Gamot na Amvuttra para sa bihirang sakit na nagpapahina ng nerbiyos (hATTR Polyneuropathy)

Nararamdaman mo ba ang pamamanhid o pangingilig sa iyong mga kamay at paa? O kaya naman ay nanghihina ang iyong kalamnan at nahihirapan kang maglakad? Minsan, ang mga sintomas na ito ay maaaring sanhi ng isang bihirang kondisyon na hindi pa natin naririnig. Ngayon, pag-uusapan natin ang isa sa mga ganitong kondisyon at isang bagong paggamot para dito.

Ano ang hATTR? Paano gumagana ang Amvuttra?

Sa madaling salita, ang hATTR (Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloidosis) ay isang namamanang sakit. Ito ay kabilang sa isang grupo ng mga sakit na tinatawag na amyloidosis. Sa mga sakit na ito, ang ilang protina sa ating katawan ay nagbabago ng hugis, naiipon sa abnormal na paraan, at nadedeposito sa iba't ibang organo.

Sa sakit na hATTR, isang protina na tinatawag na Transthyretin (TTR) ang idinedeposito sa ganitong paraan. Ang TTR ay talagang isang mahusay na protina na nalilikha sa ating atay at tumutulong sa pagdadala ng mga thyroid hormone at bitamina A sa buong katawan. Gayunpaman, ang isang taong may sakit na hATTR ay may maliit na pagbabago sa TTR gene, ibig sabihin, isang mutation. Bilang resulta, ang TTR protein na nalilikha ay nasa maling hugis. Ang hindi wastong hugis na protina na ito ay naiipon at idinedeposito sa mga lugar tulad ng mga nerbiyos, puso, at sistema ng pagtunaw bilang mga deposito na tinatawag na amyloid .

Kapag naiipon ang mga depositong ito sa paligid ng mga nerbiyos, napipinsala ang mga ito. Tinatawag natin itong polyneuropathy . Doon lumilitaw ang mga sintomas na nabanggit kanina, tulad ng pamamaga, pamamanhid, pananakit, at hirap sa paglalakad .

Ang gamot na Amvuttra ay gumagana sa pamamagitan ng pagbabawas ng dami ng abnormal na protina na TTR na ito na nalilikha ng atay. Binabawasan nito ang akumulasyon ng mga deposito ng amyloid sa katawan, na tumutulong upang makontrol ang mga sintomas at maiwasan o maantala ang paglala ng sakit.

Magrerekomenda rin ang iyong doktor ng mga pagbabago sa iyong diyeta at ehersisyo, kasama ang paggamot sa iyong mga sintomas. Hanggang kamakailan lamang, ang tanging mga opsyon sa paggamot para sa sakit na ito ay ang pagkontrol sa sintomas at, kung kinakailangan, mga transplant ng atay o puso. Ngunit ang mga modernong gamot tulad ng Amvuttra ngayon ay nagbibigay-daan sa iyo na kontrolin ang sakit sa pamamagitan ng pagbabawas ng protina ng TTR, na siyang pinagbabatayan na sanhi ng sakit.

Paano mo ginagamit ang gamot na ito?

Ang Amvuttra ay isang iniksyon na ibinibigay sa ilalim ng balat . Ito ay ibinibigay ng isang propesyonal sa kalusugan, tulad ng isang doktor o isang sinanay na nars. Karaniwan itong ibinibigay apat na beses sa isang taon (kada tatlong buwan) . Maaari kang mag-ayos na matanggap ang bakuna sa opisina ng iyong doktor, sa isang klinika, o kahit sa bahay.

Paano sinaliksik ang gamot na ito?

Tulad ng anumang bagong gamot, ang Amvuttra ay nasubukan na sa mga klinikal na pagsubok upang matukoy ang bisa at kaligtasan nito. Sa pagsubok na ito, isang grupo ng mga pasyente na nakatanggap ng Amvuttra ay inihambing sa isang grupo ng mga pasyente na nakatanggap ng placebo , isang dummy na paggamot na walang aktibong sangkap. Ganito natin matutukoy kung talagang epektibo ang gamot.

Kasama sa pag-aaral ang mga pasyenteng may sakit na hATTR at ang nagresultang polyneuropathy. Ang kanilang panghihina ng nerbiyos, lakas ng kalamnan, at kakayahang magsagawa ng mga pang-araw-araw na gawain ay sinukat gamit ang mga espesyal na sistema ng pagmamarka.

Ayon sa mga resulta ng pag-aaral, ang mga pasyenteng nakatanggap ng Amvuttra ay bumuti ang kanilang neurological function at kalidad ng buhay. Bagama't bumaba ang kanilang mga neurological score at bumuti ang mga sintomas, ang mga nakatanggap ng placebo ay nakaranas ng pagtaas ng mga sintomas.

Kailan ko kaya sisimulang maramdaman ang epekto ng gamot?

Hindi ito isang mabilisang solusyon. Habang unti-unting nagsisimulang gumana ang gamot sa iyong katawan, maaaring mapansin mo ang pagbawas o ilang pagbuti sa iyong mga sintomas sa loob ng ilang buwan . Ang pangmatagalang layunin ng paggamot na ito ay kontrolin ang paglala ng sakit. Samakatuwid, napakahalagang bantayan ang iyong mga sintomas.

Sabihin sa iyong doktor na bantayan ang mga bagay na ito:

• Ang kakayahang maglakad nang walang tulong
• Pamamanhid at pangingilig sa mga paa't kamay
• Mga reflexes ng katawan
• Pagkontrol ng presyon ng dugo habang nakatayo

Kahit na hindi mo mapansin ang agarang pagbabago, huwag palampasin ang pagpapabakuna sa tamang oras. Maaari ring magsagawa ang iyong doktor ng iba't ibang pagsusuri sa dugo, pag-scan, o pisikal na eksaminasyon upang masubaybayan ang iyong pag-unlad.

Mga side effect at paano ito haharapin?

Ang pinakakaraniwang epekto na nakikita sa Amvuttra ay:

• Pananakit sa mga braso o binti
• Pananakit ng kasukasuan
• Hirap sa paghinga

Bukod pa rito, maaaring bawasan ng Amvuttra ang iyong antas ng bitamina A. Samakatuwid, magsasagawa ang iyong doktor ng pagsusuri sa dugo upang suriin ang iyong antas ng bitamina A bago at habang ginagamot. Kung mapapansin mo ang anumang pagbabago sa iyong paningin, lalo na ang mga problema sa paningin sa gabi , ipaalam agad sa iyong doktor.

Hindi lamang ito ang mga posibleng side effect. Kung mayroon kang anumang mga bagong sintomas na nagpaparamdam sa iyo ng hindi komportable, sabihin agad sa iyong doktor.

Maaari bang magkaroon ng mga problema sa ibang mga gamot?

Ang Amvuttra ay hindi kilalang nagdudulot ng anumang makabuluhang interaksyon sa ibang pagkain, inumin, o gamot. Gayunpaman, pinakamahusay na sabihin sa iyong doktor ang tungkol sa lahat ng gamot, bitamina, mga produktong herbal, at mga suplemento na iyong iniinom.