ដំណឹងល្អសម្រាប់អ្នកជំងឺ CAH (ជំងឺក្រពេញ Adrenal Hyperplasia ពីកំណើត)! ចូរយើងនិយាយអំពី Crinecerfont

ប្រសិនបើអ្នក ឬនរណាម្នាក់នៅក្នុងគ្រួសាររបស់អ្នកមានជំងឺមួយហៅថា ជំងឺក្រពេញ Adrenal Hyperplasia ពីកំណើត (CAH) នេះនឹងក្លាយជាដំណឹងដ៏សំខាន់មួយសម្រាប់អ្នក។ បន្ទាប់ពី 70 ឆ្នាំមក ការព្យាបាលថ្មីមួយជាពិសេសសម្រាប់ជំងឺនេះត្រូវបានអនុម័តហើយ។ នេះពិតជាក្តីសង្ឃឹមដ៏អស្ចារ្យមួយសម្រាប់អ្នកដែលរស់នៅជាមួយ CAH។ ដូច្នេះសូមក្រឡេកមើលថាតើថ្នាំថ្មីនេះជាអ្វី របៀបដែលវាដំណើរការ និងអត្ថប្រយោជន៍អ្វីខ្លះ។

ដំបូង​សូម​យើង​យល់​ថា CAH ជា​អ្វី?

និយាយ​ឲ្យ​សាមញ្ញ​ទៅ CAH គឺជា​ជំងឺ​តំណពូជ​ដែល​ប៉ះពាល់​ដល់​ក្រពេញ Adrenal របស់​យើង។ ក្រពេញ​ទាំងនេះ​ស្ថិត​នៅ​ពីលើ​តម្រងនោម​របស់​យើង។ ពួកវា​ផលិត​អរម៉ូន​ជាច្រើន​ដែល​ចាំបាច់​សម្រាប់​រាងកាយ​របស់​យើង។

សូមគិតអំពីក្រពេញ Adrenal ដូចជារោងចក្រមួយ។ ផលិតផលសំខាន់នៃរោងចក្រនេះគឺអរម៉ូនមួយហៅថា Cortisol។ នេះគឺជាអរម៉ូនដ៏សំខាន់មួយដែលជួយរាងកាយរបស់យើងទប់ទល់នឹងភាពតានតឹង ជំងឺ និងគ្រោះថ្នាក់។

នៅពេលដែលកម្រិត cortisol ចំពោះមនុស្សដែលមានសុខភាពល្អធ្លាក់ចុះ ខួរក្បាល (ដូចជាអ្នកគ្រប់គ្រងរោងចក្រ) ផ្ញើសញ្ញា (បញ្ជា) មួយហៅថា ACTH ទៅកាន់ក្រពេញ Adrenal ដើម្បី "បង្កើត cortisol"។ ប៉ុន្តែចំពោះអ្នកដែលមាន CAH ក្រពេញ Adrenal ខ្វះអង់ស៊ីមសំខាន់ ឬ 'កម្មករ' ដែលត្រូវការដើម្បីបង្កើត cortisol។ ដូច្នេះ មិនថាខួរក្បាលបញ្ជូន ACTH ប៉ុន្មានទេ រោងចក្រមិនអាចបង្កើត cortisol បានទេ។

នេះលើកឡើងនូវសំណួរពីរ៖

១. រាងកាយ មិនផលិត cortisol ចាំបាច់ទេ ។

2. នៅពេលដែលសញ្ញា ACTH ពីខួរក្បាលបន្តហូរ អរម៉ូនមួយប្រភេទទៀតដែលផលិតដោយក្រពេញ Adrenal ហៅថា អង់ដ្រូសែន ត្រូវបានផលិតលើស ។

