Nová liečba IgA nefropatie, ochorenia obličiek: Poďme sa dozvedieť viac o Vanrafii

Je normálne cítiť veľkú záťaž, keď vám lekár alebo niekto, koho poznáte, povie, že máte problém s obličkami , najmä stav nazývaný IgA nefropatia (IgAN). Ide o ochorenie, pri ktorom sú obličky poškodené v dôsledku malej chyby v imunitnom systéme nášho tela. Dnes si teda o tomto ochorení a novozavedenom lieku s názvom Vanrafia povieme veľmi jednoducho.

Čo presne je IgA nefropatia (IgAN)?

Jednoducho povedané, IgA nefropatia (IgAN) je autoimunitné ochorenie. Niekedy sa nazýva Bergerova choroba a vyskytuje sa, keď sa protilátky , konkrétne typ proteínu nazývaného imunoglobulín A (IgA), hromadia v obličkách a tvoria malé zhluky.

Predstavte si, že strážcovia nášho tela sa zišli z cesty a utáborili sa v našich vlastných obličkách. Tieto protilátky spôsobujú zápal v citlivom filtračnom systéme obličiek a časom sa obličky postupne začnú poškodzovať (nefropatia). Toto poškodenie bráni obličkám v správnom filtrovaní odpadu z tela.

Vanrafia je nový liek schválený na liečbu pacientov s IgAN, u ktorých existuje riziko vzniku závažného ochorenia. Patrí do skupiny liekov nazývaných antagonisty endotelínových receptorov. Tieto lieky fungujú tak, že blokujú receptory, ktoré zachytávajú signály spôsobujúce zápal a poškodenie obličiek. Je to ako keby sa zabránilo škodlivému signálu dostať na správne miesto.

Ako sa zvyčajne lieči IgAN?

Iniciatívna skupina pre ochorenia obličiek (KDIGO) vydáva odporúčania o najlepších spôsoboch liečby ochorení, ako je IgAN. Tu sú niektoré z ich kľúčových odporúčaní.

Nižšie sú uvedené hlavné liečebné metódy, ktoré sa v súčasnosti používajú, a ich ciele.

Liek Vanrafia je schválený pre „vysokorizikových“ pacientov, ktorí majú vysoké hladiny bielkovín v moči (viac ako 0,75 – 1 gram denne) napriek tomu, že dodržiavali vyššie uvedenú liečbu najmenej tri mesiace.

Ako sa testoval úspech lieku Vanrafia?

Klinická štúdia ALIGN skúmala účinnosť a bezpečnosť lieku Vanrafia u pacientov s vysokým rizikom vzniku závažnej IgAN.

• Kto sa zúčastnil?:Približne 270 pacientov. Polovica z nich dostala liek Vanrafia a druhá polovica placebo tabletku, ktorá neobsahovala žiadne liečivo.
• Čo sa meralo?: Po 36 týždňoch liečby sa meral pomer bielkovín a kreatinínu v moči, aby sa zistilo, o koľko sa znížil. Čím vyšší je tento pomer, tým väčšie je poškodenie obličiek.

Výsledky ukázali, že pomer bielkovín a kreatinínu v moči sa u pacientov, ktorí dostávali liek Vanrafia, znížil o 38 % v porovnaní s iba 3 % u pacientov, ktorí dostávali placebo. To naznačuje, že liek Vanrafia významne znižuje vylučovanie bielkovín obličkami.

Čo vieme o dlhodobých účinkoch tejto drogy?

Vanrafia je liek schválený v rámci procesu nazývaného „zrýchlené schvaľovanie“. To znamená, že liek je pacientom rýchlo dostupný na základe skorých výsledkov výskumu pre závažné ochorenia s malým počtom iných možností liečby.

Po tomto schválení však musí farmaceutická spoločnosť pokračovať vo výskume, aby dokázala, či tento liek skutočne dlhodobo znižuje poškodenie obličiek. Štúdia ALIGN stále prebieha. Jej dlhodobé výsledky určia, či tento liek zostane na trhu alebo nie.

Môžu sa vyskytnúť problémy s inými liekmi? (Liekové interakcie)

Áno, Vanrafia môže interagovať s niektorými inými liekmi. To môže znížiť účinnosť Vanrafie alebo zvýšiť vedľajšie účinky.

• Lieky, ktoré zvyšujú riziko vedľajších účinkov: Vedľajšie účinky lieku Vanrafia sa môžu zvýšiť pri užívaní s liekmi zo skupiny nazývanej „inhibítory (OATP)1B1/1B3“.
• Lieky, ktoré znižujú účinnosť: Účinnosť lieku Vanrafia sa môže znížiť pri užívaní s liekmi z kategórie induktorov CYP3A.

Čo potrebujete vedieť o používaní Vanrafie počas tehotenstva

Toto je veľmi dôležitý bod. Ak sa Vanrafia užíva počas tehotenstva, môže u dieťaťa spôsobiť závažné vrodené chyby.

• Ak ste žena v plodnom veku, pred začatím užívania lieku Vanrafia by ste si mali urobiť tehotenský test, aby ste sa uistili, že nie ste tehotná.
• Ak ste tehotná alebo plánujete otehotnieť, nemali by ste tento liek vôbec užívať.
• Vysoko účinná metóda antikoncepcie počas liečby a dva týždne po jej ukončeníJe povinné ho používať. Poraďte sa so svojím lekárom alebo gynekológom o metóde antikoncepcie, ktorá je pre vás vhodná.
• Ak sa vám počas liečby mešká menštruácia alebo máte podozrenie, že ste tehotná, okamžite to informujte svojho lekára.

Čo treba vedieť o užívaní tohto lieku

Vanrafia je špecializovaný liek. To znamená, že ide o drahé a zložité lieky, ktoré nie sú dostupné v každej lekárni.

Postup získania tohto lieku sa môže líšiť od postupu získania bežného predpisu. Váš lekár vás bude informovať o konkrétnych miestach (napríklad o špecializovaných nemocničných lekárňach), kde si môžete tento liek zaobstarať, a o postupoch, ktoré treba dodržiavať. Možno budete musieť získať aj predchádzajúce povolenie od poisťovní. Váš lekár vás prevedie všetkými týmito krokmi.