โรค PNH (Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) ส่งผลกระทบต่อคุณหรือไม่? มาพูดคุยเกี่ยวกับยา Fabhalta กันเถอะ

คุณมีอาการเช่น อ่อนเพลียตลอดเวลา หายใจถี่เมื่อเดินเพียงเล็กน้อย หรือปัสสาวะสีน้ำตาลเข้มในตอนเช้าหรือไม่? บางครั้งอาการเหล่านี้อาจเป็นอาการของโรคเลือดหายากชนิดหนึ่งที่เรียกว่า โรคฮีโมโกลบินูเรียชนิดกำเริบในเวลากลางคืน หรือ PNH ตามที่แพทย์เรียกกัน อย่าตกใจเมื่อได้ยินชื่อนี้ แม้ว่ามันจะค่อนข้างซับซ้อน แต่เราจะมาพูดถึงโรคนี้และวิธีการรักษาใหม่ที่เรียกว่า Fabhalta ในแบบที่เข้าใจง่ายและละเอียดกันดีกว่า

PNH คืออะไรกันแน่?

กล่าวโดยสรุป PNH เป็นโรคเลือดที่หายากมากซึ่งเกิดจากความบกพร่องทางพันธุกรรม เซลล์เม็ดเลือดแดง (RBCs) ของเรามีโปรตีนหุ้มป้องกันอยู่ แต่ในผู้ที่เป็น PNH โปรตีนหุ้มป้องกันนี้จะไม่เกิดขึ้น

ลองนึกภาพเซลล์เม็ดเลือดแดงของเราเป็นเหมือนทหารที่ไม่มีเกราะป้องกัน เมื่อไม่มีการป้องกันนี้ ระบบภูมิคุ้มกันของร่างกายก็จะเกิดความสับสนและเริ่มโจมตีและทำลายเซลล์เม็ดเลือดแดงที่แข็งแรงเหล่านี้ โดยคิดว่าเป็นศัตรู การแตกตัวของเซลล์เม็ดเลือดแดงก่อนวัยอันควรนี้ ในทางการแพทย์เรียกว่าภาวะเม็ดเลือดแดงแตก (hemolysis ) การทำลายนี้สามารถเกิดขึ้นได้ทั้งภายในหลอดเลือด (intravascular) และภายนอกหลอดเลือด (extravascular)

เมื่อเซลล์เม็ดเลือดแดงถูกทำลายในลักษณะนี้ อาการหลักที่พบได้คือภาวะโลหิตจางและลิ่มเลือดอุดตัน ซึ่งบางครั้งลิ่มเลือดอุดตันอาจเป็นอันตรายถึงชีวิตได้ ผู้ป่วยที่เป็นโรค PNH อาจมีอาการเหล่านี้หลายอย่าง หรืออาจมีเพียงไม่กี่อาการก็ได้

การรักษาโรค PNH ประกอบด้วยการให้เลือด การให้กรดโฟลิกหรือธาตุเหล็กเพื่อรักษาภาวะโลหิตจาง ยาต้านการแข็งตัวของเลือด และยาที่ช่วยปกป้องเซลล์เม็ดเลือดแดงจากการถูกโจมตีโดยระบบภูมิคุ้มกัน การรักษาที่คุณจะได้รับนั้นขึ้นอยู่กับจำนวนอาการและความรุนแรงของอาการเหล่านั้น

ยา Fabhalta ออกฤทธิ์อย่างไร?

ยาเช่น eculizumab (Soliris) หรือ ravulizumab (Ultomiris) ซึ่งมักใช้ฉีดรักษาโรค PNH นั้น ทำงานโดยการยับยั้งส่วนหนึ่งของระบบภูมิคุ้มกันของเราที่เรียกว่า ระบบคอมพลีเมนต์ หรือ ที่เรียกว่า C5 แม้ว่ายาเหล่านี้จะหยุดการแตกตัวของเม็ดเลือดแดงในหลอดเลือดได้ แต่บางคนอาจยังคงมีภาวะโลหิตจางเนื่องจากการแตกตัวของเม็ดเลือดแดงนอกหลอดเลือด

