Abdi ngartos kumaha beurat sareng pikasieuneunana nalika dokter anjeun nyarios yén anak anjeun ngagaduhan distrofi otot Duchenne (DMD). Ieu mangrupikeun panyakit genetik anu utamina mangaruhan budak lalaki sareng laun-laun ngaleuleuskeun ototna. Gejala biasana muncul dina budak leutik. Tacan aya ubar anu lengkep pikeun DMD. Tapi tong hariwang. Élmu médis maju ti dinten ka dinten. Kalayan kamajuan éta, harepan anyar nyaéta ubar anyar anu disebut Duvyzat. Hayu urang bahas sacara saderhana.
Naon ari Duvyzat téh? Kumaha cara gawéna?
Sacara basajan, otot urang peryogi pangropéa anu terus-terusan supados tetep kuat. Bayangkeun otot dina awak urang sapertos témbok bata. Pikeun ngajaga témbok ieu tetep kuat sareng ngahiji, éta peryogi lapisan adukan anu saé. Sarua ogé, pikeun ngajaga sél otot urang tetep kuat, protéin khusus anu disebut distrofin , anu sapertos adukan, penting pisan.
Distrofi otot Duchenne (DMD) nyaéta kaayaan genetik anu lumangsung nalika awak boh henteu ngahasilkeun protéin distrofin anu cekap, henteu ngahasilkeun anu cekap, atanapi henteu ngahasilkeun anu cekap. Nalika 'lem' ieu leungit, témbok otot janten lemah, rusak sareng teu tiasa diropéa. Éta sababna otot janten lemah kana waktosna.
Salian ti masalah ieu, barudak anu ngagaduhan DMD ngagaduhan énzim anu kaleuleuwihi aktif anu disebut histone deacetylases (HDACs) . Ieu nyababkeun peradangan kronis dina otot. Ieu langkung ngirangan perbaikan otot, sareng otot diganti ku lemak sareng jaringan parut.
Nepi ka ayeuna, dokter parantos nganggo stéroid, terapi fisik, sareng alat bantu sapertos korsi roda pikeun ngubaran DMD. Tapi Duvyzat mangrupikeun ubar nonsteroid anu munggaran. Éta dianggo ku cara ngontrol énzim HDAC anu kaleuleuwihi aktif. Ieu ngirangan peradangan dina otot sareng ngamungkinkeun aranjeunna ngarecah. Ieu ngandung harti yén kecepatan otot anu lemah bakal ngalambat.
Kumaha kedah abdi nganggo ubar ieu?
Duvyzat nyaéta ubar cair anu diinum. Ubar ieu kedah diinum dua kali sadinten, énjing-énjing sareng wengi, sareng tuangeun .
- Penting pisan pikeun nginum obat dina waktos anu sami unggal dinten .
- Sateuacan nganggo botol ubar, anjeun kedah ngocok heula sahenteuna 30 detik .
- Ukur ubarna, nganggo jarum suntik khusus anu disayogikeun.
- Anu paling penting: Ulah nyampur ubar ieu sareng cai atanapi cairan sanésna.
Dokter anjeun tiasa masihan ubar ieu nyalira, atanapi anjeunna tiasa masihan éta sareng stéroid. Éta bakal diputuskeun dumasar kana kaayaan anak.
Kumaha sipat-sipat ubar ieu parantos ditalungtik?
Dina hiji panilitian utama pikeun nalungtik efektivitas sareng kaamanan ubar ieu, budak lalaki anu ngagaduhan DMD dibagi kana dua kelompok.
1. Kelompok kahiji: Aranjeunna dipasihan ubar Duvyzat.
2. Kelompok 2: Aranjeunna dipasihan hiji hal anu siga ubar, tapi teu aya bahan aktifna. Dina widang médis, ieu disebut 'plasebo' .
Ieu dilakukeun pikeun ngukur pangaruh sabenerna tina ubar éta, kumaha bédana sareng ngan saukur aya di dinya. Sadaya pamilon dina panilitian ieu nyaéta budak lalaki. Umur rata-rata aranjeunna nyaéta 9 taun.
| Kriteria utama pikeun kaasup kana panilitian | |
|---|---|
| Tés | Sarat |
| Nanjak opat anak tangga | Budak éta dibéré waktu pikeun nanjak opat léngkah gancang-gancang. Ieu kedahna peryogi kirang ti 8 detik. |
| Waktuna naék | Waktu anu diperyogikeun pikeun hudang tina ngagoler tanpa bantosan naon waé diukur. Ieu kedahna peryogi antara 3 sareng 10 detik. |
Saatos masihan perlakuan ieu salami 72 minggu, parobahan dina kamampuan barudak diukur. Sababaraha tés sanés dianggo pikeun ieu.
- Skor North Star Ambulatory Assessment (NSAA): Hiji métode pikeun ngukur kamampuan jalma anu ngagaduhan DMD pikeun ngalakukeun kagiatan sapopoe.
