hATTR एमिलोइडोसिस कें लेल एकटा नव उपचार: वाईनुआ (एप्लोंटर्सन) कें बारे मे अहां कें की जानय कें जरूरत छै.

कखनो काल, हमर जीन मे छोट-छोट बदलाव स्वास्थ्य संबंधी पैघ समस्या पैदा क सकैत अछि । hATTR एमाइलोइडोसिस एहन दुर्लभ, मुदा बहुत गंभीर आनुवंशिक स्थिति अछि । एहि मे हमरऽ लिवर द्वारा उत्पादित प्रोटीन गलत तरीका स॑ जमा होय जाय छै आरू नसऽ क॑ नुकसान पहुँचै छै । एहि सं बहुत रास समस्या जेना चलय मे दिक्कत, दर्द, आ सुन्न होयब भ सकैत अछि. मुदा आब एकर नव इलाज आबि गेल अछि। आइ एहि नव दवाई पर गप्प करी जेकर नाम अछि वैनुआ।

दवाई वाईनुआ कोना काज करैत अछि ?

एकरा बुझय लेल पहिने hATTR रोग पर एकटा साधारण नजरि दी. हमरऽ शरीर म॑ ट्रांसथायरेटिन (TTR) नाम केरऽ प्रोटीन होय ​​छै । ई हमर सभक यकृत द्वारा बनैत अछि। hATTR रोग वाला व्यक्ति म॑ TTR जीन म॑ छोटऽ बदलाव के कारण ई प्रोटीन गलत तरीका स॑ तह होय जाय छै, एक साथ झुंड बनी जाय छै आरू शरीर म॑ झुंड के रूप म॑ जमा होय जाय छै जेकरा ‘एमिलोइड’ कहलऽ जाय छै । दूध दही जकाँ अछि। ई एमिलोइड झुरमुट बेसीतर तंत्रिका तंत्र मे जमा होइत अछि । तखन नस क्षतिग्रस्त भ जाइत अछि आ ओकर काज बिगड़ि जाइत अछि ।

आब देखल जाय जे वैनुआ टीका की करैत अछि। दवाई वाइनुआ सीधा ओहि जीन के निशाना बनाबैत अछि जे खराब टीटीआर प्रोटीन बनाबैत अछि । सीधा-सीधा कहल जाय त ई गलत निर्देश देबय वाला जीन के 'चुप' क दैत अछि.

एहि सँ लिवर द्वारा उत्पन्न असामान्य टीटीआर प्रोटीन केर मात्रा कम भ' जाइत अछि । ई बदला म॑ तंत्रिका म॑ एमाइलोइड केरऽ जमाव क॑ कम करी दै छै, जेकरा स॑ तंत्रिका क्षति केरऽ प्रगति क॑ नियंत्रित करै म॑ मदद मिलै छै ।

ई मासिक इंजेक्शन अछि जे त्वचा के नीचा इंजेक्शन देल जाइत अछि । खास बात ई छै कि ई एगो ‘ऑटो-इंजेक्टर’ म॑ आबै छै जेकरा मरीज या ओकरऽ देखभाल करै वाला घरऽ म॑ इस्तेमाल करै लेली डिजाइन करलऽ गेलऽ छै ।

हमरा कोना पता चलत जे ई इलाज हमरा लेल सही अछि कि नहि?

अहां कें डॉक्टर तय करतय की वैनुआ अहां कें लेल सही छै या नहि. इ उपचार आमतौर पर निम्नलिखित लोगक कें लेल उपयुक्त छै:

• ज यदि अहां वयस्क छी जिनका एटीटीआर एमिलोइडोसिस कें पुष्टि भ गेल छै.
• यदि बीमारी सं तंत्रिका क्षति भेल अछि .

अहां कें डॉक्टर अइ निर्णय लेवा सं पहिले कईटा कारक पर विचार करतय.

• पारिवारिक इतिहास : देखू जे अहां कें परिवार मे किनको इ बीमारी भेल छै या नहि.
• लक्षणक जांच : अहां कें लक्षणक कें नीक सं जांच कैल जेतय.
• आनुवंशिक परीक्षण : टीटीआर जीन उत्परिवर्तन कें पुष्टि करय कें लेल रक्त परीक्षण कैल जायत छै.
• इमेजिंग टेस्ट : एमआरआई स्कैनएहि तरहक जांच सं तंत्रिका आ अन्य अंग मे एमाइलोइड जमा होयबाक सेहो जांच कयल जा सकैत अछि ।

वाईनुआ दवाई के सफलता के कोना परीक्षण भेल अछि ?

