A keni simptoma si lodhje e vazhdueshme, gulçim kur ecni pak ose urinë ngjyrë kafe të errët në mëngjes? Ndonjëherë këto mund të jenë simptoma të një çrregullimi të rrallë të gjakut të quajtur Hemoglobinuria Paroksizmale e Natës, ose PNH siç e quajmë ne mjekët. Mos u frikësoni kur ta dëgjoni këtë emër. Edhe pse është pak e komplikuar, le të flasim për këtë sëmundje dhe një trajtim të ri për të të quajtur Fabhalta në terma të thjeshtë dhe të detajuar.
Çfarë është saktësisht PNH?
Thënë thjesht, PNH është një çrregullim shumë i rrallë i gjakut i shkaktuar nga një defekt gjenetik. Qelizat tona të kuqe të gjakut (RBC) kanë një shtresë mbrojtëse proteinike rreth tyre. Megjithatë, në PNH, kjo shtresë mbrojtëse nuk formohet.
Mendoni për qelizat tona të kuqe të gjakut si ushtarë pa armaturë. Pa këtë mbrojtje, sistemi imunitar i trupit tonë ngatërrohet dhe fillon të sulmojë dhe shkatërrojë këto qeliza të kuqe të shëndetshme të gjakut, duke menduar se janë armiq. Ky zbërthim i parakohshëm i qelizave të kuqe të gjakut është ajo që ne në mjekësi e quajmë hemolizë . Ky shkatërrim mund të ndodhë si brenda enëve të gjakut (intravaskular) ashtu edhe jashtë enëve të gjakut (ekstravaskular).
Kur qelizat e kuqe të gjakut shkatërrohen në këtë mënyrë, simptomat kryesore mund të jenë anemia dhe mpiksjet e gjakut. Këto mpiksje gjaku ndonjëherë mund të jenë kërcënuese për jetën. Një person me hipertension të tipit 1 mund të përjetojë shumë nga këto simptoma, ose mund të ketë vetëm disa.
| Simptomat e zakonshme të sëmundjes PNH | |
|---|---|
| Lodhje ose dobësi e vazhdueshme | Vështirësi në frymëmarrje |
| Dhimbje koke | Rrahje zemre e parregullt ose e shpejtë |
| Dhimbje stomaku | Lëkurë që mavijoset lehtë |
| Urinë me ngjyrë të errët (kafe), veçanërisht natën ose në mëngjes | Skuqje, dhimbje dhe ënjtje në një zonë specifike të lëkurës (mund të jetë shenjë e një mpiksjeje gjaku) |
Trajtimi për PNH përfshin transfuzione gjaku, tableta me acid folik ose hekur për aneminë, antikoagulantë dhe ilaçe që mbrojnë qelizat e kuqe të gjakut nga sulmi i sistemit imunitar. Trajtimi që do të merrni do të varet nga numri i simptomave që keni dhe sa të rënda janë ato.
Si funksionon ilaçi Fabhalta?
Barna të tilla si ekulizumab (Soliris) ose ravulizumab (Ultomiris) që zakonisht jepen si injeksione për PNH funksionojnë duke bllokuar një pjesë të sistemit tonë imunitar të quajtur sistemi i komplementit, i quajtur C5. Ndërsa këto ndalojnë hemolizën intravaskulare, disa njerëz mund të vazhdojnë të kenë anemi për shkak të hemolizës ekstravaskulare.
Këtu bëhet i rëndësishëm ilaçi i parë oral i quajtur Fabhalta .
Mendojeni sistemin tonë imunitar si një ushtri që mbron vendin tonë. Në PNH, pjesë të kësaj ushtrie ngatërrohen dhe sulmojnë qelizat tona të kuqe të gjakut të shëndetshme. Fabhalta bllokon një proteinë të quajtur faktor B që shkakton këtë ngatërrim. Kjo e ndalon sistemin imunitar të sulmojë qelizat e kuqe të gjakut. Kjo rrit numrin e qelizave të kuqe të gjakut të shëndetshme, zvogëlon simptomat dhe zvogëlon nevojën për transfuzione gjaku.
Si duhet ta përdor këtë ilaç?
