Новый препарат от гемофилии? Давайте узнаем о препарате Qfitlia (фитусиран)?

Если у вас гемофилия, вы, вероятно, знаете, как неприятно и страшно постоянно кровоточить, иногда без видимой причины, и как трудно остановить кровотечение даже от самых маленьких порезов. Возможно, вы уже принимаете лекарства для лечения кровотечений или для их предотвращения. Однако благодаря развитию медицинской науки появилось множество эффективных новых методов лечения этого заболевания. Поэтому сегодня давайте поговорим о новом, необычном препарате. Он называется Qfitlia (фитусиран).

Для начала давайте разберемся, почему кровотечение не прекращается при гемофилии?

Проще говоря, существуют особые белки, которые помогают нашей крови свертываться. Мы называем их « факторами свертывания ». Подобно тому, как раствор необходим для скрепления кирпичей при строительстве стены, эти факторы свертывания необходимы для остановки кровотечения. У человека с гемофилией наблюдается дефицит одного из этих факторов свертывания.

• У людей с гемофилией А отсутствует вещество, называемое фактором VIII.
• У людей с гемофилией B отсутствует вещество, называемое фактором IX.

Когда уровень этих факторов снижается, уменьшается и выработка другого важного компонента процесса свертывания крови, называемого тромбином . Тромбин — это основной фактор, который в конечном итоге образует сгусток крови и останавливает кровотечение. Поэтому, когда уровень тромбина снижается, остановить кровотечение становится сложно, когда оно возникает. Понимаете? Обычно мы долгое время лечили препаратом искусственное создание недостающего в организме фактора свертывания крови (фактора 8 или 9) и вводили его внутривенно . Но препарат Qfitlia, о котором мы сегодня говорим, действует совершенно иначе.

Итак, что же это за новое лекарство, называемое Кфитлия (фитусиран)?

Это лекарство действует очень странным образом. Ранее мы говорили о том, что для свертывания крови необходим так называемый тромбин. В нашем организме существует другой белок, который контролирует выработку этого тромбина, то есть препятствует его дальнейшему образованию. Он называется антитромбином .Представьте себе: в вашем организме есть фактор свертывания крови (тромбин), который помогает крови сворачиваться. Но есть и другой фактор (антитромбин), который контролирует и препятствует его работе. При гемофилии выработка фактора, который помогает (тромбина), изначально низкая. Поэтому, когда фактор, который препятствует (антитромбин), работает нормально, свертываемость крови снижается еще больше. Препарат Qfitlia уменьшает количество антитромбина, который препятствует свертываемости. Затем количество тромбина, вырабатываемого вашим организмом естественным образом, может работать должным образом, без помех. Это означает, что он использует собственную систему организма для стимулирования свертывания крови, а не восполняет недостаток фактора свертывания. Это первый препарат, снижающий уровень антитромбина, который используется для лечения гемофилии.

Давайте подробнее рассмотрим разницу между этими двумя методами лечения.

Вы легко сможете понять эту разницу из приведенной ниже таблицы.

Подходит ли мне это лекарство и как его применять?

Если у вас гемофилия А или В и вам больше 12 лет, ваш врач может рассмотреть вопрос о целесообразности применения этого препарата. Важно отметить, что его также можно использовать у людей, у которых развились ингибиторы (резистентность) к предыдущей терапии факторами свертывания крови. Однако перед началом лечения ваш врач проведет несколько анализов крови : 1. Уровень антитромбина: Этот показатель измеряет количество антитромбина в вашей крови. Доза Кфитлиа определяется на основе этого значения. 2. Функция печени: Функция печени контролируется до и во время лечения. Препарат вводится под кожу (подкожно). Это означает, что он не вводится внутривенно. Вы или ваш опекун можете делать вам инъекции дома после обучения. Введение производится в кожу живота, бедра или задней поверхности предплечья. Следует избегать мест с синяками или порезами. Если вы уже принимаете другие препараты для лечения гемофилии, вам может потребоваться прекратить или изменить их после начала приема Кфитлиа. Ваш врач четко объяснит вам это. Никогда не прекращайте прием текущих лекарств и не прекращайте прием препарата Qfitlia без консультации с врачом. Это может увеличить риск кровотечения.

Следует ли нам также знать о побочных эффектах? Как их можно предотвратить?

Как и любое лекарство, Кфитлия может вызывать побочные эффекты. Важно знать о них и принимать меры для их предотвращения.

• • Образование тромбов : Поскольку этот препарат способствует свертыванию крови, образование нежелательных тромбов в венах крайне редко. Ваш врач определит правильную дозу антитромбина в зависимости от вашего уровня, чтобы снизить этот риск.

Очень важно регулярно сдавать анализы крови, как рекомендует ваш врач. Уровень антитромбина обычно проверяют на первом, третьем, пятом и шестом месяцах лечения. Это позволяет определить правильную дозу препарата и снизить риск развития заболевания.

• Повышенный уровень ферментов печени: У некоторых людей может наблюдаться повышенный уровень ферментов печени. Именно поэтому врачи регулярно контролируют состояние печени с помощью анализов крови .

• Желчнокаменная болезнь и воспаление желчного пузыря: Если у вас внезапно появились такие симптомы, как сильная боль в животе, тошнота и рвота , немедленно сообщите об этом врачу.

• Инфекции: Существует небольшой риск инфицирования в месте инъекции. Поэтому важно всегда делать инъекции чисто и в соответствии с указаниями врача. Также важны правила гигиены, такие как частое мытье рук.

Исследования показали, что у людей с гемофилией (как с ингибиторами, так и без них), принимавших Кфитлию, наблюдалось значительно меньше эпизодов кровотечений, чем у тех, кто не принимал никакого профилактического лечения. Также у людей с ингибиторами, перешедших с других методов лечения на Кфитлию, наблюдалось меньше эпизодов кровотечений. Однако следует помнить, что эти результаты могут различаться у разных людей.

Главный вывод

• Qfitlia (фитусиран) — это новый препарат для лечения гемофилии А и В, который действует по-другому.
• Этот метод работает за счет снижения количества антитромбина, который препятствует свертыванию крови, вместо того, чтобы вводить в организм имеющийся низкий уровень фактора свертывания извне.
• Этот препарат вводится под кожу, а не в вену, и обычно применяется нечасто, например, раз в месяц или раз в два месяца.
• Врач определит, подходит ли вам это лечение, после проведения нескольких анализов крови.
• Чтобы избежать побочных эффектов, крайне важно регулярно сдавать анализы крови (особенно на антитромбин и функцию печени) в соответствии с указаниями врача.
• Ни при каких обстоятельствах не следует прекращать лечение препаратом Qfitlia без консультации с врачом.

Гемофилия, гемофилия, Qfitlia, fitusiran, свертывание крови, кровотечение, фактор свертывания крови, антитромбин, лечение гемофилии, новое лекарство, побочные эффекты