Zullen we het hebben over het medicijn Amvuttra voor de hartaandoening ATTR-CM? (ATTR-CM & Amvuttra)

U heeft wellicht nog nooit gehoord van ziekten die ontstaan ​​wanneer een bepaald type eiwit in ons lichaam zich op een onjuiste manier ophoopt en zich afzet in belangrijke organen zoals het hart en de zenuwen. Dit zijn vaak zeldzame ziekten. In de geneeskunde wordt dit type eiwitafzetting amyloïdose genoemd. Vandaag gaan we het hebben over een zeldzame ziekte genaamd ATTR-CM, die specifiek het hart aantast, dat wil zeggen dat deze eiwitten zich afzetten in de hartspier, en het moderne medicijn Amvuttra dat hiervoor wordt gebruikt.

Wat is ATTR-CM precies?

Simpel gezegd is ATTR-CM een aandoening waarbij, als gevolg van een genetisch defect of een natuurlijk gevolg van veroudering, het eiwit TTR, dat in ons lichaam wordt aangemaakt, van vorm verandert, samenklontert en zich afzet in de wanden van de hartspier. De volledige naam hiervoor is transthyretine-amyloïde cardiomyopathie.

Bedenk eens, de wanden van ons hart moeten flexibel zijn om goed te kunnen pompen. Maar wanneer deze eiwitten zich ophopen, worden de hartwanden dik en stijf . Dit noemen we cardiomyopathie. Hierdoor kan het hart het bloed niet meer goed rondpompen. Na verloop van tijd kan dit zelfs leiden tot hartfalen.

Sommige mensen met ATTR-CM ervaren geen symptomen, terwijl anderen symptomen ervaren die lijken op die van een normale hartaanval.

• Lichte kortademigheid (dyspnea)
• Zwelling, vooral in de benen en enkels.
• Verwarring of wanhoop
• Verhoogde hartslag of onregelmatige hartslag
• Pijn op de borst

Hierdoor kunt u snel moe worden bij activiteiten zoals traplopen, huishoudelijke klusjes of een korte wandeling.

Daarnaast kunnen er ook andere symptomen optreden die niets met het hart te maken hebben. Bijvoorbeeld zwakte, gevoelloosheid of pijn in de armen en benen, overmatig zweten , duizeligheid of flauwvallen en spijsverteringsproblemen.

Hoe werkt het medicijn Amvuttra?

Om dit te begrijpen, moeten we eerst iets weten over een eiwit genaamd TTR. TTR (transthyretine) is een eiwit dat voornamelijk in onze lever wordt aangemaakt. De belangrijkste functie ervan is het transporteren van schildklierhormonen en vitamine A door het lichaam.

Bij mensen met ATTR-CM zorgt een genetisch defect ervoor dat het TTR-eiwit in een verkeerde vorm wordt aangemaakt. Deze verkeerde vorm van het eiwit hoopt zich op en wordt afgezet in het hart.

Het medicijn Amvuttra werkt als een genonderdrukker . Dat wil zeggen, dit medicijn gaat rechtstreeks naar de lever en blokkeert het defecte TTR-eiwit.Het vermindert de activiteit van het gen dat wordt aangemaakt. Het is alsof je het volume van een radio zachter zet.

Amvuttra is een onderhuidse injectie. Dit vaccin wordt doorgaans elke drie maanden door een zorgverlener toegediend.

Hoe werd de effectiviteit van dit medicijn getest?

Zoals bij elk nieuw geneesmiddel is de effectiviteit van AMVUTTRA bevestigd door een grootschalig onderzoek. In dit onderzoek kregen 655 ATTR-CM-patiënten het Amvuttra-vaccin toegediend, terwijl de andere groep een placebo-vaccin zonder werkzame stof kreeg, om de 12 maanden gedurende drie jaar.

Onderzoekers hebben verschillende factoren onderzocht om te bepalen of dit medicijn effectief was.

• Zesminutenlooptest: Deze test meet hoe ver u in 6 minuten in een normaal tempo kunt lopen. Deze afstand neemt af naarmate uw hartconditie verslechtert.
• Classificatie van de New York Heart Association (NYHA): Deze classificatie meet de ernst van de symptomen van hartfalen. Er zijn vier klassen (I, II, III, IV). Hoe hoger het klassenummer, hoe ernstiger de ziekte.

• Kwaliteitsvragenlijst (KCCQ-OS): Deze meet de impact van de ziekte op de kwaliteit van leven van de patiënt.

Wat waren de bevindingen van het onderzoek?

Aan het einde van de driejarige behandelingsperiode analyseerden de onderzoekers de resultaten.

De belangrijkste bevinding was dat patiënten die Amvuttra kregen een 28% lager risico hadden op overlijden of plotselinge ziekenhuisopname of bezoek aan de spoedeisende hulp vanwege hartfalen , vergeleken met degenen die een placebo (een nepvaccin) kregen.

Een ander belangrijk punt is dat na 42 maanden het risico op overlijden door welke oorzaak dan ook met 35% was verminderd in de groep die Amvuttra kreeg.

Daarnaast vertoonden patiënten die Amvuttra kregen een gecontroleerde achteruitgang van het loopvermogen en de kwaliteit van leven.

Maar onthoud dat deze onderzoeksresultaten niet voor iedereen hetzelfde hoeven te zijn. U en uw arts moeten samen beslissen of Amvuttra geschikt voor u is en of de voordelen opwegen tegen de bijwerkingen.

Laten we de resultaten en bijwerkingen eens nader bekijken.

Hoe lang duurt het voordat de resultaten zichtbaar zijn?

Amvuttra is een geneesmiddel dat geleidelijk aan werkt. Daarom zijn de resultaten niet direct zichtbaar. Het kan enkele maanden of langer duren voordat er enige verbetering van de symptomen optreedt.

Hoe kun je bijwerkingen beheersen?

Een van de belangrijkste bijwerkingen van Amvuttra is een verlaging van het vitamine A-gehalte in het bloed. Dit komt doordat het TTR-eiwit vitamine A door het lichaam transporteert. Wanneer het medicijn de TTR-productie vermindert, neemt ook het transport van vitamine A af.

• Uw arts zal regelmatig bloedonderzoeken laten uitvoeren om uw vitamine A-waarden te controleren. Het is erg belangrijk dat deze onderzoeken op tijd worden uitgevoerd.
• Voeg voedingsmiddelen rijk aan vitamine A (bijv. wortels, zoete aardappelen, spinazie, eieren, melk, rode paprika's ) toe aan je dieet.
• Als u veranderingen in uw zicht opmerkt (vooral verminderd nachtzicht), neem dan onmiddellijk contact op met uw arts.
• Afhankelijk van uw vitamine A-niveau kan uw arts u aanraden een vitamine A-supplement te slikken.

Dit zijn niet de enige bijwerkingen van Amvuttra. Als u andere symptomen heeft die u hinderen, neem dan contact op met uw arts .