మీ బిడ్డకు డ్యూచెన్ మస్కులర్ డిస్ట్రోఫీ (DMD) ఉందని మీ డాక్టర్ చెప్పినప్పుడు అది ఎంత భారంగా, భయానకంగా ఉంటుందో నేను అర్థం చేసుకోగలను. ఇది ఒక జన్యుపరమైన వ్యాధి, ఇది ప్రధానంగా అబ్బాయిలను ప్రభావితం చేస్తుంది మరియు క్రమంగా వారి కండరాలను బలహీనపరుస్తుంది. లక్షణాలు సాధారణంగా చిన్నతనంలోనే కనిపిస్తాయి. DMDకి ఇంకా పూర్తి నివారణ లేదు. కానీ చింతించకండి. వైద్య శాస్త్రం రోజురోజుకీ అభివృద్ధి చెందుతోంది. ఆ పురోగతితో, డ్యూవిజాట్ అనే ఈ కొత్త ఔషధం ఒక కొత్త ఆశగా మారింది. దాని గురించి సరళంగా మాట్లాడుకుందాం.
డువిజాట్ అంటే ఏమిటి? అది ఎలా పనిచేస్తుంది?
సులభంగా చెప్పాలంటే, మన కండరాలు బలంగా ఉండటానికి నిరంతర నిర్వహణ అవసరం. మన శరీరంలోని కండరాలను ఒక ఇటుక గోడలాగా ఊహించుకోండి. ఈ గోడ బలంగా, కలిసికట్టుగా ఉండటానికి, దానికి మంచి సున్నపు పొర అవసరం. అదేవిధంగా, మన కండర కణాలను బలంగా ఉంచడానికి, సున్నం లాంటి డైస్ట్రోఫిన్ అనే ఒక ప్రత్యేక ప్రోటీన్ చాలా అవసరం.
డ్యూచెన్ మస్కులర్ డిస్ట్రోఫీ (DMD) అనేది ఒక జన్యుపరమైన పరిస్థితి. శరీరం డైస్ట్రోఫిన్ అనే ప్రోటీన్ను తగినంతగా ఉత్పత్తి చేయనప్పుడు, లేదా దానిని తగినంతగా ఉత్పత్తి చేయనప్పుడు ఇది సంభవిస్తుంది. ఈ 'జిగురు' కోల్పోయినప్పుడు, కండరాల గోడ బలహీనపడి, విచ్ఛిన్నమై, మరమ్మత్తు చేయబడదు. అందుకే కాలక్రమేణా కండరాలు బలహీనపడతాయి.
ఈ సమస్యతో పాటు, DMD ఉన్న పిల్లలలో హిస్టోన్ డీఎసిటైలేసెస్ (HDACs) అనే ఎంజైమ్లు అతి చురుకుగా ఉంటాయి. దీనివల్ల కండరాలలో దీర్ఘకాలిక వాపు వస్తుంది. ఇది కండరాల మరమ్మత్తును మరింత తగ్గిస్తుంది, మరియు కండరాల స్థానంలో కొవ్వు మరియు మచ్చ కణజాలం ఏర్పడుతుంది.
ఇప్పటివరకు, వైద్యులు DMD చికిత్స కోసం స్టెరాయిడ్లు, ఫిజికల్ థెరపీ మరియు వీల్చైర్ల వంటి సహాయక పరికరాలను ఉపయోగించారు. కానీ డువిజాట్ మొట్టమొదటి నాన్స్టెరాయిడ్ ఔషధం. ఇది అతి చురుకుగా ఉండే HDAC ఎంజైమ్ను నియంత్రించడం ద్వారా పనిచేస్తుంది. ఇది కండరాలలో వాపును తగ్గించి, అవి విచ్ఛిన్నం కావడానికి అనుమతిస్తుంది. దీని అర్థం, కండరాలు బలహీనపడే వేగం నెమ్మదిస్తుంది.
ఈ మందును ఎలా వాడాలి?
