Nytt hopp för Duchennes muskeldystrofi (DMD): Låt oss lära oss om läkemedlet Duvyzat?

Jag förstår hur svårt och skrämmande det måste vara när din läkare berättar att ditt barn har Duchennes muskeldystrofi (DMD). Det är en genetisk sjukdom som främst drabbar pojkar och gradvis försvagar deras muskler. Symtomen uppträder vanligtvis i tidig barndom. Det finns inget fullständigt botemedel mot DMD ännu. Men oroa dig inte. Medicinsk vetenskap går framåt dag för dag. Med dessa framsteg finns ett nytt hopp i det här nya läkemedlet som heter Duvyzat. Låt oss prata om det enkelt.

Vad är Duvyzat? Hur fungerar det?

Enkelt uttryckt behöver våra muskler konstant underhåll för att hålla sig starka. Tänk på musklerna i vår kropp som en tegelvägg. För att hålla denna vägg stark och sammanfogad behöver den ett bra lager murbruk. På samma sätt är ett speciellt protein som kallas dystrofin , vilket är som murbruk, viktigt för att hålla våra muskelceller starka.

Duchennes muskeldystrofi (DMD) är ett genetiskt tillstånd som uppstår när kroppen antingen inte producerar tillräckligt av dystrofinproteinet, inte producerar tillräckligt av det, eller inte producerar tillräckligt av det. När detta "lim" går förlorat blir muskelväggen svag, bryts ner och kan inte repareras. Det är därför musklerna försvagas med tiden.

Utöver detta problem har barn med DMD överaktiva enzymer som kallas histondeacetylaser (HDAC) . Detta orsakar kronisk inflammation i musklerna. Detta minskar ytterligare muskelreparationen, och muskler ersätts av fett och ärrvävnad.

Fram tills nu har läkare använt steroider, sjukgymnastik och hjälpmedel som rullstolar för att behandla DMD. Men Duvyzat är det första icke-steroida läkemedlet. Det fungerar genom att kontrollera det överaktiva HDAC-enzymet. Detta minskar inflammation i musklerna och gör att de kan brytas ner. Det innebär att hastigheten med vilken musklerna försvagas saktas ner.

Hur ska jag använda detta läkemedel?

Duvyzat är ett flytande läkemedel som du tar via munnen. Det ska tas två gånger om dagen, morgon och kväll, i samband med mat .

• Det är mycket viktigt att ta medicinen vid samma tidpunkt varje dag .
• Innan du använder medicinflaskan bör du skaka den väl i minst 30 sekunder .
• Mät upp medicinen med den speciella sprutan som medföljer.
• Viktigast av allt: Blanda inte detta läkemedel med vatten eller någon annan vätska.

Din läkare kan ge detta läkemedel ensamt, eller så kan det ge det tillsammans med steroider. Beslutet baseras på barnets tillstånd.

Hur har man studerat egenskaperna hos detta läkemedel?

I en större studie för att undersöka läkemedlets effektivitet och säkerhet delades pojkar med DMD in i två grupper.

1. Första gruppen: De fick läkemedlet Duvyzat.

2. Grupp 2: De fick något som såg ut som medicin, men som inte innehöll någon aktiv ingrediens. Inom medicinen kallar vi detta för "placebo" .

Detta görs för att mäta läkemedlets verkliga effekt, hur annorlunda det är från att bara vara där. Alla deltagare i denna studie var pojkar. Deras genomsnittliga ålder var 9 år.

Efter att ha gett dessa behandlingar i 72 veckor mättes förändringarna i barnens förmågor. Flera andra tester användes för detta.

• North Star Ambulatory Assessment (NSAA)-poäng: En metod för att mäta förmågan hos en person med DMD att utföra dagliga aktiviteter.
• Sexminutersgångtest: Ser hur långt du kan gå på 6 minuter.
• MR-undersökningar: Mäter förändringar i fettavlagringar i musklerna i lårområdet.

Vilka var resultaten av studien?

Resultaten är verkligen uppmuntrande. DMD är ett tillstånd där symtomen förvärras med tiden. Det som var tydligt i denna studie var att försämringstakten hos de barn som tog Duvyzat var mycket långsammare än hos de barn som inte tog läkemedlet (placebo) .

• Styrka och rörlighet: Tiden det tog att gå uppför fyra trappor ökade med endast 1,25 sekunder efter 72 veckor hos de barn som tog Duvyzat. Men det tog cirka 3 sekunder längre tid hos de barn som inte tog läkemedlet. Det betyder att Duvyzat bromsade nedgången i deras förmåga att gå i trappor med cirka 40 %.
• NSAA-poäng: Vid studiens slut var minskningen av NSAA-poäng signifikant mindre hos barn som tog Duvyzat än hos dem som inte tog läkemedlet. Detta indikerar också att hastigheten för minskningen av muskelstyrka minskade.

Dessa resultat kan variera för ditt barn, så du bör diskutera fördelarna och riskerna med detta läkemedel med din läkare innan du fattar ett beslut.

Biverkningar och hur hanterar man dem?

Liksom alla läkemedel kan Duvyzat ha biverkningar. Det är viktigt att vara medveten om detta.

Detta är inte de enda symtomen. Om du upplever några andra ovanliga symtom, tala med din läkare om dem.

Kan det vara problem med andra läkemedel?

Ja, Duvyzat kan interagera med vissa andra läkemedel. Därför är det viktigt att berätta för din läkare om alla läkemedel ditt barn tar, inklusive receptbelagda läkemedel, receptfria läkemedel, vitaminer och naturläkemedel.

Informera särskilt din läkare om du tar följande läkemedel:

• Vissa kolesterolsänkande läkemedel (t.ex. atorvastatin, simvastatin)
• Diabetesmediciner som metformin
• Läkemedel som påverkar hjärtrytmen (t.ex. amiodaron)
• Vissa antibiotika (t.ex. azitromycin, ciprofloxacin)
• Vissa läkemedel mot psykisk sjukdom
• Vissa läkemedel mot allergier

Denna lista är inte fullständig, så det är bäst att berätta för din läkare om allt ditt barn tar.