Шта треба да знате о Спинрази (Нусинерсен), леку који се користи за лечење спиналне мишићне атрофије (СМА)

Понекад смо као родитељи веома забринути због малих промена код наше деце, зар не? Замислите да ако ваше дете не држи врат право као друга деца, не преврће се правилно или не седи усправно, нормално је да се осећате мало забринуто. Понекад узрок ових ствари може бити спинална мишићна атрофија , или скраћено СМА . Данас говоримо о Спинрази, леку који се користи широм света као третман за ову СМА болест.

Једноставно речено, шта је спинална мишићна атрофија (СМА)?

Спинална мишићна атрофија (СМА) је генетска болест . То значи да се може преносити са генерације на генерацију. Код ње се дешава да мишићи у нашем телу, односно мишићи, постепено слабе. Ова слабост може отежати детету да држи врат усправно, да самостално седи, да хода, а у неким тешким случајевима чак и једноставне ствари попут гутања и дисања.

Постоји неколико врста ове болести, подељених према узрасту у којем се симптоми почињу јављати.

• СМА са почетком у инфантилној фази: Када се симптоми појаве код веома мале бебе (пре 6 месеци).
• Јувенилна/каснија СМА: Ако се симптоми појаве у детињству (након 6 месеци).
• СМА са почетком у одраслом добу: Ако се симптоми појаве након одраслог доба.

Када је у питању ова болест, Спинраза је веома важан третман за њу. Хајде да сада детаљније разговарамо о томе.

Како се спроводи лечење Спинразом (Нусинерсеном)?

Спинраза се не даје као редовна ињекција. Даје се као интратекална ињекција . Једноставно речено, убризгава се директно у кичмену течност, која се налази унутар кичме. Ово треба да раде само специјално обучени лекари. Стога се овај третман обично обавља у специјализованом центру за лечење у болници. Овај процес може трајати неколико сати.

Када се започне лечење, четири дозе, назване „дозе пуњења“, дају се у кратким интервалима.

1. Прве три дозе се дају сваких 14 дана.

2. Четврта доза се даје 30 дана након треће дозе.

Након те четири дозе, лечење се наставља са једном дозом свака четири месеца .

Понекад се могу урадити анализе крви и урина пре него што вам се да овај лек.Ваш лекар може преписати неколико доза. Ово је да би се видело да ли лек има неко дејство. Међутим, само ваш лекар може да одлучи колико често ћете примати третман, која је доза и које тестове треба да урадите.

Који су резултати овог лека?

Спроведене су две велике студије како би се испитала ефикасност лека Спинраза: једна код веома мале деце (инфантилни почетак), а друга код старије деце (каснији почетак).

У овим студијама , нека од деце је примала лек Спинраза. Другој групи је дат лажни поступак . То значи да им лек није заправо убризган, већ су једноставно убодени малом иглом. Ово се ради да би се измерио прави ефекат лека.

Резултати су заиста охрабрујући.

• У студији младих беба: Скоро половина беба које су примале Спинразу показала је значајна побољшања у покретним прекретницама, док ниједна од беба које су примале плацебо није показала никакво побољшање.
• У студији старије деце: Након 15 месеци, 57% деце која су примала Спинразу имало је побољшану функцију мишића, у поређењу са само 26% оних који су примали плацебо.

Ово показује колику разлику овај третман може направити у животима пацијената са СМА. Али запамтите, ово су резултати истраживања и резултати вашег детета могу бити другачији. Ваш лекар је најбоља особа која ово разуме.

Нежељени ефекти и озбиљни ризици Спинразе

Као и сваки лек, Спинраза може изазвати нежељена дејства. Она се незнатно разликују у зависности од узраста у којем се симптоми појављују.

Савети за управљање уобичајеним нежељеним ефектима

• За главобоље: Добро спавајте, једите на време и пијте пуно воде.
• За затвор: Једите више воћа, поврћа и хране богате влакнима и пијте пуно воде.
• Спречите инфекције: Често перите руке и смањите додиривање лица.

Иако су ово уобичајене нуспојаве, ако потрају или делују озбиљно, обавезно обавестите свог лекара.

Будите веома опрезни, озбиљни ризици!

Требало би да будете свесни два веома ретка, али веома озбиљна ризика повезана са Спинразом.