Амвутра лек за ретку болест која ослабљује живце (hATTR полинеуропатија)

Да ли само осећате утрнулост или пецкање у рукама и стопалима? Или имате мишићну слабост и потешкоће са ходањем? Понекад ове симптоме може изазвати ретко стање за које још нисмо чули. Данас ћемо говорити о једном таквом стању и новом лечењу за њега.

Шта је hATTR? Како функционише Amvuttra?

Једноставно речено, hATTR (наследна транстиретином посредована амилоидоза) је наследна болест. Припада групи болести које се називају амилоидоза. Код ових болести, одређени протеини у нашем телу мењају свој облик, акумулирају се на абнормалан начин и таложе се у различитим органима.

Код hATTR болести, протеин назван транстиретин (TTR) се таложи на овај начин. TTR је заправо добар протеин који се производи у нашој јетри и помаже у транспорту хормона штитне жлезде и витамина А по целом телу. Међутим, особа са hATTR болешћу има малу промену у TTR гену, односно мутацију. Као резултат тога, TTR протеин који се производи је у погрешном облику. Овај деформисани протеин се акумулира и таложи на местима попут нерава, срца и система за варење као наслаге које се називају амилоид .

Када се ове наслаге нагомилају око нерава, они се оштећују. То називамо полинеуропатијом . Тада се јављају симптоми поменути раније, као што су упала, утрнулост, бол и отежано ходање .

Лек Амвутра делује тако што смањује количину овог абнормалног TTR протеина који производи јетра. Ово смањује накупљање амилоидних наслага у телу, помажући у контроли симптома и спречавању или одлагању погоршања болести.

Ваш лекар ће такође препоручити промене у вашој исхрани и режиму вежбања, заједно са лечењем симптома. До недавно, једине опције лечења ове болести биле су контрола симптома и, ако је потребно, трансплантација јетре или срца. Али модерни лекови попут Амвутре сада вам омогућавају да контролишете болест смањењем ТТР протеина, који је основни узрок болести.

Како користите овај лек?

Амвутра је ињекција која се даје под кожу . Даје је здравствени радник, као што је лекар или медицинска сестра. Обично се даје четири пута годишње (свака три месеца) . Можете заказати пријем вакцине у ординацији свог лекара, клиници или чак код куће.

Како је овај лек истражен?

Као и сваки нови лек, Амвутра је тестирана у клиничким испитивањима како би се утврдила њена ефикасност и безбедност. У овом испитивању, група пацијената који су примали Амвутру упоређена је са групом пацијената који су примали плацебо , лажни третман који није садржао активни састојак. На тај начин можемо утврдити да ли лек заиста делује.

Студија је обухватила пацијенте са hATTR болешћу и резултујућом полинеуропатијом. Њихова нервна слабост, мишићна снага и способност обављања свакодневних активности мерени су коришћењем посебних система бодовања.

Према резултатима студије, пацијенти који су примали Амвутру побољшали су своју неуролошку функцију и квалитет живота. Док су им се неуролошки резултати смањили, а симптоми побољшали, они који су примали плацебо доживели су погоршање симптома.

Када ћу почети да осећам дејство лека?

Ово није брзо решење. Како лек постепено почиње да делује у вашем телу, можете приметити смањење или извесно побољшање симптома у року од неколико месеци . Дугорочни циљ овог лечења је контрола прогресије болести. Стога је веома важно пратити своје симптоме.

Реците свом лекару да обрати пажњу на ове ствари:

• Способност ходања без помоћи
• Утрнулост и пецкање у удовима
• Телесни рефлекси
• Контролисање крвног притиска док стојите

Чак и ако не приметите тренутну промену, не пропустите да се вакцинишете на време. Ваш лекар може такође да обави разне анализе крви, скенирање или физичке прегледе како би пратио ваш напредак.

Нежељени ефекти и како их контролисати?

Најчешћи нежељени ефекти који се јављају код Амвутре су:

• Бол у рукама или ногама
• Бол у зглобовима
• Тешкоће са дисањем

Поред тога, Амвутра може смањити ниво витамина А. Стога ће вам лекар урадити анализу крви како би проверио ниво витамина А пре и током лечења. Ако приметите било какве промене у виду, посебно проблеме са ноћним видом , одмах обавестите свог лекара.

Ово нису једини могући нежељени ефекти. Ако имате било какве нове симптоме који вам изазивају нелагоду, одмах обавестите свог лекара.

Може ли бити проблема са другим лековима?

Није познато да Амвутра изазива значајне интеракције са другом храном, пићима или лековима. Међутим, најбоље је да обавестите свог лекара о свим лековима, витаминима, биљним производима и суплементима које узимате.