డువిజాట్ అనేది నోటి ద్వారా తీసుకునే ద్రవరూప ఔషధం. దీనిని రోజుకు రెండుసార్లు, ఉదయం మరియు రాత్రి, ఆహారంతో పాటు తీసుకోవాలి.
- ప్రతిరోజూ ఒకే సమయానికి మందు తీసుకోవడం చాలా ముఖ్యం.
- మందు సీసాను ఉపయోగించే ముందు, కనీసం 30 సెకన్ల పాటు బాగా ఊపాలి .
- దానితో పాటు వచ్చే ప్రత్యేక సిరంజిని ఉపయోగించి మందును కొలవండి.
- అన్నిటికన్నా ముఖ్యంగా: ఈ మందును నీటితో గానీ లేదా మరే ఇతర ద్రవంతో గానీ కలపవద్దు.
మీ డాక్టర్ ఈ మందును ఒంటరిగా ఇవ్వవచ్చు, లేదా స్టెరాయిడ్లతో కలిపి కూడా ఇవ్వవచ్చు. ఇది పిల్లల పరిస్థితిపై ఆధారపడి నిర్ణయించబడుతుంది.
ఈ ఔషధం యొక్క లక్షణాలను ఎలా అధ్యయనం చేశారు?
ఈ ఔషధం యొక్క సమర్థత మరియు భద్రతను పరిశీలించడానికి జరిపిన ఒక ప్రధాన అధ్యయనంలో, DMD ఉన్న బాలురను రెండు గ్రూపులుగా విభజించారు.
1. మొదటి బృందం: వారికి డువిజాట్ అనే మందు ఇవ్వబడింది.
2. గ్రూప్ 2: వారికి మందులా కనిపించేది ఇచ్చారు, కానీ దానిలో క్రియాశీల పదార్ధం ఏమీ లేదు. వైద్య పరిభాషలో దీనిని 'ప్లేసిబో' అంటారు.
ఔషధం యొక్క నిజమైన ప్రభావాన్ని, అంటే కేవలం అక్కడ ఉండటానికి మరియు దాని ప్రభావానికి మధ్య ఉన్న తేడాను కొలవడానికి ఇది చేస్తారు. ఈ అధ్యయనంలో పాల్గొన్న వారందరూ అబ్బాయిలే. వారి సగటు వయస్సు 9 సంవత్సరాలు.
| అధ్యయనంలో చేర్చబడటానికి ప్రధాన అర్హతా ప్రమాణాలు | |
|---|---|
| పరీక్ష | అవసరం |
| నాలుగు మెట్లు ఎక్కడం | పిల్లవాడు వీలైనంత వేగంగా నాలుగు మెట్లు ఎక్కడానికి సమయం నిర్దేశించబడింది. దీనికి 8 సెకన్ల కంటే తక్కువ సమయం పట్టాలి. |
| లేవడానికి సమయం | ఎవరి సహాయం లేకుండా పడుకున్న స్థితి నుండి లేచి నిలబడటానికి పట్టే సమయాన్ని కొలుస్తారు. దీనికి 3 నుండి 10 సెకన్ల సమయం పట్టాలి. |
72 వారాల పాటు ఈ చికిత్సలు ఇచ్చిన తర్వాత, పిల్లల సామర్థ్యాలలో వచ్చిన మార్పులను కొలవడం జరిగింది. దీనికోసం అనేక ఇతర పరీక్షలను కూడా ఉపయోగించారు.
- నార్త్ స్టార్ యాంబులేటరీ అసెస్మెంట్ (NSAA) స్కోర్: DMD ఉన్న వ్యక్తి రోజువారీ కార్యకలాపాలను నిర్వహించగల సామర్థ్యాన్ని కొలిచే ఒక పద్ధతి.
- ఆరు నిమిషాల నడక పరీక్ష: మీరు 6 నిమిషాల్లో ఎంత దూరం నడవగలరో తెలుపుతుంది.
