Kartais nedideli mūsų genų pokyčiai gali sukelti rimtų sveikatos problemų. hATTR amiloidozė yra viena iš tokių retų, bet labai rimtų genetinių būklių. Sergant šia liga, kepenyse gaminamas baltymas netinkamai kaupiasi ir pažeidžia nervus. Tai gali sukelti daug problemų, tokių kaip sunkumai vaikščioti, skausmas ir tirpimas. Tačiau dabar yra naujas šios ligos gydymas. Šiandien pakalbėkime apie šį naują vaistą, vadinamą Wainua.
Kaip veikia vaistas Wainua?
Norėdami tai suprasti, pirmiausia trumpai panagrinėkime hATTR ligą. Mūsų organizme yra baltymas, vadinamas transtiretinu (TTR). Jį gamina kepenys. Dėl nedidelio TTR geno pokyčio žmogui, sergančiam hATTR liga, šis baltymas neteisingai lankstosi, sulimpa ir nusėda organizme gumulėlių pavidalu, vadinamų „amiloidu“. Tai tarsi sutrauktas pienas. Šie amiloido gumulai dažniausiai nusėda nervų sistemoje. Tuomet pažeidžiami nervai ir sutrinka jų funkcija.
Dabar pažiūrėkime, ką daro Wainua vakcina. Vaistas Wainua tiesiogiai veikia geną, kuris gamina klaidingą TTR baltymą. Paprastai tariant, jis „nutildo“ geną, kuris duoda neteisingas instrukcijas.
Tai sumažina kepenyse gaminamo nenormalaus TTR baltymo kiekį. Tai savo ruožtu sumažina amiloido kaupimąsi nervuose ir padeda kontroliuoti nervų pažeidimo progresavimą.
Tai mėnesinė injekcija, leidžiama po oda. Ypatinga tai, kad ji tiekiama automatiniame injektoriuje, skirtame pacientui arba jo globėjui naudoti namuose.
Kaip sužinoti, ar šis gydymas man tinka?
Jūsų gydytojas nuspręs, ar Wainua Jums tinka. Šis gydymas paprastai tinka šiems žmonėms:
- Jei esate suaugęs asmuo, kuriam patvirtinta ATTR amiloidozė .
- Jei liga sukėlė nervų pažeidimą .
Prieš priimdamas šį sprendimą, gydytojas atsižvelgs į kelis veiksnius.
- Šeimos istorija : patikrinkite, ar kas nors jūsų šeimoje sirgo šia liga.
- Simptomų patikrinimas: Jūsų simptomai bus kruopščiai ištirti.
- Genetinis tyrimas: atliekamas kraujo tyrimas, siekiant patvirtinti TTR geno mutaciją.
- Vaizdavimo tyrimai: MRT nuskaitymasTokie tyrimai taip pat gali patikrinti amiloido sankaupas nervuose ir kituose organuose.
Kaip buvo išbandytas Wainua vaisto sėkmė?
Prieš išleidžiant bet kokį naują vaistą į rinką, atliekami išsamūs tyrimai, siekiant nustatyti jo kokybę, saugumą ir veiksmingumą. „Wainua“ vaistas taip pat buvo klinikiniame tyrime, vadinamame NEURO-TTTransform.
Šiame tyrime daugiausia dėmesio skirta:
1. Kaip vaistas „Wainua“ keičia TTR baltymo kiekį kraujyje?
2. Kaip tai paveiks su nervų pažeidimu susijusius simptomus pacientams, sergantiems hATTR?
Jie naudojo specialius metodus šiems parametrams matuoti.
- Neuropatijos sutrikimo balas (NIS): tai speciali vertinimo sistema. Ji matuoja raumenų jėgą, refleksus ir jutimą. Kuo mažesnis balas, tuo geresnė nervų būklė.
- Gyvenimo kokybė (QOL-DN): Tai matuoja paciento nuovargį, gebėjimą atlikti kasdienę veiklą ir psichinę būseną. Čia taip pat žemesni balai rodo geresnę gyvenimo kokybę.
