Gal pakalbėkime apie „Amvuttra“ vaistą nuo širdies ligų, vadinamą ATTR-CM? (ATTR-CM ir „Amvuttra“)

Galbūt negirdėjote apie ligas, kurios atsiranda, kai tam tikro tipo baltymai mūsų organizme kaupiasi neteisingai ir nusėda svarbiuose organuose, tokiuose kaip širdis ir nervai. Tai dažnai yra retos ligos. Medicinoje tokio tipo baltymų nusėdimas vadinamas amiloidoze . Šiandien kalbėsime apie retą ligą, vadinamą ATTR-CM, kuri specifiškai pažeidžia širdį, t. y., kai šie baltymai nusėda širdies raumenyje, ir apie šiuolaikinį vaistą Amvuttra, vartojamą jai gydyti.

Kas tiksliai yra ATTR-CM?

Paprastai tariant, ATTR-CM yra būklė, kai dėl genetinio defekto arba natūraliai senstant mūsų organizme gaminamas baltymas TTR keičia formą, sulimpa ir nusėda širdies raumens sienelėse. Pilnas šios ligos pavadinimas yra transtiretino amiloidinė kardiomiopatija.

Pagalvokite, mūsų širdies sienelės turi būti lanksčios, kad tinkamai pumpuotų kraują. Tačiau kai šie baltymai kaupiasi, širdies sienelės tampa storos ir standžios . Mes tai vadiname kardiomiopatija. Dėl to širdis negali tinkamai pumpuoti kraujo. Laikui bėgant, tai gali netgi progresuoti iki širdies nepakankamumo.

Kai kurie ATTR-CM sergantys žmonės nepatiria jokių simptomų, tačiau kitiems pasireiškia panašūs į įprasto širdies priepuolio simptomus .

• Nedidelis dusulys (dispnėja)
• Patinimas, ypač kojų ir kulkšnių
• Sumišimas ar neviltis
• Padidėjęs širdies ritmas arba nereguliarus širdies plakimas
• Krūtinės skausmas

Dėl to galite greitai pavargti , pavyzdžiui, lipant laiptais, atliekant namų ruošos darbus ar einant trumpą atstumą.

Be to, gali pasireikšti ir kiti su širdimi nesusiję simptomai, pavyzdžiui, silpnumas, tirpimas ar skausmas rankose ir kojose, per didelis prakaitavimas , galvos svaigimas ar alpimas ir virškinimo sutrikimai.

Kaip veikia vaistas „Amvuttra“?

Norėdami tai suprasti, pirmiausia turime šiek tiek sužinoti apie baltymą, vadinamą TTR. TTR (transtiretinas) yra baltymas, daugiausia gaminamas mūsų kepenyse. Jo pagrindinė funkcija yra transportuoti skydliaukės hormonus ir vitaminą A po visą kūną.

Žmonėms, sergantiems ATTR-CM, dėl genetinio defekto TTR baltymas gaminamas netaisyklingos formos. Šios netaisyklingos formos baltymas kaupiasi ir nusėda širdyje.

Vaistas „Amvuttra“ veikia kaip genų slopintojas . Tai yra, šis vaistas patenka tiesiai į kepenis ir blokuoja tą klaidingą TTR baltymą.Tai sumažina kuriamo geno aktyvumą. Tai tas pats, kas sumažinti radijo garsumą.

Tai sumažina kepenyse gaminamo netinkamo TTR baltymo kiekį, o tai savo ruožtu sumažina naujų baltymų nusėdimą tokiuose organuose kaip širdis.

Amvuttra yra poodinė injekcija. Šią vakciną paprastai sveikatos priežiūros specialistas skiria kas tris mėnesius .

Kaip buvo patikrintas šio vaisto sėkmė?

Kaip ir bet kurio naujo vaisto, AMVUTTRA veiksmingumas buvo patvirtintas atlikus didelį tyrimą. Šiame tyrime 655 ATTR-CM pacientams buvo suleista Amvuttra vakcina, o kitai grupei – placebo vakcina be vaisto kas 12 mėnesių trejus metus.

Tyrėjai atkreipė dėmesį į kelis veiksnius, kad įvertintų šio vaisto veiksmingumą.

• Šešių minučių ėjimo testas: šis testas matuoja, kiek atstumo galite nueiti įprastu tempu per 6 minutes. Šis atstumas mažėja, blogėjant širdies būklei.
• Niujorko širdies asociacijos (NYHA) klasifikacija: ji matuoja širdies nepakankamumo simptomų sunkumą. Yra keturios klasės (I, II, III, IV). Kuo didesnis klasės numeris, tuo sunkesnė liga.

• Gyvenimo kokybės klausimynas (KCCQ-OS): juo matuojamas ligos poveikis paciento gyvenimo kokybei.

Ką tyrimas atskleidė?

Pasibaigus trejų metų gydymo laikotarpiui, tyrėjai išanalizavo rezultatus.

Pagrindinė išvada buvo ta, kad pacientams, kurie vartojo Amvuttra , mirties, staigios hospitalizacijos ar apsilankymo skubios pagalbos skyriuje (ETU) rizika dėl širdies nepakankamumo buvo 28 % mažesnė , palyginti su tais, kurie vartojo placebą (veiklioji medžiaga).

Dar vienas svarbus dalykas yra tai, kad po 42 mėnesių mirties nuo bet kokios priežasties rizika Amvuttra gavusioje grupėje sumažėjo 35 % .

Be to, pacientams, kurie vartojo Amvuttra, buvo kontroliuojamas vaikščiojimo gebėjimo ir gyvenimo kokybės pablogėjimas.

Tačiau atminkite, kad šių tyrimų rezultatai gali būti ne visiems vienodi. Jūs ir jūsų gydytojas turėsite kartu nuspręsti, ar „Amvuttra“ jums tinka ir ar nauda yra didesnė už šalutinį poveikį.

Sužinokime apie rezultatus ir šalutinį poveikį.

Kiek laiko užtrunka, kol pamatysite rezultatus?

Amvuttra yra vaistas, kuris veikia laikui bėgant. Todėl rezultatai nematomi iš karto. Simptomų pagerėjimas gali pasireikšti po kelių mėnesių ar ilgiau .

Kaip valdyti šalutinį poveikį?

Vienas iš pagrindinių Amvuttra šalutinių poveikių yra vitamino A kiekio sumažėjimas kraujyje. Taip yra todėl, kad TTR baltymas perneša vitaminą A po visą organizmą. Kai vaistas sumažina TTR gamybą, sumažėja ir vitamino A pernaša.

• Jūsų gydytojas reguliariai paskirs atlikti kraujo tyrimus , kad patikrintų vitamino A kiekį. Labai svarbu šiuos tyrimus atlikti laiku.
• Į savo mitybą įtraukite maisto produktų, kuriuose gausu vitamino A (pvz. , morkų, saldžiųjų bulvių, špinatų, kiaušinių, pieno, raudonųjų paprikų ).
• Jei pastebėjote kokių nors regėjimo pokyčių (ypač susilpnėjusį matymą naktį), nedelsdami praneškite gydytojui.
• Priklausomai nuo vitamino A kiekio, gydytojas gali rekomenduoti vartoti vitamino A papildus.

Tai ne vienintelis Amvuttra šalutinis poveikis. Jei atsiranda kitų jus varginančių simptomų, būtinai pasitarkite su gydytoju .