Да ли да причамо о леку Амвутра за срчану болест који се зове ATTR-CM? (ATTR-CM и Амвутра)

Можда нисте чули за болести које настају када се врста протеина у нашем телу неправилно акумулира и таложи у важним органима попут срца и живаца. То су често ретке болести. У медицини се ова врста таложења протеина назива амилоидоза . Данас ћемо говорити о реткој болести која се зове ATTR-CM, која посебно погађа срце, односно, код које се ови протеини таложе у срчаном мишићу, и о модерном леку под називом Амвутра који се користи за то.

Шта је тачно ATTR-CM?

Једноставно речено, ATTR-CM је стање у којем, због генетског дефекта или природно насталог са старењем, протеин TTR, који се производи у нашем телу, мења облик и згрушава се и таложи у зидовима срчаног мишића. Пун назив за ово је транстиретин амилоидна кардиомиопатија.

Размислите о томе, зидови нашег срца морају бити флексибилни да би правилно пумпали крв. Али када се ови протеини нагомилају, зидови срца постају дебели и крути . То називамо кардиомиопатијом. Због тога срце није у стању да правилно пумпа крв. Временом, ово може чак и напредовати до срчане инсуфицијенције.

Неки људи са ATTR-CM не доживљавају никакве симптоме, али други доживљавају симптоме сличне онима код нормалног срчаног удара.

• Блага диспнеја (краткоћа даха)
• Отицање, посебно у ногама и зглобовима
• Збуњеност или очај
• Убрзан рад срца или неправилан рад срца
• Бол у грудима

Због тога се можете брзо уморити када радите ствари попут пењања уз степенице, обављања кућних послова или ходања на кратке удаљености.

Поред тога, могу се јавити и други симптоми који нису повезани са срцем. На пример, слабост, утрнулост или бол у рукама и ногама, прекомерно знојење , вртоглавица или несвестица и проблеми са варењем.

Како делује лек Амвутра?

Да бисмо ово разумели, прво морамо мало да знамо о протеину који се зове ТТР. ТТР (транстиретин) је протеин који се углавном производи у нашој јетри. Његова главна функција је транспорт хормона штитне жлезде и витамина А по целом телу.

Код људи са ATTR-CM, генетски дефект узрокује да се TTR протеин производи у погрешном облику. Овај погрешан облик протеина се акумулира и таложи у срцу.

Лек Амвутра делује као пригушивач гена. То јест, овај лек иде директно у јетру и блокира тај неисправни TTR протеин.Смањује активност гена који се ствара. То је као да смањите јачину звука на радију.

Амвутра је поткожна ињекција. Ову вакцину обично даје здравствени радник свака три месеца .

Како је тестиран успех овог лека?

Као и сваки нови лек, ефикасност AMVUTTRA је потврђена кроз велику студију. У овој студији, 655 пацијената са ATTR-CM је примило вакцину Amvuttra, а друга група је примала плацебо вакцину која не садржи лек сваких 12 месеци током три године.

Истраживачи су испитали неколико фактора како би утврдили да ли је овај лек ефикасан.

• Тест ходања од шест минута: Овим се мери колико далеко можете да препешачите нормалним темпом за 6 минута. Ова удаљеност се смањује како се ваше срчано стање погоршава.
• Класификација Њујоршког удружења за срце (NYHA): Ова класификација мери тежину симптома срчане инсуфицијенције. Постоје четири класе (I, II, III, IV). Што је већи број класе, то је болест тежа.

• Упитник о квалитету живота (KCCQ-OS): Овим се мери утицај болести на квалитет живота пацијента.

Шта је истраживање открило?

На крају трогодишњег периода лечења, истраживачи су анализирали резултате.

Главни налаз је био да су пацијенти који су примили Амвутру имали 28% мањи ризик од смрти или изненадне хоспитализације или посете хитној помоћи (ЕТУ) због срчане инсуфицијенције , у поређењу са онима који су примили плацебо (лажну вакцину).

Још једна важна ствар је да је на крају 42 месеца ризик од смрти од било ког узрока смањен за 35% у групи која је примала Амвутру.

Поред тога, пацијенти који су примали Амвутру имали су контролисано смањење способности ходања и квалитета живота.

Али запамтите, ови резултати истраживања можда нису исти за све. Ви и ваш лекар ћете морати заједно да одлучите да ли је Амвутра прави лек за вас и да ли користи надмашују нежељене ефекте.

Хајде да сазнамо о резултатима и нежељеним ефектима.

Колико је времена потребно да се виде резултати?

Амвутра је лек који делује током времена. Стога се резултати не виде одмах. Може проћи неколико месеци или више пре него што се види било какво побољшање симптома.

Како управљати нежељеним ефектима?

Један од главних нежељених ефеката Амвутре је смањење нивоа витамина А у крви. То је зато што је ТТР протеин тај који транспортује витамин А по целом телу. Када лек смањи производњу ТТР-а, смањује се и транспорт витамина А.

• Ваш лекар ће редовно налагати анализе крви како би проверио ниво витамина А. Веома је важно да се ови тестови ураде на време.
• Додајте у своју исхрану намирнице богате витамином А (нпр. шаргарепа, слатки кромпир, спанаћ, јаја, млеко, црвене паприке ).
• Ако приметите било какве промене у виду (посебно смањен ноћни вид), одмах обавестите свог лекара.
• У зависности од нивоа витамина А у вашем телу, ваш лекар може препоручити узимање суплемената витамина А.

Ово нису једини нежељени ефекти Амвутре. Ако имате било које друге симптоме који вас муче, обавезно разговарајте са својим лекаром .