Wainua sėkmė buvo patvirtinta palyginus šio tyrimo rezultatus su kito tyrimo, kuriame dalyvavo pacientai, kuriems buvo skirtas placebas be vaistų, rezultatais.
| Kaip buvo atrinkti tyrimo dalyviai | |
|---|---|
| Įtraukimo kriterijai | Išskyrimo kriterijai |
| - 18–82 metų amžiaus - Žmonės, kuriems nustatytas 1 stadijos (vaikščiojimas be pagalbos) arba 2 stadijos (vaikščiojimas su pagalba) nervų pažeidimas dėl hATTR - Tie, kuriems patvirtinta TTR geno mutacija | - Žmonės, sergantys kitų tipų amiloidoze - Žmonės, turintys nervų pažeidimų dėl kitų priežasčių, tokių kaip diabetas - Tie, kuriems buvo atlikta arba netrukus bus atlikta kepenų transplantacija - Žmonės, gaunantys tam tikrus kitus hATTR gydymo būdus |
Kokie buvo pagrindiniai tyrimo rezultatai?
Tyrimo rezultatai buvo labai padrąsinantys. Tie, kurie 66 savaites gydėsi Wainua, pasiekė žymiai geresnių rezultatų nei tie, kurie vartojo placebą.
- Jų kraujyje žymiai sumažėjo žalingo TTR baltymo kiekis.
- Neurologiniai simptomai (NIS balai) buvo reikšmingai kontroliuojami.
- Be to, jų gyvenimo kokybė akivaizdžiai pagerėjo.
Koks yra Wainua šalutinis poveikis ir kaip jį valdyti?
Kaip ir bet kuris vaistas, Wainua gali sukelti nedidelį šalutinį poveikį. Dažniausiai pasitaiko:
| Šalutinis poveikis | Kaip valdyti |
|---|---|
| Sumažėjęs vitamino A kiekis | Vartokite vitamino A papildą tiksliai taip, kaip nurodė gydytojas. Niekada nevartokite daugiau, nei nurodė gydytojas. Jei pastebėjote kokių nors regėjimo pokyčių, pavyzdžiui, susilpnėjusį matymą naktį ar akių sausumą, nedelsdami kreipkitės į gydytoją. |
| Vėmimas | Gerkite daug vandens ir skysčių. Venkite riebaus ir sunkaus maisto. Valgykite lėtai. Jei vėmimas nesiliauja po kelių dienų, būtinai kreipkitės į gydytoją. |
Tai yra pagrindiniai šalutiniai poveikiai. Be to, pasitarkite su gydytoju apie visus jus varginančius simptomus.
Kaip žinoti, ar gydymas sėkmingas?
Gydytojas reguliariai stebės jūsų sveikatą. Tai apims kraujo tyrimus, kad patikrintų jūsų TTR lygį. Jis taip pat patikrins, kaip gerėja jūsų neurologiniai simptomai. Laikui bėgant, galite pastebėti raumenų jėgos, gebėjimo atlikti kasdienes užduotis ir nuotaikos pagerėjimą.
Svarbiausia – nenutraukti skiepijimo dėl jokios priežasties ir nekeisti skiepijimo grafiko nepasitarus su gydytoju.
Ar yra kokių nors problemų dėl kitų vaistų ar maisto produktų?
Remiantis dabartiniais tyrimais, nenustatyta jokios neigiamos Wainua sąveikos su kitais vaistais ar maisto produktais. Tačiau ateityje gali paaiškėti naujos informacijos.
Todėl prieš pradėdami šį gydymą ir jo metu, pateikite savo gydytojui išsamų visų kitų vaistų, vitaminų, maisto papildų ir Ajurvedos produktų, kuriuos vartojate, aprašymą. Tai labai svarbu jūsų saugumui.
Žinutė namo
- „Wainua“ yra nauja, kas mėnesį leidžiama vakcina, patvirtinta gydyti retą genetinę ligą – hATTR amiloidozę.
- Tai sumažina organizmo gaminamo nenormalaus baltymo, kuris pažeidžia nervus, gamybą.
- Tai padeda kontroliuoti ligos sukeltą nervų pažeidimą ir pagerinti pacientų gyvenimo kokybę.
- Kadangi vitamino A kiekio sumažėjimas yra pagrindinis šalutinis poveikis, būtina vartoti gydytojo paskirtą vitamino A papildą taip, kaip nurodė.
- Prieš pradėdami arba nutraukdami bet kokį gydymą, taip pat pasitarkite su gydytoju, jei pasireiškia šalutinis poveikis.
💬 Comments (0)
Komentarų dar nepaskelbta. Pirmą kartą pridėkite savo komentarą čia.
Pridėkite savo komentarą