ການປິ່ນປົວແບບໃໝ່ສຳລັບພະຍາດ hATTR Amyloidosis: ສິ່ງທີ່ທ່ານຕ້ອງຮູ້ກ່ຽວກັບ Wainua (Eplontersen)

ບາງຄັ້ງ, ການປ່ຽນແປງເລັກນ້ອຍໃນພັນທຸກໍາຂອງພວກເຮົາສາມາດເຮັດໃຫ້ເກີດບັນຫາສຸຂະພາບທີ່ສຳຄັນ. ພະຍາດ amyloidosis ຂອງ hATTR ແມ່ນໜຶ່ງໃນພາວະທາງພັນທຸກໍາທີ່ຫາຍາກແຕ່ຮ້າຍແຮງຫຼາຍ. ໃນເລື່ອງນີ້, ໂປຣຕີນທີ່ຜະລິດໂດຍຕັບຂອງພວກເຮົາຈະສະສົມບໍ່ຖືກຕ້ອງ ແລະ ທໍາລາຍເສັ້ນປະສາດ. ສິ່ງນີ້ສາມາດເຮັດໃຫ້ເກີດບັນຫາຫຼາຍຢ່າງເຊັ່ນ: ຍ່າງຍາກ, ເຈັບ, ແລະ ມຶນຊາ. ແຕ່ດຽວນີ້ມີວິທີການປິ່ນປົວໃໝ່ສຳລັບສິ່ງນີ້. ມື້ນີ້, ຂໍໃຫ້ເວົ້າກ່ຽວກັບຢາໃໝ່ນີ້ທີ່ເອີ້ນວ່າ Wainua.

ຢາ Wainua ອອກລິດແນວໃດ?

ເພື່ອເຂົ້າໃຈເລື່ອງນີ້, ກ່ອນອື່ນໃຫ້ພວກເຮົາພິຈາລະນາເບິ່ງພະຍາດ hATTR ແບບງ່າຍໆກ່ອນ. ຮ່າງກາຍຂອງພວກເຮົາມີໂປຣຕີນທີ່ເອີ້ນວ່າ transthyretin (TTR). ສິ່ງນີ້ຜະລິດໂດຍຕັບຂອງພວກເຮົາ. ເນື່ອງຈາກການປ່ຽນແປງເລັກນ້ອຍໃນ gene TTR ໃນຄົນທີ່ເປັນພະຍາດ hATTR, ໂປຣຕີນນີ້ຈະພັບບໍ່ຖືກຕ້ອງ, ຈັບຕົວກັນເປັນກ້ອນ, ແລະຕົກຄ້າງຢູ່ໃນຮ່າງກາຍເປັນກ້ອນທີ່ເອີ້ນວ່າ 'amyloid'. ມັນຄ້າຍຄືກັບນົມສົ້ມ. ກຸ່ມ amyloid ເຫຼົ່ານີ້ສ່ວນຫຼາຍແມ່ນຕົກຄ້າງຢູ່ໃນລະບົບປະສາດ. ຫຼັງຈາກນັ້ນ, ເສັ້ນປະສາດຈະຖືກທຳລາຍ ແລະ ໜ້າທີ່ຂອງມັນຈະຖືກທຳລາຍ.

ບັດນີ້, ໃຫ້ພວກເຮົາພິຈາລະນາເບິ່ງວ່າວັກຊີນ Wainua ເຮັດຫຍັງ. ຢາ Wainua ແນໃສ່ໂດຍກົງຕໍ່ gene ທີ່ຜະລິດໂປຣຕີນ TTR ທີ່ຜິດປົກກະຕິ. ເວົ້າງ່າຍໆ, ມັນ "ປິດສຽງ" gene ທີ່ໃຫ້ຄຳແນະນຳທີ່ບໍ່ຖືກຕ້ອງ.

ສິ່ງນີ້ຊ່ວຍຫຼຸດປະລິມານ ໂປຣຕີນ TTR ທີ່ຜິດປົກກະຕິທີ່ຜະລິດໂດຍຕັບ. ສິ່ງນີ້ຊ່ວຍຫຼຸດການສະສົມຂອງ amyloid ໃນເສັ້ນປະສາດ, ຊ່ວຍຄວບຄຸມຄວາມຄືບໜ້າຂອງຄວາມເສຍຫາຍຂອງເສັ້ນປະສາດ.

ນີ້ແມ່ນການສັກຢາປະຈຳເດືອນທີ່ສັກເຂົ້າໃຕ້ຜິວໜັງ. ສິ່ງພິເສດແມ່ນມັນມາໃນແບບ 'ເຄື່ອງສັກອັດຕະໂນມັດ' ທີ່ອອກແບບມາສຳລັບຄົນເຈັບ ຫຼື ຜູ້ດູແລຂອງເຂົາເຈົ້າເພື່ອໃຊ້ຢູ່ເຮືອນ.