Fabhalta është një kapsulë që gëlltitet e plotë dy herë në ditë, me ose pa ushqim. Mos e thyeni, shtypni ose përtypni kapsulën. Nëse harroni një dozë, merreni atë sapo të kujtoheni dhe më pas merrni dozat e mbetura si zakonisht. Nëse tashmë jeni duke marrë një ilaç tjetër PNH (siç është ekulizumab ose ravulizumab), mjeku juaj do t'ju shpjegojë mënyrën e saktë për të kaluar në Fabhalta.
Shumë e rëndësishme: Është thelbësore që të keni marrë të gjitha vaksinat e kërkuara të paktën dy javë para fillimit të këtij trajtimi. Kjo përfshin vaksinën pneumokoksike dhe vaksinën kundër meningjitit. Nëse nuk mund të merrni vaksinat dhe nuk mund të filloni Fabhalta-n, mjeku juaj do t'ju bëjë vaksinat dhe do t'ju fillojë një kurë antibiotikësh në të njëjtën kohë.
Edhe nëse simptomat tuaja përmirësohen, mos e ndërprisni marrjen e Fabhalta pa këshillën e mjekut . Nëse e bëni këtë, qelizat e kuqe të gjakut mund të fillojnë të zbërthehen përsëri më shpejt.
Si janë studiuar efektet e këtij ilaçi?
Dy studime kryesore u kryen për të konfirmuar efikasitetin dhe sigurinë e Fabhalta-s. Të dyja përfshinin pacientë me hipertension arterial (PNH) dhe aneminë që rezultoi prej saj.
1. Studimi APPLY-PNH: Ky studim përfshinte njerëz që kishin anemi pavarësisht marrjes së medikamenteve të tjera PNH (eculizumab ose ravulizumab) për të paktën 6 muaj. Ata u ndanë në dy grupe, njërit grup iu dha Fabhalta, dhe grupit tjetër vazhdoi të merrte medikamentin e vjetër.
2. Studimi APPOINT-PNH: Ky studim përfshinte pacientë që nuk kishin marrë më parë ndonjë ilaç tjetër plotësues për PNH-në. Të gjithëve iu dha Fabhalta.
Rezultatet e këtyre studimeve, pas 24 javësh, janë shumë inkurajuese.
| Përfitimi i marrë | Rezultati |
|---|---|
| Rritja e nivelit të hemoglobinës | Më shumë se 82% e pacientëve që morën Fabhalta patën një rritje të hemoglobinës prej 2 g/dL, krahasuar me asnjë nga ata që morën barnat e tjera. |
| Shmangia e transfuzioneve të gjakut | 95% e pacientëve që morën Fabhalta nuk patën nevojë për transfuzione të jashtme gjaku gjatë periudhës së studimit, krahasuar me vetëm 50% të atyre që morën barnat e tjera. |
Mbani mend, pavarësisht rezultateve të këtyre studimeve, rezultatet tuaja mund të ndryshojnë nga personi në person. Është më mirë të diskutoni përfitimet dhe rreziqet e ilaçit me mjekun tuaj përpara se të merrni një vendim.
Si e dini nëse ilaçi po funksionon?
Nëse trajtimi me Fabhalta është i suksesshëm, nivelet e qelizave të kuqe të gjakut dhe hemoglobinës do të fillojnë të rriten. Mund të përjetoni gjëra të tilla si:
- Rritje e energjisë dhe ulje e lodhjes
- Ulje e ngjyrës së errët të urinës
- Rritje e oreksit dhe ulje e dhimbjes së stomakut
- Zvogëlimi i nevojës për transfuzione gjaku të jashtme
- Të jesh në gjendje të kryesh detyrat e përditshme me lehtësi
Meqenëse rezultatet e trajtimit ndryshojnë nga personi në person, mbani një regjistër të simptomave tuaja dhe diskutojini ato me mjekun tuaj sa herë që e vizitoni.
Efektet anësore dhe si t'i trajtojmë ato?
Ashtu si çdo ilaç, Fabhalta mund të shkaktojë efekte anësore. Më të zakonshmet janë dhimbja e kokës, diarreja, të përzierat, dhimbja e stomakut dhe skuqja e lëkurës. Mund të shfaqen edhe simptoma të ftohjes së zakonshme dhe infeksioneve të tjera bakteriale ose virale.