អង់ដ្រូសែនទាំងនេះ (ឧ. តេស្តូស្តេរ៉ូន) គឺជាអរម៉ូនបុរស។ ទាំងបុរស និងស្ត្រីត្រូវការពួកវាខ្លះ ប៉ុន្តែនៅក្នុង CAH ពួកវាឡើងខ្ពស់ពេក។ នេះអាចបណ្តាលឱ្យ ពេញវ័យមុនអាយុ ភាពគ្មានកូន និងបញ្ហាផ្សេងៗទៀតជាមួយនឹងការវិវឌ្ឍន៍របស់កុមារ ។

អស់រយៈពេលជាច្រើនទសវត្សរ៍មកហើយ ការព្យាបាលសំខាន់សម្រាប់បញ្ហានេះគឺការផ្តល់ថ្នាំស្តេរ៉ូអ៊ីត (គ្លូកូកូទីកូអ៊ីត) ដែលដើរតួដូចជាកូទីសូលពីខាងក្រៅ។ វិធីនេះមិនត្រឹមតែជំនួសកូទីសូលដែលរាងកាយខ្វះនោះទេ ប៉ុន្តែវាថែមទាំងគ្រប់គ្រងសញ្ញា ACTH ពីខួរក្បាល ដោយកាត់បន្ថយការផលិតអរម៉ូនអង់ដ្រូសែន។ ទោះជាយ៉ាងណាក៏ដោយ បញ្ហាគឺថា វិធីនេះតម្រូវឱ្យប្រើ ថ្នាំស្តេរ៉ូអ៊ីតកម្រិតខ្ពស់ជាងធម្មតា ក្នុងរយៈពេលយូរ។ នេះអាចបណ្តាលឱ្យមានផលប៉ះពាល់ជាច្រើន ដូចជា ការឡើងទម្ងន់ ឆ្អឹងស្តើង និងបញ្ហាដំណេក ។

តើអ្នករកឃើញថ្នាំថ្មីនេះដោយរបៀបណា?

អ្នកវិទ្យាសាស្ត្រឆ្ងល់ថាតើមានដំណោះស្រាយផ្សេងទៀតចំពោះបញ្ហាស្តេរ៉ូអ៊ីតនេះដែរឬទេ។ ជំនួសឱ្យការផ្តល់ស្តេរ៉ូអ៊ីតច្រើនពីខាងក្រៅ ចុះបើយើងរកឃើញវិធីមួយដើម្បីកាត់បន្ថយសញ្ញា ACTH ដោយផ្ទាល់ដែលមកពីខួរក្បាល?

នោះហើយជាកន្លែងដែលពួកគេបានរកឃើញគោលដៅថ្មីមួយ។ វាគឺជាឧបករណ៍ទទួលនៅក្នុងខួរក្បាលដែលមានឈ្មោះថា CRF1។ នៅពេលដែលកម្រិត cortisol ធ្លាក់ចុះ សញ្ញា ACTH ត្រូវបានបង្កឡើងដោយ CRF1។ នៅក្នុង CAH ដំណើរការនេះត្រូវបានរំខាន។

ដូច្នេះអ្នកវិទ្យាសាស្ត្រគិតថា ប្រសិនបើយើងទប់ស្កាត់ CRF1 នេះ យើងអាចកាត់បន្ថយការផលិត ACTH មែនទេ? ប្រសិនបើរឿងនោះកើតឡើង ការផលិតអង់ដ្រូសែនក៏នឹងត្រូវបានគ្រប់គ្រងផងដែរ ហើយកម្រិតថ្នាំស្តេរ៉ូអ៊ីតដែលអ្នកជំងឺត្រូវលេបក៏នឹងត្រូវបានកាត់បន្ថយផងដែរ។

ការធ្វើតេស្តត្រូវបានធ្វើឡើងមុនពេលផ្តល់ថ្នាំដល់មនុស្ស

ថ្នាំថ្មីមួយមិនអាចផ្តល់ឱ្យមនុស្សភ្លាមៗនៅពេលដែលវាត្រូវបានគេរកឃើញនោះទេ។ វាត្រូវឆ្លងកាត់ការធ្វើតេស្តជាបន្តបន្ទាប់ដើម្បីបញ្ជាក់ថាតើវាមានសុវត្ថិភាព និងមានប្រសិទ្ធភាពឬអត់។ ថ្នាំ Crinecerfont បានឆ្លងកាត់ជំហានទាំងអស់នេះ។

