Хајде да разговарамо о реткој болести крви ПНХ (пароксизмална ноћна хемоглобинурија) и лечењу Емпавелијем.

Да ли сте икада приметили да вам је урин ујутру мало тамнији, можда чак и крвав? Да ли се стално осећате уморно, бледо? То би могли бити симптоми ретког поремећаја крви за који многи људи нису чули, а који се зове ПНХ, или пароксизмална ноћна хемоглобинурија. Немојте се плашити када чујете ово име. Хајде да о свему разговарамо једноставно и јасно.

Шта је тачно ПНХ?

Једноставно речено, ПНХ је када наш сопствени имуни систем грешком напада и уништава наша здрава црвена крвна зрнца. Замислите, шта се овде дешава је као када војска која би требало да штити земљу напада народ те земље.

То је зато што постоји генетска мутација у неким ћелијама наше коштане сржи. Као резултат тога, црвена крвна зрнца која производи та коштана срж су нешто слабија. Наш имуни систем може лако препознати и уништити ове слабе ћелије.

• Уништавање црвених крвних зрнаца: У медицинском смислу, ово разградња црвених крвних зрнаца назива се хемолиза .
• Промене боје урина: Хемоглобин је протеин који се налази у црвеним крвним зрнцима и преноси кисеоник. Када се ћелије разграде, овај хемоглобин се ослобађа у крв, филтрира га бубрези и излучује урином. То се назива хемоглобинурија . Због тога урин изгледа тамно, смеђе или боје крви. Ово је често најочигледније у јутарњем урину.

Још једна озбиљна компликација ове болести је повећан ризик од стварања крвних угрушака . Неки од ових угрушака могу бити опасни по живот. Такође, ова болест може утицати не само на црвена крвна зрнца, већ и на бела крвна зрнца која се боре против инфекције и тромбоците који заустављају крварење.

Који су третмани за ПНХ болест?

Лечење ПНХ зависи од ваших симптома и тежине вашег стања. Ваш лекар ће са вама разговарати о томе који је третман најбољи за вас. Табела испод наводи неке од главних третмана који су тренутно доступни.

Па шта је ово Емпавели?

Емпавели је нови и веома ефикасан лек инхибитор комплемента који се користи за лечење ПНХ.

Замислите наш имуни систем као ланац међусобно повезаних протеина. Један део овог ланца назива се „систем комплемента“. Код ПНХ, овај систем постаје преактиван и уништава црвена крвна зрнца.

Старији лекови (нпр. екулизумаб) су циљали место звано Ц5 у овом ланцу. Они су само заустављали уништавање унутар крвних судова (интраваскуларна хемолиза).

Стога, Емпавели може бити посебно користан за пацијенте који и даље имају анемију и који се нису потпуно опоравили од претходних лекова.

Како се користи Емпавели?

Емпавели је лек који можете користити код куће.

• Метод: Ово је субкутана ињекција .
• Учесталост: Обично се даје два пута недељно .
• Дозирање: Ваш лекар може прилагодити вашу дозу провером нивоа ензима који се зове „лактат дехидрогеназа (ЛДХ)“ у вашој крви. Нивои ЛДХ мере колико се црвених крвних зрнаца разграђује.
• Начин употребе: Постоје два начина употребе. Један је коришћење мале пумпе која убризгава лек у тело током 30-60 минута. Други је систем за једнократну убризгавање који се примењује на абдомен.

Не брините, ваш лекар или обучена медицинска сестра ће вас прво научити како да ово користите.

Шта треба знати о ефикасности и безбедности овог лека

Успех Емпавелија је потврђен у две велике клиничке студије, PEGASUS и PRINCE.

Једноставно речено, у обе студије, пацијенти који су узимали Емпавели имали су значајно виши ниво хемоглобина од оних који су узимали друге третмане. Такође су имали значајно мање трансфузија крви.

Нежељени ефекти и безбедност

Главни нежељени ефекти који се примећују код Емпавелија су:

• Бол, црвенило или оток на месту убризгавања: Ово је нормално. Олакшање можете пронаћи применом леденог облога или потапањем у топлу воду.
• Повећан ризик од инфекција: Пошто овај лек сузбија део имуног система, постоји ризик од осетљивости на одређене бактеријске инфекције (посебно инкапсулиране бактерије).

Шта је програм Емпавели РЕМС?

Ово је помало компликована реч, али једноставно речено, значи посебан програм заштите . Због ризика од инфекције лековима попут Емпавелија, такве програме спроводе владине агенције.

У оквиру овог програма „REMS (Стратегија за процену и ублажавање ризика)“:

1. Лекар који вам преписује лекове мора бити регистрован у овом програму.

2. Апотека која вам даје лек такође мора бити сертификована за ово.

3. Докторе, потребно је да будете добро информисани о ризицима лека и симптомима инфекције (грозница, болови у телу, јака главобоља).

Ово осигурава да сте у потпуности свесни користи и ризика овог лека и да га користите безбедно.