Als ouder begrijp ik hoe zwaar je hart aanvoelt wanneer een arts je vertelt dat je kindje spinale musculaire atrofie heeft, ofwel SMA (spinale musculaire atrofie). Maar dankzij de vooruitgang in de medische wetenschap zijn er nu nieuwe, veelbelovende behandelingen beschikbaar voor deze aandoening. Vandaag bespreken we zo'n bijzonder, modern medicijn: Onasemnogene Abeparvovec.
Know your body mass index (BMI) and weight classification
Simpel gezegd, wat is Onasemnogene Abeparvovec?
Dit is een ietwat ingewikkelde naam, maar laten we het simpel houden. U heeft misschien wel eens van dit medicijn gehoord onder de merknaam 'Zolgensma'. Dit is geen gewone pil of capsule. Dit is gentherapie .
Stel je voor, elke functie in ons lichaam wordt aangestuurd door onze genen. Net als een computerprogramma. Bij SMA is er een defect in een gen dat een eiwit aanmaakt dat essentieel is voor de spierfunctie. De behandeling met Onasemnogene Abeparvovec zorgt ervoor dat er een kopie van een gezond gen in het lichaam van het kind wordt ingebracht in plaats van het defecte gen. Dit gezonde gen wordt naar de zenuwcellen van het lichaam getransporteerd met behulp van een onschadelijk gemodificeerd virus (adeno-geassocieerd virus).
Het belangrijkste is dat deze behandeling SMA niet volledig geneest. Het kan echter wel helpen de progressie van de ziekte te remmen en de spieren van het kind te helpen beter te functioneren en sterker te worden.
Hoe wordt deze behandeling toegediend?
Dit medicijn wordt in een ziekenhuis toegediend, onder volledig toezicht van gespecialiseerde artsen en verpleegkundigen. Het betreft een infuusbehandeling . Net als een zoutoplossing wordt dit medicijn langzaam, gedurende ongeveer een uur, in het lichaam gebracht. Deze behandeling wordt doorgaans slechts eenmaal in het leven gegeven.
Deze behandeling kan worden gegeven aan pasgeborenen en jonge kinderen. Het medisch team dat het kind onderzoekt, zal beslissen of deze behandeling geschikt is voor uw kind. U hoeft zich daar dus geen zorgen over te maken.
Wat u uw arts moet vertellen vóór de behandeling.
Omdat dit een zeer geavanceerde behandeling is, is het uiterst belangrijk om het medisch team vóór aanvang van de behandeling op de hoogte te stellen van alle details over de gezondheidstoestand van uw kind. Zorg ervoor dat u hen in het bijzonder over de volgende zaken informeert.
- Als het kind een hartaandoening heeft.
- Heeft u in het verleden melding gemaakt van een leveraandoening of veranderingen in leverenzymen?
- In het bloedAls u een bloedaandoening heeft, zoals een laag aantal bloedplaatjes.
- Heeft u in het verleden een allergische reactie gehad op dit geneesmiddel of op een ander geneesmiddel of voedsel?
- Als de moeder zwanger is, probeert zwanger te worden of borstvoeding geeft.
Het nauwkeurig verstrekken van deze informatie is van groot belang voor de veiligheid van het kind.
Wat zijn de mogelijke bijwerkingen van de behandeling?
Zoals bij elk medicijn kan ook deze behandeling bijwerkingen veroorzaken. Sommige zijn normaal, maar er zijn een aantal zaken waar we extra voorzichtig mee moeten zijn. Laten we die eens nader bekijken.