कोनो भी नया दवाई बाजार म॑ छोड़ै स॑ पहल॑ ओकरऽ गुणवत्ता, सुरक्षा आरू प्रभावशीलता के निर्धारण लेली व्यापक शोध करलऽ जाय छै । वैनुआ दवाई केरऽ क्लिनिकल ट्रायल भी करलऽ गेलऽ छै जेकरऽ नाम छै NEURO-TTTransform ।

ई शोध मुख्य रूप स॑ निम्नलिखित बात क॑ देखलऽ गेलऽ छेलै :

1. वाईनुआ दवाई खून मे टीटीआर प्रोटीन के स्तर के कोना बदलैत अछि ?

2. एहि सँ hATTR रोगी मे तंत्रिका क्षति सँ संबंधित लक्षण पर कोन तरहक प्रभाव पड़त ?

एहि सब के नापबा लेल ओ सब विशेष तरीका के प्रयोग केलनि।

• न्यूरोपैथी इम्पैयरमेंट स्कोर (NIS): इ एकटा विशेष स्कोरिंग प्रणाली छै. ई मांसपेशी के ताकत, रिफ्लेक्स, आरू संवेदना के मापै छै । स्कोर जतेक कम होयत, नस के हालत ओतेक नीक रहत।
• जीवन कें गुणवत्ता (QOL-DN): इ रोगी कें थकान, दैनिक गतिविधियक कें प्रदर्शन करएय कें क्षमता आ मानसिक स्थिति कें मापएयत छै. एतय सेहो कम अंक जीवन के बेहतर गुणवत्ता के संकेत दैत अछि.

वाईनुआ केरऽ सफलता के पुष्टि ई अध्ययन केरऽ परिणाम के तुलना एगो आरू अध्ययन केरऽ मरीजऽ के परिणाम स॑ करी क॑ करलऽ गेलै, जेकरा प्लेसबो देलऽ गेलऽ छेलै, जेकरा म॑ कोनो दवाई नै छेलै ।

शोधक मुख्य परिणाम की छल ?

अध्ययनक परिणाम बहुत उत्साहवर्धक रहल। 66 सप्ताह तक वाईनुआ के इलाज करय वाला के प्लेसबो लेबय वाला के मुकाबले काफी बेहतर परिणाम मिलल.

• हुनकऽ खून म॑ हानिकारक टीटीआर प्रोटीन केरऽ स्तर म॑ काफी कमी आबी गेलऽ छेलै ।
• न्यूरोलॉजिकल लक्षण (एनआईएस स्कोर) पर काफी नियंत्रण छल।
• संगहि, हुनका लोकनिक जीवनक गुणवत्ता मे स्पष्ट सुधार भेल छलनि।

वाईनुआ के की दुष्प्रभाव छै आ ओकरा कोना प्रबंधित कैल जाय?

कोनों दवाई कें तरह वैनुआ कें किच्छू छोट-मोट दुष्प्रभाव भ सकएयत छै. सबसँ बेसी प्रचलित अछि : १.

ई सब मुख्य दुष्प्रभाव अछि। एकर अलावा, कोनों एहन लक्षणक कें बारे मे अपन डॉक्टर सं बात करूं जे अहां कें परेशान करएयत छै.

कोना पता चलत जे इलाज सफल अछि कि नहि?

अहां कें डॉक्टर अहां कें स्वास्थ्य कें नियमित रूप सं निगरानी करतय. एहि मे अहां के टीटीआर के स्तर के जांच करय लेल ब्लड टेस्ट सेहो शामिल होएत. ओ इहो देखताह जे अहां के न्यूरोलॉजिकल लक्षण मे कतेक सुधार भ रहल अछि. समय के साथ, अहां अपन मांसपेशी के ताकत, रोजमर्रा के काज करय के क्षमता आ मनोदशा में सुधार देखय लागब.

सब सं महत्वपूर्ण बात इ छै की, कोनों कारण सं टीकाकरण बंद नहि करूं या बिना डॉक्टर कें सलाह कें टीकाकरण कें कार्यक्रम मे बदलाव नहि करूं.

की अन्य दवाई या खाद्य पदार्थक मे कोनों समस्या छै?

वर्तमान शोध के अनुसार वैनुआ आरू अन्य दवाई या खाद्य पदार्थऽ के बीच कोनो तरह के प्रतिकूल परस्पर क्रिया नै मिललऽ छै । ओना भविष्य मे नव-नव जानकारी सामने आबि सकैत अछि।

अस्तु, एहि इलाज कें शुरू करबा सं पहिने आ एकर दौरान अपन डॉक्टर कें अन्य सब दवाई, विटामिन, सप्लीमेंट, आ आयुर्वेदिक उत्पादक कें पूरा विवरण दिअ जे अहां उपयोग कयर रहल छी. अहां के सुरक्षा के लेल ई बहुत जरूरी अछि.