Таңертең зәріңіздің аздап қара, тіпті қанды екенін байқадыңыз ба? Үнемі шаршау, бозару сезімімен күресесіз бе? Бұл көптеген адамдар естімеген сирек кездесетін қан ауруының белгілері болуы мүмкін, ол PNH немесе пароксизмальды түнгі гемоглобинурия деп аталады. Бұл атауды естігенде қорықпаңыз. Барлығы туралы қарапайым және анық сөйлесейік.
PNH дегеніміз не?
Қарапайым тілмен айтқанда, PNH – бұл біздің иммундық жүйеміз қателесіп біздің сау эритроциттерімізге шабуыл жасап, оларды жойып жіберген кезде пайда болады. Елестетіп көріңізші, мұнда болып жатқан нәрсе елді қорғауы керек армияның сол елдің халқына шабуыл жасауы сияқты.
Себебі сүйек кемігіндегі кейбір жасушаларда генетикалық мутация бар. Нәтижесінде, сол сүйек кемігі шығаратын эритроциттер сәл әлсірейді. Бұл әлсіз жасушаларды иммундық жүйеміз оңай танып, жоя алады.
- Эритроциттердің жойылуы: Медициналық тұрғыдан алғанда, эритроциттердің бұл ыдырауы гемолиз деп аталады.
- Зәр түсінің өзгеруі: Гемоглобин - эритроциттерде кездесетін және оттегі тасымалдайтын ақуыз. Жасушалар ыдыраған кезде бұл гемоглобин қанға бөлініп, бүйрек арқылы сүзіліп, зәрмен бірге шығарылады. Бұл гемоглобинурия деп аталады. Сондықтан зәр қою, қоңыр немесе қан түсті болып көрінеді. Бұл көбінесе таңертеңгі зәрде айқын көрінеді.
Бірақ PNH белгілері барлығында бірдей емес екенін есте сақтаңыз. Кейбір адамдар зәр түсінің өзгеруін мүлдем байқамауы мүмкін.
Бұл аурудың тағы бір күрделі асқынуы - қан ұйығыштарының пайда болу қаупінің жоғарылауы . Бұл ұйығыштардың кейбіреулері өмірге қауіп төндіруі мүмкін. Сондай-ақ, бұл ауру тек эритроциттерге ғана емес, сонымен қатар инфекциямен күресетін лейкоциттерге және қан кетуді тоқтататын тромбоциттерге де әсер етуі мүмкін.
PNH ауруын емдеудің қандай әдістері бар?
ПНХ емі сіздің симптомдарыңызға және жағдайыңыздың ауырлығына байланысты. Дәрігер сізбен қай емнің сізге ең қолайлы екенін талқылайды. Төмендегі кестеде қазіргі уақытта қолжетімді негізгі емдеу әдістерінің кейбірі келтірілген.
| Емдеу әдісі | Қарапайым тілмен айтқанда, не болады? |
|---|---|
| Андрогендік терапия | Бұл еркек гормонының бір түрі. Олар сүйек кемігін ынталандырады және эритроциттердің өндірілуін арттырады. Олар анемияны азайтуға көмектеседі. |
| Антикоагулянттар | Олар қан тамырларында қан ұйығыштарының пайда болуына жол бермейді. Олар инъекция немесе таблетка түрінде қолжетімді. |
| Қан құю | Эритроциттер немесе тромбоциттер деңгейі өте төмен болған кезде, тапшылық сыртқы қан құю арқылы өтеледі. |
| Сүйек кемігін трансплантациялау | Бұл ПНХ-ны толығымен емдеудің жалғыз жолы . Бірақ бұл өте қауіпті. Сондықтан ол тек ең ауыр жағдайларда ғана қолданылады. |
| Комплемент ингибиторлары | Олар иммундық жүйенің эритроциттерді бұзатын бөлігін нысанаға алып, сол процесті тоқтатады. Солирис пен Ультомирис - осы дәрілердің түрлері. |
| Өсу факторлары | Сүйек кемігін ынталандыру арқылы қызыл немесе ақ қан жасушаларының өндірісін арттыруға көмектеседі. |
| Басқа дәрі-дәрмектер | Дәрігер қажет болған жағдайда фолий қышқылын, темір қоспаларын, стероидтарды және иммуносупрессанттарды тағайындайды. |
Сонымен, бұл Эмпавели деген не?
Эмпавели - ПНХ-ны емдеу үшін қолданылатын жаңа және жоғары тиімді комплемент ингибиторы.
Иммундық жүйемізді өзара байланысты ақуыздар тізбегі деп елестетіңіз. Бұл тізбектің бір бөлігі «Комплемент жүйесі» деп аталады. PNH кезінде бұл жүйе шамадан тыс белсенді болып, эритроциттерді бұзады.
Ескі дәрілер (мысалы, экулизумаб) осы тізбектегі C5 деп аталатын орынды нысанаға алды. Олар тек қан тамырларының ішіндегі бұзылуды тоқтатты (тамырішілік гемолиз).
