स्पायनल मस्क्युलर ॲट्रॉफी (SMA) च्या उपचारासाठी वापरल्या जाणाऱ्या स्पिनराझा (नुसिनरसेन) या औषधाबद्दल आपल्याला काय माहित असणे आवश्यक आहे.

कधीकधी पालक म्हणून आपल्याला आपल्या मुलांमधील लहानसहान बदलांची खूप काळजी वाटते, नाही का? कल्पना करा, जर तुमचे लहान मूल इतर मुलांप्रमाणे आपली मान सरळ ठेवत नसेल, व्यवस्थित कुशीवर वळत नसेल किंवा बसत नसेल, तर तुम्हाला थोडी काळजी वाटणे स्वाभाविक आहे. कधीकधी या गोष्टींचे कारण स्पायनल मस्क्युलर ॲट्रॉफी , किंवा थोडक्यात SMA असू शकते. आज आपण स्पिनराझा या औषधाबद्दल बोलणार आहोत, जे जगभरात या SMA आजारावरील उपचारासाठी वापरले जाते.

सोप्या भाषेत सांगायचे तर, स्पायनल मस्क्युलर ॲट्रॉफी (SMA) म्हणजे काय?

स्पायनल मस्क्युलर ॲट्रॉफी (SMA) हा एक अनुवांशिक आजार आहे. म्हणजेच तो एका पिढीकडून दुसऱ्या पिढीकडे संक्रमित होऊ शकतो. यामध्ये आपल्या शरीरातील स्नायू हळूहळू कमकुवत होतात. या कमकुवतपणामुळे मुलाला आपली मान सरळ ठेवणे, स्वतःहून बसणे, चालणे आणि काही गंभीर प्रकरणांमध्ये गिळणे व श्वास घेणे यांसारख्या साध्या गोष्टी करणे देखील कठीण होऊ शकते.

या आजाराचे अनेक प्रकार आहेत, जे लक्षणे दिसू लागण्याच्या वयानुसार विभागले जातात.

• शिशुकालीन एसएमए: जेव्हा लक्षणे खूप लहान बाळामध्ये (६ महिन्यांपूर्वी) दिसतात.
• बालपणी/उशिरा सुरू होणारा एसएमए: जर लक्षणे बालपणात (६ महिन्यांनंतर) दिसू लागली.
• प्रौढावस्थेनंतर लक्षणे दिसू लागल्यास त्याला प्रौढ-आरंभ एसएमए म्हणतात .

या आजाराच्या बाबतीत, स्पिनराझा हा एक खूप महत्त्वाचा उपचार आहे. चला आता आपण त्याबद्दल सविस्तरपणे बोलूया.

स्पिनराझा (नुसिनरसेन) उपचार कसा दिला जातो?

स्पिनराझा नेहमीच्या इंजेक्शनप्रमाणे दिले जात नाही. ते इंट्राथेकल इंजेक्शन म्हणून दिले जाते. सोप्या भाषेत सांगायचे तर, ते थेट तुमच्या मणक्यातील स्पाइनल फ्लुइडमध्ये (मेरुदंडातील द्रव) इंजेक्ट केले जाते. हे फक्त विशेष प्रशिक्षित डॉक्टरांनीच केले पाहिजे. त्यामुळे, हा उपचार सहसा रुग्णालयातील विशेष उपचार केंद्रात केला जातो. या प्रक्रियेला काही तास लागू शकतात.

जेव्हा उपचार सुरू होतात, तेव्हा 'लोडिंग डोस' म्हटल्या जाणाऱ्या चार मात्रा कमी अंतराने दिल्या जातात.

१. पहिले तीन डोस प्रत्येक १४ दिवसांनी दिले जातात.

२. तिसरा डोस दिल्यानंतर ३० दिवसांनी चौथा डोस दिला जातो.

त्या चार मात्रांनंतर, दर चार महिन्यांनी एक मात्रा देऊन उपचार सुरू ठेवला जातो.

काहीवेळा हे औषध देण्यापूर्वी तुमच्या रक्ताची आणि लघवीची तपासणी केली जाऊ शकते.तुमचे डॉक्टर औषधाचे काही डोस लिहून देऊ शकतात. औषधाचा काही परिणाम होत आहे की नाही हे पाहण्यासाठी हे केले जाते. तथापि, तुम्हाला उपचार किती वेळा द्यायचे, डोस किती असावा आणि कोणत्या चाचण्या करणे आवश्यक आहे, हे केवळ तुमचे डॉक्टरच ठरवू शकतात.

