Ai observat vreodată că urina ta este puțin închisă la culoare, poate chiar cu sânge, dimineața? Te simți mereu obosit, palid? Acestea ar putea fi simptome ale unei boli rare a sângelui de care mulți oameni nu au auzit, numită HPN sau Hemoglobinurie Paroxistică Nocturna. Nu te speria când auzi acest nume. Hai să vorbim despre totul simplu și clar.
Ce este mai exact HPN?
Simplu spus, hemipastia pulmonară post-inflamatorie (HPN) apare atunci când propriul nostru sistem imunitar atacă și distruge din greșeală propriile globule roșii sănătoase. Imaginați-vă, ceea ce se întâmplă aici este ca o armată care ar trebui să protejeze o țară, atacând poporul acelei țări.
Acest lucru se datorează faptului că există o mutație genetică în unele dintre celulele din măduva osoasă. Drept urmare, globulele roșii produse de această măduvă osoasă sunt puțin mai slabe. Aceste celule slabe pot fi ușor recunoscute și distruse de sistemul nostru imunitar.
- Distrugerea globulelor roșii: În termeni medicali, această descompunere a globulelor roșii se numește hemoliză .
- Modificări ale culorii urinei: Hemoglobina este o proteină care se găsește în globulele roșii și care transportă oxigen. Atunci când celulele se descompun, această hemoglobină este eliberată în sânge, filtrată de rinichi și excretată în urină. Aceasta se numește hemoglobinurie . Acesta este motivul pentru care urina apare închisă la culoare, maro sau de culoarea sângelui. Acest lucru este adesea cel mai evident în urina de dimineață.
Dar rețineți că simptomele HPN nu sunt aceleași pentru toată lumea. Este posibil ca unele persoane să nu observe nicio modificare a culorii urinei.
O altă complicație gravă a acestei boli este un risc crescut de formare a cheagurilor de sânge . Unele dintre aceste cheaguri pot pune viața în pericol. De asemenea, această boală poate afecta nu numai globulele roșii, ci și globulele albe care combat infecțiile și trombocitele care opresc sângerarea.
Care sunt tratamentele pentru boala HPN?
Tratamentul pentru HPN depinde de simptomele dumneavoastră și de severitatea afecțiunii. Medicul dumneavoastră va discuta cu dumneavoastră despre ce tratament este cel mai potrivit pentru dumneavoastră. Tabelul de mai jos prezintă câteva dintre principalele tratamente disponibile în prezent.
| Metoda de tratament | Simplu spus, ce se întâmplă? |
|---|---|
| Terapia androgenică | Acestea sunt un tip de hormon masculin. Stimulează măduva osoasă și cresc producția de globule roșii. Ajută la reducerea anemiei. |
| Anticoagulante | Acestea previn formarea cheagurilor de sânge în vasele de sânge. Sunt disponibile sub formă de injecții sau pilule. |
| Transfuzii de sânge | Când nivelurile de globule roșii sau trombocite devin foarte scăzute, deficitul este compensat prin transfuzii de sânge externe. |
| Transplant de măduvă osoasă | Aceasta este singura modalitate de a vindeca complet hemoragia pulmonară post-traumatică (HPN). Dar este foarte riscantă. Prin urmare, este utilizată doar în cele mai severe cazuri. |
| Inhibitori ai complementului | Acestea vizează partea sistemului imunitar care distruge globulele roșii și opresc acest proces. Soliris și Ultomiris sunt astfel de medicamente. |
| Factorii de creștere | Ajută la creșterea producției de globule roșii sau albe prin stimularea măduvei osoase. |
| Alte medicamente | Medicul prescrie, de asemenea, acid folic, suplimente de fier, steroizi și imunosupresoare, după cum este necesar. |
Deci, ce este acest Empaveli?
Empaveli este un medicament inhibitor al complementului nou și extrem de eficient, utilizat pentru tratarea HPN.
Gândiți-vă la sistemul nostru imunitar ca la un lanț de proteine interconectate. O parte a acestui lanț se numește „sistemul complementului”. În hemipatia pulmonară persistentă (HPN), acest sistem devine hiperactiv și distruge globulele roșii.
Medicamentele mai vechi (de exemplu, eculizumab) vizau un loc numit C5 în acest lanț. Ele doar opreau distrugerea din interiorul vaselor de sânge (hemoliza intravasculară).