ຂ້ອຍຈະຮູ້ໄດ້ແນວໃດວ່າການປິ່ນປົວນີ້ເໝາະສົມກັບຂ້ອຍ?

ທ່ານໝໍຂອງທ່ານຈະຕັດສິນໃຈວ່າ Wainua ເໝາະສົມກັບທ່ານຫຼືບໍ່. ການປິ່ນປົວນີ້ມັກຈະເໝາະສົມກັບຄົນຕໍ່ໄປນີ້:

• ຖ້າທ່ານເປັນ ຜູ້ໃຫຍ່ທີ່ ໄດ້ຮັບການຢືນຢັນວ່າເປັນພະ ຍາດ ATTR Amyloidosis .
• ຖ້າພະຍາດດັ່ງກ່າວເຮັດໃຫ້ເກີດ ຄວາມເສຍຫາຍຕໍ່ເສັ້ນປະສາດ .

ທ່ານໝໍຂອງທ່ານຈະພິຈາລະນາຫຼາຍປັດໃຈກ່ອນທີ່ຈະຕັດສິນໃຈໃນເລື່ອງນີ້.

• ປະຫວັດຄອບຄົວ : ກວດເບິ່ງວ່າມີໃຜໃນຄອບຄົວຂອງທ່ານເຄີຍເປັນພະຍາດນີ້ຫຼືບໍ່.
• ການກວດສອບອາການ: ອາການຂອງທ່ານຈະຖືກກວດສອບຢ່າງລະອຽດ.
• ການກວດພັນທຸກໍາ: ການກວດເລືອດແມ່ນເຮັດເພື່ອຢືນຢັນການກາຍພັນຂອງ gene TTR.
• ການກວດສອບການຖ່າຍພາບ: ການສະແກນ MRIການກວດເຫຼົ່ານີ້ຍັງສາມາດກວດຫາການສະສົມຂອງ amyloid ໃນເສັ້ນປະສາດ ແລະ ອະໄວຍະວະອື່ນໆໄດ້.

ຄວາມສຳເລັດຂອງຢາ Wainua ໄດ້ຖືກທົດສອບແນວໃດ?

ກ່ອນທີ່ຢາຊະນິດໃໝ່ຈະຖືກປ່ອຍອອກສູ່ຕະຫຼາດ, ການຄົ້ນຄວ້າຢ່າງກວ້າງຂວາງຈະຖືກດຳເນີນເພື່ອກຳນົດຄຸນນະພາບ, ຄວາມປອດໄພ ແລະ ປະສິດທິພາບຂອງມັນ. ຢາ Wainua ຍັງໄດ້ຜ່ານການທົດລອງທາງຄລີນິກທີ່ເອີ້ນວ່າ NEURO-TTTransform.

ການຄົ້ນຄວ້ານີ້ສ່ວນໃຫຍ່ແມ່ນເບິ່ງ:

1. ຢາ Wainua ປ່ຽນແປງລະດັບ ໂປຣຕີນ TTR ໃນເລືອດແນວໃດ?

2. ສິ່ງນີ້ຈະສົ່ງຜົນກະທົບຕໍ່ອາການທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບຄວາມເສຍຫາຍຂອງເສັ້ນປະສາດໃນຄົນເຈັບ hATTR ແນວໃດ?

ພວກເຂົາໄດ້ໃຊ້ວິທີພິເສດເພື່ອວັດແທກສິ່ງເຫຼົ່ານີ້.

• ຄະແນນຄວາມບົກຜ່ອງດ້ານລະບົບປະສາດ (NIS): ນີ້ແມ່ນລະບົບການໃຫ້ຄະແນນພິເສດ. ມັນວັດແທກຄວາມແຂງແຮງຂອງກ້າມຊີ້ນ, ປະຕິກິລິຍາຕອບສະໜອງ, ແລະ ຄວາມຮູ້ສຶກ. ຄະແນນຕ່ຳເທົ່າໃດ, ສະພາບຂອງເສັ້ນປະສາດກໍ່ຈະດີຂຶ້ນເທົ່ານັ້ນ.
• ຄຸນນະພາບຊີວິດ (QOL-DN): ອັນນີ້ວັດແທກຄວາມອິດເມື່ອຍ, ຄວາມສາມາດໃນການປະຕິບັດກິດຈະກຳປະຈຳວັນ, ແລະ ສະພາບຈິດໃຈຂອງຄົນເຈັບ. ໃນທີ່ນີ້, ຄະແນນທີ່ຕ່ຳກວ່າຊີ້ບອກເຖິງຄຸນນະພາບຊີວິດທີ່ດີຂຶ້ນ.

ຄວາມສຳເລັດຂອງ Wainua ໄດ້ຮັບການຢືນຢັນໂດຍການປຽບທຽບຜົນຂອງການສຶກສານີ້ກັບຜົນຂອງຄົນເຈັບໃນການສຶກສາອື່ນທີ່ໄດ້ຮັບຢາ placebo ທີ່ບໍ່ມີຢາ.

