Tama ġdida għad-Distrofija Muskolari ta' Duchenne (DMD): Ejja nitgħallmu dwar il-mediċina Duvyzat?

Nifhem kemm ikun ta’ piż u tal-biża’ meta t-tabib tiegħek jgħidlek li t-tifel/tifla tiegħek għandu/għandha d-distrofija muskolari ta’ Duchenne (DMD). Din hija marda ġenetika li taffettwa l-aktar lis-subien u gradwalment iddgħajjef il-muskoli tagħhom. Is-sintomi ġeneralment jidhru fit-tfulija bikrija. Għad m’hemm l-ebda kura kompleta għad-DMD. Imma tinkwetax. Ix-xjenza medika qed tavvanza jum b’jum. B’dan l-avvanz, tama ġdida hija din il-mediċina ġdida msejħa Duvyzat. Ejja nitkellmu dwarha sempliċement.

X'inhu Duvyzat? Kif jaħdem?

Fi kliem sempliċi, il-muskoli tagħna jeħtieġu manutenzjoni kostanti biex jibqgħu b'saħħithom. Aħseb fil-muskoli f'ġisimna bħala ħajt tal-briks. Biex dan il-ħajt jinżamm b'saħħtu u magħqud flimkien, jeħtieġ saff tajjeb ta' tikħil. Bl-istess mod, biex iċ-ċelloli tal-muskoli tagħna jinżammu b'saħħithom, proteina speċjali msejħa distrofina , li hija bħal tikħil, hija essenzjali.

Id-distrofija muskolari ta' Duchenne (DMD) hija kundizzjoni ġenetika li sseħħ meta l-ġisem jew ma jipproduċix biżżejjed mill-proteina tad-distrofina, ma jipproduċix biżżejjed minnha, jew ma jipproduċix biżżejjed minnha. Meta din il-'kolla' tintilef, il-ħajt tal-muskolu jiddgħajjef, jitkisser u ma jkunx jista' jissewwa. Huwa għalhekk li l-muskoli jiddgħajfu maż-żmien.

Minbarra din il-problema, it-tfal bid-DMD għandhom enzimi żejda attivi msejħa histone deacetylases (HDACs) . Dan jikkawża infjammazzjoni kronika fil-muskoli. Dan inaqqas aktar it-tiswija tal-muskoli, u l-muskolu jiġi sostitwit bix-xaħam u t-tessut taċ-ċikatriċi.

S’issa, it-tobba użaw sterojdi, terapija fiżika, u apparati ta’ assistenza bħal siġġijiet tar-roti biex jikkuraw id-DMD. Iżda Duvyzat hija l-ewwel mediċina mhux sterojdi. Taħdem billi tikkontrolla l-enzima HDAC iperattiva. Dan inaqqas l-infjammazzjoni fil-muskoli u jippermettilhom jitkissru. Dan ifisser li l-veloċità li biha jiddgħajfu l-muskoli titnaqqas.

Kif għandi nuża din il-mediċina?

Duvyzat hija mediċina likwida li tieħu mill-ħalq. Għandha tittieħed darbtejn kuljum, filgħodu u filgħaxija, mal-ikel .

• Huwa importanti ħafna li tieħu l-mediċina fl-istess ħin kuljum .
• Qabel ma tuża l-flixkun tal-mediċina, għandek tħawdu sew għal mill-inqas 30 sekonda .
• Kejjel il-mediċina billi tuża s-siringa speċjali li tiġi magħha.
• L-aktar importanti: Tħallatx din il-mediċina mal-ilma jew ma’ xi likwidu ieħor.

It-tabib tiegħek jista’ jagħtik din il-mediċina waħedha, jew jista’ jagħtiha flimkien ma’ sterojdi. Dan jiġi deċiż skont il-kundizzjoni tat-tifel/tifla.

Kif ġew studjati l-proprjetajiet ta’ din il-mediċina?

Fi studju ewlieni biex jeżamina l-effettività u s-sigurtà ta’ din il-mediċina, subien bid-DMD ġew maqsuma f’żewġ gruppi.

