உங்கள் குழந்தைக்கு டூஷேன் தசைச் சிதைவு நோய் (DMD) இருப்பதாக உங்கள் மருத்துவர் கூறும்போது, அது எவ்வளவு பாரமாகவும் பயமாகவும் இருக்கும் என்பதை நான் புரிந்துகொள்கிறேன். இது ஒரு மரபணு நோயாகும், இது முக்கியமாக சிறுவர்களைப் பாதித்து, படிப்படியாக அவர்களின் தசைகளை பலவீனப்படுத்துகிறது. இதன் அறிகுறிகள் பொதுவாக குழந்தைப் பருவத்தின் ஆரம்பத்திலேயே தோன்றும். DMD-க்கு இன்னும் முழுமையான சிகிச்சை இல்லை. ஆனால் கவலைப்பட வேண்டாம். மருத்துவ அறிவியல் நாளுக்கு நாள் முன்னேறி வருகிறது. அந்த முன்னேற்றத்துடன், டுவிசாட் (Duvyzat) என்ற இந்த புதிய மருந்து ஒரு புதிய நம்பிக்கையை அளித்துள்ளது. அதைப்பற்றி எளிமையாகப் பேசுவோம்.
டுவிசாட் என்றால் என்ன? அது எவ்வாறு செயல்படுகிறது?
சுருக்கமாகச் சொன்னால், நமது தசைகள் வலுவாக இருக்க தொடர்ச்சியான பராமரிப்பு தேவைப்படுகிறது. நமது உடலில் உள்ள தசைகளை ஒரு செங்கல் சுவராக நினைத்துப் பாருங்கள். இந்தச் சுவரை வலுவாகவும் ஒன்றோடொன்று பிணைந்தும் வைத்திருக்க, அதற்கு ஒரு நல்ல சாந்துப் படலம் தேவைப்படுகிறது. அதுபோலவே, நமது தசை செல்களை வலுவாக வைத்திருக்க, சாந்து போன்ற டிஸ்ட்ரோஃபின் எனப்படும் ஒரு சிறப்புப் புரதம் அவசியமாகிறது.
டூஷேன் தசைச் சிதைவு நோய் (DMD) என்பது ஒரு மரபணு சார்ந்த நிலையாகும். இது, உடல் டிஸ்ட்ரோஃபின் என்ற புரதத்தை போதுமான அளவு உற்பத்தி செய்யாதபோது ஏற்படுகிறது. இந்த 'பிணைப்புப் பொருள்' இழக்கப்படும்போது, தசைச் சுவர் பலவீனமடைந்து, சிதைந்துவிடுகிறது, மேலும் அதைச் சரிசெய்ய முடியாது. இதனால்தான் காலப்போக்கில் தசைகள் பலவீனமடைகின்றன.
இந்தப் பிரச்சனைக்குக் கூடுதலாக, DMD உள்ள குழந்தைகளுக்கு ஹிஸ்டோன் டீஅசிடைலேஸ்கள் (HDACs) எனப்படும் நொதிகள் அதீத செயல்பாடுடன் இருக்கின்றன. இது தசைகளில் நாள்பட்ட அழற்சியை ஏற்படுத்துகிறது. இது தசை பழுதுபார்ப்பை மேலும் குறைத்து, தசையின் இடத்தில் கொழுப்பு மற்றும் தழும்புத் திசுக்கள் உருவாகின்றன.
இதுவரை, மருத்துவர்கள் DMD-க்கு சிகிச்சையளிக்க ஸ்டீராய்டுகள், பிசியோதெரபி மற்றும் சக்கர நாற்காலிகள் போன்ற உதவி சாதனங்களைப் பயன்படுத்தி வந்தனர். ஆனால், டுவிசாட் தான் முதல் ஸ்டீராய்டு அல்லாத மருந்தாகும். இது, அதிகப்படியாகச் செயல்படும் HDAC நொதியைக் கட்டுப்படுத்துவதன் மூலம் செயல்படுகிறது. இது தசைகளில் ஏற்படும் அழற்சியைக் குறைத்து, அவை சிதைவடைய அனுமதிக்கிறது. இதன் பொருள், தசைகள் பலவீனமடையும் வேகம் குறைகிறது என்பதாகும்.
இந்த மருந்தை நான் எப்படிப் பயன்படுத்த வேண்டும்?