១. ការធ្វើតេស្តមន្ទីរពិសោធន៍ និងសត្វ៖ ជំហានដំបូងគឺត្រូវធ្វើតេស្តថ្នាំលើកោសិកា និងសត្វនៅក្នុងមន្ទីរពិសោធន៍។ នេះគឺដើម្បីកំណត់ថាតើថ្នាំនេះមានជាតិពុល ឬវានឹងបង្កគ្រោះថ្នាក់ដល់សរីរាង្គឬអត់។ ស្រមៃមើលថា មានតែថ្នាំថ្មីប្រហែលមួយក្នុងចំណោមថ្នាំថ្មី 10,000 ប៉ុណ្ណោះដែលឆ្លងកាត់ឧបសគ្គទាំងអស់នេះ ហើយត្រូវបានអនុម័ត។

២. ការសាកល្បងព្យាបាល៖ បន្ទាប់ពីការសាកល្បងលើសត្វទទួលបានជោគជ័យ ការសាកល្បងលើមនុស្សត្រូវបានធ្វើឡើងជាដំណាក់កាលជាច្រើន។

តើលទ្ធផលតេស្តសម្រាប់ Crinecerfont យ៉ាងដូចម្តេច?

ការសាកល្បងដែលបានធ្វើឡើងលើថ្នាំនេះបានផ្តល់លទ្ធផលល្អណាស់។ ជាពិសេសការសាកល្បងដំណាក់កាលទី II និងដំណាក់កាលទី III គឺមានសារៈសំខាន់ខ្លាំងណាស់។

ដំណាក់កាលទី II - លទ្ធផលរបស់កុមារតូចៗ

នៅទីនេះ ក្រុមកុមារតូចៗមួយក្រុមតូច (អាយុ 14-17 ឆ្នាំ) ដែលមានជំងឺ CAH ត្រូវបានផ្តល់ថ្នាំនេះរយៈពេល 14 ថ្ងៃ ហើយការផ្លាស់ប្តូរកម្រិតអរម៉ូនរបស់ពួកគេត្រូវបានគេសង្កេតឃើញ។ លទ្ធផលគឺគួរឱ្យភ្ញាក់ផ្អើល។

• ACTH (សញ្ញាខួរក្បាល) បានថយចុះ 57% ។
• 17-OHP (សូចនាករនៃការផលិតអង់ដ្រូសែន) បានថយចុះ 69% ។
• អាន់ដ្រូស្តេណេឌីអូន (ប្រភេទអង់ដ្រូសែនមួយ) បានថយចុះ 58% ។

ដំណាក់កាលទី III - លទ្ធផលនៃក្រុមធំៗ

ដោយ​ទទួល​បាន​ការ​លើក​ទឹកចិត្ត​ពី​លទ្ធផល​ទាំងនេះ អ្នកវិទ្យាសាស្ត្រ​បាន​ធ្វើការ​សាកល្បង​ធំៗ​ពីរ​ដោយ​ប្រើប្រាស់​មនុស្ស​ពេញវ័យ និង​កុមារ ដែល​អ្នកខ្លះ​ត្រូវ​បាន​ផ្តល់​ថ្នាំ Crinecerfont និង​អ្នក​ផ្សេង​ទៀត​ត្រូវ​បាន​ផ្តល់​ថ្នាំ placebo ដែល​មើល​ទៅ​ដូច​ថ្នាំ ប៉ុន្តែ​មិន​មាន​ប្រសិទ្ធភាព។

លទ្ធផលទាំងនេះបង្ហាញយ៉ាងច្បាស់ថា Crinecerfont ជួយគ្រប់គ្រងកម្រិត androgen ខណៈពេលដែលក៏កាត់បន្ថយកម្រិតថ្នាំស្តេរ៉ូអ៊ីតដែលអាចបង្កគ្រោះថ្នាក់ដល់អ្នកជំងឺក្នុងរយៈពេលវែងផងដែរ។

តើថ្នាំនេះមានសុវត្ថិភាពប៉ុណ្ណា?

