Pogovorimo se o redki krvni bolezni PNH (paroksizmalna nočna hemoglobinurija) in zdravljenju z zdravilom Empaveli.

Ste že kdaj opazili, da je vaš urin zjutraj nekoliko temen, morda celo krvav? Se nenehno spopadate z občutkom utrujenosti in bledice? To so lahko simptomi redke krvne motnje, za katero mnogi ljudje še niso slišali, imenovane PNH ali paroksizmalna nočna hemoglobinurija. Ne bodite prestrašeni, ko slišite to ime. Pogovorimo se o vsem preprosto in jasno.

Kaj točno je PNH?

Preprosto povedano, PNH je, ko naš lastni imunski sistem pomotoma napade in uniči naše zdrave rdeče krvničke. Predstavljajte si, kaj se tukaj dogaja, je kot vojska, ki naj bi ščitila državo, ki napada ljudi te države.

To je zato, ker v nekaterih celicah našega kostnega mozga obstaja genetska mutacija. Posledično so rdeče krvničke, ki jih proizvaja ta kostni mozeg, nekoliko šibkejše. Te šibke celice naš imunski sistem zlahka prepozna in uniči.

• Uničenje rdečih krvnih celic: V medicini se ta razgradnja rdečih krvnih celic imenuje hemoliza .
• Sprememba barve urina: Hemoglobin je beljakovina, ki jo najdemo v rdečih krvničkah in prenaša kisik. Ko se celice razgradijo, se ta hemoglobin sprosti v kri, filtrira skozi ledvice in izloči z urinom. To se imenuje hemoglobinurija . Zato je urin temen, rjav ali krvave barve. To je pogosto najbolj očitno v jutranjem urinu.

Drug resen zaplet te bolezni je povečano tveganje za nastanek krvnih strdkov . Nekateri od teh strdkov so lahko smrtno nevarni. Prav tako lahko ta bolezen prizadene ne le rdeče krvne celice, temveč tudi bele krvne celice, ki se borijo proti okužbam, in trombocite, ki ustavljajo krvavitev.

Kakšna so zdravljenja za PNH bolezen?

Zdravljenje PNH je odvisno od vaših simptomov in resnosti vašega stanja. Zdravnik se bo z vami pogovoril o tem, katero zdravljenje je za vas najboljše. V spodnji tabeli so navedeni nekateri glavni načini zdravljenja, ki so trenutno na voljo.

Kaj je torej ta Empaveli?

Empaveli je novo in zelo učinkovito zdravilo, ki zavira komplement in se uporablja za zdravljenje PNH.

Predstavljajte si naš imunski sistem kot verigo medsebojno povezanih beljakovin. En del te verige se imenuje »sistem komplementa«. Pri PNH ta sistem postane prekomerno aktiven in uničuje rdeče krvničke.

Starejša zdravila (npr. ekulizumab) so ciljala na mesto, imenovano C5 v tej verigi. Ustavila so le uničenje znotraj krvnih žil (intravaskularna hemoliza).

Zato je zdravilo Empaveli lahko še posebej koristno za bolnike, ki imajo še naprej anemijo in si niso popolnoma opomogli od prejšnjih zdravil.

Kako uporabljati zdravilo Empaveli?

Empaveli je zdravilo, ki ga lahko uporabljate doma.

• Metoda: To je subkutana injekcija .
• Pogostost: Običajno se daje dvakrat na teden .
• Odmerjanje: Zdravnik vam lahko prilagodi odmerek s preverjanjem ravni encima, imenovanega "laktat dehidrogenaza (LDH)", v krvi. Raven LDH meri, koliko rdečih krvničk se razgrajuje.
• Uporaba: Obstajata dva načina uporabe. Prvi je uporaba majhne črpalke , ki zdravilo vbrizga v telo v 30–60 minutah. Drugi je sistem z enkratnim injektorjem, ki se aplicira v trebuh.

Brez skrbi, vaš zdravnik ali usposobljena medicinska sestra vas bo najprej naučila, kako to uporabljati.

Kaj morate vedeti o učinkovitosti in varnosti tega zdravila

Uspeh zdravila Empaveli so potrdili v dveh večjih kliničnih študijah, PEGASUS in PRINCE.

Preprosto povedano, v obeh študijah so imeli bolniki, ki so jemali zdravilo Empaveli, bistveno višje ravni hemoglobina kot tisti, ki so jemali druga zdravila. Prav tako so prejeli bistveno manj transfuzij krvi.

Neželeni učinki in varnost

Glavni neželeni učinki, ki so jih opazili pri uporabi zdravila Empaveli, so:

• Bolečina, rdečina ali oteklina na mestu injiciranja: To je normalno. Olajšanje lahko najdete tako, da na mesto injiciranja nanesete ledeni obkladek ali ga namočite v topli vodi.
• Povečano tveganje za okužbe: Ker to zdravilo zavira del imunskega sistema, obstaja tveganje, da postanete dovzetni za nekatere bakterijske okužbe (zlasti za enkapsulirane bakterije).

Kaj je program Empaveli REMS?

To je nekoliko zapletena beseda, a preprosto povedano pomeni poseben zaščitni program . Zaradi tveganja okužbe z zdravili, kot je Empaveli, takšne programe izvajajo vladne agencije.

V okviru tega programa »REMS (strategija za ocenjevanje in zmanjševanje tveganj)«:

1. Zdravnik, ki vam predpiše zdravila, mora biti registriran v tem programu.

2. Lekarna , ki vam izda zdravilo, mora biti za to tudi certificirana.

3. Zdravnik, dobro morate biti seznanjeni s tveganji zdravila in simptomi okužbe (vročina, bolečine v telesu, hud glavobol).

To zagotavlja, da se v celoti zavedate koristi in tveganj tega zdravila ter ga uporabljate varno.