Munonzwa kusuruvara kwakadini saamai kana baba kana mwana wenyu achinetseka kumhanya, kusvetuka, kukwira masitepisi, kana kusimuka kubva panzvimbo yaakagara? Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) chirwere chemajini chinopedza simba tsandanyama zvishoma nezvishoma uye chinonyanya kubata vakomana. Kunyangwe hazvo pasina mushonga wekusingaperi weizvi, mishonga mitsva yave kuunzwa pasi rose kudzora chirwere ichi uye kuita kuti hupenyu hwemwana huve nyore. Nhasi, tichataura nezvekurapa kwemajini kunonzi Elevidys, uko kwakaunza tariro itsva kudaro.
Mushonga uyu unonzi Elevidys unoshanda sei chaizvo?
Kuti tinzwisise izvi, ngatitangei tatarisa kuti DMD inokura sei. Funga nezvetsandanyama dziri mumuviri wedu sechivako chakasimba. Kuti chivako ichi chirambe chakasimba uye chisaputsika, tinoda puroteni yakakosha inonzi 'dystrophin'. Yakafanana nesimende inobatanidza zvidhinha pamwe chete muchivako.
Muvana vane DMD, nekuda kwekuchinja kwemajini, 'simende' iyi inonzi dystrophin haigadzirwe zvakanaka. Izvi zvinoita kuti maburi ekuvaka anonzi tsandanyama ashaye simba zvishoma nezvishoma uye aputsike. Kutanga, tsandanyama dziri mumakumbo nemuchiuno dzinotanga kupera simba. Izvi zvinoita kuti zviome kumhanya, kusvetuka, uye kukwira masitepisi. Nekufamba kwenguva, kushaya simba uku kunogonawo kukanganisa maoko, moyo, nemapapu.
Elevidys mushonga wemajini. Zvichitaurwa zviri nyore, zvinosanganisira kupa kopi pfupi yejini rine mirairo yekugadzira dystrophin mumasero emhasuru kuburikidza nehutachiona hwakakosha (vector).
Izvi zvinobatsira muviri wemwana kugadzira chimiro chepuroteni yedystrophin chipfupi, asi chinoshanda zvakanyanya. Vanachiremba vanotarisira kuti 'simende itsva' iyi ichaderedza kumhanya kwesimba remhasuru.
Kurapwa uku kunopiwa sei?
Iri harisi piritsi rezuva nezuva. Elevidys mushonga unorapwa kamwe chete muhupenyu hwese.
Izvi zvinopihwa semushonga wemunyu, mutsinga. Asi izvi hazvigone kuitwa kumba. Zvinopihwa muchipatara, pasi pekutarisirwa kwakazara kwevanachiremba . Nekuti mwana anofanira kutariswa nemazvo kwemaawa akati wandei panguva yekurapwa.
Usati warapwa, mushonga we corticosteroid unotanga kutorwa kuderedza njodzi yekukonzera migumisiro yakaipa. Chiremba achava nechokwadi chekuti mwana apedza kubaiwa majekiseni ake ese.
Ndeipi mhedzisiro yetsvagurudzo iyi?
Zvidzidzo zvakawanda zvakaitwa pamusoro pekushanda uye kuchengetedzeka kwemushonga uyu. Zvidzidzo izvi zvakadzidza musiyano uripo pakati pevana vakapihwa Elevidys nevaya vasina kuupihwa (boka re placebo). Saka, heano mamwe emabhenefiti makuru akawanikwa.
| Kubatsirwa | Tsananguro iri nyore |
|---|---|
| Kuwedzera kwekufamba-famba (NSAA Score) | PaNorth Star Ambulatory Assessment (NSAA), bvunzo inoyera kufamba kwevana, vana vakatora Elevidys vakawana mapoinzi maviri pamusoro pevana vasina kutora mushonga uyu. Izvi zvinoreva kuti kugona kwavo kuita mabasa ezuva nezuva kwakawedzera zvishoma. |
| Kuwedzera kwe dystrophin mutsandanyama | Muongororo iyi, apo chikamu chidiki chetsandanyama dzevana chakatorwa ndokuongororwa (biopsy), huwandu hweproteni yedystrophin mumasero etsandanyama evana vakagamuchira Elevidys hwakawedzera zvakanyanya. |
| Kukurumidza kwemabasa | Pakuyera nguva inotorwa kuti munhu amuke kubva panzvimbo yaakarara, amhanye mamita gumi, uye akwire masitepisi mana, vana vakagamuchira Elevidys vakakwanisa kuita mabasa aya nekukurumidza. |
Asi yeuka izvi. Havasi vana vese vanowana mhedzisiro yakafanana. Iwe nachiremba wako munofanira kukurukura mhedzisiro yacho pamwe chete kuti muone kuti kurapa kwacho kunobudirira sei.
Pane here dzimwe nguva apo kurapwa uku hakufaniri kupiwa?
Ehe, zvechokwadi. Havasi vana vese vane DMD vanogona kupihwa mushonga uyu. Kune dzimwe nguva apo kurapwa kweElevidys hakufanirwe kupihwa.
- Zvikanganiso zvemajini chaiwo: Vana vane zvimwe zvikanganiso mujini rinokonzera DMD (semuenzaniso , kubviswa kwe exon 8 kana exon 9 ) havapiwi mushonga uyu. Izvi zvinogona kuonekwa nekuongororwa kwemajini vasati varapwa.