1. L-ewwel grupp: Ingħataw il-mediċina Duvyzat.

2. Grupp 2: Ingħataw xi ħaġa li dehret qisha mediċina, iżda ma kellha l-ebda ingredjent attiv fiha. Fil-mediċina, dan insejħulu 'plaċebo' .

Dan isir biex jitkejjel l-effett veru tal-mediċina, kemm hu differenti milli sempliċement tkun hemm. Il-parteċipanti kollha f'dan l-istudju kienu subien. L-età medja tagħhom kienet ta' 9 snin.

Wara li ngħataw dawn il-kura għal 72 ġimgħa, tkejlu l-bidliet fl-abbiltajiet tat-tfal. Għal dan intużaw diversi testijiet oħra.

• Punteġġ tal-Valutazzjoni Ambulatorja ta' North Star (NSAA): Metodu ta' kejl tal-abbiltà ta' xi ħadd bid-DMD li jwettaq attivitajiet ta' kuljum.
• Test tal-mixja ta' sitt minuti: Jara kemm tista' timxi f'6 minuti.
• Testijiet tal-MRI: Ikejlu l-bidliet fid-depożiti tax-xaħam fil-muskoli taż-żona tal-koxxa.

X'kienu r-riżultati tal-istudju?

Ir-riżultati huma tassew inkoraġġanti. Id-DMD hija kundizzjoni fejn is-sintomi jiggravaw maż-żmien. Dak li kien ċar f'dan l-istudju kien li r-rata ta' deterjorament fit-tfal li ħadu Duvyzat kienet ħafna aktar bil-mod milli fit-tfal li ma ħadux il-mediċina (il-plaċebo) .

• Saħħa u mobilità: Il-ħin li ħa biex jitilgħu erba’ sulari ta’ taraġ żdied b’1.25 sekonda biss wara 72 ġimgħa fit-tfal li ħadu Duvyzat. Iżda ħa madwar 3 sekondi aktar fit-tfal li ma ħadux il-mediċina. Dan ifisser li Duvyzat naqqas it-tnaqqis fil-ħila tagħhom li jitilgħu t-taraġ b’madwar 40%.
• Punteġġi tal-NSAA: Fi tmiem l-istudju, it-tnaqqis fil-punteġġi tal-NSAA kien sinifikament inqas fit-tfal li ħadu Duvyzat milli f'dawk li ma ħadux il-mediċina. Dan jindika wkoll li r-rata ta' tnaqqis fis-saħħa tal-muskoli tnaqqset.

Dawn ir-riżultati jistgħu jvarjaw għal ibnek/bintek, għalhekk għandek tiddiskuti l-benefiċċji u r-riskji ta’ din il-mediċina mat-tabib tiegħek qabel ma tieħu deċiżjoni.

Effetti sekondarji u kif timmaniġġjahom?

Bħal kull mediċina oħra, Duvyzat jista’ jkollu effetti sekondarji. Huwa importanti li tkun konxju ta’ dan.

Dawn mhumiex l-uniċi sintomi. Jekk tesperjenza xi sintomi oħra mhux tas-soltu, kellem lit-tabib tiegħek dwarhom.

Jista' jkun hemm problemi b'mediċini oħra?

Iva, Duvyzat jista' jinteraġixxi ma' xi mediċini oħra. Għalhekk, huwa importanti li tgħid lit-tabib tiegħek dwar il-mediċini kollha li qed jieħu t-tifel/tifla tiegħek, inklużi mediċini bir-riċetta, mediċini mingħajr riċetta (OTC), vitamini, u prodotti erbali.

B'mod partikolari, għarraf lit-tabib tiegħek jekk qed tieħu l-mediċini li ġejjin:

• Xi mediċini li jbaxxu l-kolesterol (eż. atorvastatin, simvastatin)
• Mediċini għad-dijabete bħal metformin
• Mediċini li jaffettwaw ir-ritmu tal-qalb (eż. amiodarone)
• Xi antibijotiċi (eż. azithromycin, ciprofloxacin)
• Xi mediċini għall-mard mentali
• Xi mediċini għall-allerġiji

Din il-lista mhijiex kompluta, għalhekk l-aħjar li tgħid lit-tabib tiegħek dwar dak kollu li qed jieħu t-tifel/tifla tiegħek.