นี่คือจุดที่ ยาเม็ดชนิดรับประทานตัวแรก ที่ชื่อว่า Fabhalta มีความสำคัญ

ลองนึกถึงระบบภูมิคุ้มกันของเราว่าเป็นกองทัพที่ปกป้องประเทศชาติ ในโรค PNH ส่วนหนึ่งของกองทัพนี้เกิดความสับสนและโจมตีเซลล์เม็ดเลือดแดงที่แข็งแรงของเราเอง ยา Fabhalta จะยับยั้งโปรตีนที่เรียกว่า แฟคเตอร์บี ซึ่งเป็นสาเหตุของความสับสนนี้ การยับยั้งนี้จะหยุดระบบภูมิคุ้มกันไม่ให้โจมตีเซลล์เม็ดเลือดแดง ส่งผลให้จำนวนเซลล์เม็ดเลือดแดงที่แข็งแรงเพิ่มขึ้น อาการต่างๆ ลดลง และลดความจำเป็นในการให้เลือด

ฉันควรใช้ยานี้อย่างไร?

ฟาบัลตาเป็นยาแคปซูลที่ต้องกลืนทั้งแคปซูลวันละสองครั้ง โดยรับประทานพร้อมหรือไม่พร้อมอาหารก็ได้ ห้ามหัก บด หรือเคี้ยวแคปซูล หากลืมรับประทานยา ให้รับประทานทันทีที่จำได้ แล้วรับประทานยาที่เหลือตามปกติ หากคุณกำลังใช้ยาอื่นสำหรับโรค PNH อยู่แล้ว (เช่น อีคูลิซูแมบ หรือ ราวูลิซูแมบ) แพทย์จะอธิบายวิธีการเปลี่ยนมาใช้ฟาบัลตาอย่างถูกต้องให้คุณทราบ

แม้ว่าอาการของคุณจะดีขึ้นแล้ว ก็อย่าหยุดรับประทานยา Fabhalta โดยไม่ปรึกษาแพทย์ หากคุณหยุดรับประทานยา เม็ดเลือดแดงของคุณอาจเริ่มสลายตัวเร็วขึ้นอีกครั้ง

มีการศึกษาผลกระทบของยาชนิดนี้อย่างไรบ้าง?

มีการศึกษาวิจัยหลักสองชิ้นเพื่อยืนยันประสิทธิภาพและความปลอดภัยของฟาบัลตา โดยทั้งสองชิ้นรวมถึงผู้ป่วยที่เป็นโรค PNH และภาวะโลหิตจางที่เกิดจากโรคดังกล่าว

1. การศึกษา APPLY-PNH: การศึกษา นี้เกี่ยวข้องกับผู้ที่มีภาวะโลหิตจางแม้ว่าจะรับประทานยา PNH อื่นๆ (eculizumab หรือ ravulizumab) มาแล้วอย่างน้อย 6 เดือน โดยแบ่งผู้ป่วยออกเป็นสองกลุ่ม กลุ่มหนึ่งได้รับ Fabhalta และอีกกลุ่มหนึ่งยังคงรับประทานยาเดิมต่อไป

2. การศึกษา APPOINT-PNH: การศึกษา นี้เกี่ยวข้องกับผู้ป่วยที่ไม่เคยได้รับการรักษาด้วยวิธีการแพทย์ทางเลือกอื่นใดสำหรับ PNH มาก่อน โดยผู้ป่วยทั้งหมดได้รับยา Fabhalta

ผลการศึกษาเหล่านี้หลังจาก 24 สัปดาห์นั้นน่าพอใจเป็นอย่างยิ่ง

คุณจะรู้ได้อย่างไรว่ายาได้ผล?

