Vai esat kādreiz pamanījuši, ka no rītiem jūsu urīns ir nedaudz tumšs, varbūt pat asiņains? Vai jūs pastāvīgi jūtaties noguris, bāls? Tie varētu būt retas asins slimības simptomi, par kuru daudzi cilvēki nav dzirdējuši, ko sauc par PNH jeb paroksizmālu nakts hemoglobinūriju. Nebaidieties, dzirdot šo nosaukumu. Parunāsim par visu vienkārši un skaidri.
Kas īsti ir PNH?
Vienkārši sakot, PNH ir tad, kad mūsu pašu imūnsistēma kļūdaini uzbrūk un iznīcina mūsu pašu veselās sarkanās asins šūnas. Iedomājieties, šeit notiekošais ir kā armija, kurai vajadzētu aizsargāt valsti, uzbrūk šīs valsts iedzīvotājiem.
Tas ir tāpēc, ka dažās mūsu kaulu smadzeņu šūnās ir ģenētiska mutācija. Tā rezultātā šo kaulu smadzeņu saražotās sarkanās asins šūnas ir nedaudz vājākas. Šīs vājās šūnas mūsu imūnsistēma var viegli atpazīt un iznīcināt.
- Sarkano asinsķermenīšu iznīcināšana: Medicīniskā terminoloģijā šo sarkano asinsķermenīšu sadalīšanos sauc par hemolīzi .
- Urīna krāsas izmaiņas: hemoglobīns ir olbaltumviela, kas atrodama sarkanajās asins šūnās un pārnēsā skābekli. Kad šūnas sadalās, šis hemoglobīns tiek izdalīts asinīs, filtrēts caur nierēm un izdalīts ar urīnu. To sauc par hemoglobinūriju . Tāpēc urīns ir tumšs, brūns vai asins krāsā. Tas visbiežāk ir visizteiktākais rīta urīnā.
Taču paturiet prātā, ka PNH simptomi ne visiem ir vienādi. Daži cilvēki var nepamanīt nekādas izmaiņas urīna krāsā.
Vēl viena nopietna šīs slimības komplikācija ir paaugstināts asins recekļu veidošanās risks . Daži no šiem recekļiem var būt dzīvībai bīstami. Turklāt šī slimība var ietekmēt ne tikai sarkanos asinsķermenīšus, bet arī baltos asinsķermenīšus, kas cīnās ar infekciju, un trombocītus, kas aptur asiņošanu.
Kādas ir PNH slimības ārstēšanas metodes?
PNH ārstēšana ir atkarīga no Jūsu simptomiem un stāvokļa smaguma pakāpes. Ārsts ar Jums pārrunās, kura ārstēšanas metode Jums ir vispiemērotākā. Zemāk esošajā tabulā ir uzskaitītas dažas no galvenajām pašlaik pieejamajām ārstēšanas metodēm.
| Ārstēšanas metode | Vienkārši sakot, kas notiek? |
|---|---|
| Androgēnu terapija | Tie ir vīriešu hormonu veidi. Tie stimulē kaulu smadzenes un palielina sarkano asinsķermenīšu veidošanos. Tie palīdz mazināt anēmiju. |
| Antikoagulanti | Tie novērš asins recekļu veidošanos asinsvados. Tie ir pieejami injekciju vai tablešu veidā. |
| Asins pārliešana | Kad sarkano asinsķermenīšu vai trombocītu līmenis kļūst ļoti zems, deficītu kompensē ar ārējām asins pārliešanām. |
| Kaulu smadzeņu transplantācija | Šis ir vienīgais veids, kā pilnībā izārstēt PNH. Taču tas ir ļoti riskanti. Tāpēc to lieto tikai vissmagākajos gadījumos. |
| Komplementa inhibitori | Tie ir vērsti uz imūnsistēmas daļu, kas iznīcina sarkanās asins šūnas, un aptur šo procesu. Šāda veida zāles ir Soliris un Ultomiris. |
| Augšanas faktori | Tas palīdz palielināt sarkano vai balto asinsķermenīšu veidošanos, stimulējot kaulu smadzenes. |
| Citas zāles | Ārsts nepieciešamības gadījumā izraksta arī folskābi, dzelzs piedevas, steroīdus un imūnsupresantus. |
Tātad, kas ir šis Empaveli?
Empaveli ir jaunas un ļoti efektīvas komplementa inhibitoru zāles, ko lieto PNH ārstēšanai.
Iedomājieties mūsu imūnsistēmu kā savstarpēji saistītu olbaltumvielu ķēdi. Vienu no šīs ķēdes daļām sauc par "komplementa sistēmu". Parenterālās NH gadījumā šī sistēma kļūst pārāk aktīva un iznīcina sarkanās asins šūnas.
Vecākas zāles (piemēram, ekulizumabs) iedarbojās uz šīs ķēdes vietu, ko sauc par C5. Tās apturēja tikai asinsvadu iekšējos bojājumus (intravaskulāru hemolīzi).