டுவிசாட் என்பது வாய்வழியாக உட்கொள்ள வேண்டிய ஒரு திரவ மருந்து. இதை ஒரு நாளைக்கு இருமுறை, காலையிலும் இரவிலும், உணவுடன் உட்கொள்ள வேண்டும்.
- தினமும் சரியான நேரத்தில் மருந்தை எடுத்துக்கொள்வது மிகவும் அவசியம்.
- மருந்து பாட்டிலைப் பயன்படுத்துவதற்கு முன்பு, அதை குறைந்தபட்சம் 30 வினாடிகளுக்கு நன்றாகக் குலுக்க வேண்டும்.
- அதனுடன் வரும் பிரத்யேக ஊசியைப் பயன்படுத்தி மருந்தின் அளவை அளக்கவும்.
- மிக முக்கியமாக: இந்த மருந்தை தண்ணீருடனோ அல்லது வேறு எந்த திரவத்துடனோ கலக்க வேண்டாம்.
உங்கள் மருத்துவர் இந்த மருந்தை தனியாகவோ அல்லது ஸ்டீராய்டுகளுடன் சேர்த்தோ கொடுக்கலாம். இது குழந்தையின் நிலையைப் பொறுத்து முடிவு செய்யப்படும்.
இந்த மருந்தின் பண்புகள் எவ்வாறு ஆய்வு செய்யப்பட்டுள்ளன?
இந்த மருந்தின் செயல்திறன் மற்றும் பாதுகாப்பை ஆராய்வதற்காக நடத்தப்பட்ட ஒரு முக்கிய ஆய்வில், DMD பாதிப்புள்ள சிறுவர்கள் இரண்டு குழுக்களாகப் பிரிக்கப்பட்டனர்.
1. முதல் குழு: அவர்களுக்கு டுவிசாட் என்ற மருந்து கொடுக்கப்பட்டது.
2. குழு 2: அவர்களுக்கு மருந்து போலத் தோற்றமளிக்கும், ஆனால் செயல்திறன் மிக்க மூலப்பொருள் ஏதுமில்லாத ஒன்று கொடுக்கப்பட்டது. மருத்துவத்தில், இதை நாம் 'பிளாசிபோ' என்று அழைக்கிறோம்.
மருந்தின் உண்மையான விளைவையும், அது வெறுமனே அங்கு இருப்பதிலிருந்து எவ்வளவு வேறுபட்டது என்பதையும் அளவிடுவதற்காக இது செய்யப்படுகிறது. இந்த ஆய்வில் பங்கேற்ற அனைவரும் சிறுவர்கள். அவர்களின் சராசரி வயது 9 ஆண்டுகள்.
| ஆய்வில் சேர்க்கப்படுவதற்கான முக்கிய தகுதி அளவுகோல்கள் | |
|---|---|
| சோதனை | தேவை |
| நான்கு படிக்கட்டு ஏறுதல் | குழந்தை நான்கு படிகளை முடிந்தவரை வேகமாக ஏறுவதற்கு நேரம் நிர்ணயிக்கப்பட்டுள்ளது. இதற்கு 8 வினாடிகளுக்கும் குறைவான நேரம் ஆக வேண்டும். |
| எழுவதற்கான நேரம் | யாருடைய உதவியும் இல்லாமல் படுத்த நிலையிலிருந்து எழுந்து நிற்க ஆகும் நேரம் அளவிடப்படுகிறது. இதற்கு 3 முதல் 10 வினாடிகள் வரை ஆக வேண்டும். |
72 வாரங்களுக்கு இந்த சிகிச்சைகள் அளித்த பிறகு, குழந்தைகளின் திறன்களில் ஏற்பட்ட மாற்றங்கள் அளவிடப்பட்டன. இதற்காக வேறு பல சோதனைகளும் பயன்படுத்தப்பட்டன.
- நார்த் ஸ்டார் நடமாடும் மதிப்பீட்டு (NSAA) மதிப்பெண்: DMD பாதிப்புள்ள ஒருவரின் அன்றாடச் செயல்பாடுகளைச் செய்யும் திறனை அளவிடும் ஒரு முறை.
- ஆறு நிமிட நடைப் பரிசோதனை: 6 நிமிடங்களில் உங்களால் எவ்வளவு தூரம் நடக்க முடியும் என்பதை இது சோதிக்கிறது.
