Nytt håp for nevrofibromatose type 1 (NF1): Lær om legemidlet Gomekli (mirdametinib)

Har noen i familien din, kanskje barnet ditt, en tilstand som kalles nevrofibromatose type 1 (NF1)? Du er kanskje bekymret for de smertefulle, vanskelig å fjerne, plexiforme nevrofibromene (PN) som følger med denne tilstanden. Men i dag snakker vi om et nytt, lovende legemiddel som nå er godkjent for bruk hos voksne og barn for å behandle tilstanden. Det heter Gomekli (mirdametinib).

Hva er Gomekli? Hvordan fungerer det?

Tenk på det, kroppen vår har forskjellige signalveier for cellevekst. Ved NF1 er en av disse signalveiene overaktiv, noe som fører til dannelse av svulster rundt nervene. Disse svulstene vokser noen ganger rundt viktige områder som nerver, blodårer og indre organer, noe som gjør dem svært vanskelige å fjerne kirurgisk, og noen ganger umulige.

Dette er hva Gomekli gjør. Det blokkerer to enzymer i kroppen vår kalt MEK1 og MEK2. Det er disse enzymene som sender signalene som svulstene trenger for å vokse. Så når Gomekli stopper den signalveien, vokser svulstene mindre, og noen ganger krymper svulstene og begynner å krympe . Enkelt sagt er dette en god alternativ behandling for personer som ikke kan opereres.

Hvordan bruker du denne medisinen?

Legen din vil bestemme riktig dose Gomekli for deg eller barnet ditt, basert på høyde og vekt .

Denne behandlingen gjøres vanligvis i en 28-dagers syklus.

• Du bør ta denne medisinen to ganger daglig, hver 12. time .
• Du må ta medisinen på denne måten i 21 dager på rad .
• Deretter må du ta medisinen i 7 dager .
• Når de 28 dagene er fullført, starter en ny syklus på nytt.

Gomekli kommer i kapsler. For de som har problemer med å svelge kapslene, finnes det imidlertid også en tablett med druesmak som kan løses opp i vann og tas. Slik lager du den:

1. Ha antallet piller som legen har foreskrevet i et medisinmålebeger.

2. Tilsett 5 eller 10 milliliter vann.

3. Snurr koppen i omtrent to til fire minutter til tablettene er helt oppløst. Når de er oppløst, vil væsken bli hvit og se litt melkeaktig ut.

4. Drikk det med en gang fra koppen. Eller du kan suge det opp med en sprøyte .

5. Etter at du er ferdig med å drikke, tilsett ytterligere 5–10 ml vann i den samme koppen, rør om og drikk det også. Dette vil hjelpe resten av medisinen med å komme inn i kroppen.

6. Hvis du ikke drikker den innen 30 minutter etter at du har laget den, kast den gjenværende væsken.

Hva sier studier om Gomekli-legemidlets suksess?

Effekten og sikkerheten til dette legemidlet er bekreftet i en klinisk studie kalt ReNeu-studien. Den involverte 111 barn og voksne i alderen 2 år og eldre med inoperable PN-svulster.

Resultatene er virkelig oppmuntrende.

Men husk at resultatene av disse studiene ikke er de samme for alle . Resultatene kan variere avhengig av din situasjon.

Hvordan vet du om medisinen virker?

Den viktigste måten å finne ut dette på er gjennom MR-skanninger som legen din vil bestille. Disse kan sjekke om svulstene krymper i størrelse.

I tillegg vil du begynne å merke forskjellen selv.

• Smertelindring: Smerten forårsaket av svulsten reduseres betydelig.
• Å kunne bevege seg bedre: Hvis du hadde vanskeligheter med å bevege deg på grunn av svulster, vil disse bli redusert, og det vil være lettere å utføre daglige gjøremål.
• Forbedring av livskvaliteten:Alt i alt begynner jeg å føle meg bedre enn før.

I studien ble det sett gode resultater, som smertereduksjon, selv etter omtrent 3 måneders behandling.

Hva er de vanligste bivirkningene?

Som alle legemidler kan Gomekli forårsake noen bivirkninger. De fleste av disse kan imidlertid håndteres.

Andre spesielle ting du bør vite om dette legemidlet

Det er flere ting å vurdere før du starter med Gomekli og under behandlingen.

1. Syn: Dette legemidlet kan noen ganger påvirke øynene. Før behandlingen starter, bør du derforDu bør gjennomgå en fullstendig øyeundersøkelse. Du bør også få øynene dine undersøkt som anvist av legen din under behandlingen. Hvis du opplever symptomer som tåkesyn, må du rapportere det umiddelbart.

2. Hjertefunksjon: Før oppstart av medisinering utføres et ekkokardiogram , som måler hjertefunksjonen. Dette gjentas hver tredje måned det første behandlingsåret.

3. Graviditet: Dette legemidlet kan være skadelig for fosteret .

• Hvis du er en kvinne i fertil alder, vil du bli tatt en graviditetstest før behandlingen starter. Du må bruke en svært effektiv form for prevensjon under behandlingen og i 6 uker etter at du har sluttet med medisinen.
• Hvis du er mann, bør du bruke effektiv prevensjon under behandlingen og i 3 måneder etter at du har sluttet med medisinen. Snakk åpent med legen din om dette.