Новая надежда для больных нейрофиброматозом 1 типа (НФ1): узнайте о препарате Гомекли (мирдаметиниб).

Есть ли у кого-нибудь в вашей семье, возможно, у вашего ребенка, заболевание, называемое нейрофиброматозом 1 типа (НФ1)? Вас могут беспокоить болезненные, трудноудаляемые плексиформные нейрофибромы (ПН), которые сопровождают это заболевание. Но сегодня мы поговорим о новом, многообещающем препарате, который теперь одобрен для применения у взрослых и детей для лечения этого заболевания. Он называется Гомекли (мирдаметиниб).

Что такое метод Гомекли? Как он работает?

Подумайте сами: в нашем организме существует несколько сигнальных путей для роста клеток. При нейрофиброматозе 1 типа один из этих сигнальных путей становится чрезмерно активным, что приводит к образованию опухолей вокруг нервов. Эти опухоли иногда разрастаются вокруг важных органов, таких как нервы, кровеносные сосуды и внутренние органы, что делает их хирургическое удаление очень сложным, а иногда и невозможным.

Вот что делает Гомекли. Он блокирует два фермента в нашем организме, называемые MEK1 и MEK2. Именно эти ферменты посылают сигналы, необходимые опухолям для роста. Поэтому, когда Гомекли останавливает этот сигнальный путь, опухоли растут медленнее, а иногда и вовсе уменьшаются в размерах . Проще говоря, это хорошая альтернатива хирургическому лечению для людей, которым противопоказана операция.

Как применять это лекарство?

Врач определит правильную дозу препарата «Гомекли» для вас или вашего ребенка, исходя из вашего роста и веса .

Эта процедура обычно проводится в 28-дневном цикле.

• Это лекарство следует принимать два раза в день, каждые 12 часов .
• Лекарство необходимо принимать таким образом в течение 21 дня подряд .
• Затем вам нужно принимать лекарство в течение 7 дней .
• По истечении 28 дней начинается новый цикл.

Гомекли выпускается в капсулах. Однако для тех, кому трудно глотать капсулы, существует также таблетка со вкусом винограда, которую можно растворить в воде и принять. Вот как это сделать:

1. Поместите назначенное врачом количество таблеток в мерный стаканчик для лекарств.

2. Добавьте в него 5 или 10 миллилитров воды.

3. Помешивайте содержимое чашки в течение двух-четырех минут, пока таблетки полностью не растворятся. После растворения жидкость станет белой и приобретет слегка молочный оттенок.

4. Выпейте сразу из чашки. Или можно набрать с помощью шприца для полости рта .

5. После того, как вы выпьете, добавьте в ту же чашку еще 5-10 мл воды, размешайте и выпейте это тоже. Это поможет оставшемуся лекарству усвоиться организмом.

6. Если вы не выпьете напиток в течение 30 минут после приготовления, вылейте оставшуюся жидкость.

Что говорят исследования об эффективности препарата Гомекли?

Эффективность и безопасность этого препарата были подтверждены в клиническом исследовании, известном как исследование ReNeu. В нем приняли участие 111 детей и взрослых в возрасте 2 лет и старше с неоперабельными опухолями периферических нервов.

Результаты действительно обнадеживают.

Но помните, что результаты этих исследований не одинаковы для всех . Результаты могут различаться в зависимости от вашей ситуации.

Как понять, что лекарство действует?

Основной способ узнать это — пройти МРТ-сканирование , которое назначит ваш врач. С помощью этого исследования можно проверить, уменьшаются ли размеры опухолей.

Кроме того, вы сами начнете замечать разницу.

• Снижение боли: Боль, вызванная опухолью, значительно уменьшается.
• Улучшение двигательной активности: если у вас были трудности с передвижением из-за опухолей, они уменьшатся, и вам будет легче выполнять повседневные задачи.
• Улучшение качества жизни:В целом, я начинаю чувствовать себя лучше, чем раньше.

В ходе исследования были отмечены хорошие результаты, такие как уменьшение боли, даже после примерно 3 месяцев лечения.

Какие побочные эффекты встречаются чаще всего?

Как и любое лекарство, Гомекли может вызывать некоторые побочные эффекты. Однако большинство из них поддаются контролю.

Другие важные моменты, которые следует знать об этом лекарстве.

Перед началом лечения по методу Гомекли и во время него следует учесть ряд моментов.

1. Зрение: Этот препарат иногда может влиять на зрение. Поэтому перед началом лечения необходимо...Вам необходимо пройти полное офтальмологическое обследование. Также вам следует проходить осмотр глаз в соответствии с указаниями врача во время лечения. Если вы заметите какие-либо симптомы, такие как затуманенное зрение, немедленно сообщите об этом.

2. Функция сердца: Перед началом приема препарата проводится эхокардиография , которая оценивает функцию сердца. Эта процедура повторяется каждые 3 месяца в течение первого года лечения.

3. Беременность: Этот препарат может быть вреден для плода .

• Если вы женщина детородного возраста, перед началом лечения вам будет проведен тест на беременность. Во время лечения и в течение 6 недель после прекращения приема препарата вы должны использовать высокоэффективные методы контрацепции.
• Если вы мужчина, вам следует использовать эффективные методы контрацепции во время лечения и в течение 3 месяцев после прекращения приема препарата. Открыто обсудите это со своим врачом.