Wat u moet weten over Spinraza (Nusinersen), een geneesmiddel dat wordt gebruikt voor de behandeling van spinale musculaire atrofie (SMA).

Soms maken we ons als ouders zorgen over kleine veranderingen bij onze kinderen, toch? Stel je voor dat je kleintje zijn nek niet recht houdt zoals andere kinderen, niet goed kan omrollen of niet zelfstandig kan zitten. Het is normaal dat je je dan een beetje zorgen maakt. Soms kan de oorzaak hiervan spinale musculaire atrofie zijn, ofwel SMA . Vandaag hebben we het over Spinraza, een medicijn dat wereldwijd wordt gebruikt als behandeling voor deze vorm van SMA.

Wat is spinale musculaire atrofie (SMA) in eenvoudige bewoordingen?

Spinale musculaire atrofie (SMA) is een erfelijke aandoening . Dit betekent dat de ziekte van generatie op generatie kan worden doorgegeven. De spieren in ons lichaam verzwakken geleidelijk. Door deze verzwakking kan het voor een kind moeilijk worden om de nek recht te houden, zelfstandig te zitten, te lopen en in sommige ernstige gevallen zelfs eenvoudige dingen zoals slikken en ademen.

Er bestaan ​​verschillende vormen van deze ziekte, die worden ingedeeld op basis van de leeftijd waarop de symptomen zich beginnen te manifesteren.

• SMA met aanvang op jonge leeftijd: Wanneer de symptomen zich voordoen bij een zeer jonge baby (vóór 6 maanden).
• Juveniele/latere SMA: Als de symptomen zich voordoen in de kindertijd (na 6 maanden).
• SMA met aanvang op volwassen leeftijd: Als de symptomen na de volwassenheid verschijnen.

Als het om deze ziekte gaat, is Spinraza een zeer belangrijke behandeling. Laten we het nu eens in detail bespreken.

Hoe wordt de behandeling met Spinraza (Nusinersen) toegediend?

Spinraza wordt niet toegediend als een gewone injectie. Het wordt toegediend als een intrathecale injectie . Simpel gezegd, het wordt rechtstreeks in het ruggenmergvocht geïnjecteerd, dat zich in uw ruggenmerg bevindt. Dit mag alleen worden gedaan door speciaal opgeleide artsen. Daarom vindt deze behandeling meestal plaats in een gespecialiseerd behandelcentrum in een ziekenhuis. Deze procedure kan enkele uren duren.

Bij aanvang van de behandeling worden vier doses, de zogenaamde "opstartdoses", met korte tussenpozen toegediend.

1. De eerste drie doses worden om de 14 dagen toegediend.

2. De vierde dosis wordt 30 dagen na de derde dosis toegediend.

Na die vier doses wordt de behandeling voortgezet met één dosis om de vier maanden .

Soms worden er bloed- en urineonderzoeken bij u uitgevoerd voordat u dit medicijn krijgt.Uw arts kan u een paar doses voorschrijven. Dit is om te kijken of het medicijn effect heeft. Alleen uw arts kan echter bepalen hoe vaak u de behandeling krijgt, wat de dosering is en welke onderzoeken u moet ondergaan.

Wat zijn de resultaten van dit medicijn?

Er zijn twee grote studies uitgevoerd om de effectiviteit van het geneesmiddel Spinraza te onderzoeken: één bij zeer jonge kinderen (kinderziekte) en de andere bij oudere kinderen (ziekte die later optreedt).

In deze onderzoeken kregen sommige kinderen het medicijn Spinraza toegediend. De andere groep onderging een schijnbehandeling . Dit betekent dat ze niet daadwerkelijk met het medicijn werden geïnjecteerd, maar alleen met een kleine naald werden geprikt. Dit werd gedaan om het werkelijke effect van het medicijn te meten.

De resultaten zijn zeer bemoedigend.

• In een onderzoek onder jonge baby's: Bijna de helft van de baby's die Spinraza kregen, vertoonde aanzienlijke verbeteringen in motorische mijlpalen, terwijl geen van de baby's die een placebo kregen, enige verbetering liet zien.
• In het onderzoek onder oudere kinderen: Na 15 maanden vertoonde 57% van de kinderen die Spinraza kregen een verbeterde spierfunctie, vergeleken met slechts 26% van degenen die een placebo kregen.

Dit laat zien hoeveel verschil deze behandeling kan maken in het leven van SMA-patiënten. Maar onthoud dat dit onderzoeksresultaten zijn en dat de resultaten voor uw kind anders kunnen zijn. Uw arts kan dit het beste beoordelen.

Bijwerkingen en ernstige risico's van Spinraza

Zoals elk medicijn kan Spinraza bijwerkingen veroorzaken. Deze variëren enigszins afhankelijk van de leeftijd waarop de symptomen beginnen.

Tips om veelvoorkomende bijwerkingen te beheersen

• Bij hoofdpijn: slaap goed, eet op tijd en drink voldoende water.
• Bij verstopping: Eet meer fruit, groenten en vezelrijke voedingsmiddelen en drink veel water.
• Voorkom infecties: Was uw handen regelmatig en raak uw gezicht niet aan.

Hoewel dit veelvoorkomende bijwerkingen zijn, moet u uw arts raadplegen als ze aanhouden of ernstig lijken.

Wees uiterst voorzichtig, er zijn serieuze risico's!

U dient zich bewust te zijn van twee zeer zeldzame, maar zeer ernstige risico's die aan Spinraza verbonden zijn.