- Tés leumpang genep menit: Ningali sabaraha jauh anjeun tiasa leumpang dina 6 menit.
- Tés MRI: Ngukur parobahan dina timbunan lemak dina otot daérah pingping.
Kumaha hasil tina panilitian éta?
Hasilna leres-leres ngadorong. DMD nyaéta kaayaan dimana gejalana beuki parah. Anu jelas dina panilitian ieu nyaéta laju burukna dina murangkalih anu nginum Duvyzat langkung laun tibatan dina murangkalih anu henteu nginum obat (plasebo) .
Ieu ngandung harti yén sanaos ubar ieu teu tiasa ngubaran panyakit ieu sacara lengkep, éta tiasa ngalambatkeun laju kalemahan otot sareng ngabantosan murangkalih ngajaga kamampuanana pikeun fungsina langkung lami.
- Kakuatan sareng mobilitas: Waktos anu diperyogikeun pikeun nanjak opat tingkatan tangga ngan ukur ningkat 1,25 detik saatos 72 minggu dina murangkalih anu nginum Duvyzat. Tapi peryogi sakitar 3 detik langkung lami dina murangkalih anu henteu nginum obat éta. Éta hartosna Duvyzat ngalambatkeun panurunan kamampuan aranjeunna pikeun nanjak tangga sakitar 40%.
- Skor NSAA: Dina ahir panilitian, panurunan skor NSAA sacara signifikan langkung handap dina murangkalih anu nginum Duvyzat tibatan anu henteu nginum obat. Ieu ogé nunjukkeun yén laju panurunan kakuatan otot turun.
Hasil ieu tiasa bénten-bénten pikeun anak anjeun, janten anjeun kedah ngabahas manpaat sareng résiko ubar ieu sareng dokter anjeun sateuacan nyandak kaputusan.
Efek samping sareng kumaha cara ngaturna?
Sapertos ubar naon waé, Duvyzat tiasa ngagaduhan efek samping. Penting pikeun waspada kana ieu.
| Efek samping | Naon anu anjeun kedah laksanakeun |
|---|---|
| Efek samping umum: - Diare - Seueul/utah - Nyeri patuangan - Muriang | Upami anjeun ngalaman salah sahiji gejala ieu , langsung wartosan dokter anjeun . Nginum seueur cai sareng cairan. Dokter anjeun tiasa nyarankeun ubar atanapi parobihan dina diet upami diperyogikeun. |
| Efek samping anu penting: - Penurunan jumlah trombosit (trombositopenia) - Peningkatan kadar lemak darah (hipertrigliseridemia) | Dokter sering ngalakukeun tés getih pikeun ngawaskeun ieu. Upami anjeun gampang tatu, upami irung anjeun getihan, upami anjeun sesah ngeureunkeun getihan,Wartosan langsung ka dokter. |
Ieu sanés hiji-hijina gejala. Upami anjeun ngalaman gejala anu teu biasa, carioskeun ka dokter anjeun.
Naha aya masalah sareng ubar anu sanés?
Muhun, Duvyzat tiasa berinteraksi sareng sababaraha ubar sanés. Ku kituna, penting pikeun ngawartosan dokter anjeun ngeunaan sadaya ubar anu diinum ku anak anjeun, kalebet ubar resép, ubar anu dijual bébas (OTC), vitamin, sareng produk herbal.
Utamana, wartosan ka dokter anjeun upami anjeun nginum obat-obatan ieu:
- Sababaraha ubar nu nurunkeun kolesterol (contona atorvastatin, simvastatin)
- Obat diabetes sapertos metformin
- Obat-obatan anu mangaruhan irama jantung (contona amiodarone)
- Sababaraha antibiotik (contona azithromycin, ciprofloxacin)
- Sababaraha ubar pikeun panyakit méntal
- Sababaraha ubar pikeun alergi
Daptar ieu teu lengkep, janten langkung saé upami anjeun ngawartosan dokter anjeun ngeunaan sadayana anu diinum ku anak anjeun.
Pesen Bawa Ka Imah
- Duvyzat nyaéta ubar non-stéroid anyar anu ngalambatkeun laju kalemahan otot anu disababkeun ku Duchenne Muscular Dystrophy (DMD).
- Ieu moal ngubaran panyakit ieu sacara lengkep, tapi bakal ngabantosan pisan ningkatkeun kualitas hirup anak.
- Turutan pitunjuk dokter anjeun persis nalika nganggo ubar ieu. Upami anjeun ngalaman efek samping, langsung wartosan dokter anjeun.
- Tong hilap ngawartosan dokter ngeunaan sadaya ubar sanés anu diinum ku anak anjeun.
- Anjeun teu nyalira dina lalampahan ieu. Dokter anjeun, ahli terapi fisik anjeun, sareng kulawarga anjeun sadayana aya di dieu kanggo ngabantosan anjeun. Tong sieun.
💬 Comments (0)
Teu acan aya koméntar. Tambahkeun komentar anjeun di dieu pikeun kahiji kalina.
Tambihkeun koméntar anjeun