- MRI పరీక్షలు: తొడ ప్రాంతంలోని కండరాలలో కొవ్వు నిల్వలలోని మార్పులను కొలుస్తాయి.
అధ్యయనం యొక్క ఫలితాలు ఏమిటి?
ఫలితాలు నిజంగా ప్రోత్సాహకరంగా ఉన్నాయి. DMD అనేది కాలక్రమేణా లక్షణాలు తీవ్రమయ్యే ఒక పరిస్థితి. ఈ అధ్యయనంలో స్పష్టమైన విషయం ఏమిటంటే , డువిజాట్ తీసుకున్న పిల్లలలో పరిస్థితి క్షీణించే రేటు, ఆ మందు తీసుకోని పిల్లల (ప్లేసిబో) కంటే చాలా నెమ్మదిగా ఉంది .
దీని అర్థం ఏమిటంటే, ఈ మందు వ్యాధిని పూర్తిగా నయం చేయలేకపోయినప్పటికీ, ఇది కండరాల బలహీనత రేటును తగ్గించి, పిల్లలు ఎక్కువ కాలం పాటు తమ పనులను తాము చేసుకునే సామర్థ్యాన్ని నిలుపుకోవడానికి సహాయపడుతుంది.
- బలం మరియు చలనశీలత: డువిజాట్ తీసుకున్న పిల్లలలో 72 వారాల తర్వాత నాలుగు అంతస్తుల మెట్లు ఎక్కడానికి పట్టే సమయం కేవలం 1.25 సెకన్లు మాత్రమే పెరిగింది. కానీ ఆ మందు తీసుకోని పిల్లలలో దీనికి సుమారు 3 సెకన్లు ఎక్కువ సమయం పట్టింది. అంటే, డువిజాట్ వారి మెట్లు ఎక్కే సామర్థ్యంలో క్షీణతను సుమారు 40% వరకు నెమ్మదింపజేసిందని అర్థం.
- NSAA స్కోర్లు: అధ్యయనం ముగిసే సమయానికి, డువిజాట్ తీసుకోని పిల్లలతో పోలిస్తే, ఆ మందు తీసుకున్న పిల్లలలో NSAA స్కోర్లలో తగ్గుదల గణనీయంగా తక్కువగా ఉంది. ఇది కండరాల బలం క్షీణించే రేటు కూడా తగ్గిందని సూచిస్తుంది.
ఈ ఫలితాలు మీ బిడ్డ విషయంలో భిన్నంగా ఉండవచ్చు, కాబట్టి మీరు నిర్ణయం తీసుకునే ముందు ఈ మందు వల్ల కలిగే ప్రయోజనాలు మరియు నష్టాల గురించి మీ వైద్యునితో చర్చించాలి.
దుష్ప్రభావాలు మరియు వాటిని ఎలా నిర్వహించాలి?
ఏ ఇతర మందులాగే, డువిజాట్కు కూడా దుష్ప్రభావాలు ఉండవచ్చు. ఈ విషయం గురించి తెలుసుకోవడం ముఖ్యం.
| దుష్ప్రభావం | మీరు చేయవలసినది |
|---|---|
| సాధారణ దుష్ప్రభావాలు: - విరేచనాలు - వికారం/వాంతి - కడుపు నొప్పి - జ్వరం | మీకు ఈ లక్షణాలలో ఏవైనా కనిపిస్తే , వెంటనే మీ డాక్టరుకు తెలియజేయండి . పుష్కలంగా నీరు మరియు ద్రవపదార్థాలు తీసుకోండి. అవసరమైతే మీ డాక్టరు మందులను లేదా ఆహారపు అలవాట్లలో మార్పును సిఫార్సు చేయవచ్చు. |
| గమనించదగిన దుష్ప్రభావాలు: - రక్త ప్లేట్లెట్లు తగ్గడం (థ్రోంబోసైటోపెనియా) - రక్తంలో కొవ్వు స్థాయిలు పెరగడం (హైపర్ట్రైగ్లిసరిడెమియా) | వీటిని పర్యవేక్షించడానికి డాక్టర్ తరచుగా రక్త పరీక్షలు చేస్తారు. మీకు సులభంగా గాయాలైతే, మీ ముక్కు నుండి రక్తం కారితే, రక్తస్రావాన్ని ఆపడంలో మీకు ఇబ్బంది ఉంటే,వెంటనే డాక్టరుకు చెప్పండి. |
ఇవి మాత్రమే లక్షణాలు కావు. మీకు ఏవైనా ఇతర అసాధారణ లక్షణాలు కనిపిస్తే, వాటి గురించి మీ వైద్యుడితో మాట్లాడండి.
