Você já reparou que sua urina está um pouco escura, talvez até com sangue, pela manhã? Você se sente cansado o tempo todo e pálido? Esses podem ser sintomas de uma doença sanguínea rara, pouco conhecida, chamada HPN, ou Hemoglobinúria Paroxística Noturna. Não se assuste com esse nome. Vamos explicar tudo de forma simples e clara.
O que exatamente é PNH?
Em termos simples, a HPN ocorre quando o nosso próprio sistema imunológico ataca e destrói, por engano, as nossas próprias hemácias saudáveis. Imagine, o que está acontecendo é como um exército que deveria proteger um país, atacando a população desse mesmo país.
Isso ocorre porque há uma mutação genética em algumas células da nossa medula óssea. Como resultado, os glóbulos vermelhos produzidos por essa medula óssea são ligeiramente mais fracos. Essas células enfraquecidas podem ser facilmente reconhecidas e destruídas pelo nosso sistema imunológico.
- Destruição de glóbulos vermelhos: Em termos médicos, essa destruição dos glóbulos vermelhos é chamada de hemólise .
- Alterações na cor da urina: A hemoglobina é uma proteína presente nos glóbulos vermelhos que transporta oxigênio. Quando as células se rompem, essa hemoglobina é liberada na corrente sanguínea, filtrada pelos rins e excretada na urina. Isso é chamado de hemoglobinúria . É por isso que a urina fica escura, marrom ou com cor de sangue. Essa alteração costuma ser mais evidente na urina da manhã.
Mas lembre-se de que os sintomas da HPN não são os mesmos para todos. Algumas pessoas podem não notar nenhuma alteração na cor da urina.
Outra complicação grave dessa doença é o aumento do risco de coágulos sanguíneos . Alguns desses coágulos podem ser fatais. Além disso, essa doença pode afetar não apenas os glóbulos vermelhos, mas também os glóbulos brancos, responsáveis pelo combate a infecções, e as plaquetas, que estancam sangramentos.
Quais são os tratamentos para a doença HPN?
O tratamento para HPN depende dos seus sintomas e da gravidade do seu quadro. Seu médico discutirá com você qual o melhor tratamento para o seu caso. A tabela abaixo lista alguns dos principais tratamentos disponíveis atualmente.
| Método de tratamento | Em resumo, o que acontece? |
|---|---|
| Terapia com androgênios | São um tipo de hormônio masculino. Estimulam a medula óssea e aumentam a produção de glóbulos vermelhos. Ajudam a reduzir a anemia. |
| Anticoagulantes | Eles previnem a formação de coágulos sanguíneos nos vasos. Estão disponíveis na forma de injeções ou comprimidos. |
| Transfusões de sangue | Quando os níveis de glóbulos vermelhos ou plaquetas ficam muito baixos, a deficiência é compensada por transfusões de sangue externas. |
| Transplante de medula óssea | Esta é a única maneira de curar completamente a HPN. Mas é muito arriscada. Portanto, só é utilizada nos casos mais graves. |
| Inibidores do complemento | Eles atuam na parte do sistema imunológico que destrói os glóbulos vermelhos e interrompem esse processo. Soliris e Ultomiris são exemplos desse tipo de medicamento. |
| Fatores de crescimento | Ajuda a aumentar a produção de glóbulos vermelhos ou brancos, estimulando a medula óssea. |
| Outros medicamentos | O médico também prescreve ácido fólico, suplementos de ferro, esteroides e imunossupressores, conforme necessário. |
Então, o que é esse Empaveli?
Empaveli é um novo medicamento inibidor do complemento altamente eficaz, usado para tratar a HPN (Hemoglobinúria Paroxística Noturna).
Imagine nosso sistema imunológico como uma cadeia de proteínas interconectadas. Uma parte dessa cadeia é chamada de "sistema complemento". Na HPN (Hemoglobinúria Paroxística Noturna), esse sistema se torna hiperativo e destrói os glóbulos vermelhos.
Os medicamentos mais antigos (por exemplo, o eculizumab) tinham como alvo um local chamado C5 nessa cadeia. Eles apenas interrompiam a destruição dentro dos vasos sanguíneos (hemólise intravascular).