- Kuwedzera kwemazinga emasoja ekudzivirira muviri:Elevidys haifanirwe kupihwa vana vane huwandu hwakawanda hwemasoja ekudzivirira chirwere ichi (AAVrh74 vector) inochitakura. Izvi zvinodaro nekuti masoja ekudzivirira chirwere aya anogona kudzivirira mushonga kusvika mutsandanyama zvakanaka uye anogona kukonzera migumisiro yakaipa. Izvi zvinogonawo kuonekwa pachine nguva nekuongororwa ropa.
- Utachiona Hunoshanda: Kana mwana aine hutachiona hwakadai sefivha, dzihwa, kukosora, kana kurwadziwa nemudumbu panguva yekutanga kurapwa, kurapwa hakuzotanga kusvika kwapora zvachose.
Migumisiro yacho uye nzira yekuzvigadzirisa nayo?
Sezvinoitwa nemishonga yese, Elevidys inogona kukonzera migumisiro yakaipa. Migumisiro yakaipa inowanzoonekwa kuda kurutsa uye kurutsa . Izvi zvinowanzoitika mumavhiki ekutanga. Kana mwana wako aine chimwe chezviratidzo izvi, udza chiremba wako. Vachakupa mushonga unobatsira pakurutsa. Zvakakoshawo kunwa mvura yakawanda kudzivirira kupera simba mumuviri.
Pamusoro pezvo, zvakanaka kuziva zvimwe zvinogona kukonzera migumisiro yakaipa uye zviratidzo zvayo.
| Mhedzisiro yedivi | Zvinhu zvekutarisa |
|---|---|
| Kupindwa nechando | Fivha inogona kuva chiratidzo chehutachiona, saka kana ukatanga fivha, zivisa chiremba wako. |
| Kuwanda kwemaplatelet eropa kwakaderera (Thrombocytopenia) | Maplatelet anobatsira kuumba ropa kana uchibuda ropa. Kana ropa iri shoma,
|
| Mhedzisiro pachiropa | Kana machena emaziso kana ganda achichinja kuita yero, zvinogona kuva chiratidzo chedambudziko rechiropa. Chiremba wako anowanzo tarisa izvi nekuita bvunzo dzeropa (LFTs). |
| Mhedzisiro pamoyo | Kana uchinzwa kurwadziwa pachipfuva kana kufema zvakaoma, zvinogona kuva chiratidzo chekuzvimba kwetsandanyama yemwoyo. Udza chiremba wako nekukasika. |
Chinhu chinonyanya kukosha kutaura nachiremba wako pasina kuzeza nezve chero zviratidzo zvaunofunga kuti hazviwanzoitiki.
Ndedzipi bvunzo dzichaitwa usati warapwa uye mushure mekurapwa?
Ehe, nekuti iyi inyaya yakaoma yekurapa, bvunzo dzinoverengeka dzinoitwa kuti tinzwisise zviri nani hutano hwemwana.
- Kuongororwa kwemajini: Simbisa kana mwana wacho aine DMD uye kana paine chero zvikanganiso zvemajini zvingaita kuti Elevidys isakodzere.
- Kuongororwa kwemasoja ekudzivirira chirwere: Tarisa huwandu hwemasoja ekudzivirira chirwere anokonzerwa nehutachiona hweAAVrh74 hwatakambotaura nezvahwo.
- Kuverengwa kweropa rose (CBC): Tarisa kana paine hutachiona kana zvimwe zvirwere zveropa zvisina kumira zvakanaka.
- Kuongororwa kwebasa rechiropa (LFT): Tarisa hutano hwechiropa usati warapwa uye mushure mekurapwa.
- Hutano hwetsandanyama dzemwoyo (Troponin test): Tsvaga kana moyo wakakanganiswa.
- Maplatelet eropa: Tarisa kudzikira kwehuwandu hweplatelet muropa mushure mekurapwa.
Miedzo yese iyi inoitwa kuti mwana agare akachengeteka zvakakwana.
Mharidzo Yekuenda Nayo Kumba
- Elevidys mushonga wemajini unorapwa kamwe chete muhupenyu hwese weDuchenne Muscular Dystrophy (DMD). Hausi mushonga wechirwere ichi, asi unopa tariro yekuderedza kushaya simba kwetsandanyama.
- Inoshanda nekubatsira muviri kugadzira chimiro chipfupi uye chinoshanda cheproteni yedystrophin .
- Kurapwa uku hakuna kukodzera mwana wese ane DMD. Kunoda kuongororwa kwemajini chaiwo uye kuongororwa ropa kuti zvionekwe kuti anokodzera here.
- Kurapa uku kunopihwa sejekiseni mutsinga muchipatara, pasi pekutarisirwa nachiremba .
- Migumisiro yakadai sekurutsa uye kuda kurutsa inogona kuitika. Unofanirawo kuziva nezvezvirwere zvakakomba zvakaita sekudzikira kwemaplatelet eropa. Kana paine kusagadzikana, taurira chiremba wako nekukasika.
- Iyi inyaya yakaoma uye itsva yekurapa, saka iva nechokwadi chekukurukura zvese nachiremba wemwana wako uye kuti atsanangurirwe.
💬 Comments (0)
Hapana zvakataurwa parizvino. Isa mhinduro yako pano kekutanga.
Wedzera zvaunofunga