که تاسو یا ستاسو په کورنۍ کې څوک د زیږونیز اډرینال هایپرپلاسیا (CAH) په نوم ناروغي ولري، نو دا به ستاسو لپاره خورا مهم خبر وي. د 70 کلونو وروسته، د دې ناروغۍ لپاره په ځانګړي ډول یوه نوې درملنه اوس تصویب شوې ده. دا واقعیا د هغو خلکو لپاره یوه لویه هیله ده چې د CAH سره ژوند کوي. نو راځئ چې وګورو چې دا نوی درمل څه شی دی، دا څنګه کار کوي، او ګټې یې څه دي.
لومړی، راځئ چې پوه شو، CAH څه شی دی؟
په ساده ډول، CAH یوه جینیاتي ناروغي ده چې زموږ د اډرینال غدود اغیزمن کوي. دا غدود زموږ د پښتورګو څخه پورته موقعیت لري. دوی ډیری هورمونونه تولیدوي چې زموږ د بدن لپاره اړین دي.
د ادرینال غدې په اړه د یوې فابریکې په توګه فکر وکړئ. د دې فابریکې اصلي محصول د کورټیسول په نوم یو هورمون دی. دا یو ډیر مهم هورمون دی چې زموږ بدن سره د فشار، ناروغۍ او خطر سره مقابله کې مرسته کوي.
کله چې په یو روغ کس کې د کورټیسول کچه راټیټه شي، دماغ (لکه د فابریکې مدیر) د ACTH په نوم یو سیګنال (امر) د اډرینال غدې ته لیږي ترڅو "کورټیسول جوړ کړي." مګر په هغه چا کې چې CAH لري، د اډرینال غدې یو مهم انزایم یا 'کارګر' نلري، چې د کورټیسول جوړولو لپاره اړین دی. نو مهمه نده چې دماغ څومره ACTH لیږي، فابریکه نشي کولی کورټیسول جوړ کړي.
دا دوه پوښتنې راپورته کوي:
۱. بدن اړین کورټیسول نه تولیدوي .
۲. لکه څنګه چې د دماغ څخه د ACTH سیګنالونه جریان ته دوام ورکوي، د اډرینال غدې لخوا تولید شوی یو بل ډول هورمون ، چې د انډروجن په نوم یادیږي، په ډیر مقدار کې تولید کیږي .
دا انډروجنونه (د مثال په توګه ټیسټورسټون) نارینه هورمونونه دي. نارینه او ښځینه دواړه د دوی ځینې برخې ته اړتیا لري، مګر په CAH کې، دوی ډیر لوړ کیږي. دا کولی شي د بلوغت وخت، بانجھ والي، او د ماشوم د ودې سره نورې ستونزې رامینځته کړي.
د لسیزو راهیسې، د دې اصلي درملنه د سټرایډونو (ګلوکوکورټیکوایډونو) اداره کول دي چې په بهر کې د کورټیسول په څیر عمل کوي. دا نه یوازې هغه کورټیسول بدلوي چې بدن یې نلري، بلکې د دماغ څخه د ACTH سیګنال هم کنټرولوي، د انډروجن تولید کموي. په هرصورت، ستونزه دا ده چې دا د اوږدې مودې لپاره د نورمال په پرتله د سټرایډونو لوړ خوراکونو اخیستلو ته اړتیا لري. دا کولی شي ډیری اړخیزې اغیزې رامینځته کړي، لکه د وزن زیاتوالی، د هډوکو نری کول، او د خوب ستونزې .
دا نوی درمل مو څنګه وموندل؟
ساینس پوهان حیران وو چې ایا د دې سټرایډ ستونزې لپاره بله حل لاره شته. د دې پرځای چې ډیری سټرایډونه په بهر کې ورکړل شي، څه به وي که موږ د دماغ څخه د ACTH سیګنال مستقیم کمولو لپاره لاره ومومو؟
هلته دوی یو نوی هدف وموند. دا په دماغ کې یو ریسیپټر و چې CRF1 نومیږي. کله چې د کورټیسول کچه راټیټه شي، د ACTH سیګنال د CRF1 لخوا پیل کیږي. په CAH کې، دا پروسه ګډوډیږي.
