Постоје неке болести које потичу од мајке и оца, зар не? Или постоје неке болести које је веома тешко потпуно излечити чак и лековима или операцијом. Замислите, шта ако постоји начин да променимо гене у нашем телу и излечимо болест у корену? Генска терапија је једна од великих нада за будућност. Иако је ово још увек веома ново, сматра се нечим што може направити велику разлику у медицинској науци.
Шта је генска терапија једноставно речено?
Једноставно речено, генска терапија је медицинска техника која користи наш сопствени генетски материјал за спречавање и лечење болести. Традиционално бисмо користили ствари попут лекова, пилула, сирупа , ињекција или операција. Али овом техником, лекари могу утицати на ваш сопствени генетски састав и исправити основни узрок болести.
Замислите наше тело као велику зграду. План који се користи за изградњу те зграде су наши гени . Понекад може постојати мала грешка или мана у том плану. Та грешка је оно што узрокује неке болести. Дакле, генска терапија се односи на исправљање тог погрешног плана. То значи:
- Смањење протеина који изазивају болести: Када одређени гени не раде исправно, они производе протеине који су штетни за организам. Ова метода може смањити њихову производњу.
- Повећање производње добрих протеина: Понекад тело не производи довољно протеина који су му потребни. У том случају, ова метода може дати инструкције генима да правилно производе те протеине.
- Производња нових или модификованих протеина: Ова метода такође може створити нову врсту протеина у телу који може да се бори против болести.
Како ово функционише у нашем телу?
Да бисмо ово разумели, прво ћемо научити мало о генима. Свака ћелија у нашем телу има једро. Унутар тог једра налазе се ствари које се називају хромозоми . Ови хромозоми су састављени од ДНК . Ова ДНК садржи информације које одређују све, од боје косе, боје очију и висине.
Ови специфични делови ДНК су оно што називамо генима . То је као рецепт у великој куварској књизи (ДНК). Ови гени дају упутства о томе како да се направе протеини који су неопходни за функционисање нашег тела. Тај рецепт нам говори како да направимо колач.
Понекад, како старимо, токсини у окружењуКада су изложени хемикалијама или наслеђени од родитеља, у овим генима се јављају мале промене (генске варијанте/мутације). То је као да је слово или реч у том рецепту погрешна. Онда је и протеин (колач) који се прави погрешан. То је корен многих болести.
Генска терапија не покушава само да лечи симптоме болести. Она покушава да исправи генетску грешку која је уопште и изазвала болест.
За које болести се генска терапија тренутно користи?
У ствари, многи третмани генске терапије су још увек у фази клиничких испитивања. То значи да се тестирају како би се видело да ли су безбедни и ефикасни пре него што се дају људима. Главне области истраживања које су тренутно у току за ову методу су:
Међутим, сада постоји неколико метода генске терапије које је одобрила Америчка агенција за храну и лекове (FDA), што значи да ово више није само сан. На пример:
- Лукстурна®: Ово је једнократни третман за људе који изгубе вид због одређених наследних очних болести .
- Золгенсма®: Ово је одобрено за лечење спиналне мишићне атрофије, тешке болести која погађа децу млађу од 2 године.
Да ли постоје различите врсте овог третмана?
Да, постоје три главна начина на које се генска терапија изводи. Да видимо који су.
| Метод лечења | Шта једноставно радите? |
|---|---|
| Додавање гена | Здрава копија истог гена се убацује у ћелију која има неисправан или оштећен ген. То је као да донесете потпуно нову, бољу машину да замени покварену. |
| Утишавање гена | Ово зауставља функцију неисправног гена који узрокује болест. То је као да ућуткате некога ко даје лоше савете тако што ћете га ућуткати. |
| Уређивање гена | Ово је најнапреднија метода. Овде се „исече“ или „исправља“ погрешан део ДНК и преуређује. То је као да обришете погрешну реч у књизи и на њено место напишете исправну реч. За ово се користе технологије попут CRISPR/cas9. |
Како се гени уносе у тело?
Ови здрави гени не иду директно у наше ћелије. Потребан им је транспортер. Тај транспортер се назива „вектор“ . Замислите да шаљете пакет. Курир (вектор) носи тај пакет (ген) тачно тамо где треба да иде (ћелија).
Већину времена, вируси се користе као ови „вектори“. Сада можда мислите: „Зар вам не би било болесно ако бисте унели вирус у своје тело?“ Оно што научници овде раде јесте да уклоне све делове вируса који изазивају болест, остављајући само делове који могу да уђу у ћелије. Затим, убацују здрав ген у вирус и уносе га у тело.
Постоје два главна начина да се то уради:
1. Ин виво (унутар тела): Овде се „вектор“ који садржи гене убризгава директно у тело као вакцина.
2. Ex vivo (ван тела): Ово подразумева узимање неких ћелија из вашег тела (нпр. крвних зрнаца), уметање гена у те ћелије у лабораторији, а затим поновно уношење тих модификованих ћелија назад у ваше тело.
Које су предности и мане генске терапије?
Као и све, ова метода има своје предности и мане.
| Предности | Недостаци и ризици |
|---|---|
| Нова нада:Болести које су раније сматране неизлечивим сада добијају нову могућност лечења. | Нема потпуне гаранције: Ово је још увек ново, тако да није могуће рећи да ће третман бити 100% успешан. Могу се јавити неочекивани нежељени ефекти. |
| Лечење узрока болести: Уместо сузбијања симптома, можете исправити узрок болести. | Сложен процес: Када се генетски материјал унесе споља, имуни систем тела може реаговати против њега. |
| Рани третман: Ако се лечење започне пре него што болест изазове оштећење организма, то оштећење се може спречити. | Недостатак знања о дугорочним ефектима: Пошто је ово ново, још увек није тачно познато који ће се ефекти јавити након много година. |
Да ли треба да разговарам са својим лекаром о овоме?
Ако ви или неко у вашој породици има наследну болест, рак или стање које је тешко лечити, као што су овде поменута, веома је важно да о томе разговарате са својим лекаром .
Генска терапија још увек није уобичајени третман у Шри Ланки. Али важно је бити свестан ових дешавања широм света. Можда ће у будућности ово постати уобичајени третмани.
Најважније је да не доносите сопствене одлуке о лечењу на основу онога што прочитате или чујете на интернету. Увек потражите савет свог лекара. Он или она вам могу објаснити који су третмани најбољи за ваше стање, најбезбеднији и најбољи доступни.
Развој ове технологије ће потрајати, али она показује да медицинска наука стално тежи да пронађе решење за болест, без обзира на то колико је озбиљна. То је велика нада за све нас.
Порука за понети кући
- Генска терапија је нова медицинска метода која лечи болести променом наших сопствених гена.
- Ово има за циљ лечење узрока болести, а не симптома.
- Ова метода носи велико обећање за лечење озбиљних стања попут рака и наследних болести.
- Ово је још увек углавном у фази истраживања и има и предности и ризике.
- Ако сте заинтересовани за такве модерне третмане, веома је важно да о њима разговарате са својим лекаром.
💬 Comments (0)
Још увек није постављен ниједан коментар. Додајте свој коментар овде по први пут.
Додајте свој коментар