ఇతర మందులతో సమస్యలు ఉండవచ్చా?
అవును, డువిజాట్ కొన్ని ఇతర మందులతో చర్య జరపగలదు. అందువల్ల, మీ బిడ్డ తీసుకుంటున్న ప్రిస్క్రిప్షన్ మందులు, ఓవర్-ది-కౌంటర్ (OTC) మందులు, విటమిన్లు మరియు మూలికా ఉత్పత్తులతో సహా అన్ని మందుల గురించి మీ వైద్యుడికి చెప్పడం ముఖ్యం.
ముఖ్యంగా, మీరు ఈ క్రింది మందులను తీసుకుంటున్నట్లయితే మీ వైద్యుడికి తెలియజేయండి:
- కొన్ని కొలెస్ట్రాల్ తగ్గించే మందులు (ఉదా. అటోర్వాస్టాటిన్, సిమ్వాస్టాటిన్)
- మెట్ఫార్మిన్ వంటి మధుమేహ మందులు
- గుండె లయను ప్రభావితం చేసే మందులు (ఉదా. అమియోడరోన్)
- కొన్ని యాంటీబయాటిక్స్ (ఉదా. అజిత్రోమైసిన్, సిప్రోఫ్లోక్సాసిన్)
- మానసిక అనారోగ్యానికి కొన్ని మందులు
- అలెర్జీల కోసం కొన్ని మందులు
ఈ జాబితా సంపూర్ణమైనది కాదు, కాబట్టి మీ బిడ్డ తీసుకుంటున్న అన్ని మందుల గురించి మీ డాక్టరుకు చెప్పడం ఉత్తమం.
ముగింపు సందేశం
- డువిజాట్ అనేది డుచెన్ మస్కులర్ డిస్ట్రోఫీ (DMD) వల్ల కలిగే కండరాల బలహీనత రేటును నెమ్మదింపజేసే ఒక కొత్త, స్టెరాయిడ్ రహిత ఔషధం.
- ఇది వ్యాధిని పూర్తిగా నయం చేయదు, కానీ పిల్లల జీవన నాణ్యతను మెరుగుపరచడంలో ఎంతగానో సహాయపడుతుంది.
- మందును ఉపయోగించేటప్పుడు మీ డాక్టర్ సూచనలను ఖచ్చితంగా పాటించండి. మీకు ఏవైనా దుష్ప్రభావాలు ఎదురైతే, వెంటనే మీ డాక్టర్కు తెలియజేయండి.
- మీ బిడ్డ తీసుకుంటున్న ఇతర మందులన్నింటి గురించి డాక్టరుకు చెప్పడం మర్చిపోకండి.
- ఈ ప్రయాణంలో మీరు ఒంటరి కాదు. మీ డాక్టర్, మీ ఫిజికల్ థెరపిస్ట్ మరియు మీ కుటుంబ సభ్యులు అందరూ మీకు సహాయం చేయడానికి ఉన్నారు. భయపడకండి.
💬 Comments (0)
ఇంకా ఎటువంటి వ్యాఖ్యలు పోస్ట్ చేయబడలేదు. మొదటిసారి మీ వ్యాఖ్యను ఇక్కడ జోడించండి.
మీ వ్యాఖ్యను జోడించండి