורמלי. ייתכן שתמצא הקלה על ידי הנחת שקית קרח או מריחת מים חמים.
• סיכון מוגבר לזיהומים: מכיוון שתרופה זו מדכאת חלק ממערכת החיסון, קיים סיכון להיות רגישים לזיהומים חיידקיים מסוימים (במיוחד חיידקים אנקפסולים).

מהי תוכנית Empaveli REMS?

זוהי מילה קצת מסובכת, אבל במילים פשוטות, המשמעות היא תוכנית הגנה מיוחדת . עקב הסיכון להידבקות בתרופות כמו אמפבלי, תוכניות כאלה מיושמות על ידי סוכנויות ממשלתיות.

במסגרת תוכנית `REMS (אסטרטגיית הערכת והפחתת סיכונים)` זו:

1. הרופא שרושם לך את התרופה חייב להיות רשום בתוכנית זו.

2. בית המרקחת שנותן לך את התרופה חייב להיות מוסמך גם לכך.

3. רופא, עליך להיות מעודכן היטב לגבי הסיכונים של התרופה ותסמיני הזיהום (חום, כאבי גוף, כאב ראש חמור).

זה מבטיח שאתה מודע לחלוטין ליתרונות ולסיכונים של תרופה זו ומשתמש בה בבטחה.