- எம்.ஆர்.ஐ பரிசோதனைகள்: தொடைப் பகுதி தசைகளில் உள்ள கொழுப்புப் படிவுகளில் ஏற்படும் மாற்றங்களை அளவிடுகிறது.
ஆய்வின் முடிவுகள் என்னவாக இருந்தன?
முடிவுகள் மிகவும் ஊக்கமளிப்பதாக உள்ளன. DMD என்பது காலப்போக்கில் அறிகுறிகள் மோசமடையும் ஒரு நிலையாகும். இந்த ஆய்வில் தெளிவாகத் தெரிந்தது என்னவென்றால் , டுவிசாட் மருந்தை எடுத்துக்கொண்ட குழந்தைகளிடம், அந்த மருந்தை எடுத்துக்கொள்ளாத (போலி மருந்து) குழந்தைகளை விட, நிலை மோசமடையும் வேகம் மிகவும் மெதுவாக இருந்தது .
இதன் பொருள் என்னவென்றால், இந்த மருந்தால் நோயை முழுமையாகக் குணப்படுத்த முடியாது என்றாலும், அது தசை பலவீனத்தின் வேகத்தைக் குறைத்து, குழந்தை நீண்ட காலத்திற்குத் தனது செயல்படும் திறனைத் தக்கவைத்துக்கொள்ள உதவும்.
- வலிமை மற்றும் நடமாடும் திறன்: டுவிசாட் மருந்தை உட்கொண்ட குழந்தைகளுக்கு, 72 வாரங்களுக்குப் பிறகு நான்கு மாடிப் படிகளில் ஏறுவதற்கு எடுத்துக்கொண்ட நேரம் 1.25 வினாடிகள் மட்டுமே அதிகரித்தது. ஆனால், அந்த மருந்தை உட்கொள்ளாத குழந்தைகளுக்கு ஏறத்தாழ 3 வினாடிகள் கூடுதலாக ஆனது. இதன் பொருள், டுவிசாட் மருந்து அவர்களின் படிகளில் ஏறும் திறன் குறைவதைத் சுமார் 40% குறைத்துள்ளது.
- NSAA மதிப்பெண்கள்: ஆய்வின் முடிவில், டுவிசாட் மருந்தை உட்கொள்ளாத குழந்தைகளுடன் ஒப்பிடும்போது, அதனை உட்கொண்ட குழந்தைகளில் NSAA மதிப்பெண்களின் குறைவு குறிப்பிடத்தக்க அளவில் குறைவாக இருந்தது. இது தசை வலிமை குறைவின் விகிதம் குறைக்கப்பட்டதையும் சுட்டிக்காட்டுகிறது.
இந்த முடிவுகள் உங்கள் குழந்தைக்கு மாறுபடலாம், எனவே ஒரு முடிவை எடுப்பதற்கு முன், இந்த மருந்தின் நன்மைகள் மற்றும் அபாயங்கள் குறித்து உங்கள் மருத்துவரிடம் கலந்துரையாட வேண்டும்.
பக்க விளைவுகள் மற்றும் அவற்றை எவ்வாறு சமாளிப்பது?
மற்ற மருந்துகளைப் போலவே, டுவிசாட்டிற்கும் பக்க விளைவுகள் ஏற்படலாம். இதைப்பற்றி அறிந்திருப்பது அவசியம்.
| பக்க விளைவு | நீங்கள் செய்ய வேண்டியது |
|---|---|
| பொதுவான பக்க விளைவுகள்: வயிற்றுப்போக்கு குமட்டல்/வாந்தி வயிற்று வலி - காய்ச்சல் | இந்த அறிகுறிகளில் ஏதேனும் உங்களுக்கு ஏற்பட்டால் , உடனடியாக உங்கள் மருத்துவரிடம் தெரிவிக்கவும் . நிறைய தண்ணீர் மற்றும் திரவங்களை அருந்தவும். தேவைப்பட்டால், உங்கள் மருத்துவர் மருந்துகளையோ அல்லது உணவுமுறை மாற்றத்தையோ பரிந்துரைக்கலாம். |
| குறிப்பிடத்தக்க பக்க விளைவுகள்: இரத்தத் தட்டுகள் குறைதல் (த்ரோம்போசைட்டோபீனியா) - இரத்தத்தில் கொழுப்பின் அளவு அதிகரித்தல் (ஹைபர்டிரைகிளிசரைடிமியா) | இவற்றைக் கண்காணிக்க மருத்துவர் அடிக்கடி இரத்தப் பரிசோதனைகளைச் செய்வார். உங்களுக்கு எளிதில் சிராய்ப்புகள் ஏற்பட்டால், உங்கள் மூக்கில் இரத்தம் வடிந்தால், இரத்தப்போக்கை நிறுத்துவதில் உங்களுக்குச் சிரமம் இருந்தால்,மருத்துவரிடம் உடனடியாகத் தெரிவிக்கவும். |
இவை மட்டுமே அறிகுறிகள் அல்ல. வேறு ஏதேனும் அசாதாரண அறிகுறிகளை நீங்கள் உணர்ந்தால், அது குறித்து உங்கள் மருத்துவரிடம் பேசுங்கள்.
