Você talvez nunca tenha ouvido falar de doenças que ocorrem quando um tipo de proteína em nosso corpo se acumula incorretamente e se deposita em órgãos vitais como o coração e o sistema nervoso. Essas doenças costumam ser raras. Na medicina, esse tipo de deposição de proteína é chamado de amiloidose . Hoje, vamos falar sobre uma doença rara chamada ATTR-CM, que afeta especificamente o coração, ou seja, na qual essas proteínas se depositam no músculo cardíaco, e sobre o medicamento moderno Amvuttra, usado para tratá-la.
O que é exatamente ATTR-CM?
Em termos simples, a ATTR-CM é uma condição na qual, devido a um defeito genético ou ocorrendo naturalmente com o envelhecimento, a proteína TTR, produzida pelo nosso corpo, muda de forma, se aglomera e se deposita nas paredes do músculo cardíaco. O nome completo dessa condição é Cardiomiopatia Amiloide por Transtirretina.
Pense bem: as paredes do nosso coração precisam ser flexíveis para bombear o sangue corretamente. Mas quando essas proteínas se acumulam, as paredes do coração ficam espessas e rígidas . Chamamos isso de cardiomiopatia. Isso impede que o coração bombeie o sangue adequadamente. Com o tempo, isso pode até evoluir para insuficiência cardíaca.
Algumas pessoas com ATTR-CM não apresentam quaisquer sintomas, mas outras apresentam sintomas semelhantes aos de um ataque cardíaco comum.
- Leve falta de ar (dispneia)
- Inchaço, especialmente nas pernas e tornozelos.
- Confusão ou desespero
- Aumento da frequência cardíaca ou batimentos cardíacos irregulares
- Dor no peito
Isso pode fazer com que você se sinta cansado rapidamente ao realizar atividades como subir escadas, fazer tarefas domésticas ou caminhar por curtas distâncias.
Além disso, outros sintomas não relacionados ao coração também podem ocorrer. Por exemplo, fraqueza, dormência ou dor nos braços e pernas, sudorese excessiva, tontura ou desmaio e problemas digestivos.
Como funciona o medicamento Amvuttra?
Para entender isso, primeiro precisamos saber um pouco sobre uma proteína chamada TTR. A TTR (transtirretina) é uma proteína produzida principalmente no fígado. Sua principal função é transportar hormônios da tireoide e vitamina A por todo o corpo.
Em pessoas com ATTR-CM, um defeito genético faz com que a proteína TTR seja produzida com uma forma incorreta. Essa forma incorreta da proteína se acumula e se deposita no coração.
O medicamento Amvuttra funciona como um silenciador genético. Ou seja, este medicamento age diretamente no fígado e bloqueia a proteína TTR defeituosa.Isso reduz a atividade do gene que está sendo criado. É como diminuir o volume de um rádio.
Isso reduz a quantidade de proteína TTR defeituosa produzida pelo fígado, o que, por sua vez, reduz a deposição de novas proteínas em órgãos como o coração.
Amvuttra é uma injeção subcutânea. Esta vacina geralmente é administrada por um profissional de saúde a cada três meses .
Como foi testado o sucesso deste medicamento?
Assim como qualquer novo medicamento, a eficácia do AMVUTTRA foi confirmada por meio de um estudo de grande porte. Nesse estudo, 655 pacientes com ATTR-CM receberam a vacina Amvuttra, enquanto o outro grupo recebeu uma vacina placebo sem medicamento, a cada 12 meses, durante três anos.
Os pesquisadores analisaram diversos fatores para avaliar se esse medicamento era eficaz.
- Teste de caminhada de seis minutos: Este teste mede a distância que você consegue percorrer a um ritmo normal em 6 minutos. Essa distância diminui à medida que sua condição cardíaca piora.
- Classificação da New York Heart Association (NYHA): Esta classificação mede a gravidade dos sintomas de insuficiência cardíaca. Existem quatro classes (I, II, III, IV). Quanto maior o número da classe, mais grave a doença.
| Classe NYHA | Descrição |
|---|---|
| Classe I | Não há restrições às atividades físicas normais. Não há fadiga, falta de ar ou dor no peito. |
| Classe II | A atividade física é ligeiramente limitada. Não há desconforto em repouso, mas pode ocorrer fadiga e cansaço durante atividades normais. |
| Classe III | A atividade física fica significativamente limitada e os sintomas ocorrem mesmo durante trabalhos mais leves do que o normal. |
| Classe IV | Os sintomas estão presentes mesmo em repouso. Qualquer atividade física piora o quadro. |
- Questionário de Qualidade de Vida (KCCQ-OS): Este questionário mede o impacto da doença na qualidade de vida do paciente.
O que a pesquisa descobriu?
Ao final do período de tratamento de três anos, os pesquisadores analisaram os resultados.
A principal conclusão foi que os pacientes que receberam Amvuttra apresentaram um risco 28% menor de morte, hospitalização súbita ou visita ao pronto-socorro devido a insuficiência cardíaca , em comparação com aqueles que receberam um placebo (uma vacina inativa).
Outro ponto importante é que, ao final de 42 meses, o risco de morte por qualquer causa foi reduzido em 35% no grupo que recebeu Amvuttra.
Além disso, os pacientes que receberam Amvuttra apresentaram um declínio controlado na capacidade de caminhar e na qualidade de vida.
Mas lembre-se, esses resultados de pesquisa podem não ser os mesmos para todos. Você e seu médico precisarão decidir juntos se o Amvuttra é adequado para você e se os benefícios superam os efeitos colaterais.
Vamos conhecer os resultados e os efeitos colaterais.
Quanto tempo leva para ver os resultados?
Amvuttra é um medicamento de ação prolongada. Portanto, os resultados não são imediatos. Pode levar vários meses ou mais para observar qualquer melhora nos sintomas.
Como lidar com os efeitos colaterais?
Um dos principais efeitos colaterais do Amvuttra é a diminuição dos níveis de vitamina A no sangue. Isso ocorre porque a proteína TTR é responsável pelo transporte da vitamina A por todo o corpo. Quando o medicamento reduz a produção de TTR, o transporte de vitamina A também diminui.
- Seu médico solicitará exames de sangue regularmente para verificar seus níveis de vitamina A. É muito importante fazer esses exames no prazo correto.
- Adicione à sua dieta alimentos ricos em vitamina A (por exemplo , cenouras, batatas-doces, espinafre, ovos, leite, pimentões vermelhos ).
- Se você notar qualquer alteração na sua visão (especialmente diminuição da visão noturna), informe seu médico imediatamente.
- Dependendo do seu nível de vitamina A, seu médico pode recomendar a ingestão de um suplemento de vitamina A.
Esses não são os únicos efeitos colaterais do Amvuttra. Se você tiver quaisquer outros sintomas que estejam lhe incomodando, não deixe de conversar com seu médico .
Mensagem principal
- A ATTR-CM é uma doença cardíaca rara, porém grave, causada pelo depósito de proteínas malformadas no coração.
- Amvuttra é um medicamento moderno usado para esse fim e é injetado a cada três meses.
- Este medicamento age reduzindo a produção da proteína defeituosa no fígado.
- Pesquisas demonstraram que isso pode reduzir mortes, hospitalizações e melhorar a qualidade de vida dos pacientes.
- Como isso pode levar a baixos níveis de vitamina A, é importante manter contato regular com seu médico e realizar exames periodicamente.
- Antes de iniciar qualquer tratamento, discuta cuidadosamente os prós e os contras com seu médico.











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