| Bijwerking | Beschrijving en wat te doen |
|---|---|
| Ernstige bijwerkingen die u onmiddellijk aan uw arts moet melden. | |
| Symptomen van leverbeschadiging | Dit is de belangrijkste en meest voorkomende ernstige bijwerking. Let op symptomen zoals geelverkleuring van de ogen of huid (vergelijkbaar met geelzucht), donkergele/bruine urine, donkere ontlasting, pijn in de rechterbovenhoek van de buik, misselijkheid, verlies van eetlust en extreme vermoeidheid. Als u een van deze symptomen opmerkt , neem dan onmiddellijk contact op met uw arts . |
| Allergische reacties | Als u symptomen ervaart zoals huiduitslag, jeuk, zwelling van het gezicht, de lippen of de tong, of ademhalingsproblemen, is er sprake van een noodgeval. Neem onmiddellijk contact op met uw arts. |
| Ongebruikelijke bloedingen of blauwe plekken | Door een afname van het aantal bloedplaatjes kan het bloeden, zelfs bij een kleine wond, niet stoppen en kunnen er blauwe plekken onder de huid ontstaan. Informeer ook uw arts hierover. |
| Tekenen van infectie | Als u zonder duidelijke oorzaak koorts, rillingen, keelpijn of hoest krijgt, neem dan contact op met uw arts. |
| Bijwerkingen die meestal niet ernstig zijn, maar die u wel aan uw arts moet melden. | |
| Braken | Uw kind kan na de behandeling overgeven. Dit verdwijnt meestal binnen enkele dagen. Als het echter aanhoudt of als uw kind er moeite mee heeft, neem dan contact op met uw arts. |
Wat als ik een overdosis neem?
Omdat dit medicijn onder medisch toezicht in het ziekenhuis wordt toegediend, is de kans op een overdosis klein. Mocht u echter vermoeden dat dit is gebeurd, neem dan onmiddellijk contact op met de Spoedeisende Hulp (SEH) van het ziekenhuis . U kunt indien nodig ook contact opnemen met het Nationaal Vergiftigingsinformatiecentrum van het Nationaal Ziekenhuis van Colombo voor advies.
Aandachtspunten tijdens en na de behandeling
Bloedonderzoek
Vóór en na de behandeling moet uw kind gedurende een bepaalde periode regelmatig bloedonderzoek ondergaan om de leverfunctie en het aantal bloedplaatjes te controleren. Dit is voor de veiligheid van uw kind, dus het is erg belangrijk dat deze onderzoeken precies op de door uw arts aangegeven data worden uitgevoerd.
Omgaan met lichaamsvloeistoffen en afval
Dit is een zeer belangrijk punt waar veel mensen geen aandacht aan besteden. Na de behandeling kunnen delen van dit medicijn (het gemodificeerde virus) nog een maand of langer in de ontlasting en urine van het kind worden uitgescheiden. Daarom moeten familieleden extra voorzichtig zijn bij het verschonen en schoonmaken van de luiers van het kind.
- Draag altijd handschoenen als je een luier verschoont.
- Doe de gebruikte luier in een goed afgesloten plastic zak en gooi deze in een aparte afvalbak.
- Was na het verschonen van de luier je handen grondig met zeep.
- Als de kleding of het beddengoed van uw kind vies is geworden door ontlasting of urine, was deze dan apart in heet water.
Maak je hier geen zorgen over. Voordat je het ziekenhuis verlaat en naar huis gaat, zal het medisch team je duidelijke instructies geven over hoe je dit moet doen.
Belangrijkste boodschap
- Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma) is een specifieke gentherapie voor spinale musculaire atrofie (SMA), die eenmaal in het leven intraveneus wordt toegediend.
- Hoewel dit de ziekte niet volledig geneest, helpt het wel enorm bij het beheersen van de progressie van de ziekte en het verbeteren van de levenskwaliteit van het kind.
- Het is van essentieel belang om de arts vóór de behandeling de volledige medische geschiedenis van het kind te vertellen (met name eventuele lever-, hart- en bloedproblemen).
- Wees zeer alert op tekenen van leverschade (geelverkleuring van de huid/ogen, donkere urine) na de behandeling. Als u dergelijke tekenen opmerkt, neem dan onmiddellijk contact op met uw arts.
- Het is erg belangrijk om medisch advies op te volgen bij het hanteren van de luiers en ontlasting van de baby gedurende enkele maanden na de behandeling.
- Als u zich zorgen maakt over deze behandeling, ga dan niet zomaar iets aannemen, maar vraag het aan de arts of het medisch team dat uw kind behandelt.
No comments yet. Be the first to share your question or experience below.