Бірақ Эмпавели деп аталатын бұл жаңа препарат C3 деп аталатын бұрынғы жерге бағытталған. Оның артықшылығы - ол қан тамырларының ішіндегі зақымдануды, сондай-ақ бауыр мен көкбауыр сияқты мүшелердің ішіндегі зақымдануды (тамырдан тыс гемолиз) бақылайды.
Сондықтан, Эмпавели бұрынғы дәрі-дәрмектерден толық айықпаған және анемиясы жалғасып жатқан науқастар үшін әсіресе пайдалы болуы мүмкін.
Эмпавелиді қалай пайдалануға болады?
Эмпавели - үйде қолдануға болатын дәрі.
- Әдісі: Бұл тері астына инъекция .
- Жиілігі: Әдетте аптасына екі рет беріледі.
- Дозасы: Дәрігер қаныңыздағы «лактатдегидрогеназа (LDH)» деп аталатын фермент деңгейін тексеру арқылы дозаңызды түзетуі мүмкін. LDH деңгейі эритроциттердің қаншалықты ыдырайтынын өлшейді.
- Қолдану тәсілі: Мұны қолданудың екі жолы бар. Біріншісі - дәріні денеге 30-60 минут ішінде жеткізетін кішкентай сорғыны пайдалану. Екіншісі - іш қуысына енгізілетін бір реттік инъекциялық жүйе .
Алаңдамаңыз, алдымен дәрігеріңіз немесе білікті медбике сізге мұны қалай қолдану керектігін үйретеді.
Бұл препараттың тиімділігі мен қауіпсіздігі туралы білуіңіз керек нәрселер
Эмпавелидің табысы екі ірі клиникалық зерттеулерде, PEGASUS және PRINCE зерттеулерінде расталды.
Қарапайым тілмен айтқанда, екі зерттеуде де Эмпавели қабылдаған пациенттерде гемоглобин деңгейі басқа емдеу әдістерін қабылдағандарға қарағанда айтарлықтай жоғары болды. Оларға қан құю да айтарлықтай аз болды.
Жанама әсерлері және қауіпсіздігі
Эмпавелиді қолдану кезінде байқалатын негізгі жанама әсерлер:
- Инъекция орнында ауырсыну, қызару немесе ісіну: бұл қалыпты жағдай. Мұзды пакет жағу немесе жылы су жағу арқылы жеңілдік табуға болады.
- Инфекция қаупінің жоғарылауы: Бұл дәрі иммундық жүйенің бір бөлігін басатындықтан, белгілі бір бактериялық инфекцияларға (әсіресе капсулаланған бактерияларға) сезімтал болу қаупі бар.
Бұл қауіпті азайту үшін дәрігер сізге Эмпавелиді қабылдауды бастамас бұрын қажетті барлық вакцинацияларды жасайды. Сондай-ақ, дәріні қабылдау кезінде және оны тоқтатқаннан кейін 2 ай бойы пациенттің қауіпсіздігі картасын өзіңізбен бірге алып жүруіңіз керек. Бұл сізді емдеп жатқан адамдарға төтенше жағдайда сіздің осы дәріні қабылдап жатқаныңызды білуге көмектеседі.
Эмпавели REMS бағдарламасы дегеніміз не?
Бұл сәл күрделі сөз, бірақ қарапайым тілмен айтқанда, бұл арнайы қорғаныс бағдарламасын білдіреді. Эмпавели сияқты есірткілермен жұқтыру қаупіне байланысты мұндай бағдарламаларды мемлекеттік органдар жүзеге асырады.
Осы «REMS (Тәуекелдерді бағалау және азайту стратегиясы)» бағдарламасы бойынша:
1. Сізге дәрі-дәрмек тағайындайтын дәрігер осы бағдарламаға тіркелген болуы керек.
2. Сізге дәрі беретін дәріхана да бұл үшін сертификатталған болуы керек.
3. Дәрігер, сіз дәрі-дәрмектің қауіптері және инфекция белгілері (қызба, дененің сырқырауы, қатты бас ауруы) туралы жақсы хабардар болуыңыз керек.
Бұл сіздің осы дәрі-дәрмектің пайдасы мен қауіптерін толық білетініңізді және оны қауіпсіз қолданатыныңызды қамтамасыз етеді.
Үйге алып кету туралы хабарлама
- PNH - сирек кездесетін, бірақ басқарылатын ауру, онда сіздің иммундық жүйеңіз эритроциттерді бұзады.
- Эмпавели - қан жасушаларының жойылуын тоқтататын PNH үшін өте тиімді, жаңа емдеу әдісі.
- Бұл дәрі инфекция тудыруы мүмкін, сондықтан дәрігер тағайындаған екпелерді алуды ұмытпаңыз. Инфекцияның кез келген белгілеріне назар аударыңыз.
- Эмпавели арнайы әрекет ету механизмі (REMS) бойынша ұсынылады. Алынған пациенттің қауіпсіздік картасын әрқашан өзіңізбен бірге алып жүріңіз.
- Егер сізде жағдайыңыз немесе емдеу туралы сұрақтарыңыз болса, тартынбастан дәрігеріңізбен сөйлесіңіз.
💬 Comments (0)
Пікірлер әлі жарияланған жоқ. Пікіріңізді бірінші рет осында қосыңыз.
Пікіріңізді қосыңыз