Însă acest nou medicament, numit Empaveli, vizează un loc mai vechi, numit C3. Avantajul acestui fapt este că controlează deteriorarea din interiorul vaselor de sânge, precum și deteriorarea din interiorul organelor precum ficatul și splina (hemoliza extravasculară).
Prin urmare, Empaveli poate fi deosebit de benefic pentru pacienții care au continuat să aibă anemie și care nu și-au revenit complet după medicamentele anterioare.
Cum se utilizează Empaveli?
Empaveli este un medicament pe care îl puteți utiliza acasă.
- Metodă: Aceasta este o injecție subcutanată .
- Frecvență: De obicei, se administrează de două ori pe săptămână .
- Dozaj: Medicul dumneavoastră vă poate ajusta doza verificând nivelul unei enzime numite „Lactat dehidrogenază (LDH)” din sânge. Nivelurile de LDH măsoară cantitatea de globule roșii care sunt descompuse.
- Mod de utilizare: Există două moduri de utilizare. Una este utilizarea unei pompe mici care administrează medicamentul în organism pe parcursul a 30-60 de minute. Cealaltă este un sistem de injectare unică, care se aplică pe abdomen.
Nu vă faceți griji, medicul dumneavoastră sau o asistentă medicală specializată vă va învăța mai întâi cum să utilizați acest medicament.
Lucruri de știut despre eficacitatea și siguranța acestui medicament
Succesul Empaveli a fost confirmat în două studii clinice majore, PEGASUS și PRINCE.
Simplu spus, în ambele studii, pacienții care au luat Empaveli au avut niveluri de hemoglobină semnificativ mai mari decât cei care au urmat alte tratamente. De asemenea, au avut semnificativ mai puține transfuzii de sânge.
Efecte secundare și siguranță
Principalele reacții adverse observate la Empaveli sunt:
- Durere, roșeață sau umflare la locul injectării: Acest lucru este normal. Puteți simți ameliorarea prin aplicarea unei comprese cu gheață sau prin înmuierea acesteia în apă caldă.
- Risc crescut de infecții: Deoarece acest medicament suprimă o parte a sistemului imunitar, există riscul de a deveni sensibil la anumite infecții bacteriene (în special bacterii încapsulate).
Pentru a reduce acest risc, medicul dumneavoastră vă va administra toate vaccinurile necesare înainte de a începe să luați Empaveli. De asemenea, trebuie să păstrați asupra dumneavoastră un Card de Siguranță al Pacientului în timp ce luați medicamentul și timp de 2 luni după ce îl opriți. Acest lucru va ajuta persoanele care vă tratează să știe că luați acest medicament în caz de urgență.
Ce este programul Empaveli REMS?
Acesta este un cuvânt puțin complicat, dar simplu spus, înseamnă un program special de protecție . Din cauza riscului de infecție cu medicamente precum Empaveli, astfel de programe sunt implementate de agenții guvernamentale.
În cadrul acestui program „REMS (Strategie de Evaluare și Atenuare a Riscurilor)”:
1. Medicul care vă prescrie medicamentul trebuie să fie înregistrat în acest program.
2. Farmacia care vă eliberează medicamentul trebuie să fie, de asemenea, autorizată pentru acest lucru.
3. Domnule doctor, trebuie să fiți bine informat despre riscurile medicamentului și simptomele unei infecții (febră, dureri musculare, dureri de cap severe).
Acest lucru garantează că sunteți pe deplin conștient de beneficiile și riscurile acestui medicament și că îl utilizați în siguranță.
Mesaj de luat acasă
- HPN este o boală rară, dar ușor de gestionat, în care propriul sistem imunitar distruge globulele roșii.
- Empaveli este un tratament nou, extrem de eficient, pentru HPN, care oprește distrugerea celulelor sanguine.
- Acest medicament poate provoca infecții, așa că asigurați-vă că faceți injecțiile pe care vi le administrează medicul. Fiți atenți la orice semne de infecție.
- Empaveli este administrat în baza unui mecanism special de acțiune (REMS). Păstrați întotdeauna la dumneavoastră Cardul de Siguranță al Pacientului pe care l-ați primit.
- Dacă aveți întrebări despre afecțiunea sau tratamentul dumneavoastră, vă rugăm să discutați fără ezitare cu medicul dumneavoastră.
💬 Comments (0)
Nu au fost postate încă comentarii. Adaugă comentariul tău aici pentru prima dată.
Adaugă comentariul tău