Баъзе бемориҳо аз модар ва падаратон сарчашма мегиранд, дуруст аст? Ё баъзе бемориҳо ҳастанд, ки ҳатто бо дору ё ҷарроҳӣ пурра табобат карданашон хеле душвор аст. Тасаввур кунед, ки агар роҳе барои тағир додани генҳо дар бадани худамон ва табобати беморӣ дар решаи он вуҷуд дошта бошад, чӣ мешавад? Терапияи генӣ яке аз умедҳои бузурги оянда аст. Гарчанде ки ин ҳанӯз хеле нав аст, он чизе ҳисобида мешавад, ки метавонад дар илми тиб тағйироти калон ворид кунад.
Терапияи генӣ ба таври оддӣ чист?
Ба таври оддӣ, терапияи генӣ як усули тиббӣ аст, ки аз маводи генетикии худи мо барои пешгирӣ ва табобати бемориҳо истифода мебарад. Дар анъана, мо аз чизҳое ба монанди доруҳо, ҳабҳо, шарбатҳо , тазриқҳо ё ҷарроҳӣ истифода мекардем. Аммо бо ин усул, табибон метавонанд сохтори генетикии шуморо таъсир расонанд ва сабаби аслии бемориро ислоҳ кунанд.
Бадани худро ҳамчун як бинои калон тасаввур кунед. Нақшаи истифодашуда барои сохтани ин бино генҳои мост. Баъзан дар ин нақша хато ё камбудӣ вуҷуд дошта метавонад. Ин хатогӣ сабаби баъзе бемориҳост. Пас, терапияи генӣ дар бораи ислоҳи он нақшаи нодуруст аст. Ин маънои онро дорад:
- Кам кардани сафедаҳои ба вуҷудоянда: Вақте ки баъзе генҳо вайрон мешаванд, онҳо сафедаҳоеро истеҳсол мекунанд, ки барои бадан зарароваранд. Ин усул метавонад истеҳсоли онҳоро кам кунад.
- Афзоиши истеҳсоли сафедаҳои хуб: Баъзан бадан миқдори кофии сафедаҳои лозимиро истеҳсол намекунад. Дар ин ҳолат, ин усул метавонад ба генҳо дастур диҳад, ки ин сафедаҳоро дуруст истеҳсол кунанд.
- Истеҳсоли сафедаҳои нав ё тағйирёфта: Ин усул инчунин метавонад дар бадан як намуди нави сафедаро эҷод кунад, ки метавонад бо беморӣ мубориза барад.
Ин дар бадани мо чӣ гуна кор мекунад?
Барои фаҳмидани ин, биёед аввал каме дар бораи генҳо маълумот гирем. Ҳар як ҳуҷайра дар бадани мо ядро дорад. Дар дохили он ядро чизҳое ҳастанд, ки хромосомаҳо номида мешаванд. Ин хромосомаҳо аз ДНК иборатанд. Ин ДНК дорои маълумотест, ки ҳама чизро аз ранги мӯ, ранги чашм ва қади шумо муайян мекунад.
Ин қисмҳои мушаххаси ДНК он чизест, ки мо онро ген меномем. Ин мисли дорухат дар китоби калони пухтупаз (ДНК) аст. Ин генҳо дастурҳоро дар бораи чӣ гуна тайёр кардани сафедаҳое медиҳанд, ки барои фаъолияти бадани мо муҳиманд. Ин дорухат ба мо мегӯяд, ки чӣ тавр торт тайёр кунем.
Баъзан бо синну соли мо, токсинҳо дар муҳити зистҲангоми дучор шудан бо моддаҳои кимиёвӣ ё аз волидон мерос гирифтан, дар ин генҳо тағйироти хурд (вариантҳо/мутатсияҳои ген) ба амал меоянд. Мисли он ки ҳарф ё калимае дар дорухат нодуруст бошад. Пас, сафедае (торт)-е, ки тайёр карда мешавад, низ нодуруст аст. Ин решаи бисёр бемориҳост.
Терапияи генӣ на танҳо барои табобати нишонаҳои беморӣ талош мекунад, балки кӯшиш мекунад, ки хатои генетикиро, ки дар аввал боиси ин беморӣ шудааст, ислоҳ кунад.