மற்ற மருந்துகளால் பிரச்சனைகள் ஏற்பட வாய்ப்புள்ளதா?
ஆம், டுவிசாட் வேறு சில மருந்துகளுடன் வினைபுரியக்கூடும். எனவே, உங்கள் குழந்தை எடுத்துக்கொள்ளும் பரிந்துரைக்கப்பட்ட மருந்துகள், மருத்துவர் சீட்டு இல்லாமல் வாங்கும் மருந்துகள் (OTC), வைட்டமின்கள் மற்றும் மூலிகைப் பொருட்கள் உள்ளிட்ட அனைத்து மருந்துகளைப் பற்றியும் உங்கள் மருத்துவரிடம் தெரிவிப்பது அவசியம்.
குறிப்பாக, நீங்கள் பின்வரும் மருந்துகளை உட்கொண்டு வந்தால் உங்கள் மருத்துவரிடம் தெரிவிக்கவும்:
- கொலஸ்ட்ராலைக் குறைக்கும் சில மருந்துகள் (உதாரணமாக, அடோர்வாஸ்டாடின், சிம்வாஸ்டாடின்)
- மெட்ஃபார்மின் போன்ற நீரிழிவு மருந்துகள்
- இதயத் துடிப்பைப் பாதிக்கும் மருந்துகள் (உதாரணமாக, அமியோடரோன்)
- சில நுண்ணுயிர் எதிர்ப்பிகள் (எ.கா. அசித்ரோமைசின், சிப்ரோஃப்ளோக்சசின்)
- மனநோய்க்கான சில மருந்துகள்
- ஒவ்வாமைக்கான சில மருந்துகள்
இந்தப் பட்டியல் முழுமையானது அல்ல, எனவே உங்கள் குழந்தை எடுத்துக்கொள்ளும் அனைத்தையும் பற்றி உங்கள் மருத்துவரிடம் தெரிவிப்பது நல்லது.
எடுத்துச் செல்ல வேண்டிய செய்தி
- டுவிசாட் என்பது டுஷேன் தசை சிதைவு நோயால் (DMD) ஏற்படும் தசை பலவீனத்தின் வேகத்தைக் குறைக்கும் ஒரு புதிய, ஸ்டீராய்டு அல்லாத மருந்தாகும்.
- இது நோயை முழுமையாகக் குணப்படுத்தாது, ஆனால் குழந்தையின் வாழ்க்கைத் தரத்தை மேம்படுத்த பெரிதும் உதவும்.
- மருந்தைப் பயன்படுத்தும்போது உங்கள் மருத்துவரின் அறிவுரைகளைத் துல்லியமாகப் பின்பற்றவும். ஏதேனும் பக்க விளைவுகள் ஏற்பட்டால், உடனடியாக உங்கள் மருத்துவரிடம் தெரிவிக்கவும்.
- உங்கள் குழந்தை எடுத்துக்கொள்ளும் மற்ற எல்லா மருந்துகளைப் பற்றியும் மருத்துவரிடம் தெரிவிக்க மறக்காதீர்கள்.
- இந்தப் பயணத்தில் நீங்கள் தனியாக இல்லை. உங்கள் மருத்துவர், உடற்பயிற்சி சிகிச்சையாளர் மற்றும் உங்கள் குடும்பத்தினர் அனைவரும் உங்களுக்கு உதவ இருக்கிறார்கள். பயப்படாதீர்கள்.
💬 கருத்துகள் (0)
இன்னும் கருத்துகள் இல்லை. உங்கள் கருத்தை முதலில் இங்கே பகிரவும்.
உங்கள் கருத்தை சேர்க்கவும்