نو ساینس پوهانو فکر وکړ، که موږ دا CRF1 بند کړو، نو موږ کولی شو د ACTH تولید کم کړو، سمه ده؟ که دا پیښ شي، د انډروجن تولید به هم کنټرول شي، او د سټرایډونو هغه دوز چې ناروغ ورته اړتیا لري هم به کم شي.
دا نوې مفکوره هغه څه دي چې د کرینسرفونټ په نوم د نوي درملو پراختیا ته لاره هواره کړه. دا یو درمل دی چې د CRF1 بندولو سره د CAH اساسي ستونزې ته د رسیدو لپاره ډیزاین شوی.
خلکو ته د درملو ورکولو دمخه ترسره شوي ازموینې
یو نوی درمل د کشف کیدو سره سم خلکو ته نشي ورکول کیدی. دا باید د یو لړ ازموینو څخه تیر شي ترڅو تایید شي چې ایا دا خوندي او مؤثر دی. کرینسرفونټ درمل د دې ټولو مرحلو څخه تیر شو.
۱. لابراتواري او څاروي ازموینه: لومړی ګام دا دی چې درمل په لابراتوار کې په حجرو او څارویو باندې و ازمول شي. دا د دې لپاره دی چې معلومه شي چې ایا درمل زهرجن دی یا دا به ارګانونو ته زیان ورسوي. یوازې تصور وکړئ، یوازې په ۱۰،۰۰۰ نویو درملو کې یو له دې ټولو خنډونو څخه تیریږي او تصویب کیږي.
۲. کلینیکي آزموینې: وروسته له دې چې په څارویو کې ازموینه بریالۍ شي، په انسانانو آزموینې په څو مرحلو کې ترسره کیږي.
د کرینسرفونټ ازموینې پایلې څنګه دي؟
د دې درملو په اړه ترسره شویو ازموینو ډیرې ښې پایلې ورکړې دي. په ځانګړي توګه د دوهم او دریم پړاو آزموینې خورا مهمې دي.
دوهم پړاو - د کوچنیو ماشومانو پایلې
دلته، د CAH سره د کوچني ماشومانو (عمرونه ۱۴-۱۷) یوې کوچنۍ ډلې ته دا درمل د ۱۴ ورځو لپاره ورکړل شول او د دوی د هورمون په کچه کې بدلونونه ولیدل شول. پایلې حیرانونکې وې.
- ACTH (دماغي سیګنال) ۵۷٪ کم شوی .
- ۱۷-OHP (د انډروجن تولید شاخص) ۶۹٪ کم شوی .
- انډروسټینیډون (د انډروجن یو ډول) ۵۸٪ کم شوی .
دریم پړاو - د لویو ډلو پایلې
د دې پایلو څخه هڅول شوي، ساینس پوهانو د لویانو او ماشومانو په کارولو سره دوه لویې آزموینې ترسره کړې، چیرې چې ځینو ته د کرینسرفونټ درمل ورکړل شول او نورو ته پلیسبو ورکړل شو چې د درملو په څیر ښکاري مګر هیڅ اغیزه یې نه درلوده.
| ټیم | اصلي پایله | تفصیل |
|---|---|---|
| لویان (کرینسرفونټ اخلي) | د سټرایډ دوز کمول | د هورمونونو د کچې په کنټرولولو سره، دا ممکنه وه چې د سټرایډونو ورځنی خوراک ۲۷٪ کم شي. |
| لویان (پلېسبو یې واخیست) | د سټرایډ دوز کمول | د سټرایډ دوز یوازې 10٪ کم شوی و. |
| ماشومان (کرینسرفونټ اخلي) | د انډروجن کچه او د سټرایډ خوراک | د څلورو اونیو وروسته، د انډروجن کچه د پام وړ کمه شوه. د آزموینې په پای کې، د سټرایډ دوز ۱۸٪ کم شو . |
| ماشومان (پلېسبو یې واخیست) | د انډروجن کچه او د سټرایډ خوراک | د انډروجن کچه لوړه شوه. د سټرایډ دوز باید شاوخوا 6٪ زیات شي. |
دا پایلې په څرګنده توګه ښیي چې کرینسرفونټ د انډروجن کچه کنټرولولو کې مرسته کوي، پداسې حال کې چې د سټرایډونو دوز هم کموي چې په اوږد مهال کې ناروغانو ته زیان رسولی شي.