Терапияи генӣ айни замон барои кадом бемориҳо истифода мешавад?
Дар асл, бисёре аз табобатҳои генӣ ҳанӯз дар марҳилаи озмоишҳои клиникӣ қарор доранд. Ин маънои онро дорад, ки онҳо пеш аз додани онҳо ба одамон санҷида мешаванд, то бубинанд, ки оё онҳо бехатар ва самараноканд. Самтҳои асосии таҳқиқоте, ки айни замон барои ин усул идома доранд, инҳоянд:
Аммо, ҳоло якчанд усулҳои терапияи генӣ аз ҷониби Идораи озуқаворӣ ва дорувори ИМА (FDA) тасдиқ шудаанд, ки ин дигар танҳо орзу нест. Масалан:
- Luxturna®: Ин як табобати якдафъаина барои одамоне мебошад, ки биноии худро аз сабаби баъзе бемориҳои ирсии чашм аз даст медиҳанд.
- Zolgensma®: Ин дору барои табобати атрофияи мушакҳои сутунмӯҳра, як бемории шадиде, ки ба кӯдакони то 2-сола таъсир мерасонад, тасдиқ шудааст.
Оё намудҳои гуногуни ин табобат вуҷуд доранд?
Бале, се роҳи асосии анҷом додани терапияи генӣ вуҷуд дорад. Биёед бубинем, ки онҳо чистанд.
| Усули табобат | Шумо танҳо чӣ кор мекунед? |
|---|---|
| Иловаи ген | Нусхаи солим аз ҳамон ген ба ҳуҷайрае ворид карда мешавад, ки гени он вайрон ё вайрон шудааст. Ин мисли овардани дастгоҳи нав ва беҳтар барои иваз кардани дастгоҳи вайроншуда аст. |
| Хомӯш кардани ген | Ин кор кори гени ноқисро, ки боиси беморӣ мегардад, бозмедорад. Ин мисли хомӯш кардани касе аст, ки маслиҳати бад медиҳад ва ӯро хомӯш мекунад. |
| Таҳрири ген | Ин усули пешрафтатарин аст. Дар ин ҷо коре анҷом дода мешавад, ки қисми нодурусти ДНК-ро "бурида" ё "ислоҳ" карда, онро аз нав тартиб диҳанд. Ин мисли нест кардани калимаи нодуруст дар китоб ва навиштани калимаи дуруст дар ҷои он аст. Барои ин технологияҳо ба монанди CRISPR/cas9 истифода мешаванд. |
Генҳо чӣ гуна ба бадан ворид мешаванд?
Ин генҳои солим мустақиман ба ҳуҷайраҳои мо намераванд. Онҳо ба воситаи нақлиёт ниёз доранд. Ин воситаи нақлиёт "вектор" номида мешавад. Тасаввур кунед, ки шумо баста мефиристед. Як хаткашон (вектор) он бастаро (ген) маҳз ба ҷое, ки бояд равад (ҳуҷайра), мебарад.
Аксари вақт, вирусҳо ҳамчун ин "векторҳо" истифода мешаванд. Акнун шумо шояд фикр кунед, ки "Оё агар шумо вирусро ба бадани худ ворид кунед, ин шуморо бемор намекунад?" Он чизе ки олимон дар ин ҷо мекунанд, ин аст, ки ҳамаи қисмҳои боиси бемориҳо шудани вирусро хориҷ кунанд ва танҳо қисмҳоеро боқӣ гузоранд, ки метавонанд ба ҳуҷайраҳо ворид шаванд. Сипас, онҳо гени солимро ба вирус ворид мекунанд ва онро ба бадан ворид мекунанд.
Ду роҳи асосии ин кор вуҷуд дорад:
1. Дар шароити in vivo (дар дохили бадан): Дар ин ҷо, «вектор»-е, ки генҳоро дар бар мегирад, мустақиман ҳамчун ваксина ба бадан ворид карда мешавад.