ຜົນໄດ້ຮັບຫຼັກຂອງການຄົ້ນຄວ້າແມ່ນຫຍັງ?

ຜົນຂອງການສຶກສາແມ່ນໜ້າຊື່ນຊົມຫຼາຍ. ຜູ້ທີ່ໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວດ້ວຍ Wainua ເປັນເວລາ 66 ອາທິດມີ ຜົນໄດ້ຮັບທີ່ດີກ່ວາຜູ້ທີ່ໄດ້ຮັບຢາหลอกຢ່າງຫຼວງຫຼາຍ .

• ລະດັບຂອງໂປຣຕີນ TTR ທີ່ເປັນອັນຕະລາຍໃນເລືອດຂອງເຂົາເຈົ້າ ໄດ້ຫຼຸດລົງຢ່າງຫຼວງຫຼາຍ.
• ອາການທາງລະບົບປະສາດ (ຄະແນນ NIS) ໄດ້ຮັບການຄວບຄຸມຢ່າງຫຼວງຫຼາຍ.
• ພ້ອມກັນນັ້ນ, ຄຸນນະພາບຊີວິດຂອງເຂົາເຈົ້າກໍ່ໄດ້ດີຂຶ້ນຢ່າງຈະແຈ້ງ.

ຜົນຂ້າງຄຽງຂອງ Wainua ແມ່ນຫຍັງ ແລະ ຈະຈັດການກັບມັນແນວໃດ?

ເຊັ່ນດຽວກັນກັບຢາທຸກຊະນິດ, Wainua ສາມາດເຮັດໃຫ້ເກີດຜົນຂ້າງຄຽງເລັກນ້ອຍ. ອາການທີ່ພົບເລື້ອຍທີ່ສຸດແມ່ນ:

ເຫຼົ່ານີ້ແມ່ນຜົນຂ້າງຄຽງຫຼັກໆ. ນອກຈາກນັ້ນ, ໃຫ້ປຶກສາກັບທ່ານໝໍຂອງທ່ານກ່ຽວກັບອາການຕ່າງໆທີ່ລົບກວນທ່ານ.

ເຈົ້າຮູ້ໄດ້ແນວໃດວ່າການປິ່ນປົວປະສົບຜົນສຳເລັດ?

ທ່ານໝໍຂອງທ່ານຈະຕິດຕາມສຸຂະພາບຂອງທ່ານເປັນປະຈຳ. ນີ້ຈະລວມມີການກວດເລືອດເພື່ອກວດສອບລະດັບ TTR ຂອງທ່ານ. ພວກເຂົາຍັງຈະກວດສອບວ່າອາການທາງລະບົບປະສາດຂອງທ່ານດີຂຶ້ນແນວໃດ. ເມື່ອເວລາຜ່ານໄປ, ທ່ານອາດຈະເລີ່ມສັງເກດເຫັນການປັບປຸງຄວາມແຂງແຮງຂອງກ້າມຊີ້ນ, ຄວາມສາມາດໃນການປະຕິບັດໜ້າວຽກປະຈຳວັນ, ແລະອາລົມ.

ສິ່ງທີ່ສຳຄັນທີ່ສຸດແມ່ນຢ່າຢຸດການສັກຢາວັກຊີນດ້ວຍເຫດຜົນໃດກໍ່ຕາມ ຫຼື ປ່ຽນຕາຕະລາງການສັກຢາວັກຊີນໂດຍບໍ່ໄດ້ຮັບຄຳແນະນຳຈາກທ່ານໝໍ.

ມີບັນຫາຫຍັງກັບຢາ ຫຼື ອາຫານອື່ນໆບໍ?

ອີງຕາມການຄົ້ນຄວ້າໃນປະຈຸບັນ, ບໍ່ພົບການພົວພັນທີ່ບໍ່ດີລະຫວ່າງ Wainua ແລະຢາ ຫຼືອາຫານອື່ນໆ. ເຖິງຢ່າງໃດກໍ່ຕາມ, ຂໍ້ມູນໃໝ່ອາດຈະເປີດເຜີຍໃນອະນາຄົດ.

ດັ່ງນັ້ນ, ກ່ອນທີ່ທ່ານຈະເລີ່ມການປິ່ນປົວນີ້ ແລະ ໃນລະຫວ່າງການປິ່ນປົວ, ໃຫ້ໃຫ້ທ່ານໝໍຂອງທ່ານອະທິບາຍຢ່າງຄົບຖ້ວນກ່ຽວກັບຢາ, ວິຕາມິນ, ອາຫານເສີມ ແລະ ຜະລິດຕະພັນອາຍຸຣເວດອື່ນໆທັງໝົດທີ່ທ່ານກຳລັງໃຊ້. ນີ້ແມ່ນສິ່ງສຳຄັນຫຼາຍສຳລັບຄວາມປອດໄພຂອງທ່ານ.