دا درمل څومره خوندي دی؟
څېړنو ښودلې ده چې دا درمل تقریبا هیڅ جدي جانبي عوارض نلري. ډیری راپور شوي جانبي عوارض کوچني او لنډمهاله دي.
- ستړیا
- د سر درد
- سړه یا بنده پزه
- د عضلاتو یا معدې درد
- د بندونو درد
یوازینۍ لویه خبرداری چې د دې درملو سره راځي دا ده چې که تاسو د سټرایډونو دقیق خوراک ستاسو د ډاکټر لخوا وړاندیز شوی نه وي ، ستاسو د کورټیسول کچه په خطرناکه توګه راټیټیدلی شي، چې د اډرینال کمښت په نوم د ژوند ګواښونکي حالت لامل کیدی شي. په هرصورت، هیڅ چا چې په مطالعاتو کې درمل په سمه توګه اخیستي وي دا حالت نه دی تجربه کړی . له همدې امله، دا خورا مهمه ده چې د خپل ډاکټر لارښوونې تعقیب کړئ.
د CAH درملنې لپاره نوې هیله
د دې بریالیو پایلو له امله، په متحده ایالاتو کې FDA (هغه اصلي اداره چې درمل تصویبوي) د دې درملو لپاره ځانګړې منظوري ورکړې ده. کرینسرفونټ (د برانډ نوم کرینیسیټي) د CAH لپاره درملنه نه ده. په هرصورت، دا د CAH په درملنه کې یو لوی ګام دی.
ډاکټران اوس کولی شي دا درمل ستاسو د اوسني سټرایډ درملنې (اضافي درملنې) سربیره وړاندیز کړي. دا کولی شي ستاسو د سټرایډ دوز کمولو کې مرسته وکړي. دا پدې مانا ده چې تاسو ممکن د سټرایډونو څخه لږ اړخیزې اغیزې تجربه کړئ، د خپل هورمون کچه ښه کنټرول کړئ، او د ژوند غوره کیفیت ولرئ.
کور ته د وړلو پیغام
- CAH (د زیږونیز اډرینال هایپرپلاسیا) یوه جینیاتي ناروغي ده چې د اډرینال غدود اغیزه کوي او د هورمونونو عدم توازن لامل کیږي.
- کرینسرفونټ (کرینیسیټي) د CAH لپاره یو نوی تصویب شوی درمل دی، چې د سټرایډ درملنې سربیره ورکول کیږي.
- دا په بدن کې د انډروجن هورمون لوړه کچه راټیټوي او کولی شي د سټرایډونو ورځني خوراک کمولو کې مرسته وکړي.
- د سټرایډونو د دوز کمولو سره، د اوږدې مودې سټرایډ کارولو سره تړلي اړخیزې اغیزې کمولو فرصت شتون لري.
- که څه هم دا د ناروغۍ درملنه نه ده، خو دا د CAH ناروغانو د ژوند کیفیت ښه کولو لپاره یو لوی ګام دی.
- که تاسو یا ستاسو ماشوم CAH لرئ، نو دا مهمه ده چې د خپل انډروکرینولوژیست یا کورنۍ ډاکټر سره خبرې وکړئ ترڅو وګورئ چې دا نوې درملنه ستاسو لپاره سمه ده .
💬 Comments (0)
تر اوسه هیڅ تبصره نه ده شوې. خپل نظر دلته د لومړي ځل لپاره اضافه کړئ.
ستاسو نوم