Taču šīs jaunās zāles, ko sauc par Empaveli, iedarbojas uz agrāku vietu, ko sauc par C3. Šīs zāles priekšrocība ir tā, ka tās kontrolē bojājumus asinsvadu iekšienē, kā arī bojājumus orgānos, piemēram, aknās un liesā (ekstravaskulāra hemolīze).
Tādēļ Empaveli var būt īpaši noderīgs pacientiem, kuriem turpinās anēmija un kuri nav pilnībā atveseļojušies no iepriekšējo zāļu lietošanas.
Kā lietot Empaveli?
Empaveli ir zāles, ko var lietot mājās.
- Metode: Šī ir subkutāna injekcija .
- Biežums: Parasti tiek dots divas reizes nedēļā .
- Deva: Ārsts var pielāgot devu, pārbaudot enzīma, ko sauc par laktātdehidrogenāzi (LDH), līmeni Jūsu asinīs. LDH līmenis mēra, cik daudz sarkano asins šūnu tiek noārdītas.
- Kā lietot: Ir divi lietošanas veidi. Viens ir izmantot nelielu sūkni , kas piegādā zāles organismā 30–60 minūšu laikā. Otrs ir vienreizējas lietošanas injekcijas sistēma, kas tiek uzklāta uz vēdera.
Neuztraucieties, ārsts vai apmācīta medmāsa vispirms iemācīs jums, kā to lietot.
Lietas, kas jāzina par šīs zāles efektivitāti un drošību
Empaveli panākumi ir apstiprināti divos lielos klīniskajos pētījumos — PEGASUS un PRINCE.
Vienkārši sakot, abos pētījumos pacientiem, kuri lietoja Empaveli, bija ievērojami augstāks hemoglobīna līmenis nekā tiem, kuri lietoja citas ārstēšanas metodes. Viņiem arī bija ievērojami mazāk asins pārliešanas reižu.
Blakusparādības un drošība
Galvenās Empaveli lietošanas laikā novērotās blakusparādības ir:
- Sāpes, apsārtums vai pietūkums injekcijas vietā: tas ir normāli. Jūs varat atvieglot sāpes, uzliekot ledus kompresi vai iemērcot to siltā ūdenī.
- Paaugstināts infekciju risks: Tā kā šīs zāles nomāc daļu imūnsistēmas, pastāv risks kļūt uzņēmīgam pret noteiktām bakteriālām infekcijām (īpaši iekapsulētām baktērijām).
Lai mazinātu šo risku, ārsts Jums veiks visas nepieciešamās vakcinācijas, pirms sākat lietot Empaveli. Jums jāglabā līdzi arī Pacienta drošības karte zāļu lietošanas laikā un 2 mēnešus pēc to lietošanas pārtraukšanas. Tas palīdzēs cilvēkiem, kas Jūs ārstē, zināt, ka Jūs lietojat šīs zāles ārkārtas situācijā.
Kas ir Empaveli REMS programma?
Šis ir nedaudz sarežģīts vārds, bet vienkārši sakot, tas nozīmē īpašu aizsardzības programmu . Sakarā ar inficēšanās risku ar tādām narkotikām kā Empaveli, šādas programmas īsteno valdības aģentūras.
Saskaņā ar šo programmu “REMS (riska novērtēšanas un mazināšanas stratēģija)”:
1. Ārstam, kurš izraksta jūsu zāles, ir jābūt reģistrētam šajā programmā.
2. Aptiekai , kas Jums izsniedz zāles, arī jābūt šim nolūkam sertificētai.
3. Ārst, Jums ir jābūt labi informētam par zāļu lietošanas riskiem un infekcijas simptomiem (drudzis, ķermeņa sāpes, stipras galvassāpes).
Tas nodrošina, ka jūs pilnībā apzināties šo zāļu ieguvumus un riskus, un ka tās lietojat droši.
Vēstījums, ko ņemt līdzi mājās
- PNH ir reta, bet vadāma slimība, kuras gadījumā jūsu imūnsistēma iznīcina sarkanās asins šūnas.
- Empaveli ir jauna, ļoti efektīva PNH ārstēšanas metode, kas aptur asins šūnu bojāeju.
- Šīs zāles var izraisīt infekciju, tāpēc noteikti saņemiet ārsta nozīmētās injekcijas. Pievērsiet uzmanību jebkādām infekcijas pazīmēm.
- Empaveli tiek nodrošināts saskaņā ar īpašu darbības mehānismu (REMS). Vienmēr glabājiet līdzi saņemto Pacienta drošības karti.
- Ja jums ir kādi jautājumi par savu stāvokli vai ārstēšanu, lūdzu, bez vilcināšanās konsultējieties ar savu ārstu .
💬 Comments (0)
Vēl nav publicēts neviens komentārs. Pirmo reizi pievienojiet savu komentāru šeit.
Pievienojiet savu komentāru