Maakt u zich zorgen over de groei van uw kind vanwege achondroplasie? Laten we eens kijken naar het medicijn Voxzogo (vosoritide).

U maakt zich misschien zorgen, of bent zelfs bang, over de groei van uw kind, met name over de lengte. Het is normaal om u zo te voelen als ouder van een kind met achondroplasie. Maar u bent niet alleen. Dankzij de vooruitgang in de medische wetenschap zijn er nu nieuwe behandelingen die kunnen helpen bij deze aandoening. Vandaag bespreken we een medicijn genaamd Voxzogo, dat met name voor kinderen met achondroplasie nieuwe hoop biedt.

Wat is achondroplasie precies?

Eenvoudig gezegd is achondroplasie een genetische aandoening die dwerggroei veroorzaakt. Het beïnvloedt de manier waarop de botten van kinderen groeien, met name de lange botten (die in de armen en benen). Het is een zeer zeldzame aandoening, die voorkomt bij ongeveer één op de 15.000 tot 40.000 geboorten.

In de meeste gevallen is dit niet iets dat van de ouders wordt geërfd, maar iets dat in het eigen lichaam van het kind ontstaat als gevolg van een nieuwe genetische verandering (mutatie). Voel je hier dus niet schuldig over. Deze aandoening kan bij het opgroeien van het kind wel tot bijkomende gezondheidsproblemen leiden, zoals obesitas, oorontstekingen en problemen met de zenuwen in de wervelkolom en de hersenen.

Bij een kind met achondroplasie kunnen verschillende veelvoorkomende symptomen worden waargenomen.

Hoe werkt Voxzogo?

Om dit te begrijpen, moeten we eerst iets leren over groeischijven . Zie deze groeischijven aan de uiteinden van onze lange botten als de ruimte waar constant nieuw asfalt wordt aangelegd bij de bouw van een weg. Ze zijn gemaakt van een sterk, flexibel weefsel dat kraakbeen heet. Naarmate een kind groeit, verandert dit kraakbeen in bot en wordt het bot langer. Wanneer het kind volgroeid is, sluiten deze groeischijven en stopt de groei in lengte.

Bij kinderen met achondroplasie verstoort een mutatie in de genen (DNA) een van de signaaloverdrachtssystemen van het lichaam. Ons lichaam heeft twee signaaloverdrachtssystemen die de botgroei beïnvloeden:

1. Een systeem dat de botgroei bevordert .

2. Het systeem dat de botgroei remt (stopt).

Bij achondroplasie zorgt de genetische verandering ervoor dat het signaleringssysteem dat de botgroei afremt, overactief wordt.

Het doel van deze behandeling is om dit medicijn te gebruiken zolang de groeischijven van het kind nog open zijn, zodat het kind maximaal kan groeien. Wanneer de groeischijven sluiten, wat betekent dat het kind stopt met groeien, wordt de medicatie gestopt. Dit wordt bepaald door uw arts.

Hoe gebruik je dit medicijn?

Voxzogo is een injectie die dagelijks, ongeveer op hetzelfde tijdstip, onder de huid van uw kind wordt toegediend. Het is zo ontwikkeld dat u het thuis kunt toedienen.

• Injectieplaatsen: De injectie wordt onder de huid van uw kind toegediend. U kunt hiervoor de dij, de buik (ongeveer vijf centimeter van de navel), de billen of de achterkant van de bovenarm van uw kind gebruiken.
• Het allerbelangrijkste: blijf niet steeds op dezelfde plek injecteren. Als je vandaag op een bepaalde plek injecteert, doe dat dan morgen op een andere plek. Dit noemen we 'rotatie van de injectieplaats'. Dit kan ongemak zoals roodheid en pijn verminderen. Injecteer niet in gebieden met een gezwollen, blauwe, rode of harde huid.
• Een absolute aanrader: Geef uw kind een uur voor de injectie een goede maaltijd en een groot glas (ongeveer 240-300 ml) water, melk of vruchtensap. Dit medicijn kan soms een lage bloeddruk veroorzaken, waardoor uw kind zich moe of duizelig kan voelen. Door uw kind van tevoren te laten eten en drinken, kunt u dit risico aanzienlijk verkleinen.

De dosering van het medicijn voor een kind wordt bepaald door het gewicht van het kind. U moet de arts informeren als het gewicht van uw kind verandert. Uw arts zal u precies uitleggen hoe u dit medicijn bij uw kind moet toedienen. Probeer dit nooit zelf te doen voordat u deze instructie heeft gekregen. Lees ook de bijsluiter die bij het medicijn zit zorgvuldig door.

Wat zijn de mogelijke bijwerkingen?

Zoals elk geneesmiddel kan Voxzogo bijwerkingen veroorzaken. Het is belangrijk om hiervan op de hoogte te zijn.

• Reacties op de injectieplaats: Dit is de meest voorkomende bijwerking. Er kan sprake zijn van roodheid, zwelling, jeuk, blauwe plekken of pijn op de injectieplaats. Dit kan worden verlicht door een koud kompres op de plek aan te brengen. Overleg altijd eerst met uw arts voordat u pijnstillers of jeukmedicatie gebruikt.
• Lage bloeddruk: Zoals eerder vermeld, kunt u dit het beste voorkomen door uw kind voor de injectie iets te laten eten en drinken. Als uw kind zich duizelig of moe voelt, laat het dan langzaam opstaan, eventueel met behulp van een steun. Als uw kind zich duizelig voelt, laat het dan zitten of liggen. Raadpleeg een arts als deze klachten aanhouden of verergeren.
• Maagklachten en braken: Sommige kinderen kunnen last hebben van maagklachten (gastro-enteritis) of braken. Geef ze in deze periode veel te drinken en kleine hoeveelheden licht verteerbaar voedsel (bijvoorbeeld crackers, toast, bananen, lichte soep). Als de klachten aanhouden, neem dan contact op met uw arts.
• Gewrichtspijn: Sommige kinderen kunnen last hebben van gewrichtspijn. Bespreek dit ook met uw arts.
• Veranderingen in bloedwaarden: Dit medicijn kan de waarde van alkalische fosfatase, een bloedtest die de lever- of botfunctie meet, verhogen. Daarom is het erg belangrijk dat u de bloedtesten blijft laten uitvoeren zoals voorgeschreven door uw arts.

Nog een paar belangrijke dingen om te weten

Hoe lang duurt het voordat dit medicijn werkt?

Uit onderzoek blijkt dat het enkele maanden duurt voordat de groeisnelheid van kinderen toeneemt. De resultaten kunnen echter per kind verschillen. Wees dus geduldig en volg de behandeling zoals de arts heeft voorgeschreven. De arts zal de voortgang van het kind constant in de gaten houden.

Voor wie is dit geneesmiddel niet geschikt?

Als uw kind een nieraandoening heeft, moet u dit zeker aan de arts melden. De arts kan besluiten dit medicijn niet voor te schrijven aan kinderen met bepaalde ernstige nieraandoeningen.

Is dit een speciaal medicijn?

Ja. Voxzogo is een specialistisch geneesmiddel.Dat betekent dat dit geen medicijn is dat je zomaar bij een gewone apotheek kunt krijgen. Het gaat om dure medicijnen voor zeldzame of complexe ziekten. Er is een speciale procedure om deze te verkrijgen. Nadat je arts het medicijn heeft voorgeschreven, neemt een gespecialiseerde apotheek contact met je op en legt uit hoe je het medicijn thuisbezorgd krijgt.