Amvuttra is een geneesmiddel voor een zeldzame zenuwaandoening (hATTR-polyneuropathie).

Voelt u alleen een doof gevoel of tintelingen in uw handen en voeten? Of heeft u spierzwakte en moeite met lopen? Soms kunnen deze symptomen worden veroorzaakt door een zeldzame aandoening waar we nog niet van gehoord hebben. Vandaag bespreken we zo'n aandoening en een nieuwe behandeling ervoor.

Wat is hATTR? Hoe werkt Amvuttra?

Simpel gezegd is hATTR (Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloidosis) een erfelijke ziekte. Het behoort tot een groep ziekten die amyloïdose worden genoemd. Bij deze ziekten veranderen bepaalde eiwitten in ons lichaam van vorm, hopen ze zich op een abnormale manier op en worden ze afgezet in verschillende organen.

Bij de ziekte van hATTR wordt een eiwit genaamd transthyretine (TTR) op deze manier afgezet. TTR is eigenlijk een goed eiwit dat in onze lever wordt aangemaakt en helpt bij het transport van schildklierhormonen en vitamine A door het lichaam. Iemand met de ziekte van hATTR heeft echter een kleine verandering in het TTR-gen, oftewel een mutatie. Als gevolg hiervan heeft het aangemaakte TTR-eiwit een verkeerde vorm. Dit misvormde eiwit hoopt zich op en wordt afgezet op plaatsen zoals de zenuwen, het hart en het spijsverteringsstelsel als afzettingen die amyloïde worden genoemd.

Wanneer deze afzettingen zich rond de zenuwen ophopen, raken ze beschadigd. Dit noemen we polyneuropathie . Dan treden de eerder genoemde symptomen op, zoals ontsteking, gevoelloosheid, pijn en moeite met lopen .

Het medicijn Amvuttra werkt door de hoeveelheid van dit abnormale TTR-eiwit, dat door de lever wordt geproduceerd, te verminderen. Hierdoor wordt de ophoping van amyloïde-afzettingen in het lichaam verminderd, wat helpt om de symptomen onder controle te houden en te voorkomen dat de ziekte verergert of dit proces wordt vertraagd.

Uw arts zal u ook adviseren om uw dieet en bewegingspatroon aan te passen, naast de behandeling van uw symptomen. Tot voor kort waren de enige behandelingsopties voor deze ziekte symptoombestrijding en, indien nodig, een lever- of harttransplantatie. Maar moderne medicijnen zoals Amvuttra maken het nu mogelijk om de ziekte onder controle te houden door het TTR-eiwit te verminderen, wat de onderliggende oorzaak van de ziekte is.

Hoe gebruik je dit medicijn?

Amvuttra is een injectie die onder de huid wordt toegediend . Deze wordt gegeven door een zorgverlener, zoals een arts of een opgeleide verpleegkundige. De vaccinatie wordt meestal vier keer per jaar gegeven (elke drie maanden) . U kunt de vaccinatie laten toedienen bij uw huisarts, in een kliniek of zelfs thuis.

Hoe is dit geneesmiddel onderzocht?

Zoals elk nieuw geneesmiddel is Amvuttra getest in klinische studies om de effectiviteit en veiligheid ervan te bepalen. In deze studie werd een groep patiënten die Amvuttra kregen vergeleken met een groep patiënten die een placebo kregen, een nepbehandeling zonder werkzame stof. Zo kunnen we vaststellen of het geneesmiddel daadwerkelijk werkt.

De studie omvatte patiënten met de hATTR-ziekte en de daaruit voortvloeiende polyneuropathie. Hun zenuwzwakte, spierkracht en vermogen om dagelijkse activiteiten uit te voeren werden gemeten met behulp van speciale scoresystemen.

Volgens de resultaten van het onderzoek verbeterden de neurologische functies en de kwaliteit van leven van patiënten die Amvuttra kregen. Hun neurologische scores daalden en hun symptomen verbeterden, terwijl degenen die een placebo kregen een toename van de symptomen ondervonden.

Wanneer begin ik de effecten van het medicijn te merken?

Dit is geen wondermiddel. Naarmate de medicatie geleidelijk in uw lichaam begint te werken, kunt u binnen enkele maanden een vermindering of verbetering van uw symptomen merken. Het uiteindelijke doel van deze behandeling is om de progressie van de ziekte onder controle te houden. Daarom is het erg belangrijk om uw symptomen goed in de gaten te houden.

Vertel uw arts dat hij/zij op de volgende zaken moet letten:

• Het vermogen om zonder hulp te lopen
• Gevoelloosheid en tintelingen in de ledematen
• Lichaamsreflexen
• De bloeddruk onder controle houden terwijl u staat.

Ook als u niet direct een verandering merkt, zorg er dan voor dat u uw vaccinaties op tijd krijgt. Uw arts kan ook verschillende bloedtesten, scans of lichamelijke onderzoeken uitvoeren om uw vooruitgang te volgen.

Bijwerkingen en hoe ga je ermee om?

De meest voorkomende bijwerkingen van Amvuttra zijn:

• Pijn in de armen of benen
• Gewrichtspijn
• Moeite met ademhalen

Daarnaast kan Amvuttra uw vitamine A-spiegel verlagen . Daarom zal uw arts vóór en tijdens de behandeling een bloedtest uitvoeren om uw vitamine A-spiegel te controleren. Als u veranderingen in uw zicht opmerkt, met name problemen met uw nachtzicht , neem dan onmiddellijk contact op met uw arts.

Dit zijn niet de enige mogelijke bijwerkingen. Als u nieuwe symptomen ervaart waardoor u zich ongemakkelijk voelt, neem dan onmiddellijk contact op met uw arts.

Kunnen er problemen ontstaan ​​in combinatie met andere medicijnen?

Het is niet bekend dat Amvuttra significante interacties veroorzaakt met andere voedingsmiddelen, dranken of medicijnen. Het is echter raadzaam om uw arts te informeren over alle medicijnen, vitaminen, kruidenproducten en supplementen die u gebruikt.