ការសិក្សាបានបង្ហាញថាថ្នាំនេះមិនមានផលប៉ះពាល់ធ្ងន់ធ្ងរអ្វីឡើយ។ ផលប៉ះពាល់ភាគច្រើនដែលបានរាយការណ៍គឺតិចតួច និងបណ្តោះអាសន្ន។

• អស់កម្លាំង
• ឈឺក្បាល
• ត្រជាក់ ឬ ហៀរសំបោរ
• ឈឺសាច់ដុំ ឬពោះ
• ឈឺសន្លាក់

ការព្រមានដ៏សំខាន់តែមួយគត់ដែលភ្ជាប់មកជាមួយថ្នាំនេះគឺថា ប្រសិនបើអ្នកមិនលេបថ្នាំស្តេរ៉ូអ៊ីតក្នុងកម្រិតត្រឹមត្រូវដែលគ្រូពេទ្យរបស់អ្នកបានចេញវេជ្ជបញ្ជាទេ កម្រិត cortisol របស់អ្នកអាចធ្លាក់ចុះទាបខ្លាំង ដែលនាំឱ្យមានស្ថានភាពគំរាមកំហែងដល់អាយុជីវិត ដែលហៅថា ភាពមិនគ្រប់គ្រាន់នៃក្រពេញ Adrenal។ ទោះជាយ៉ាងណាក៏ដោយ គ្មាននរណាម្នាក់ដែលបានលេបថ្នាំឱ្យបានត្រឹមត្រូវនៅក្នុងការសិក្សាបានជួបប្រទះនឹងស្ថានភាពនេះទេ ។ ដូច្នេះ វាមានសារៈសំខាន់ខ្លាំងណាស់ក្នុងការធ្វើតាមការណែនាំរបស់គ្រូពេទ្យរបស់អ្នក។

ក្តីសង្ឃឹមថ្មីសម្រាប់ការព្យាបាល CAH

ដោយសារតែលទ្ធផលជោគជ័យទាំងនេះ FDA (ទីភ្នាក់ងារសំខាន់ដែលអនុម័តថ្នាំ) នៅសហរដ្ឋអាមេរិកបានផ្តល់ការអនុម័តពិសេសសម្រាប់ថ្នាំនេះ។ Crinecerfont (ឈ្មោះយីហោ Crenessity) មិនមែនជាថ្នាំព្យាបាល CAH ទេ។ ទោះជាយ៉ាងណាក៏ដោយ វាគឺជាជំហានដ៏សំខាន់មួយឆ្ពោះទៅមុខក្នុងការព្យាបាល CAH។

ឥឡូវនេះ គ្រូពេទ្យអាចចេញវេជ្ជបញ្ជាថ្នាំនេះ បន្ថែមពីលើការព្យាបាលដោយស្តេរ៉ូអ៊ីតបច្ចុប្បន្នរបស់អ្នក (ការព្យាបាលបន្ថែម) ។ នេះអាចជួយកាត់បន្ថយកម្រិតថ្នាំស្តេរ៉ូអ៊ីតរបស់អ្នក។ នេះមានន័យថា អ្នកអាចជួបប្រទះផលប៉ះពាល់តិចជាងមុនពីស្តេរ៉ូអ៊ីត គ្រប់គ្រងកម្រិតអរម៉ូនរបស់អ្នកបានកាន់តែប្រសើរ និងមានគុណភាពជីវិតកាន់តែប្រសើរ។