सर्वात महत्त्वाची गोष्ट म्हणजे, तुमच्या डॉक्टरांनी सांगितल्याप्रमाणे नियोजित उपचार आणि चाचण्या कधीही चुकवू नका.

या औषधाचे परिणाम काय आहेत?

स्पिनराझा औषधाची परिणामकारकता तपासण्यासाठी दोन मोठे अभ्यास करण्यात आले आहेत: एक अगदी लहान मुलांमध्ये (शिशु-सुरुवात) आणि दुसरा मोठ्या मुलांमध्ये (उशिरा-सुरुवात).

या अभ्यासांमध्ये , काही मुलांना स्पिनराझा हे औषध देण्यात आले. दुसऱ्या गटावर एक बनावट प्रक्रिया करण्यात आली. याचा अर्थ असा की, त्यांना प्रत्यक्षात औषधाचे इंजेक्शन दिले गेले नाही, तर फक्त एका लहान सुईने टोचण्यात आले. औषधाचा खरा परिणाम मोजण्यासाठी हे केले जाते.

निकाल खरोखरच उत्साहवर्धक आहेत.

• लहान बाळांवर केलेल्या एका अभ्यासात: ज्या बाळांना स्पिनराझा देण्यात आले होते, त्यांपैकी जवळजवळ निम्म्या बाळांच्या हालचालींच्या विकासाच्या टप्प्यांमध्ये लक्षणीय सुधारणा दिसून आली, तर ज्या बाळांना प्लेसिबो देण्यात आला होता, त्यांपैकी एकाही बाळात कोणतीही सुधारणा दिसून आली नाही.
• मोठ्या मुलांच्या अभ्यासात: १५ महिन्यांनंतर, स्पिनराझा घेतलेल्या ५७% मुलांच्या स्नायूंच्या कार्यात सुधारणा झाली होती, तर प्लेसिबो घेतलेल्या मुलांपैकी केवळ २६% मुलांच्या बाबतीत असे घडले.

यावरून दिसून येते की, हा उपचार SMA रुग्णांच्या जीवनात किती मोठा बदल घडवू शकतो. पण लक्षात ठेवा, हे संशोधनाचे निष्कर्ष आहेत आणि तुमच्या मुलाचे निष्कर्ष वेगळे असू शकतात. हे समजून घेण्यासाठी तुमचे डॉक्टर ही सर्वोत्तम व्यक्ती आहेत.

स्पिनराझाचे दुष्परिणाम आणि गंभीर धोके

इतर कोणत्याही औषधाप्रमाणे, स्पिनराझाचे दुष्परिणाम होऊ शकतात. लक्षणे कोणत्या वयात सुरू होतात यावर हे दुष्परिणाम थोडेफार अवलंबून असतात.

सामान्य दुष्परिणाम हाताळण्यासाठी टिप्स

• डोकेदुखीसाठी: चांगली झोप घ्या, वेळेवर जेवण करा आणि भरपूर पाणी प्या.
• बद्धकोष्ठतेसाठी: जास्त फळे, भाज्या आणि तंतुमय पदार्थ खा आणि भरपूर पाणी प्या.
• संसर्ग टाळा: वारंवार हात धुवा आणि चेहऱ्याला स्पर्श करणे कमी करा.

जरी हे सामान्य दुष्परिणाम असले तरी, ते कायम राहिल्यास किंवा गंभीर वाटल्यास, तुमच्या डॉक्टरांना नक्की सांगा.

खूप काळजी घ्या, गंभीर धोके आहेत!

तुम्ही स्पिनराझाशी संबंधित दोन अत्यंत दुर्मिळ, परंतु अत्यंत गंभीर, धोक्यांविषयी जागरूक असले पाहिजे.

अत्यंत महत्त्वाचे:जर तुम्हाला किंवा तुमच्या मुलाला वर नमूद केलेल्या गंभीर लक्षणांपैकी कोणतेही लक्षण दिसल्यास, ताबडतोब तुमच्या डॉक्टरांना कळवा किंवा जवळच्या रुग्णालयाच्या आपत्कालीन विभागात (ETU) जा. या बाबतीत अजिबात विलंब करू नका.