Som förälder förstår jag hur tungt det känns när en läkare berättar att ens lilla har spinal muskelatrofi, eller vad vi alla känner som "spinal muskelatrofi" (SMA). Men med den medicinska vetenskapens framsteg har nya, mycket lovande behandlingar nu dykt upp för att hantera sådana tillstånd. Idag pratar vi om ett sådant mycket speciellt, modernt läkemedel. Det är läkemedlet som heter Onasemnogene Abeparvovec.
Know your body mass index (BMI) and weight classification
Enkelt uttryckt, vad är detta Onasemnogene Abeparvovec?
Det här är ett lite komplicerat namn, men låt oss hålla det enkelt. Du kanske har hört talas om detta läkemedel under varumärket "Zolgensma". Det här är inte ett vanligt piller eller en kapsel. Det här är genterapi .
Tänk dig, varje funktion i vår kropp styrs av våra gener. Precis som ett datorprogram. Vid SMA finns det en defekt i en gen som producerar ett protein som är avgörande för muskelfunktionen. Så vad denna Onasemnogene Abeparvovec-behandling gör är att införa en kopia av en frisk gen i barnets kropp istället för den defekta genen. Denna friska gen transporteras till kroppens nervceller med hjälp av ett ofarligt modifierat virus (adenoassocierat virus).
Det viktiga är att detta inte är en behandling som helt botar SMA. Däremot kan den hjälpa till att stoppa sjukdomens fortskridande och hjälpa barnets muskler att fungera och växa sig starkare.
Hur ges denna behandling?
Detta läkemedel ges på sjukhus, under fullständig överinseende av specialistläkare och sjuksköterskor. Det är en infusionsbehandling . Liksom en saltlösning administreras detta läkemedel långsamt in i kroppen under en period av cirka en timme. Denna behandling ges vanligtvis bara en gång i livet.
Denna behandling kan ges till nyfödda och små barn. Det specialistläkare som undersöker barnet kommer att avgöra om behandlingen är lämplig för ditt barn eller inte. Så oroa dig inte för det.
Saker du behöver berätta för din läkare före behandling
Eftersom detta är en mycket avancerad behandling är det oerhört viktigt att informera läkarteamet om alla detaljer om ditt barns hälsotillstånd innan behandlingen påbörjas. Var noga med att berätta för dem om dessa saker särskilt.
- Om barnet har en hjärtsjukdom .
- Om du tidigare har rapporterat någon leversjukdom eller förändringar i leverenzymer.
- I blodetOm du har en blodsjukdom såsom lågt antal blodplättar.
- Om du tidigare har haft en allergisk reaktion mot detta läkemedel eller något annat läkemedel eller mat.
- Om mamman är gravid, försöker bli gravid eller ammar.
Att ge denna information korrekt är mycket viktigt för barnets säkerhet.
Vilka är de möjliga biverkningarna av behandlingen?
Liksom alla läkemedel kan denna behandling orsaka vissa biverkningar. Vissa är normala, men det finns vissa saker vi måste vara mycket försiktiga med. Låt oss förklara dem tydligt.
| Bieffekt | Beskrivning och vad man ska göra |
|---|---|
| Allvarliga biverkningar som omedelbart bör rapporteras till läkaren | |
| Symtom på leverskada | Detta är den viktigaste och vanligaste allvarliga biverkningen. Var uppmärksam på symtom som gulfärgning av ögon eller hud (liknande gulsot), mörkgul/brun urin, mörk avföring, smärta i övre högra delen av magen, illamående, aptitlöshet och extrem trötthet. Om du märker något av detta , kontakta din läkare omedelbart . |
| Allergiska reaktioner | Om du upplever symtom som hudutslag, klåda, svullnad i ansikte, läppar eller tunga, eller andningssvårigheter, är det en nödsituation. Kontakta din läkare omedelbart. |
| Ovanlig blödning eller blåmärken | På grund av en minskning av antalet blodplättar kan blödningen inte sluta ens från ett litet sår, och blåmärken kan uppstå under huden. Informera även din läkare om detta. |
| Tecken på infektion | Om du får feber utan anledning, frossa, halsont eller hosta, berätta det för din läkare. |
| Biverkningar som vanligtvis inte är allvarliga, men som bör rapporteras till läkaren | |
| Kräkningar | Ditt barn kan kräkas efter behandlingen. Detta avtar vanligtvis inom några dagar. Men om det kvarstår eller om ditt barn har svårigheter, kontakta din läkare. |
Vad händer om jag får en överdos?
Eftersom detta läkemedel administreras under medicinsk övervakning på sjukhus är risken för överdosering liten. Om du misstänker att detta har hänt bör du dock omedelbart informera sjukhusets akutmottagning (ETU) . Du kan också ringa Giftinformationscentralen på Colombo National Hospital för rådgivning om det behövs.
Saker att tänka på under och efter behandlingen
Blodprover
Före och efter behandlingen behöver ditt barn regelbundet ta blodprover för att övervaka leverfunktionen och trombocytnivåerna under en viss tid. Detta är för ditt barns säkerhet, så det är mycket viktigt att dessa tester görs exakt på de schemalagda datumen enligt läkarens anvisningar.
Hantering av kroppsvätskor och avfall
Detta är en mycket viktig punkt som många inte uppmärksammar. Efter behandling kan delar av detta läkemedel (modifierat virus) utsöndras i barnets avföring och urin i en månad eller mer. Därför bör familjemedlemmar vara särskilt försiktiga när de byter och rengör barnets blöjor.
- Använd handskar varje gång du byter blöja.
- Lägg den använda blöjan i en väl försluten plastpåse och släng den i en separat soptunna.
- Tvätta händerna noggrant med tvål efter att du bytt blöja.
- Om ditt barns kläder eller sängkläder blir smutsiga med avföring eller urin, tvätta dem separat i varmt vatten.
Oroa dig inte för detta. Innan du lämnar sjukhuset och åker hem kommer läkarteamet att ge dig tydliga instruktioner om hur du ska göra dessa saker.
Meddelande att ta med sig hem
- Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma) är en specifik genterapi för spinal muskelatrofi (SMA) som ges intravenöst en gång under livet.
- Även om detta inte botar sjukdomen helt, är det till stor hjälp för att kontrollera sjukdomsförloppet och förbättra barnets livskvalitet.
- Det är absolut nödvändigt att berätta för läkaren om barnets fullständiga hälsohistoria (särskilt lever-, hjärt- och blodrelaterade problem) före behandling.
- Var mycket försiktig med tecken på leverskador (gulfärgning av hud/ögon, mörk urin) efter behandling. Om du märker några sådana tecken, informera din läkare omedelbart.
- Det är mycket viktigt att följa läkares råd vid hantering av barnets blöjor och avföring i flera månader efter behandlingen.
- Om du har några funderingar kring den här behandlingen, gissa aldrig, utan fråga läkaren eller det medicinska teamet som behandlar ditt barn.
No comments yet. Be the first to share your question or experience below.