2. Ex vivo (берун аз бадан): Ин гирифтани баъзе ҳуҷайраҳоро аз бадани шумо (масалан, ҳуҷайраҳои хун), ворид кардани генҳо ба он ҳуҷайраҳо дар лаборатория ва сипас дубора ворид кардани он ҳуҷайраҳои тағйирёфта ба бадани шуморо дар бар мегирад.
Афзалиятҳо ва нуқсонҳои терапияи генӣ кадомҳоянд?
Мисли ҳама чиз, ин усул афзалиятҳо ва нуқсонҳои худро дорад.
| Фоидаҳо | Камбудиҳо ва хатарҳо |
|---|---|
| Умеди нав:Бемориҳое, ки қаблан табобатнашаванда ҳисобида мешуданд, ҳоло бо роҳҳои нави табобат рӯбарӯ мешаванд. | Кафолати пурра вуҷуд надорад: Ин ҳанӯз нав аст, аз ин рӯ гуфтан мумкин нест, ки табобат 100% муваффақ хоҳад буд. Эҳтимол дорад, ки таъсири манфии ғайричашмдошт ба амал ояд. |
| Табобати сабаби аслии беморӣ: Ба ҷои пахш кардани нишонаҳо, шумо метавонед сабаби бемориро ислоҳ кунед. | Раванди мураккаб: Вақте ки маводи генетикӣ аз берун ворид мешавад, системаи масунияти бадан метавонад бар зидди он вокуниш нишон диҳад. |
| Табобати барвақтӣ: Агар табобат пеш аз он ки беморӣ ба бадан зарар расонад, анҷом дода шавад, ин зарарро пешгирӣ кардан мумкин аст. | Надоштани дониш дар бораи таъсири дарозмуддат: Азбаски ин нав аст, ҳанӯз маълум нест, ки пас аз солҳои зиёд кадом таъсирот ба амал меоянд. |
Оё ман бояд дар ин бора бо духтурам сӯҳбат кунам?
Агар шумо ё касе аз оилаатон бемории ирсӣ, саратон ё ҳолате дошта бошед, ки табобаташ душвор аст, ба монанди онҳое, ки дар ин ҷо зикр шудаанд, хеле муҳим аст , ки дар ин бора бо духтуратон сӯҳбат кунед .
Терапияи генӣ то ҳол дар Шри-Ланка як табобати маъмулӣ нест. Аммо огоҳ будан аз ин таҳаввулот дар саросари ҷаҳон муҳим аст. Шояд дар оянда инҳо ба табобати маъмулӣ табдил ёбанд.
Муҳимтар аз ҳама ин аст, ки қарорҳои табобати худро дар асоси он чизе, ки дар интернет мехонед ё мешунавед, қабул накунед. Ҳамеша ба духтур муроҷиат кунед. Ӯ метавонад ба шумо фаҳмонад, ки кадом табобатҳо барои ҳолати шумо беҳтарин, бехатартарин ва беҳтаринанд.
Таҳияи ин технология каме вақтро талаб мекунад, аммо он нишон медиҳад, ки илми тиб пайваста барои ёфтани роҳи ҳалли беморӣ, новобаста аз он ки он то чӣ андоза ҷиддӣ аст, талош мекунад. Ин барои ҳамаи мо умеди бузургест.
Паёми бурдан ба хона
- Терапияи генӣ як усули нави тиббӣ аст, ки бемориҳоро тавассути тағир додани генҳои худи мо табобат мекунад.
- Ин табобат ба табобати сабаби аслии беморӣ, на ба нишонаҳои он нигаронида шудааст.
- Ин усул барои табобати бемориҳои ҷиддӣ, аз қабили саратон ва бемориҳои ирсӣ, умеди калон дорад.
- Ин ҳанӯз асосан дар марҳилаи таҳқиқот қарор дорад ва ҳам фоида ва ҳам хатар дорад.
- Агар шумо ба чунин табобатҳои муосир таваҷҷӯҳ дошта бошед, муҳокима кардани онҳо бо духтуратон хеле муҳим аст.
💬 Comments (0)
То ҳол ҳеҷ шарҳе нашр нашудааст. Бори аввал шарҳи худро дар ин ҷо илова кунед.
Шарҳи худро илова кунед