หากการรักษาด้วยฟาบัลตาประสบความสำเร็จ ระดับเม็ดเลือดแดงและฮีโมโกลบินของคุณจะเริ่มเพิ่มขึ้น คุณอาจพบอาการต่างๆ เช่น:

• พลังงานเพิ่มขึ้นและความเหนื่อยล้าลดลง
• ปัสสาวะมีสีเข้มลดลง
• ความอยากอาหารเพิ่มขึ้นและอาการปวดท้องลดลง
• ลดความจำเป็นในการรับการถ่ายเลือดจากภายนอก
• สามารถทำภารกิจประจำวันได้อย่างง่ายดาย

เนื่องจากผลการรักษาแตกต่างกันไปในแต่ละบุคคล โปรดจดบันทึกอาการของคุณและปรึกษาแพทย์ทุกครั้งที่ไปพบแพทย์

ผลข้างเคียงและวิธีจัดการกับผลข้างเคียงเหล่านั้น?

เช่นเดียวกับยาอื่นๆ ฟาบัลตาอาจทำให้เกิดผลข้างเคียงได้ ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุด ได้แก่ ปวดศีรษะ ท้องเสีย คลื่นไส้ ปวดท้อง และผื่นขึ้นตามผิวหนัง นอกจากนี้ยังอาจมีอาการคล้ายหวัดและอาการติดเชื้อแบคทีเรียหรือไวรัสอื่นๆ เกิดขึ้นได้ด้วย

การติดเชื้อร้ายแรงที่ต้องได้รับการรักษา!

เนื่องจากยานี้กดการทำงานของระบบภูมิคุ้มกันบางส่วน จึงมีความเสี่ยงต่อการติดเชื้อร้ายแรงจากแบคทีเรียบางชนิด โดยเฉพาะอย่างยิ่ง *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis* และ *Haemophilus influenzae type B* การติดเชื้อเหล่านี้อาจเป็นอันตรายถึงชีวิตได้หากไม่ได้รับการวินิจฉัยและรักษาอย่างทันท่วงที

วิธีที่ดีที่สุดในการป้องกันการติดเชื้อคือ การรับวัคซีนที่แนะนำทั้งหมด ล้างมือให้สะอาด และหลีกเลี่ยงการอยู่ใกล้ชิดกับผู้ป่วย หากคุณมีอาการใด ๆ ต่อไปนี้ ให้รีบแจ้งแพทย์หรือไปที่ห้องฉุกเฉินของโรงพยาบาลที่ใกล้ที่สุดทันที

หากคุณกังวลเกี่ยวกับผลข้างเคียงใด ๆ โปรดปรึกษาแพทย์ทันที หากคุณสงสัยว่าได้รับพิษจากยา คุณสามารถโทรติดต่อ ศูนย์ข้อมูลพิษวิทยาแห่งชาติที่โรงพยาบาลแห่งชาติโคลัมโบได้

จำเป็นต้องตรวจเลือดอะไรบ้างในระหว่างการรักษา?

แพทย์ของคุณจะทำการตรวจเลือดหลายครั้งเพื่อติดตามสุขภาพและการตอบสนองต่อยาของคุณ

• ระดับเม็ดเลือดแดง (RBC) และฮีโมโกลบิน:ที่โรงพยาบาล PNH จะมีการตรวจวัดค่าเหล่านี้เป็นประจำ เพื่อช่วยให้ทราบว่าคุณตอบสนองต่อการรักษาอย่างไร และเพื่อพิจารณาว่าคุณจำเป็นต้องได้รับการถ่ายเลือดหรือไม่
• ระดับไขมันในเลือด: ยา Fabhalta อาจทำให้ระดับคอเลสเตอรอลและไตรกลีเซอไรด์ในเลือดสูงขึ้น ดังนั้น แพทย์จะแนะนำให้ตรวจระดับไขมันในเลือดขณะอดอาหารก่อนและระหว่างการรักษา

ยาตัวอื่นอาจก่อให้เกิดปัญหาได้หรือไม่?

ใช่ ยาบางชนิดอาจมีปฏิกิริยากับฟาบัลตาได้ ยาบางชนิด เช่น ไรแฟมปิน อาจลดประสิทธิภาพของฟาบัลตาได้ จึงไม่แนะนำให้รับประทานฟาบัลตาร่วมกับยาบางชนิด เช่น เจมฟิโบรซิล