Infeksione serioze që kërkojnë vëmendje!
Meqenëse ky ilaç shtyp një pjesë të sistemit imunitar, ekziston rreziku i infeksioneve serioze nga lloje të caktuara të baktereve. Sidomos *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis* dhe *Haemophilus influenzae tipi B*. Këto infeksione mund të jenë kërcënuese për jetën nëse nuk njihen dhe trajtohen menjëherë.
Mënyra më e mirë për të parandaluar infeksionin është të merrni të gjitha vaksinat e rekomanduara , të lani duart mirë dhe të qëndroni larg njerëzve të sëmurë. Nëse përjetoni ndonjë nga simptomat e mëposhtme, njoftoni menjëherë mjekun tuaj ose shkoni në urgjencën e spitalit më të afërt (ETU).
| Shenjat paralajmëruese të një infeksioni serioz | |
|---|---|
| Ethe me ose pa gëlbazë, dhimbje gjoksi dhe kollë, rrahje të shpejta të zemrës | Simptoma të tilla si dhimbje trupi dhe ethe |
| Lëkurë e lagësht | Dhimbje koke e fortë me ethe, të përziera dhe të vjella, ose ngurtësim të qafës/shpinës |
| Konfuzion | Ndryshimet e shikimit |
Nëse jeni të shqetësuar për ndonjë efekt anësor, flisni menjëherë me mjekun tuaj. Nëse dyshoni për helmim nga një ilaç, mund të telefononi Qendrën Kombëtare të Informacionit për Helmet në Spitalin Kombëtar të Kolombos .
Çfarë analizash gjaku kërkohen gjatë trajtimit?
Mjeku juaj do të kryejë disa analiza gjaku për të monitoruar shëndetin tuaj dhe përgjigjen tuaj ndaj ilaçit.
- Nivelet e qelizave të kuqe të gjakut (RBC) dhe hemoglobinës:Këto kontrollohen rregullisht në PNH. Kjo ndihmon për të parë se si po i përgjigjeni trajtimit dhe për të përcaktuar nëse keni nevojë për transfuzion gjaku.
- Nivelet e yndyrës në gjak: Fabhalta mund të rrisë nivelet e kolesterolit dhe triglicerideve. Prandaj, mjeku juaj do t'ju rekomandojë një test të profilit të lipideve në gjak para dhe gjatë trajtimit.
A mund të ketë probleme me ilaçet e tjera?
Po, disa ilaçe mund të ndërveprojnë me Fabhalta-n. Disa ilaçe, të tilla si Rifampin, mund të zvogëlojnë efektivitetin e Fabhalta-s. Marrja e Fabhalta-s me disa ilaçe, të tilla si Gemfibrozil, nuk rekomandohet.
Prandaj, është jashtëzakonisht e rëndësishme të informoni mjekun tuaj për të gjitha ilaçet që po merrni - duke përfshirë ilaçet me recetë, ilaçet pa recetë, vitaminat, ilaçet tradicionale dhe madje edhe suplementet.
Mesazh për t’u marrë me vete
- PNH është një gjendje e rrallë në të cilën sistemi imunitar i trupit shkatërron qelizat e kuqe të gjakut sepse atyre u mungon shtresa e proteinave që i mbron ato.
- Fabhalta është një ilaç i ri oral për PNH-në që vepron duke ndaluar një mosfunksionim në sistemin imunitar dhe duke mbrojtur qelizat e kuqe të gjakut.
- Para se të filloni të merrni këtë ilaç, është e detyrueshme të vaksinoheni kundër sëmundjeve të tilla si meningjiti dhe pneumonia.
- Nëse zhvilloni shenja të një infeksioni serioz gjatë trajtimit, të tilla si ethe, dhimbje koke të forta ose konfuzion, kërkoni menjëherë ndihmë mjekësore.
- Edhe nëse simptomat tuaja përmirësohen, mos e ndërprisni kurrë marrjen e ilaçit pa këshillën e mjekut tuaj.
💬 Comments (0)
Asnjë koment nuk është postuar ende. Shto komentin tënd këtu për herë të parë.
Shto komentin tënd