Mas este novo medicamento, chamado Empaveli, atua em um local anterior, chamado C3. A vantagem disso é que ele controla os danos dentro dos vasos sanguíneos, bem como os danos dentro de órgãos como o fígado e o baço (hemólise extravascular).
Portanto, Empaveli pode ser particularmente benéfico para pacientes que não se recuperaram totalmente de medicamentos anteriores e que continuam apresentando anemia.
Como usar o Empaveli?
Empaveli é um medicamento que você pode usar em casa.
- Método: Trata-se de uma injeção subcutânea .
- Frequência: Geralmente administrado duas vezes por semana .
- Dosagem: Seu médico poderá ajustar a dosagem verificando o nível de uma enzima chamada lactato desidrogenase (LDH) no seu sangue. Os níveis de LDH medem a quantidade de glóbulos vermelhos que estão sendo degradados.
- Modo de usar: Existem duas maneiras de usar este produto. Uma delas é através de uma pequena bomba que libera o medicamento no corpo ao longo de 30 a 60 minutos. A outra é um sistema de injeção única que é aplicado no abdômen.
Não se preocupe, seu médico ou um enfermeiro qualificado irá lhe ensinar como usar este aparelho.
Coisas que você precisa saber sobre a eficácia e a segurança deste medicamento.
O sucesso do Empaveli foi confirmado em dois grandes estudos clínicos, o PEGASUS e o PRINCE.
Em resumo, em ambos os estudos, os pacientes que tomaram Empaveli apresentaram níveis de hemoglobina significativamente mais elevados do que aqueles que receberam outros tratamentos. Eles também necessitaram de um número significativamente menor de transfusões de sangue.
Efeitos colaterais e segurança
Os principais efeitos colaterais observados com o Empaveli são:
- Dor, vermelhidão ou inchaço no local da injeção: Isso é normal. Você pode aliviar o desconforto aplicando uma compressa de gelo ou mergulhando a área em água morna.
- Aumento do risco de infecções: Como este medicamento suprime parte do sistema imunológico, existe o risco de ficar suscetível a certas infecções bacterianas (especialmente bactérias encapsuladas).
Para reduzir esse risco, seu médico lhe administrará todas as vacinas necessárias antes de você começar a tomar Empaveli. Você também deve manter um Cartão de Segurança do Paciente consigo enquanto estiver tomando o medicamento e por 2 meses após interromper o tratamento. Isso ajudará as pessoas que estiverem cuidando de você a saberem que você está tomando este medicamento em caso de emergência.
O que é o programa REMS da Empaveli?
Essa palavra é um pouco complicada, mas, resumidamente, significa um programa especial de proteção . Devido ao risco de infecção associado a medicamentos como o Empaveli, esses programas são implementados por órgãos governamentais.
No âmbito deste programa `REMS (Estratégia de Avaliação e Mitigação de Riscos)`:
1. O médico que prescrever seus medicamentos deve estar cadastrado neste programa.
2. A farmácia que lhe fornece o medicamento também deve ser certificada para isso.
3. Doutor, o senhor precisa estar bem informado sobre os riscos do medicamento e os sintomas de uma infecção (febre, dores no corpo, dor de cabeça intensa).
Isso garante que você esteja plenamente ciente dos benefícios e riscos deste medicamento e que o esteja utilizando com segurança.
Mensagem principal
- A HPN é uma doença rara, mas controlável, na qual o próprio sistema imunológico destrói os glóbulos vermelhos.
- Empaveli é um novo tratamento altamente eficaz para HPN que impede a destruição das células sanguíneas.
- Este medicamento pode causar infecção, portanto, certifique-se de tomar as injeções prescritas pelo seu médico. Fique atento a quaisquer sinais de infecção.
- Empaveli é fornecido sob um mecanismo de ação especial (REMS). Guarde sempre consigo o Cartão de Segurança do Paciente que recebeu.
- Se tiver alguma dúvida sobre sua condição ou tratamento, não hesite em falar com seu médico .
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